Cartella Stampa Evento online Il valore della cura e dell assistenza nell emofilia 8 luglio 2020, ore 16:00-18:00

Cartella Stampa

Evento online “Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia”

8 luglio 2020, ore 16:00-18:00

Con il contributo non condizionato di

con il contributo non condizionato di

Presentazione del documento

IL VALORE DELLA CURA E DELL’ASSISTENZA NELL’EMOFILIA

a cura di Osservatorio Malattie Rare, edito da Rarelab e con il contributo non condizionato di CSL Behring 8 Luglio 2020 – Online

PROGRAMMA

16:00 INTRODUCE Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore Osservatorio Malattie Rare

SALUTI ISTITUZIONALI

Sen. Paola Binetti, Presidente Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare – XII Commissione Senato della Repubblica, “Igiene e Sanità”

SESSIONE DI PRESENTAZIONE DEL DOCUMENTO: IL VALORE DELLA CURA E DELL’ASSISTENZA NELL’EMOFILIA

16:10 - Presentazione del Documento

Francesco Macchia, Managing Director RARELAB S.r.l., editore testata giornalistica Osservatorio Malattie Rare

16:20 - Per un’assistenza sanitaria basata sul valore (video)

Carlo Favaretti, Presidente onorario, Società Italiana di Health Technology Assessment

16:25 - Il valore a supporto del clinico (video)

Cristina Santoro, U.O.S. Diagnosi Speciale e Terapia dell'Emostasi e della Trombosi – U.O.C Ematologia, Sapienza Università di Roma

16:30 - Il valore a supporto del sistema (video)

Stefano Villa, Responsabile area Operations Management CERISMAS (Centro di Ricerche e Studi in Management Sanitario) e Professore associato di economia aziendale, Università Cattolica del Sacro Cuore

16:35 - Il valore a supporto dei pazienti (video)

Cristina Cassone, Presidente Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) Andrea Buzzi, Presidente Fondazione Paracelso

16:45 - Il supporto dell’azienda al sistema salute

Oliver Schmitt, Amministratore Delegato, CSL Behring Italia

SESSIONE ROUNDTABLE: COME SI PUO’ FARE SISTEMA?

16:55 - Dal punto di vista tecnico

Alberto Costantini, Direttore del Servizio Farmaceutico Ospedaliero della ASL Pescara Chiara Biasoli, Responsabile Centro Emofilia, AOU di Cesena

Andrea Buzzi, Presidente Fondazione Paracelso

Lara Pippo, Direttore Market Access, CSL Behring Italia

Modera: Francesco Macchia, Managing Director RARELAB S.r.l., editore testata giornalistica Osservatorio Malattie Rare

17:25 - Dal punto di vista istituzionale

Cristina Cassone, Presidente Federazione delle Associazioni Emofilici (FedEmo) Giuseppe Limongelli, Coordinamento Malattie Rare, Regione Campania

On. Elena Carnevali - XII Commissione “Affari Sociali”, Camera dei Deputati

Sen. Paola Boldrini - XII Commissione “Igiene e sanità” e Commissione parlamentare per l'infanzia e l'adolescenza

Modera: Roberta Venturi, Responsabile Sportello Legale Osservatorio Malattie Rare 18:00 CHIUSURA LAVORI

EMBARGO 8 LUGLIO ORE 16,30

COMUNICATO STAMPA

Emofilia, l’importanza di un nuovo modello di sanità fondata sul valore:

il caso studio presentato oggi nel primo Rapporto dell’Osservatorio Malattie Rare

