CAPITOLO II
La valutazione economica secondo un approccio di Health Technology Assessment
2.1 HTA: origine e sviluppo
Un approccio innovativo in Sanità e, che un operatore sanitario deve conoscere è quello dell’Health Technology Assessment.
L’HTA, alla lettera valutazione della tecnologia sanitaria, consiste in un processo multidisciplinare che sintetizza, in modo sistematico e trasparente, informazioni scientifiche sugli aspetti medici, sociali, economici ed etici conseguenti all’uso di tecnologie sanitarie. L’obiettivo di tale approccio è quello di ottenere delle informazioni regolamentate che siano orientate al paziente e al raggiungimento del miglior valore in termini di salute [3].
Per tecnologie sanitarie si intendono non solo i nuovi farmaci o le apparecchiature sofisticate, ma anche le procedure, le modalità di assistenza ed i programmi di screening. La Figura 6, tratta dal materiale fornito dalla Dott.ssa F.Pierotti durante lo svolgimento del Corso Integrato di Analisi dei dati presso l’Università di Pisa, mostra alcuni esempi di tecnologie sanitarie.
Figura 6. Esempi di tecnologie sanitarie.
I primi studi di Technology Assessment (TA) risalgono al 1965, realizzati grazie al Comitato sulla Scienza e Astronautica della Camera dei Rappresentanti del Congresso degli Stati Uniti, che, attraverso dibattiti e studi, manifesta il bisogno di una nuova metodologia di analisi in grado di esplicitare l’impatto economico-sociale dovuto all’introduzione e allo sviluppo delle nuove tecnologie. Nel 1972 negli Stati Uniti si ha il primo decreto legge relativo alla valutazione delle tecnologie (Public Law 92-484), con il quale viene istituito l’Office of Technology Assessment (OTA), con il compito di sviluppare e diffondere il TA e di dimostrarne l’utilità ai rappresentanti politici. Nasce così la prima definizione di tecnologia medica:“i farmaci, i dispositivi, le procedure mediche e chirurgiche usate nella cura della salute, ed anche i sistemi di organizzazione e di supporto entro i quali tali cure devono essere prestate”, modificata nel 1992 dallo Standing Group on Health Technology del NHS del Regno Unito, che definisce le tecnologie mediche come “tutti i metodi utilizzati dagli operatori sanitari per promuovere la salute, per
prevenire e trattare la malattia, per migliorare la riabilitazione e le cure a lungo termine”.
In Europa, l’importanza dell’HTA comincia ad essere compresa circa una decina d’anni più tardi rispetto agli USA, quando l’OMS all’interno del programma “Health for All”, raccomanda agli Stati Europei di individuare un meccanismo formale per una valutazione sistematica dell’uso delle tecnologie mediche al fine di stabilire la loro efficacia, efficienza, sicurezza ed accettabilità. In una prima fase, la risposta da parte dei governi è stata quella di introdurre politiche tese a controllare la diffusione delle tecnologie in una logica di contenimento dei costi. Tale fase non ha prodotto risultati rilevanti in termini di gestione delle tecnologie, ma ha comunque permesso l’introduzione di metodi e tecniche per la valutazione economica, ed in particolare il concetto di costo-efficacia, in ambito sanitario. Archie Cochrane, medico scozzese dell’inizio del ‘900, affermava che selezionare una tecnologia sulla base dell’efficacia, cioè sulla capacità di trarre beneficio da parte dei pazienti, è anche una via per allocare le risorse efficientemente. Nasce in quel periodo la Collaborazione Cochrane con l’obiettivo di raccogliere e aggiornare sistematicamente un database contenente studi clinici sperimentali (trial clinici) e rassegne sistematiche basate su di essi, a sostegno dell’evidenza empirica di efficacia di nuove o correnti tecnologie. La Collaborazione Cochrane è stata di grande impulso per la nascita e lo sviluppo di un'altra attività: l’Evidence-based Medicine, il cui obiettivo è quello di trovare una relazione tra l’evidenza empirica e la pratica clinica corrente allo scopo di migliorare la qualità e l’efficacia delle cure a livello del singolo paziente.
In Italia, lo sviluppo e l’applicazione di metodiche di HTA subisce un incremento notevole a seguito della riorganizzazione legislativa del SSN. L’emanazione della legge di riforma d.lgs 502 del 1992, e successive integrazioni, introduce la necessità di modalità di gestione delle Aziende Sanitarie basate su concetti quali pianificazione e controllo finalizzati ad un migliore utilizzo delle risorse disponibili e ad un miglioramento della qualità del servizio erogato, ponendo quindi enfasi sui processi
di valutazione relativi all’inserimento di tecnologie biomediche nella struttura sanitaria [3].
In particolare la riforma ter mantiene inalterati i principi fondanti della L. 833/78, ma introduce il principio dell’appropriatezza per l’erogabilità dei servizi da parte del SSN e dei SSR. Affinché si raggiungano prestazioni efficaci ed efficienti, è opportuno fornire “prestazioni appropriate”, dove l’appropriatezza indica il grado di congruenza tra interventi ritenuti necessari ed effettivamente realizzati e criteri di scelta degli interventi stessi, definiti come adeguati a priori in sede di TA. L’appropriatezza rappresenta, quindi, la qualità tecnica della prestazione sanitaria ed in base a questa si può definire se rispetto al problema sanitario in questione ed alle conoscenze che già si possiedono la prestazione proposta sia utile o meno.
