HTA: Stato dell'Arte e Prospettive di Sviluppo

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INDICE

INTRODUZIONE

CAPITOLO 1

L’HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT

1.1 Definizioni e caratteristiche

1.2 Origini storiche

1.3 Principi e momenti del processo

1.4 L’HTA in Italia

CAPITOLO 2

L’HTA E LE TECNICHE DI VALUTAZIONE

CAPITOLO 3

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INTRODUZIONE

Negli ultimi anni abbiamo assistito ad un aumento della spesa sanitaria ed allo sviluppo di nuove e costose tecnologie che hanno contribuito a migliorare l’efficacia delle cure e la qualità di vita dei pazienti, ma che, allo stesso tempo, hanno portato ad un aumento dei bisogni sanitari e dei costi della spesa sanitaria. L’aumento dei bisogni sanitari e dei relativi costi è dovuto principalmente a tre cause1

:

• insorgenza di nuove malattie;

• invecchiamento della popolazione, con un conseguente aumento delle patologie croniche tipiche delle età più anziane (spesso invalidanti);

• sviluppo di tecnologie innovative, che spesso attivano nuovi bisogni portando ad un incremento dei costi.

Nell’ottica di una riduzione dei costi, a fronte di risorse sempre più limitate, tra le cause sopra esposte solamente lo sviluppo di nuove tecnologie può essere controllato dalla politica sanitaria.

Si è quindi diffusa, sia a livello internazionale che nazionale tra professionisti, amministratori e politici, la consapevolezza che l’introduzione di qualsiasi nuovo

evento (farmaco, modello organizzativo, ecc…) debba essere preceduto da

un’attenta analisi valutativa che consideri l’efficacia, la sicurezza, l’utilità, i costi e molti altri aspetti2.

L’Health Technology Assessment risponde a tali necessità e si sostanzia in una valutazione complessiva e sistematica delle conseguenze assistenziali, economiche, sociali ed etiche provocate dalle tecnologie sanitarie sia nel breve che nel lungo periodo. Rappresenta, quindi, un supporto fondamentale per il potere decisionale in ambito sanitario.

1 Fahey T, Griffiths S, Peters TJ (1995). Evidence-based purchasing: understanding results of clinical trials and systematic review. BMJ; 311: 1056-60 - Ricciardi W, La Torre G (2010). Health

Technology Assessment. Principi, dimensioni e strumenti. Ed SEEd; 14-15

2 C. Favaretti , E. Torrib. Checos’è l’Health Technology Hasessment , RIMeL / IJLaM 2007; 3 (Suppl) - Battista RN. Expanding the scientific basis of health technology assessment: a research agenda for the next decade. Int J Technol Assess Health Care 2006; 22(3):275-80. - Banta D. The development of health technology assessment. Health Policy 2003; 63(2):121-32.

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CAPITOLO 1

L’HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT

1.1 Definizioni e caratteristiche

Esistono molte definizioni per l’Health Technology Assessment (HTA) “riconducibili alla vasta gamma di attività che include; alcune si basano sulle metodologie utilizzate, altre si focalizzano sugli aspetti di ricerca ed altre ancora sulle attività di chi valuta le tecnologie”3. Secondo R. N. Battista l’HTA “è uno strumento di valutazione multidisciplinare nato per dare una risposta operativa al divario fra le risorse limitate di cui il sistema sanitario dispone e la crescente domanda di salute e l’innovazione tecnologica”4

. L’European Network for Health Technology Assessment (EUnetHTA)5

definisce l’HTA “un approccio multidisciplinare che riassume le informazioni sugli aspetti medici, sociali, economici, etici collegati all’utilizzo di una tecnologia sanitaria in modo sistematico, trasparente, indipendente”. Per Carlo Favaretti “la valutazione delle tecnologie sanitarie o HTA costituisce un approccio multidimensionale per l’analisi e la valutazione multisettoriale delle conseguenze delle implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali, provocate in modo diretto ed indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione”6.