Nel corso dell’evento online, promosso da OMaR con il contributo non condizionato di CSL Behring, è stato presentato oggi il Rapporto “Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia”, con la collaborazione di esperti e specialisti del settore medico-scientifico,

per mettere in luce, partendo da casi studio, le problematiche legate alla patologia e il ruolo chiave della Value Based Health Care (VBHC), assistenza fondata sul valore, per

costruire un nuovo modello di organizzazione sanitaria

Roma, 8 luglio 2020 – “Delle oltre 7.000 malattie rare note a malapena il 10% ha una terapia specifica. Quando una terapia arriva o è in avanzata fase di sperimentazione, a cambiare in meglio non è solo l’aspetto terapeutico: la rivoluzione per i pazienti va ben oltre. È a partire da quel momento che aumenta la conoscenza della patologia nella classe medica e nell’opinione pubblica, il processo di diagnosi – anche se spesso sempre deficitario – si velocizza, nascono servizi, migliora l’approccio multidisciplinare e a volte si giunge anche alla codificazione di PDTA, una garanzia di corretta presa in carico. Il merito di questo va in larga parte agli investimenti che le aziende farmaceutiche fanno, parallelamente al processo di ricerca, sull’awareness e sui servizi. Sono sforzi che vanno ad aumentare il valore stesso della terapia e questo approccio, ‘Value Based Health Care’, costituisce un supporto importante all’intero sistema sanitario. Un aspetto che noi di Osservatorio Malattie Rare verifichiamo ormai da dieci anni e per questo abbiamo pensato che fosse importante metterlo nero su bianco partendo da alcuni casi studio, prendendo una patologia come riferimento e allo stesso tempo andando a valutare le iniziative diverse dalla ricerca messe in campo da una azienda: abbiamo cominciato dall’emofilia e dall’impegno di CSL Behring”. Così Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttore di Osservatorio Malattie Rare, ha aperto oggi la presentazione del Rapporto “Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia”, realizzato con il contributo non condizionato di CSL Behring ed edito da Rarelab. Alla discussione hanno partecipato anche i protagonisti che hanno contribuito alla stesura del rapporto, frutto di mesi di lavoro: clinici, farmacisti ospedalieri, economisti, rappresentanti delle associazioni di pazienti e dell’azienda farmaceutica stessa.

Dalla gestione dell’emergenza all’accoglienza in Pronto Soccorso, dalla diagnosi al processo di cura fino al trattamento delle complicanze. Sono tante le questioni affrontate

nel rapporto, perché oggetto di progetti specifici e voluti dall’azienda nel corso degli anni e volti a migliorare gli aspetti problematici.

Si tratta di esempi concreti di come il sistema salute si stia avvicinando sempre più a un modello di nuove tecnologie sanitarie che segue l’approccio orientato alla Value Based Health Care (VBHC), l’assistenza fondata sul valore. Di tale modello è stato analizzato sia l’impatto economico sia la capacità di produrre benefici non solo ai pazienti, ma anche all’operato dei clinici e a tutto il sistema sanitario, che ha potuto integrare questi progetti nella costruzione di più efficaci ed efficienti percorsi clinici. A confermare questo approccio che va sempre più diffondendosi è stata anche la Sen. Paola Binetti, Presidente Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare - XII Commissione Senato della Repubblica ‘Igiene e Sanità, che da tantissimi anni segue l’evoluzione del mondo della rarità. “Nell’ambito delle malattie rare il concetto di Alleanza è ampio: non riguarda solo clinici e istituzioni, ma anche pazienti e aziende farmaceutiche – ha detto la senatrice durante l’evento online – Queste ultime, in particolar modo, hanno obiettivi che coincidono perfettamente con le richieste dei malati per quanto riguarda i farmaci orfani, e cioè dare risposte ai bisogni nelle patologie in cui i bisogni non soddisfatti sono spesso il 100% delle esigenze. Ecco, allora, che nel mondo ‘raro’ l’azienda diventa un partner per il Servizio Sanitario Nazionale e non più un mero fornitore”.

Il Rapporto presentato oggi vuole essere un contributo ad una maggiore consapevolezza della sfida posta dall’emofilia in termini di nuove opportunità terapeutiche e di formazione del paziente. L’esempio di CSL Behring, caso studio analizzato nel Rapporto, dimostra che le aziende farmaceutiche non hanno solo il compito di fornire un farmaco efficace ai pazienti, ma sono in grado di fare la differenza anche tramite il supporto o l’attivazione di progetti che possono portare valore a tutte le figure coinvolte nella cura dell’emofilia. Le esperienze raccontate nel documento costituiscono un fondamentale tassello per il processo di cambiamento verso la VBHC, utile per ridurre i costi sanitari e garantire qualità e innovazione per i pazienti, e rappresentano un modello che potrebbe essere preso come esempio per tante altre patologie rare o anche non rare.