Il processo di valutazione delle tecnologie sanitarie risulta di notevole importanza in ambito sanitario, dove è fondamentale basare le scelte e le azioni da compiere su evidenze il più possibile oggettive. Tale approccio si scontra tuttavia, nell’applicazione reale, con una serie di criticità legate a fattori che interessano sia il singolo individuo che la collettività.
Nelle cure sanitarie è importante conciliare il punto di vista della collettività, di solito espresso quando si è in buona salute, con quello dell’individuo, di solito espresso quando la propria salute o quella dei propri cari necessita di una presa in carico assistenziale.
Un investimento potrebbe attribuire grande valore al punto di vista dell’individuo e considerare allo stesso modo il punto di vista della collettività, rischiando di non essere equilibrato né sostenibile dal punto di vista finanziario [3].
Un processo di TA può essere condotto in un qualunque stadio del ciclo di vita di una tecnologia, dalla sua scoperta, al suo sviluppo, alla sua promozione e diffusione, al suo inserimento in contesti aziendali, fino alla sua eliminazione per obsolescenza. Spesso questi stadi non sono ben definiti e le tecnologie non seguono necessariamente un’evoluzione lineare attraverso di essi. Dal momento che una
tecnologia è in costante evoluzione anche il processo di valutazione dovrà prevedere un approccio dinamico.
Date le considerazioni precedenti si può affermare che le valutazioni economiche sanitarie costituiscono validi strumenti a disposizione di pazienti, cittadini, clinici e politici perché rendono espliciti alcuni degli elementi da considerare quando occorre prendere decisioni rispetto all'allocazione di risorse (interventi da finanziare, intensità e verifiche dei benefici effettivi in termini di salute) e decisioni tecniche (interventi da applicare ai singoli individui in funzione delle specifiche caratteristiche del paziente, come classe di età, comorbidità o grado di disabilità).
Si può quindi concludere che l’HTA rappresenta un processo strutturato, nel senso che presuppone una raccolta e una analisi sistematica dei dati e l’individuazione e utilizzazione di metodologie di analisi con principi e metodi ben definiti e multidimensionale, perché rappresenta una valutazione complessiva degli effetti e degli impatti connessi ad una tecnologia sanitaria.
I soggetti interessati a questo tipo di valutazioni sono essenzialmente:
- i Governi, con sistemi sanitari nazionali pubblici e non, per quanto riguarda la definizione delle politiche sanitarie;
- le Compagnie di Assicurazione, secondo un punto di vista più strettamente economico;
- le Aziende Sanitarie Locali, le Aziende Ospedaliere o le Strutture Sanitarie Private, accreditate e non, interessate ad individuare le priorità per i loro investimenti in tecnologie e servizi da erogare ai potenziali pazienti, al fine di incrementare i benefici reali e di ottimizzare l’uso delle risorse disponibili;
- le Associazioni Professionali che di continuo discutono sulla efficacia delle cure dispensabili con le tecnologie a disposizione e collaborano preparando protocolli e linee guida di utilizzo;
- l’Industria che si pone l’obiettivo sia di informare i decisori della spesa sanitaria sulle reali possibilità dei prodotti offerti sia di comprendere il proprio posizionamento di mercato rispetto ai competitors.
Si può dunque affermare che l'obiettivo generale delle valutazioni di tecnologie sanitarie è quello di documentare quegli investimenti sanitari potenzialmente in grado di massimizzare i benefici (guadagni di salute) ottenibili con l’uso delle risorse sanitarie effettivamente disponibili.
Illustrato l’approccio dell’HTA si passa nel prossimo paragrafo a presentare in linea teorica cosa si intende quando si parla di valutazione economica, definendo quale è il suo oggetto di studio e quali sono e come si possono utilizzare le diverse tipologie esistenti.
2.2 La valutazione economica in Sanità: definizione, oggetto e classificazione Per valutazione economica in Sanità s’intende un’analisi comparativa tra modalità operative diverse sia per quanto riguarda i costi che le conseguenze; questa identifica, misura, valorizza e confronta costi e conseguenze delle alternative prese in esame. L'oggetto dell’analisi economica è il confronto tra due alternative (A e B), in cui la seconda può anche essere la scelta di “non fare niente” o la pratica clinica corrente [4].
La Figura 7, tratta dal manuale Drummond et al. [4], mostra un esempio del confronto tra due alternative possibili, ognuna legata ad un preciso costo e ad una specifica conseguenza.
Figura 7. L’analisi comparativa nella valutazione economica.