La Carta di Trento7

, un documento prodotto a seguito del Primo Forum Italiano

per la Valutazione delle Tecnologie Sanitarie organizzato a Trento nel 2006

dall’Azienda Provinciale per i Servizi Sanitari di Trento e dal Network Italiano di Health Technology Assessment (NIHTA), afferma che “la valutazione delle tecnologie sanitarie permette una complessiva e sistematica valutazione multidisciplinare (descrizione, esame e giudizio) delle conseguenze assistenziali,

3 Francesconi A. Innovazione organizzativa e tecnologica in sanità. Il ruolo dell’health technology assessment. FrancoAngeli, Milano, 2007

4 Battista RN, Hodge MJ. The evolving paradigm of health technology assessment: reflections for the millennium. CMAJ 1999; 160: 1464-67.

5 EUnetHTA: http://www.eunethta.eu/

6 Favaretti C. È l’ora anche in Italia della valutazione della tecnologia sanitaria? Clinical Governance, 1-3, 2007

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economiche, sociali ed etiche provocate in modo diretto ed indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione, rappresentando il ponte tra il mondo tecnico-scientifico e quello dei decisori”.

Anche il concetto di tecnologia sanitaria si è modificato nel tempo e la prima definizione del 1978 è dell’Office of Technology Assessment (OTA)8

, che considerava tra le tecnologie sanitarie “i farmaci, i dispositivi, le procedure mediche e chirurgiche usate nella cura della salute, ed anche i sistemi di organizzazione e di supporto entro i quali tali cure devono essere prestate”. Questa definizione è stata modificata nel 1992 dallo Standing Group on Health Technology del National Health Service (NHS) del Regno Unito: “tutti i metodi utilizzati dagli operatori sanitari per promuovere la salute, per prevenire e trattare la malattia, per migliorare la riabilitazione e le cure a lungo termine”. Nel 2006 sempre il NHS britannico ha definito l’Health Technology un termine internazionalmente riconosciuto che include “tutte le tecnologie utili alla promozione della salute, alla prevenzione e trattamento delle malattie e alla migliore gestione della riabilitazione e/o delle lungodegenze8. In questo senso il concetto di tecnologia non sta ad indicare solamente i nuovi farmaci o particolari, sofisticate apparecchiature mediche, ma include procedure, setting di cura e programmi di prevenzione”9

.

Il concetto di tecnologia sanitaria è quindi molto ampio e comprende ogni aspetto dell’assistenza sanitaria:

• le attrezzature sanitarie; • i dispositivi medici; • i farmaci;

• i sistemi diagnostici;

• le procedure mediche e chirurgiche; • i percorsi assistenziali;

• i sistemi organizzativi e gestionali;

• le strutture sanitarie e gli assetti strutturali;

8 National Health Service (NHS) http://www.nhs.uk/Pages/HomePage.aspx

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• i processi di supporto.

Le tecnologie sanitarie possono essere ulteriormente classificate in:

• emergenti, ovvero ancora in fase di studio e non ancora sul mercato; • nuove, ad uno stadio ancora iniziale della diffusione;

• consolidate, già in uso nella pratica clinica;

• obsolete, per le quali si deve valutare l’opportunità di cessarne l’impiego o metterle in fuori uso.

Secondo una storica definizione del 1978 le caratteristiche fondamentali dell’HTA sono10

:

• la multidisciplinarietà/multidimensionalità: è necessario valutare l’impatto che potrà avere una tecnologia sanitaria da diverse angolazioni;

• la strutturalità: metodo analitico rigoroso, ricerca di tutte le evidenze scientifiche e raccolta ed analisi dei dati dalla più ampia serie di fonti appropriate;

• l’orientamento politico: l’HTA è un “ponte” fra il mondo dei decisori (politico) e quello scientifico (policy driven).

