5.0 DISEGNO DELLO STUDIO E ANALISI STATISTICA DEI DATI
L’obiettivo primario dello studio è valutare se il trattamento chemioterapico metronomico determina un aumento della percentuale di pazienti non progrediti a due mesi dall’inizio del trattamento. Infatti in studi clinici di chemioterapia somministrata in pazienti con neoplasie metastatiche del tratto gastroenterico già sottoposti a trattamento chemioterapico standard si è osservata una percentuale circa del 20% di pazienti non progrediti entro 2 mesi dall’inizio del trattamento. Il nostro studio di chemioterapia metronomica con UFT, CTX e celecoxib si propone di realizzare un incremento dal 20% al 40% della percentuale di pazienti non progrediti a due mesi dall’inizio del trattamento. In accordo con il single-stage design descritto da Fleming e A’Hern, scegliendo un parametro p0 (percentuale di pazienti liberi da progressione a 2 mesi: ipotesi nulla) = 0.20, e p1 (percentuale di pazienti liberi da progressione a 2 mesi: ipotesi alternativa) = 0.40 e considerando inoltre gli errori α and β di 0.10 e 0.10, lo studio richiederà l’arruolamento di 36 pazienti valutabili. Il trattamento viene giudicato promettente se almeno 11 pazienti saranno liberi da progressione a 2 mesi.
I dati relativi alla tossicità del trattamento vengono analizzati utilizzando tecniche di analisi descrittiva e inferenziale. L’analisi della sopravvivenza viene effettuata utilizzando il modello di Kaplan-Meier. Eventuali correlazioni tra parametri farmacocinetici, attività biologica e clinica vengono valutate utilizzando metodiche di analisi multivariata dei dati.