L’analisi può avvenire secondo diverse prospettive che descrivono il punto di vista del soggetto al quale l’analisi è indirizzata. Le prospettive che possono essere egualmente significative per gli studi clinico-economici, a secondo del tipo di tecnologia (preventiva-curativa, specialistica-generalista) e dell’obiettivo generale degli studi, sono:
1. del sistema di sicurezza sociale (prospettiva globale, welfare)
2. del sistema sanitario ed in particolare della funzione di governo e gestione finanziaria (programmazione e rimborso)
3. dell’erogatore del servizio 4. dell’operatore sanitario 5. del paziente
6. del cittadino sano.
Laddove si intenda considerare più di una prospettiva nel medesimo studio, i dati, gli assunti e i risultati dovrebbero essere indicati separatemente per ognuna delle prospettive considerate.
Qualunque sia il punto di vista che si utilizza, gli elementi di una valutazione economica sono, come detto in precedenza, da un lato i costi e dall’altro le conseguenze delle opzioni che si mettono a confronto.
Il costo è legato al consumo di una determinata risorsa in un programma sanitario. Dopo aver determinato le voci di costo da inserire nell’analisi in base alla prospettiva adottata, è necessario misurare la quantità delle risorse utilizzate (q) e attribuire una unità di costo o prezzi (p).
Nell’analisi dei costi il punto di vista è fondamentale, perché una voce può essere ritenuta un costo secondo una certa prospettiva, ma non secondo un’altra.
I costi possono essere divisi in tre tipologie differenti: i costi diretti (sanitari e non sanitari), indiretti e relativi della qualità della vita.
I costi diretti sono quelli operativi ed organizzativi del settore sanitario ricollegabili alla malattia; includono anche le spese a carico del malato o dei familiari e considerano le risorse impiegate per gestire la malattia in tutte le sue fasi. Ad esempio, tra i costi diretti sanitari si possono ricordare: i farmaci, le visite mediche, gli esami di laboratorio, la diagnostica strumentale e le ospedalizzazioni. Tra i costi diretti non sanitari si mettono in evidenza quelli relativi ai servizi sociali, l’assistenza domestica fornita da un familiare al di fuori dell’orario di lavoro (assistenza informale). In particolare si ricorda che la persona che assiste il paziente è detta caregiver. Altre tipologie di costi diretti non sanitari sono i costi di trasporto sostenuti sia dal paziente che dal familiare per recarsi ad effettuare i vari controlli, ovvero le visite necessarie per l’intervento oggetto di analisi.
I costi indiretti si riferiscono alla perdita di produttività sia del paziente che del caregiver; sono quei costi corrispondenti alle risorse che non è stato possibile produrre a causa della malattia e che sono a carico totale o parziale del paziente e dei familiari. Sono costi indiretti ad esempio le giornate di lavoro perdute dal paziente per il trattamento e l’assistenza sanitaria e le giornate di lavoro perdute dai familiari per l’assistenza al paziente.
I costi relativi alla qualità della vita sono quelli di natura psicologica e sociale come ad esempio l’ansia, la depressione e tutti i costi legati al peggioramento della qualità della vita del paziente e dei suoi familiari correlati all’evento analizzato.
I costi diretti sanitari vengono valutati in base al prezzo di mercato, mentre quelli indiretti e/o quelli diretti non sanitari vengono stimati in relazione ai tempi richiesti per la gestione e la cura della malattia (teoria del capitale umano) o al costo che si sarebbe dovuto sostenere impiegando personale retribuito per svolgere le stesse attività svolte in via informale da familiari e amici (valore di rimpiazzo).
I costi possono essere valutati con un approccio gross costing o top down che rileva i costi dall’alto. Ad esempio se la prestazione oggetto di studio è il ricovero ospedaliero, il costo unitario verrà stimato dividendo il costo totale dell’Unità Operativa di Degenza per il numero totale di ricoveri erogati dall’U.O. in un determinato periodo (generalmente un anno).
Un altro approccio che può essere utilizzato nella valorizzazione dei costi è quello di tipo micro costing o bottom up che consiste nell’identificazione puntuale delle voci di costo e nella loro aggregazione per ogni singolo paziente. In questo caso, ad esempio, se la prestazione oggetto di studio è il ricovero, il costo è dato dalla somma delle risorse consumate per produrre il ricovero stesso, quali il tempo del personale medico e infermieristico, il consumo dei farmaci, gli esami diagnostici, il vitto.
Il confronto tra costi può avvenire solo se essi sono riportati allo stesso momento temporale di riferimento tramite procedure di sconto e/o attualizzazione.
I costi possono essere distinti anche in base al significato, ed in questo caso, si parla di costi fissi se nel breve periodo non variano al variare dell’ammontare prodotto e di costi variabili se variano al variare della quantità prodotta. La somma dei due tipi di costo definisce il costo totale, ovvero il costo necessario per produrre una certa quantità di prodotto. Tra i costi fissi ci sono ad esempio gli affitti e il noleggio delle attrezzature, mentre tra i costi variabili il cibo e i materiali di consumo.
Una metodologia standard per rilevare i costi a carico del SSN per il ricovero di un paziente è basata sui Diagnosis Related Group (DRG). I DRG a loro volta sono
raggruppati in 25 Major Diagnostic Categories (MDC), ognuno dei quali contiene un certo numero di DRG sia di tipo chirurgico che medico.