“I programmi delle aziende farmaceutiche basati sulla Value Based Health Care, e quindi sull’assistenza fondata sul valore, sviluppati e coordinati in sinergia con il sistema sanitario possono essere sicuramente utili allo sviluppo di percorsi diagnostico-terapeutici assistenziali, i cosiddetti PTDA – ha confermato Giuseppe Limongelli, Coordinamento Malattie Rare, Regione Campania – Percorsi che possono essere adattati alle esigenze delle singole Regioni e attuati attraverso la creazione di unità specifiche di malattie rare a seconda delle competenze dei vari centri”.

Il supporto delle aziende può essere utile laddove intervenga per soddisfare quei bisogni che il SSN non riesce ancora a garantire. “L’augurio è che le istituzioni prendano atto, alla luce anche di quanto la recente emergenza Covid-19 ha reso evidente, delle peculiari fragilità di persone che convivono con una patologia pregressa e cronica, come nel caso degli emofilici e che si impegnino a dare risposte ai bisogni dei pazienti che rimangono ancor oggi insoddisfatti, adoperandosi al meglio per attivare servizi concreti a salvaguardia del diritto alla salute di tutti i cittadini, a partire da quelli più deboli ed esposti”, ha dichiarato Cristina Cassone, Presidente di FedEmo, Federazione delle Associazioni Emofilici.

È necessario insistere anche sull’empowerment del paziente, cioè sulla conquista della consapevolezza di sé e del controllo sulle proprie scelte e azioni attraverso un percorso di formazione. Un’esigenza sostenuta altresì dalla Fondazione Paracelso, che promuove progetti di ricerca scientifica e interventi sociali al fine di migliorare l'assistenza alle

persone con emofilia. “Un sostegno formativo può certamente migliorare la capacità di affrontare al meglio la propria situazione – ha affermato Andrea Buzzi, Presidente Fondazione Paracelso – Scopo dell’educazione terapeutica, in effetti, è quello di assicurare al paziente un’informazione adeguata, così che possa curarsi al meglio delle possibilità offerte dalla medicina rispetto ai suoi bisogni e alle sue condizioni in vista di una convivenza quanto più possibile armonica con la malattia. Riteniamo che migliorare la conoscenza dell’emofilia possa contribuire a facilitare la ricerca di un rapporto equilibrato con essa, favorendo il pieno inserimento della persona e della sua famiglia nel corpo sociale secondo i desideri e le aspettative”.

Diversi sono i progetti specifici attivati dall’azienda che sono stati analizzati quali esempio di attività volte a migliorare la qualità di vita dei pazienti e il funzionamento dell’intero sistema. Uno di questi è il progetto PK@Home, il servizio di assistenza domiciliare attivato nel 2017 e realizzato da CSL Behring con l’obiettivo di aiutare i Centri Emofilia a sostenere il carico terapeutico venendo al contempo incontro alla necessità delle persone di conciliare terapie e vita privata. Cristina Santoro, Servizio di Diagnosi Speciale e Terapia dell'Emostasi e della Trombosi della U.O.C di Ematologia Azienda Ospedaliera Universitaria Policlinico Umberto I, Roma, ha spiegato: “Il programma permette ai pazienti di effettuare l’analisi farmacocinetica a domicilio, diminuendo così gli accessi ai centri. Al contempo offre ai centri risorse dedicate ai fini dell’addestramento infermieristico, garantendo elevati standard qualitativi e di sicurezza grazie al personale altamente qualificato. Altro fronte su cui lavorare è la raccolta dei dati sulla esperienza di

‘real life’. Infatti, gli studi clinici vengono condotti su un numero limitato di pazienti molto selezionati per caratteristiche cliniche. È essenziale, allora, che un’azienda farmaceutica promuova raccolte dati di ‘real world’ che riflettano ciò che accade nella pratica clinica; nel caso del rVIII-Single Chain ciò è stato realizzato con il progetto di interviste a medici e pazienti”.