L’HTA si configura come uno strumento di supporto delle decisioni di politica sanitaria del management a cui deve trasferire tutte le informazioni scientifiche e tecniche raccolte e analizzate11

e che permette di garantire l’appropriatezza nella scelta e nell’utilizzo di una tecnologia sanitaria, razionalizzando e contenendo i costi sanitari, agendo da “ponte” tra le evidenze scientifiche (efficienza, sicurezza, costo/efficacia, impatto organizzativo, ecc…) e le decisioni politiche macro (immissione in commercio, rimborso di una prestazione, ecc…), meso (acquisto di tecnologie) e micro (decisioni della quotidiana pratica clinica)12

. L’attività di HTA è però insufficiente da sola a svolgere una corretta attività di programmazione sanitaria e dev’essere supportata dall’attività di Horizon Scanning (HS) che permette l’individuazione precoce di nuove o emergenti tecnologie sanitarie ad elevato impatto sul sistema sanitario.

10 Banta D, Behney CJ, Andrulis DP. Assessing the efficacy and safety of medical technologies. Office of Technology Assessment,Washington, 1978.

11 Banta D, Battista R, Gelband H, Jonsson E. Health care technology and its assessment in eight countries. DC: United States Congress, Washington, 1995.

12 Battista RN. Scienze della salute, decisioni politiche e valutazione delle tecnologie sanitarie: sta espandendosi il ruolo degli epidemiologi. Epid Rev 1994; 18: 15-21.

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Il processo di HTA può essere schematizzato in tre fasi13

:

• Horizon Scanning (HS): identificazione precoce delle tecnologie sanitarie emergenti o nuove;

• Health Technology Assessment (HTA): valutazione di tutti gli aspetti della tecnologia sanitaria;

• Monitoraggio e Revisione: revisione periodica e ri-valutazione della tecnologia durante la pratica clinica.

1.2 Origini storiche

L’HTA nasce negli Stati Uniti alla fine degli anni ‘60 quando il termine

Technology Assessment viene introdotto al Congresso degli Stati Uniti dal

deputato Emilio Q. Daddario con queste parole: “le informazioni tecniche di cui hanno bisogno i policymakers non sono frequentemente disponibili, o non sono nella giusta forma. Un policymaker non può giudicare i meriti o le conseguenze di un programma tecnologico all’interno di un contesto rigorosamente tecnico. Deve considerare le implicazioni sociali, economiche e legali di tutta la linea di condotta”. Il Technology Assessment nasce quindi come strumento di analisi per valutare l’impatto economico, sociale e legale delle nuove tecnologie ed a supporto dei policymakers. Nel 1972 con il Technology Assessment Act, il primo decreto legge sulla valutazione delle tecnologie, viene creato l’Office of

Technology Assessment (OTA) con il compito di sviluppare e diffondere il

Technology Assessment e fornire a tutti i membri del Congresso le informazioni tecniche, economiche e sociali su una nuova tecnologia non solo sanitaria ma appartenente a molteplici settori strategici degli Stati Uniti (telecomunicazioni, medicina, trasporti, difesa, ecc…). L’esperienza dell’OTA terminò nel 1995, ma in seguito negli Stati Uniti nacquero molte agenzie simili, come la Agency for

Healthcare Research and Quality.

Negli anni ‘70 nasce anche la Collaborazione Cochrane con lo scopo di raccogliere, valutare e disseminare tutte le informazioni sull’efficacia degli

13 Francesconi A. Innovazione organizzativa e tecnologica in sanità. Il ruolo dell’health technology assessment. FrancoAngeli, Milano, 2007

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interventi sanitari. Secondo il fondatore Archie Cochrane “selezionare una tecnologia sulla base dell’efficacia (capacità di trarre beneficio da parte dei pazienti) rappresenta anche una via per allocare in maniera efficiente le risorse”. La Collaborazione Cochrane è fondamentale per lo sviluppo dell’Evidence Based Medicine (EBM), che viene definita come “l’integrazione dell’esperienza del medico con le migliori evidenze scientifiche disponibili in letteratura” e rappresenta uno strumento utilissimo per l’HTA. Secondo l’EBM nelle scelte cliniche e terapeutiche deve essere attribuito un ruolo fondamentale alle “evidenze” ovvero a tutte quelle informazioni scientifiche aggiornate e validate da meta analisi, revisioni sistematiche o linee guida14

.