Questo sistema si basa sulle schede di dimissione ospedaliera (SDO) che ogni azienda compila per ogni paziente ricoverato in modo da rendicontare la propria attività, basandosi sulla codifica ICD-9-CM (International Classification Disease, Nineth Revision, Clinical Modification) [4].
Talvolta negli studi clinici si effettua un’analisi micro costing sui ricoveri ospedalieri, basata sul consumo effettivo delle risorse e non sui valori di rimborso DRG; possono, infatti, esistere delle differenze tra i costi rilevati e le tariffe applicate. Si deve tener presente, infatti, che il costo è un flusso economico uscente associato ad un’attività commerciale, mentre la tariffa è il prezzo di un bene o servizio fissato da un’autorità o un ente e, quindi, non sempre costi e tariffe coincidono.
In una valutazione economica in Sanità oltre all’aspetto dei costi bisogna tenere in considerazione quello delle conseguenze di un programma sanitario. Le conseguenze sono i benefici derivanti da un programma o servizio sanitario e possono essere distinte in tre categorie:
- cambiamenti nello stato di salute del malato misurabili in termini di effetto, come ad esempio gli anni di vita guadagnati o i giorni di invalidità evitati, oppure di preferenze sullo stato di salute;
- valore che un programma sanitario può produrre indipendentemente dal miglioramento nello stato di salute di un individuo, come ad esempio il programma in grado di mettere a disposizione maggiori informazioni alla collettività;
- risorse risparmiate a seguito dell’attuazione del programma sanitario, come ad esempio l’applicazione del Disease Management, ovvero un approccio sistemico alle patologie croniche che vede il coinvolgimento di tutti i produttori di assistenza per la presa in carico dei fabbisogni di salute del paziente, quindi non soltanto dei bisogni di tipo clinico o diagnostico-terapeutico, ma anche di quelli relativi alla “qualità della vita”.
Proprio come per i costi anche per le conseguenze il confronto è più agevole se esse sono riportate allo stesso momento temporale di riferimento.
Le conseguenze possono essere distinte come i costi in dirette, indirette e relative alla qualità alla vita. Per benefici diretti si intendono i costi sanitari futuri evitati come ad esempio quelli relativi alla cura di una malattia grazie all’introduzione della vaccinazione. I benefici indiretti sono misurabili con l’aumento della produttività dovuta al miglioramento dello stato di salute come ad esempio le perdite di produttività e di reddito evitate; i benefici relativi alla qualità della vita rappresentano il valore del miglioramento in quanto tale come ad esempio il dolore evitato da coloro che avrebbero contratto una malattia se non fossero stati vaccinati o il tempo libero guadagnato.
Il concetto di qualità della vita è legato all’idea di “salute globale” proposta dall’OMS ed include sia le dimensioni non correlate alla salute come quelle personali, sociali, ambientali che quelle correlate alla salute come il benessere fisico, psicologico, sociale, di ruolo e stato di salute generale. Per misurare la qualità di vita del paziente si usano strumenti generici che misurano tutti gli aspetti generali e strumenti specifici che misurano aspetti specifici della qualità della vita per una determinata patologia.
Nel capitolo IV si presenteranno in modo più approfondito i questionari maggiormente utilizzati nella valutazione della qualità della vita del bambino; in questa sezione si propone come esempio uno studio effettuato nel 2011 presso l’Università di Newcastle [5]. L’obiettivo del lavoro era quello di valutare il grado di accordo esistente, rispetto al tema della qualità della vita, tra bambino affetto da Paralisi Cerebrale Infantile (PCI) e genitori, attraverso la somministrazione di un questionario appositamente creato chiamato Cerebral Palsy Quality of Life Questionnaire for Children (CP QUOL-Child). A tal fine sono stati reclutati 28 bambini affetti da PCI (8-13 anni) e 35 genitori. Le domande incluse nel questionario indagavano i seguenti campi: tempo libero, relazioni con i familiari, tempo dedicato al sonno, emozioni, sicurezza personale.
I risultati hanno mostrato delle discordanze tra genitori e bambini sul concetto di qualità della vita; in particolare per quanto riguarda la gestione del tempo libero, i bambini hanno mostrato la loro volontà di impiegare del tempo nello svolgimento di attività ricreative da soli, mentre i genitori non hanno dato importanza a tale aspetto. Lo studio si conclude con l’idea che per valutare la qualità della vita di un bambino siano necessari degli strumenti che includano le prospettive tanto del piccolo paziente quanto dei genitori.
Esaminati gli elementi di una valutazione economica, si passa ora a descrivere le diverse tipologie di tecniche esistenti.
La classificazione delle valutazioni economiche distingue quella parziale da quella completa. Si definisce completa quella valutazione che confronta due o più alternative o esamina sia i costi che le conseguenze delle alternative prese in considerazione; la mancanza di uno solo di questi elementi rende parziale la valutazione.
Si esaminano costi e conseguenze di ciascuna alternativa? Si confrontano due o più alternative? NO NO SI
Valutazione Parziale Valutazione Parziale 1A descrizione dei risultati prodotti 1B descrizione dei costi (es.costo sociale delle malattie) 2
descrizione dei costi/ risultati
prodotti ( es. analisi costo / conseguenza)
Figura 8. Classi
ficazi one delle valutazioni economiche.