Un altro dei progetti esaminati a titolo di esempio è più recente ed è stato sviluppato con l’emergenza Covid-19, periodo in cui i pazienti emofilici hanno dovuto limitare gli accessi in ospedale per evitare il rischio di contagio. Per questo CSL Behring ha lanciato Factors@Home, un servizio di consegna a domicilio dei medicinali per l’emofilia attivo su tutto il territorio nazionale fino al 30 settembre 2020. “La prestazione non prevede alcun onere economico per il paziente né per la struttura sanitaria – ha sottolineato Oliver Schmitt, Amministratore Delegato di CSL Behring Italia – Factors@Home vuole garantire la continuità terapeutica con i medicinali salvavita e, allo stesso tempo, ridurre il numero di accessi ai presidi farmaceutici contribuendo al rispetto dei programmi di tutela della salute previsti dalle istituzioni. La pandemia, è ormai chiaro, ha messo ancora più in evidenza la necessità di questo approccio olistico da parte dell’azienda e il ruolo che essa può avere nella generazione di valore per il paziente e per il sistema sanitario”.

L’emofilia è una malattia rara di origine genetica dovuta a un difetto nella coagulazione del sangue. I geni che codificano la sintesi dei fattori della coagulazione VIII e IX sono situati sul cromosoma X: la malattia, dunque, colpisce soprattutto i maschi, mentre le donne possono essere portatrici sane. È estremamente raro che una donna sia colpita da emofilia. Si distinguono due forme di emofilia: la A, in cui manca il fattore VIII ed è quella più frequente (l’80% dei casi), e la B, in cui manca il fattore IX. I sintomi sono praticamente identici nei due casi e consistono in emorragie più o meno gravi a seguito di traumi, ferite, operazioni chirurgiche oppure emorragie spontanee. Le principali complicanze dell’emofilia

sono gli emartri, sanguinamenti che avvengono all’interno delle articolazioni e che, se non trattati in modo adeguato, possono portare ad artropatia cronica e disabilità.

In Italia, secondo i dati del 2017 raccolti nel Registro nazionale delle Coagulopatie Congenite dell’Istituto Superiore di Sanità, sono 10.627 le persone con malattie emorragiche congenite: di queste, 4.179 sono affette da emofilia A e 898 da emofilia B.

UFFICIO STAMPA OSSERVATORIO MALATTIE RARE (OMaR) Manuela Indraccolo: +39 347 8663183; indraccolo@rarelab.eu Rossella Melchionna: +39 334 3450475; melchionna@rarelab.eu

IL VALORE DELLA CURA E DELL’ASSISTENZA NELL’EMOFILIA

PRESENTAZIONE DEL RAPPORTO

“Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia” è un rapporto ideato dall’Osservatorio Malattie Rare al quale ha lavorato un gruppo multidisciplinare composto da medici, farmacisti ospedalieri, economisti e rappresentanti delle associazioni di pazienti e realizzato con il contributo non condizionato dell’azienda farmaceutica CSL Behring. Tra gli obiettivi quello di raccontare le nuove tecnologie sanitarie nel sistema salute nell’ottica Value Based Health Care (VBHC), ovvero una sanità basata sul valore, che può contribuire a ridurre i costi sanitari ma soprattutto a garantire qualità e innovazione per i pazienti. Per VBHC si intende quell’approccio che privilegia le misure di esito rispetto a quelle tradizionali centrate sul volume di attività, e che considera il beneficio reale e percepito del paziente ponendolo così davvero al centro del percorso di cura.

Tale approccio implica il superamento dell’impostazione “a silos” e quindi porta a considerare il farmaco all’interno di un percorso di cura più ampio in cui l’assistenza sanitaria viene rimodulata in base alle necessità che emergono dalle singole patologie. In questo percorso un ruolo fondamentale può e deve giocarlo l’azienda farmaceutica, supportando il settore ben oltre il mero sviluppo e fornitura della terapia farmacologica.