Nel 1985 viene fondata la prima rivista internazionale di HTA, l’International

Journal of Technology Assessment in Health Care, grazie alla cooperazione di

Stati Uniti ed Europa. Nello stesso anno nasce anche l’International Society of Technology in Health Care (ISTACH), oggi Health Technology Assessment

International (HTAi)15

, una società scientifica internazionale a cui aderiscono molte organizzazioni/agenzie di HTA e collega professionalmente tutti coloro che si occupano di valutazione delle tecnologie sanitarie nelle università, nei sistemi sanitari, nell’industria e nel volontariato. Nel 1993 viene fondato da tredici membri fondatori l’International Network of Agencies for Health Technology

(INAHTA)16

, un network internazionale di organizzazioni di HTA, che coordina le attività e promuove la cooperazione fra le 52 organizzazioni internazionali no-profit appartenenti a 26 Paesi che ne fanno parte (Fig. 1). Le istituzioni italiane membri dell’INAHTA sono:

• Agenas, Agenzia Nazionale per i Servizi Sanitari Regionali;

• UVT, Unità di Valutazione delle Tecnologie ed Ingegneria Clinica del Policlinico Universitario A. Gemelli;

• ASSR, Agenzia Sanitaria e Sociale Regionale.

14 Evidence-Based Medicine Working Group (1992). Evidence-based medicine. A new approach to teaching the practice of medicine. Journal of the American Medical Association. - Sackett D et al. (1996). Evidence based medicine: what it is and what it isn’t. British Medical Journal, 312:71–72. 15 HTAi, Health Technology Assessment International. http://www.htai.org

16 INAHTA, The International Network of Agencies for Health Technology Assessment. http://www.inhta.org (da questo link si accede ai siti di tutte le Agenzie di HTA)

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Fig. 1 – Membri INAHTA (Fonte: www.docpalyer.it)

1.3 Principi e momenti del processo

I principi ed i metodi dell’Health Technology Assessment sono ormai internazionalmente affermati perché considerati idonei a fornire risposte ai problemi che l’evoluzione tecnologica pone alla gestione dei sistemi sanitari17

. Le attività di HTA dovrebbero essere trasparenti, imparziali ed includere tutte le tecnologie sanitarie importanti. Gli scopi della valutazione dovrebbero essere sempre esplicitati ed analizzate tutte le evidenze scientifiche disponibili sulla tecnologia in oggetto. Dovrebbe essere condotta un’attenta valutazione dell’efficacia e dei rischi ed un’accurata analisi dei costi. Infine, dovrebbe sempre esserci la diffusione dei contenuti informativi del processo di valutazione (Fig. 2).

17 Battista RN. Expanding the scientific basis of health technology assessment: a research agenda for the next decade. Int J Technol Assess Health Care 2006; 22(3): 275-280; discussion 280-282 - Draborg E, Gyrd-Hansen D, Poulsen PB, Horder M. International comparison of the definition and the practical application of health technology assessment. Int J Technol Assess Health Care 2005; 21(1): 89-95.

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Fig. 2 – Elementi che caratterizzano la valutazione della tecnologia sanitaria (Fonte: www.malattierare.aou.udine.it)

Secondo la Carta di Trento18 la valutazione delle tecnologie sanitarie dovrebbe articolarsi secondo sei principi fondamentali, che rispondono alle seguenti domande (Fig. 3):

1. Chi valuta? Le parti coinvolte nell’assistenza sanitaria sono molte e vanno dai professionisti, ai malati ed i loro familiari, alle strutture sanitarie fino all’industria ed a molti altri soggetti ancora. La valutazione delle tecnologie sanitarie può diventare quindi anche un’occasione di incontro costruttivo e di scambio fra le parti interessate, fra le loro esigenze e le loro aspettative;

2. Cosa si valuta? Tutti gli elementi che concorrono all’assistenza sanitaria possono essere sottoposti a valutazione. La definizione di tecnologia sanitaria è molto ampia ed è suddivisibile in:

a. Tecnologie immateriali, ovvero tutto ciò che non è efficace di per se ma che lo diventa in mano ai professionisti clinici o manager della sanità, quali:

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i. modelli organizzativi ed assistenziali: assistenza ospedaliera/domiciliare, day service, day hospital, processi di supporto, ecc…

ii. i documenti di indirizzo clinico: percorsi assistenziali, linee guida, ecc…

iii. i sistemi regolatori: nomenclatori tariffari, accreditamento, ecc… b. Tecnologie materiali, comprendono:

i. le attrezzature elettromedicali

ii. le strutture edilizie: ospedali, ambulatori, sale operatorie, ecc… iii. le sostanze chimiche: farmaci, vaccini, sistemi diagnostici, ecc… iv. tutti i dispositivi medici e gli impiantabili;

3. Dove avviene il processo di valutazione? La valutazione delle tecnologie sanitarie deve riguardare tutti i livelli gestionali dei sistemi sanitari e delle strutture che ne fanno parte. Le scelte politiche e strategiche che avvengono ai vari livelli decisionali danno origine all’assistenza sanitaria organizzata:

a. Macro, o primo livello generale che riguarda le scelte legislative e le decisioni di politica sanitaria a livello nazionale e regionale. Sono scelte programmatiche economiche quali:

i. l’inclusione dei servizi e delle prestazioni nei LEA ii. i prezzi di rimborso dei farmaci e copertura finanziaria iii. l’impostazione dei ticket sulle visite

iv. l’adozione, finanziamento ed allocazione sul territorio di nuove tecnologie

b. Meso, o livello intermedio che riguarda le decisioni gestionali del management delle singole strutture sanitarie (vertice aziendale), quali: i. l’attivazione/modificazione/disattivazione di percorsi assistenziali o

modelli organizzativi

ii. l’adozione di nuove tecnologie a livello aziendale

c. Micro, o livello professionale dove si collocano le decisioni operative prese quotidianamente dai singoli professionisti durante la pratica

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assistenziale (decisioni cliniche) con l’ausilio di protocolli di diagnosi e cura;

4. Quando deve essere condotta la valutazione delle tecnologie? L’attività di HTA deve essere continua e l’impatto di una nuova tecnologia non deve essere analizzato solo prima della sua introduzione ma anche per tutto il periodo del suo utilizzo. Gli stadi in cui può essere condotto un processo di valutazione di una tecnologia possono essere diversi a seconda del suo ciclo di vita:

a. Futuro, la tecnologia è in fase progettuale o nel primo periodo dello sviluppo

b. Stadio sperimentale, prime fasi di test in vitro o in vivo

c. Stadio investigativo, prime sperimentazioni cliniche su esseri umani d. Stadio stabile, la tecnologia da valutare è già utilizzata nella pratica

quotidiana

e. Abbandonate, tecnologia obsoleta, inefficace o rischiosa;

5. Perchè valutare? La valutazione dell’impatto di una nuova tecnologia è un processo multidimensionale che conduce ad una condivisione delle scelte, integrando le diverse professionalità presenti nelle strutture sanitarie coinvolte nella valutazione (superamento dell’autoreferenzialità); 6. Come valutare? È un processo multidisciplinare e tutte le parti interessate

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Fig. 3 – I principi della Carta di Trento (Fonte: www.bollettinosifo.it

Un processo di HTA deve passare obbligatoriamente attraverso alcune fasi (Fig. 4), quali19

:

1. Richiesta/identificazione di un bisogno di valutazione;

2. Priority Setting (Prioritarizzazione), pianificazione delle priorità delle diverse tecnologie in studio. “È la scelta esplicita delle priorità per evitare le diseguaglianze nell’accesso, erogazione dei servizi e l’esclusione”20

; 3. Identificazione della commissione del report, gruppo che procederà alla

valutazione;

4. Conduzione dell’assessment, o fase di valutazione vera e propria:

a. Definizione del problema (policy question): è necessario specificare chiaramente la domanda a cui si vuole dare una risposta

b. Elaborazione del protocollo/linee guida di HTA

c. Raccolta delle informazioni tecnico scientifiche disponibili sulla tecnologia

19 Busse ROJ. e al. Best practice in undertaking and reporting Health Technology Assessments Working Group 4 Report in International Journal of Technology Assessment in Health Care, 18:2, pp. 361-422, 2002

20 Lehoux P, Williams-Jones B. Mapping the integration of social and ethical issues in health technology assessment. Int J Technol Assess Health Care 2007; 23(1): 9-16.