La Figura 8, tratta da Drummond et al. [4], mostra la classificazione delle valutazioni economiche.
Si propongono di seguito le principali tipologie di valutazione economica delle quali la prima è una valutazione di tipo parziale e le altre sono di tipo completo.
2.3 Analisi di valutazione economica parziale: l’Analisi di Costo Sociale
L’analisi di costo sociale
(o Cost Of Illness, COI) è
stata la prima forma di valutazione economica in Sanità ed ha l’obiettivo di determinare il peso economico di una malattia per la società nel suo complesso. È una valutazione parziale in quanto tiene conto soltanto dei costi (e non anche delle conseguenze) di una patologia e non confronta diverse alternative tra loro. Questo tipo di valutazione è perciò parziale, trascurando la misurazione degli effetti degli interventi sanitari da un lato ed il confronto tra le alternative assistenziali dall’altro.Si tratta di uno studio descrittivo che permette sia di identificare le maggiori componenti di costo, la loro incidenza sui costi totali e la loro variabilità, sia di definire il percorso diagnostico-terapeutico assistenziale dei pazienti affetti dalla malattia a livello nazionale. Inoltre permette di stimare il peso di una malattia sulla collettività secondo una prospettiva di analisi di tipo sociale.
Tali analisi possono essere distinte in base ai dati epidemiologici utilizzati in studi di prevalenza e studi di incidenza.
SI 3A valutazione efficacia (es.trial clinici) 3B valutazione dei costi ( es. costi sorgenti e costi evitati)
4
Minimizzazione dei costi Analisi costo- beneficio Analisi costo- efficacia
La prevalenza e l’incidenza sono misure di frequenza della malattia. La prevalenza misura il numero di individui che ha contratto la malattia in un determinato periodo (per es. giorno, mese, anno) e fornisce una stima della probabilità (rischio) di ammalarsi. L’incidenza misura il numero dei nuovi casi di malattia che si sono sviluppati in una popolazione a rischio in un periodo di tempo definito. Gli studi di prevalenza quantificano la proporzione di “eventi” (es. numero di malati) presenti nella popolazione in un dato momento, quindi consentono di quantificare i bisogni sanitari/ assistenziali, di definire la popolazione a rischio, di studiare patologie cronico-degenerative con esordio non ben definito (quali ipertensione, diabete, obesità). Gli studi di incidenza permettono invece di identificare i nuovi casi di malattia in una popolazione in un certo arco temporale e sono quindi importanti nello studio delle cause delle malattie e del loro effetto a livello di popolazione e nella previsione dello sviluppo di una certa malattia in individui con caratteristiche simili a quelli studiati.
Un altro modo per distinguere le analisi di costo sociale è in base alla relazione temporale tra l’inizio dello studio e la raccolta dei dati. Negli studi retrospettivi i dati sono stati già raccolti quando lo studio ha inizio e risultano utili ad esempio per lo studio di malattie rare. I vantaggi di questo tipo di studio sono i costi e i tempi contenuti. Lo svantaggio è che talvolta i dati non sono raccolti nei formati richiesti per le analisi. Negli studi prospettici gli eventi di interesse non si sono ancora verificati quando lo studio ha inizio. I dati sono raccolti dall’inizio dello studio in avanti. Sono più costosi e richiedono tempi più estesi rispetto agli studi retrospettivi, anche se offrono il vantaggio della maggior accuratezza dell’informazione che è raccolta secondo i criteri stabiliti all’inizio dell’analisi. Gli studi COI possono essere anche di tipo top-down e bottom-up, come menzionato nel paragrafo precedente: i primi partono dall’analisi dei costi complessivi per ottenere un costo per paziente, mentre i secondi partono dal costo del paziente per determinare i costi totali.
A seconda del numero di strutture coinvolte nell’analisi, gli studi possono essere di tipo monocentrico o multicentrico. Gli studi monocentrici sono condotti con il
supporto di una sola struttura, solitamente perché i tempi e il budget a disposizione del ricercatore non permettono analisi più estese. Mentre se l’obiettivo dello studio è studiare fenomeni per trarre conclusioni generalizzabili all’intero paese le strutture coinvolte devono essere molteplici e rappresentative del territorio nazionale, quindi si utilizza il secondo tipo di approccio.
Se da un lato la natura parziale di tale analisi ne può costituire un limite, il fatto che essa permetta di definire il peso di una malattia sulla collettività è senza dubbio il suo punto di forza.
Di seguito si propone un esempio di COI tratto dal materiale fornito a lezione durante lo svolgimento del Corso Integrato di Analisi dei dati per le strategie aziendali che ha come oggetto di studio l’assistenza protesica.