Questa linea di pensiero si può senz’altro applicare alla Sanità tutta ma trova nella malattia rara – dove il Servizio Sanitario Nazionale, per definizione, arriva con meno facilità e i bisogni insoddisfatti sono conseguentemente molti – l’ambito di massima necessità. Per tale motivo Osservatorio Malattie Rare ha ritenuto necessario analizzare l’applicazione della VBHC alle malattie rare e mettere nero su bianco le evidenze partendo da alcuni casi studio. Nello specifico, si prendono alcune patologie di riferimento e si valutano le iniziative, a supporto del paziente e del sistema sanitario, messe in campo da una azienda. Ed ecco che si parte con il primo esempio ovvero l’emofilia e l’impegno di CSL Behring.

Ne “Il valore della cura e dell’assistenza nell’emofilia”, infatti, sono stati approfonditi numerosi aspetti della patologia, raccontando la storia, le scoperte scientifiche e l’innovazione terapeutica che negli ultimi decenni ha riguardato sia la forma A che la forma B. Gli esperti hanno esaminato l’epidemiologia, le best practice, gli studi osservazionali per la raccolta di dati real world, la sostenibilità delle nuove tecnologie nell’ambito delle malattie rare e in particolare dell’emofilia, nonché l’impatto organizzativo dei PDTA. Sono stati poi descritti i progetti e le varie iniziative intraprese per fornire al paziente emofilico una presa in carico globale e i risultati ottenuti grazie a queste esperienze.

Dal rapporto, dunque, è emersa l’importanza di analizzare correttamente i bisogni manifestati da pazienti, istituzioni e clinici, al fine di cercare le soluzioni più adatte a fornire loro i maggiori benefici. Difatti, solo se i tre principali attori (pazienti, istituzioni e aziende) lavoreranno insieme – abbandonando anche in questo senso i ragionamenti “a silos”

– riusciranno a realizzare progetti realmente integrati in un sistema di presa in carico globale: in questo modo, per il paziente, l’azienda non si limita a sviluppare e commercializzare un farmaco, ma rende disponibile un nuovo sistema di terapia; per le istituzioni, o meglio per il sistema sanitario, servizi aggiuntivi in aree che il SSN potrebbe non coprire; per i clinici, le evidenze che vengono prodotte anche nella fase post-marketing e che consentono un continuo aggiornamento dei protocolli e delle linee guida.

Le esperienze raccontate nel report in questione costituiscono un fondamentale tassello per il processo di cambiamento verso la VBHC. Ma rappresentano altresì un modello che potrebbe essere preso come esempio per tante altre malattie rare o, perché no, anche non rare.

L’EMOFILIA

DESCRIZIONE DELLA PATOLOGIA E DATI

L’emofilia è una malattia rara di origine genetica dovuta a un difetto nella coagulazione del sangue: il termine deriva dal greco àima (sangue) e filìa (amore, amicizia). I geni che codificano la sintesi dei fattori della coagulazione VIII e IX sono situati sul cromosoma X: la malattia, quindi, colpisce soprattutto i maschi, mentre le donne possono essere portatrici sane. È estremamente raro che una donna sia

colpita da emofilia. Si distinguono due forme di emofilia: la A, in cui manca il fattore VIII ed è quella più frequente (l’80% dei casi), e la B, in cui manca il fattore IX. I sintomi sono praticamente identici nei due casi e consistono in emorragie più o meno gravi a seguito di traumi, ferite, operazioni chirurgiche, oppure emorragie spontanee. Le principali complicanze dell’emofilia sono gli emartri, sanguinamenti che avvengono all’interno delle articolazioni e che, se non trattati in modo adeguato, possono portare ad artropatia cronica e disabilità (1-5). In Europa sono oltre 32.000 le persone affette da emofilia A o B. Secondo gli ultimi dati (2017) diffusi dal Registro Nazionale Delle Coagulopatie Congenite dell’Istituto Superiore di Sanità, in Italia sono 10.627 i pazienti affetti da malattie emorragiche congenite: di questi, 4.179 sono affetti da emofilia A e 898 da emofilia B (6). La gravità della malattia viene determinata sulla base della percentuale di fattore coagulante presente nel sangue della persona. Si parla di emofilia grave quando la percentuale di questo fattore è inferiore all’1% del valore normale, moderata dall’1 al 5%, lieve dal 5 al 40%. Il sospetto di malattia viene avanzato in base alle manifestazioni cliniche, mentre la diagnosi si basa sui test che rivelano un allungamento dei tempi della coagulazione del sangue. Il tipo e la gravità dell’emofilia sono definiti dai dosaggi specifici dei livelli dei fattori VIII e IX. Se in una famiglia si conoscono le mutazioni responsabili della patologia, è possibile effettuare la diagnosi prenatale attraverso il prelievo dei villi coriali.