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d. Valutazione degli elementi. Definizione della domanda di ricerca e raccolta delle evidenze, fase multidisciplinare e multidimensionale. Si valutano21

:

i. proprietà tecniche

ii. sicurezza della tecnologia sanitaria oggetto di valutazione

iii. efficacia teorica (efficacy) e reale (effectivess). Per efficacia in sanità si intende la capacità di un intervento di ottenere un effetto (outcame). L’efficacy rappresenta i risultati ottenuti in condizioni ideali, quelli ottenuti in condizioni reali sono rappresentati invece dall’effectivess

iv. aspetti sociali, psicologici, etici, legali. Etica, equità di accesso, consenso informato sono alcuni dei tantissimi aspetti da considerare nella valutazione di una nuova tecnologia sanitaria v. aspetti organizzativi, perché bisogna considerare l’organizzazione

dell’offerta (regime di erogazione, professioni coinvolte, ecc…), l’ottimizzazione dei percorsi e la sostenibilità economico finanziaria del sistema (corretto equilibrio fra risorse economiche limitate ed innovazione tecnologica)

vi. aspetti economici, valutazioni di costo-utilità o di costo-efficacia ed analisi di budget impact sono sempre più utilizzate in sanità (stima dei costi che l’organizzazione dovrà sostenere a seguito dell’introduzione di una nuova tecnologia)

e. Elaborazione di una prima bozza di report di HTA (draft report) e condivisione e discussione dei risultati con gli stakeholder

f. Revisione esterna del report

g. Pubblicazione del report definitivo;

5. Disseminazione ed implementazione dei risultati, che devono essere diffusi affinché possano entrare nel processo decisionale del management (policy maker). Gli strumenti della diffusione dei risultati possono essere: a. Report di HTA

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b. Pubblicazioni scientifiche

c. Conferenze nazionali ed internazionali d. Siti web che riguardano l’HTA

e. Media;

6. Utilizzo dei report di HTA da parte dei decisori;

7. Valutazione e feedback, dell’impatto dovuto all’introduzione della nuova tecnologia ed eventuale aggiornamento. L’HTA è un’attività flessibile che deve accompagnare la nuova tecnologia dall’introduzione fino all’obsolescenza.

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1.4 L’HTA in Italia

Nel nostro Paese l’HTA ha, fino ad oggi, stentato ad affermarsi pienamente, contrariamente a quanto accaduto in molti dei principali paesi industriali, anche se è innegabile che negli ultimi anni l’Health Technology Assessment è divenuto oggetto di crescente interesse e di acceso dibattito in ambito sanitario. Infatti, sia a livello regionale, sia a livello di amministrazione centrale, si evidenziano tentativi di realizzazione di alcune concrete esperienze che, tuttavia, sono rimaste frammentarie22

.

In Italia, lo sviluppo e l’applicazione di metodiche di “Health Technology Assessment” ha subito un incremento notevole a seguito della riorganizzazione legislativa del Sistema Sanitario Nazionale (SSN) a cui si è assistito negli ultimi anni. Le attività di HTA in Italia hanno iniziato a diffondersi agli inizi degli anni ‘90 anche se in modo scarsamente focalizzato, non coordinato ed in assenza di definizione di priorità23

.