L’unità di analisi rilevante per una corretta comprensione e gestione del servizio di assistenza protesica è rappresentata dalla dimensione del costo dell’intero percorso assistenziale, piuttosto che solo ed esclusivamente dal costo della singola protesi. La valutazione in termini economici associata alla ridotta abilità motoria deve essere interpretata e quantificata in riferimento al suo impatto sull’intero bilancio pubblico e sulle risorse della collettività, piuttosto che soltanto sul bilancio della sanità. Del resto il problema dell’autonomia personale nello svolgimento dei compiti quotidiani legati alla sfera sociale e lavorativa è uno degli aspetti più significativi per il miglioramento della qualità della vita, per chiunque sperimenti condizioni di inabilità motoria, anche solo temporanea. Ciò risulta ancora più importante per le persone che subiscono gravi menomazioni permanenti.
Figura 9. Piramide delle tecnologie.
La figura [4] mostra come all’aumentare della complessità tecnica della protesi aumenti di conseguenza anche il suo costo unitario; al contrario, la piramide che riguarda il reinserimento del disabile mostra come ad un aumento dei costi nella protesi sia collegata una riduzione del costo sociale. La seconda piramide, infatti, è rovesciata rispetto alla prima poiché i due aspetti sono inversamente proporzionali. Si riporta un altro esempio che riguarda uno studio sulla Spina Bifida (SB) realizzato a Milano nel 2009 dall’Associazione Spina Bifida Italia (ASBI) [6].
La spina bifida è una malformazione congenita del midollo spinale, dei nervi e delle strutture adiacenti di rivestimento (vertebre, muscoli, cute) che presenta diversi livelli di gravità e di disabilità funzionale. Nei casi tipici, la patologia è caratterizzata, da una lesione a livello del midollo (più spesso mielo-meningocele a livello toracico, lombare e lombo-sacrale) con conseguente paralisi degli arti inferiori, idrocefalo, incontinenza intestinale ed urinaria e riduzione della sensibilità. La patologia insorge nel primo mese di gravidanza ed è riconoscibile alla nascita, anche se spesso è possibile fare diagnosi prenatale se la forma è manifesta e aperta, mentre può essere
più difficile la diagnosi per le forme occulte e coperte. In Italia l’incidenza della spina bifida è di 4-6 casi ogni 10.000 nati (circa 360 nuovi casi all’anno), in Gran Bretagna è di 8 su 1000, 1 su 1000 in Giappone.
L’obiettivo primario dello studio è quello di analizzare l’impatto socio sanitario della gestione di pazienti affetti da SB e, in particolare, di valutare i costi diretti (es. interventi chirurgici, ricoveri ospedalieri, interventi riabilitativi e di prevenzione terziaria, assegni per la disabilità conseguente) ed indiretti (es. produttività perduta dai genitori per l’assistenza, produttività perduta dal soggetto affetto) [7]. Lo studio è stato condotto in tre centri in Italia (Ospedale Niguarda di Milano, Ospedale Maggiore di Parma e Ospedale Pediatrico Bambin Gesù di Roma) nel periodo febbraio–aprile 2008, con follow up a tre mesi. Sono stati raccolti dati di costo relativi ai 12 mesi precedenti la visita di arruolamento (T0) e a tre mesi dopo la visita T0 ± 20 giorni (T3), tramite la lettura telefonica di una scheda consegnata a T0, attraverso la quale il paziente poteva raccogliere le informazioni salienti relative ai costi affrontati nel periodo in oggetto. Sono stati inclusi nello studio tutti i pazienti con SB che si sono presentati in sequenza nel periodo di arruolamento nei centri coinvolti e che hanno acconsentito a partecipare allo studio (firma del Consenso Informato), per un totale di 128 pazienti valutabili. Dal lavoro è emerso che i costi annuali più significativi riguardano: i presidi, i ricoveri, le visite e altri trattamenti (fisioterapia, terapia occupazionale e addestramento alla cateterizzazione). Vengono inoltre considerati i costi per il trasporto, il costo dell’assenza da lavoro del caregiver principale, il costo totale [8].
I malati di SB e le loro famiglie vanno incontro a spese consistenti che possono essere di entità rilevante nell’arco di vita del soggetto affetto da malformazione che richiede assistenza polispecialistica integrata continua. Il lavoro richiama anche l’attenzione sull’importanza di inserire la valutazione della qualità di vita [9] del malato e l’impegno per il raggiungimento di una maggiore autonomia da parte del paziente con SB.
2.4 Analisi delle valutazioni economiche complete
Si definisce valutazione economica completa un’analisi che confronta due o più alternative ed esamina sia i costi che le conseguenze delle alternative prese in considerazione.
Il primo tipo di valutazione economica che si analizza è l’Analisi di Minimizzazione dei Costi. Le altre analisi complete sono l’analisi costo efficacia, l’analisi costo utilità e l’analisi costo beneficio.
L’analisi di minimizzazione dei costi, detta anche Cost Minimization Analysis (da cui l’acronimo CMA) è una valutazione completa che si basa sull’assunzione di equivalenza delle conseguenze. Tale valutazione permette infatti di confrontare i costi di due o più alternative che abbiano la stessa efficacia in termini di risultati terapeutici. Di fatto tale analisi confronta i costi delle alternative prese in esame e sceglie l’opzione che presenta un costo minore, a parità di efficacia clinica. Tale valutazione è di semplice esecuzione, ma utilizzabile solo se gli effetti delle alternative sono identici.