Bibliografia

1. O.Ma.R. - Osservatorio Malattie Rare

https://www.osservatoriomalattierare.it/emofilie

2. Orphanet - Emofilia A https://www.orpha.net/consor/cgi- bin/OC_Exp.php?lng=IT&Expert=98878

3. Orphanet - Emofilia B https://www.orpha.net/consor/cgi- bin/OC_Exp.php?Expert=98879&lng=IT

4. Telethon http://www.telethon.it/ricerca-progetti/malattie- trattate/emofilia

5. FedEmo https://fedemo.it/

6. Registro Nazionale Delle Coagulopatie Congenite - Rapporto 2016 https://fedemo.it/wp-content/uploads/2018/07/17_44_web.pdf

CSL Behring è un’azienda leader a livello mondiale nel settore degli emoderivati, specializzata nella produzione di proteine plasmatiche destinate al trattamento di pazienti in condizioni critiche e a patologie rare e gravi dovute a carenze congenite o acquisite di alcune di queste proteine.

In questi tempi di emergenza dovuti alla pandemia di COVID-19 continuiamo a garantire, con continuità, la fornitura dei nostri farmaci ai pazienti in tutto il mondo.

Salvaguardare i pazienti, i donatori, gli operatori sanitari, i nostri clienti e i nostri dipendenti è e rimane la principale priorità di CSL Behring.

Siamo a fianco delle persone e del Sistema Sanitario e abbiamo in atto una serie di attività e di iniziative che garantiscono la continuità terapeutica ai pazienti ed il supporto a chi sta lottando in prima linea. La nostra posizione in questo settore viene efficacemente fotografata da alcuni numeri che caratterizzano le nostre attività nel mondo:

Ogni giorno, da più di 100 anni, ci impegniamo a fornire terapie innovative per il trattamento dei difetti congeniti della coagulazione, come l’emofilia e la malattia di von Willebrand.

Oggi, grazie alle opportunità offerte dall’ingegneria genetica abbiamo sviluppato farmaci ricombinanti caratterizzati da tecnologie uniche come la fusione proteica con l’albumina e la tecnologia SingleChain.

Abbiamo sviluppato queste nuove opzioni terapeutiche con l’intento di ridurre al minimo la frequenza degli eventi emorragici, aumentare l’intervallo tra le infusioni di farmaco e i livelli terapeutici dei fattori, migliorare la qualità di vita delle persone affette da queste patologie.

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Oltre a sviluppare farmaci, crediamo che le idee migliori nascano quando persone con diverse esperienze lavorano insieme. Collaboriamo con le associazioni dei pazienti, Fedemo e Paracelso, con le associazioni mediche e le università.

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O.MA.R. - Osservatorio Malattie Rare Sede operativa Via Ventiquattro Maggio, 46 00187 Roma – Italy

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Obiettivo di OMaR è aumentare la sensibilità dell’opinione pubblica in materia di malattie e tumori rari attraverso una comunicazione chiara e scientificamente corretta su ricerca, sperimentazioni, legislazione, progresso medico-diagnostico, servizi socio sanitari, agevolazioni e assistenza - di livello nazionale e territoriale - di cui i malati possono usufruire. La redazione, composta oggi da 12 giornalisti distribuiti in diverse regioni, raccoglie ed elabora notizie in autonomia e indipendenza, attuando un rigoroso controllo delle fonti, confrontandosi con i membri del comitato scientifico, realizzando interviste e video interviste a ricercatori, associazioni, singoli pazienti, istituzioni.

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