L’emanazione del D. Lgs. 502/1992 – “Riordino della disciplina in materia

sanitaria, a norma dell’articolo 1 della legge 23 ottobre 1992, n. 421” – ha

previsto “l’aziendalizzazione della sanità”, introducendo modalità di gestione delle Aziende Sanitarie basate su concetti di pianificazione e controllo finalizzati ad un miglior utilizzo delle risorse disponibili ed ad un miglioramento della qualità del servizio erogato. In particolare il D. Lgs. 229/1999 conosciuto anche come Legge Bindi o Riforma-Ter introduce il principio dell’appropriatezza per l’erogabilità dei servizi da parte del SSN e dei Sistemi Sanitari Regionali (SSR). Nel rispetto del principio di economicità, ed affinché si raggiungano prestazioni efficaci ed efficienti, è opportuno essere guidati da “prestazioni appropriate”, dove l’appropriatezza indica il grado di congruenza tra interventi ritenuti necessari ed effettivamente realizzati e criteri di scelta degli interventi stessi, definiti come adeguati a priori in sede di Technology Assessment. L’appropriatezza rappresenta quindi l’espressione della qualità tecnica della

22 Piano Sanitario Nazionale 2011-2013 reperibile al sito internet http://www.socialesalute.it/res/download/181110_per_PSN.pdf

23 Citraro L., Di Vagno R., Giuliani G., Iannella M.L., Marino R., Terranova F., “Health Technology Assessment: un Ponte tra scienza e policy making”, disponibile a:

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prestazione sanitaria e si traduce nel grado di utilità della prestazione stessa rispetto alla soluzione del problema sanitario ed allo stato delle conoscenze. Tuttavia, nonostante la riforma avviata dal D. Lgs 502/1992 avesse tra gli obiettivi la sensibilizzazione delle regioni nei confronti dell’esigenza di controllo della spesa aggregata e quella di monitorare le misure per promuovere efficienza, qualità e soddisfazione dei pazienti-cittadini, non ha modificato il processo di diffusione delle singole tecnologie sanitarie che è avvenuto in modo pressochè incontrollato in molte regioni italiane24

.

Inoltre le attività di valutazione proprie dell’HTA sono distribuite tra una moltitudine di attori anziché essere concentrate in un organismo dedicato come avviene in molte realtà internazionali. Questo provoca quindi la persistenza di un potenziale conflitto tra governo centrale e regioni25

.

Con la L. Finanziaria del 2003 è stato effettuato un primo tentativo di valutazione dei dispositivi istituendo la Commissione Unica dei Dispositivi Medici (CUD), un organo consultivo tecnico del Ministero della Salute che ha il compito di definire ed aggiornare il repertorio dei dispositivi medici e classificare tutti i prodotti in classi e sottoclassi specifiche, con l’indicazione del prezzo di riferimento, sulla base del rapporto qualità-prezzo. Nell’ambito delle proprie attività la CUD ha istituito un gruppo di lavoro con il compito di valutare nuove e vecchie tecnologie mediche che richiedono l’uso di dispositivi medici, analizzarne i benefici clinici ed i costi correlati al fine di redigere delle schede informative sui dispositivi medici valutati. Scopo di queste schede è offrire uno strumento informativo ed un’occasione di confronto con gli operatori sanitari che, negli ospedali e nelle ASL, sono a vario titolo coinvolti nella valutazione e selezione dei dispositivi medici, nonché con i fornitori dei dispositivi stessi. Sempre nel 2003 il Ministero della Salute ha finanziato il Progetto Sanitario Nazionale Triennale “Promozione di un network di collaborazione per la diffusione delle metodologie di Health Technology Assessment per la gestione

http://www.istud.it/up_media/pw_scienziati/hta.pdf

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delle tecnologie sanitarie”, ed è stato così istituito il Network Italiano di Health Technology Assessment (NI-HTA)26.

Nel Gennaio 2006 è stato organizzato il primo Forum Italiano per la Valutazione delle Tecnologie Sanitarie, tenutosi a Trento dall’Azienda Provinciale per i Servizi Sanitari di Trento, dall’Università di Trento e dal NI-HTA. Le organizzazioni aderenti al NI-HTA, dopo un processo di consultazione, hanno stilato una lista di pricipi, dando vita alla “Carta di Trento”. In sintesi, le organizzazioni aderenti al NI-HTA, pur nella consapevolezza dell’enorme impegno necessario per governare il tema delle tecnologie in sanità, auspicano che tali principi possano essere diffusi tra coloro che nutrono interessi nell’assistenza sanitaria e che il Network diventi lo strumento per collegare tra di loro le diverse esperienze maturate in Italia27

.