Si supponga di confrontare due programmi che comportano interventi di piccola chirurgia per adulti. Entrambi portano al risultato desiderato, e in base ai dati sulla loro efficacia, si differenziano solamente per il fatto che l’uno richiede il ricovero in ospedale per almeno una notte, mentre il programma di chirurgia in ambulatorio non lo prevede; esaminando l’outcome desiderato si constata che entrambi i programmi permettono di raggiungere lo stesso livello, tuttavia i costi saranno diversi, quindi la valutazione economica si risolve in una ricerca dell’alternativa che comporta i costi minori.
Un altro tipo di valutazione economica completa è l'Analisi Costo Efficacia (Cost Effectiveness Analysis, CEA) che misura i costi di un intervento in termini monetari e le conseguenze in base ad unità di misura fisiche e non monetarie (ad esempio il numero di vite salvate). Il risultato viene espresso in termini di costo per “unità di effetto” calcolando il rapporto incrementale di costo efficacia, chiamato ICER (Incremental Cost Effectiveness Ratio). Tale rapporto è uguale alla proporzione tra la
differenza nei costi e la differenza nei risultati tra le alternative che si confrontano. Ad esempio, se si confronta l’alternativa A e B, l’ICER è dato dalla formula:
ICER = Costo Alternativa A – Costo Alternativa B Risultato Alternativa A – Risultato Alternativa B
Il grafico che segue, tratto dal materiale fornito durante lo svolgimento del Corso Integrato di Analisi dei dati per le strategie aziendali, mostra attraverso un piano cartesiano che, dal confronto tra alternative terapeutiche (nuovo trattamento versus trattamento tradizionale) tramite questo tipo di analisi, si possono trarre diverse conclusioni. Nel II quadrante del piano cartesiano si nota che la nuova terapia è economicamente dominata, in quanto non contribuisce al miglioramento della salute della popolazione e riduce le risorse a disposizione del Sistema Sanitario, al contrario la situazione nel IV quadrante mostra che è il nuovo trattamento a dominare. Il nuovo trattamento può altresì essere più efficace, ma meno costoso (come risulta dal I quadrante) o meno efficace e meno costoso, come evidenziato nel III quadrante. In questi casi è necessario calcolare l'ICER e confrontarlo con i vaori di accettabilità per decidere se accettare o meno il nuovo trattamento [10].
La CEA è la tecnica di valutazione economica più utilizzata in farmacoeconomica (circa l’80% degli studi) e presenta il vantaggio di non richiedere una valutazione monetaria di entità non economiche, come la qualità della vita e, quindi, di essere comprensibile e di semplice utilizzo per gli operatori sanitari. Tuttavia lo svantaggio è che l’utilizzo di unità di misura diverse per ciascun tipo di tecnologia sanitaria preclude ogni comparazione tra interventi che hanno impatto su aspetti diversi dello stato di salute.
Per fornire un esempio è stato scelto un lavoro sul Traumatic Brain Injury (TBI) che evidenzia come sia possibile effettuare un confronto tra due trattamenti per ricavare delle evidenze che permettano di sceglierne uno in base sia ai costi che ai risultati [11].
Il TBI è uno dei maggiori problemi riguardanti la salute del bambino, essendo responsabile della metà delle morti per trauma, la metà delle quali in bambini di età inferiore ai 15 anni. La causa del trauma è generalmente legata a incidenti stradali o cadute, queste soprattutto in bambini molto piccoli. L’insulto primario può distruggere in maniera permanente il tessuto cerebrale del bambino dal quale può
derivare una risposta secondaria, consistente in una cascata di eventi biochimici e psicologici che determina un importante danno diffuso; tale danno, a sua volta, può portare a ipertensione endocranica che impedisce la perfusione cerebrale e quindi può generare un’ischemia secondaria. Generalmente il trattamento si focalizza su questa risposta secondaria e punta a ridurre la tensione endocranica tramite la somministrazione di farmaci. Lo studio preso in considerazione è di tipo multicentrico ed è stato realizzato tra il 2000 ed il 2005 negli USA; in particolare cerca di rilevare quale sia il trattamento che permette un miglior rapporto tra costi e conseguenze, l'effectiveness è la probabilità di sopravvivenza del bambino ospedalizzato con un TBI [12]. Nel lavoro sono stati arruolati i bambini sopravvissuti, grazie all'intervento tecnologicamente più avanzato, in particolare vengono presi in considerazione i pazienti che hanno ricevuto il monitor (ICP) o la craniectomia. Considerando la qualità della vita, si registra un aumento della sopravvivenza di oltre 30 anni per bambini con disabilità medio-grave e di 7-12 anni per quelli in stato vegetativo.
Nella conclusione lo studio afferma che i risultati sulla sopravvivenza giustificano l'utilizzo del monitor ICP [12].
Un altro tipo di valutazione economica completa è l’Analisi Costo Utilità (Cost Utility Analysis, CUA).
Questo tipo di analisi valuta i costi in termini monetari e le conseguenze sono espresse in unità di misura non monetarie che rappresentano il grado di utilità associato ai vari stati di salute. Tale unità di misura è il QALY, ovvero l’anno di sopravvivenza tenendo conto della qualità della vita. Un QALY è ottenuto moltiplicando il punteggio di utilità, ottenuto mediante un questionario, per la misurazione della qualità della vita per il numero di anni trascorsi in un determinato stato di salute.
La qualità della vita dell’individuo è espressa dal livello nel quale può essere articolato il suo stato di salute rispetto a: funzionalità fisica, emotiva, sensoriale, cognitiva, livello di autosufficienza e dolore. Tale valutazione ha il vantaggio di
consentire la comparazione tra interventi trasversali a diverse patologie e di prendere in considerazione la qualità della vita dei pazienti. Il maggiore svantaggio di questa valutazione economica è dovuto al fatto che si basa sull’utilità, una unità di misura influenzata da valutazioni soggettive, il che potrebbe rendere solo parzialmente valide le comparazioni tra interventi sanitari di natura diversa. Ad esempio si supponga che due gemelli, identici sotto ogni aspetto eccetto che per l’occupazione (uno è un pittore d’insegne, l’altro fa l’interprete) si rompano entrambi il braccio destro; mentre si può supporre che lo stato d’invalidità sia identico per entrambi, chiedendo loro di collocare la situazione “avere un braccio rotto” in una scala su 5 livelli che vanno da "nessun problema" a "problemi insormontabili", è possibile che le graduatorie ottenute si differenzino notevolmente in base al significato che ciascuno dei gemelli attribuisce alla possibilità di muovere il braccio, in questo caso influenzato dal lavoro svolto.
Un altro tipo di valutazione economica completa è l’Analisi di Costo Beneficio (Cost Benefit Analysis, CBA).
Sia i costi che le conseguenze sono misurati in termini monetari tramite due approcci: quello dei benefici netti e quello del rapporto tra benefici e costi. In particolare, si definiscono benefici netti la differenza tra benefici e costi:
Benefici netti = Benefici – Costi.
Se i benefici netti sono > 0 il programma sanitario produce un contributo positivo, quindi è ammissibile.
Nell'approccio si definisce rapporto tra benefici e costi: benefici/costi, se il rapporto è > 0 il programma è ammissibile.
Ci sono due metodi per attribuire un valore monetario alla vita umana: quello del Capitale umano e quello della Disponibilità a pagare. Il primo attribuisce un valore monetario alla vita umana ricavandolo dal flusso di reddito che, per il periodo di sopravvivenza, il soggetto potrà produrre grazie al successo della terapia, mentre il secondo attribuisce un valore monetario cercando di misurare la disponibilità dei soggetti a sostenere le spese per modificare il proprio stato di salute.
La disponibilità a pagare (Willingness to pay, WTP) può essere espressa chiedendo agli individui fino a quanto sono disposti a pagare per ottenere i benefici derivanti da un determinato programma sanitario [4].
Tale valutazione presenta il vantaggio di avere buone fondamenta teoriche e di poter confrontare interventi con effetti diversi.
Si supponga ad esempio un confronto tra un programma di screening per l’ipertensione, che ha come obiettivo la riduzione della mortalità, e un programma di vaccinazione contro l’influenza, che ha come obiettivo la riduzione dei giorni di inattività. In tale situazione gli effetti perseguiti dai programmi sono diversi nelle due alternative e la CBA può essere utilizzata, mentre non è possibile utilizzare la CEA. Lo svantaggio della CBA è dovuto alla complessità e discutibilità delle metodologie legate alla monetizzazione di alcuni fattori immateriali, come il valore di una vita salvata. Uno studio di CBA è stato realizzato da Weisbrod et al. nel 1980 [13] sul confronto tra assistenza psichiatrica convenzionale, centrata sull’attività ospedaliera e assistenza psichiatrica in comunità. Gli autori hanno scoperto che, sebbene il programma di assistenza psichiatrica in comunità fosse più costoso, i costi maggiori venivano compensati dal valore addizionale derivante dalla capacità dei malati di dedicarsi ad un impiego o di mantenerlo.
L’analisi di sensibilità permette di capire quanto la variazione di specifiche ipotesi o di specifici dati incide sui risultati di una valutazione economica; ovvero permette di testare la robustezza delle conclusioni, mettendo alla prova la loro stabilità.
L’incertezza può essere data dall’efficacia (valutazione degli esperti), dai costi (tipo di dati raccolti, metodologia di analisi) o dalle assunzioni adottate.
Per realizzare un’analisi di sensibilità è necessario procedere per fasi: innanzitutto identificare le variabili da prendere in esame, poi specificare un intervallo di valori accettabile per le stesse e, infine, ricalcolare i risultati dello studio con i valori delle variabili negli intervalli identificati.
Chiarito l’argomento da un punto di vista teorico, nel successivo capitolo si introduce il concetto di riabilitazione ed il suo sviluppo nel corso degli anni per arrivare ad
individuare i principali ambiti a cui si possono applicare le tecniche di valutazione economica. L’approfondimento proposto ha come obiettivo quello di prendere in considerazione le dinamiche tanto cliniche quanto economiche riguardanti la riabilitazione del bambino.