Nel Gennaio 2007, in occasione della seconda edizione del Forum Italiano per la Valutazione delle Tecnologie Sanitarie, nasce la Società Italiana di Health Technology Assessment (SIHTA), che, basandosi sui principi definiti nella Carta di Trento, ha come fine la diffusione della cultura e della pratica dell’HTA nei comportamenti e nelle scelte di tutti coloro che in Italia nutrono interessi nell’assistenza sanitaria. La SIHTA riunisce persone ed organizzazioni, qualificate scientificamente e professionalmente, interessate a cooperare, promuovendo28

:

• Attività formative per:

◦ assicurare l’aggiornamento professionale e la formazione permanente degli associati, anche con programmi di educazione continua al fine di sviluppare professionalità e competenze

◦ facilitare il confronto e la partecipazione a studi e ricerche, anche multicentrici, nell’ambito dell’HTA, con predisposizione di manuali, linee-guida, protocolli operativi e prevedendo il coinvolgimento di enti pubblici e privati, aziende ed istituzioni scientifiche;

26 Agenzia Nazionale per i servizi sanitari regionali-Agenas, 2009;

http://www.istud.it/up_media/pw_scienziati/hta.pdf 28 http://www.sihta.it/chi-siamo

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• Sviluppo scientifico e culturale dell’HTA in ambito nazionale per:

◦ favorire la collaborazione tre le istituzioni del SSN, le regioni e le altre istituzioni nazionali

◦ permettere la condivisione delle migliori pratiche di HTA nell’ambito delle realtà appartenenti al NI-HTA e favorire la circolazione dei prodotti e dei rapporti di valutazione realizzati dalle stesse

◦ stimolare, anche attraverso il proprio sito web interattivo, il dibattito tra autori ed attori di esperienze di HTA, assumendo un ruolo centrale nella rete informativa del settore

◦ garantire con il Convegno Nazionale Annuale un momento di analisi e riflessione sullo stato dell’arte dei processi di HTA in Italia e sulle linee-guida inerenti la disciplina;

• Collaborazioni e sinergie tecnico-scientifiche e culturali internazionali per: ◦ realizzare un effettivo interscambio di esperienze tra le più

significative organizzazioni che applicano l’HTA in ambito europeo ◦ facilitare, anche attraverso la presenza di propri soci fondatori nel

board direttivo della SIHTA, la partecipazione ad attività internazionali, agevolando un immediato trasferimento di conoscenze alla realtà italiana

◦ favorire la condivisione di iniziative con omologhe organizzazioni di Paesi extra-europei, quali Canada e Stati Uniti.

In questo quadro l’iniziativa è svolta in collaborazione con l’Associazione Italiana di Economia Sanitaria (AIES). La presenza dell’AIES assicura un contributo metodologico nell’ambito delle valutazioni economiche e dei modelli decisionali, elementi essenziali del processo di HTA. L’AIES al suo interno ha sviluppato una sezione dedicata allo studio ed all’analisi dei principi, dei metodi e degli strumenti della valutazione economica al fine di contribuire all’avanzamento teorico ed applicativo della disciplina e favorendo la diffusione delle informazioni, delle conoscenze e delle metodologie utili alla ricerca ed all’insegnamento nel campo dell’analisi economica del settore sanitario. La presenza dell’AIES permette inoltre di stimolare l’interesse degli amministratori,

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degli operatori sanitari e dell’opinione pubblica sugli aspetti economici della tutela della salute.

Nel 2009 nasce RIHTA, la Rete Italiana di HTA delle Regioni. La RIHTA è una rete di collaborazione tra le tecno-strutture delle regioni e Agenas. L’iniziativa è nata con lo scopo di realizzare e sviluppare iniziative, progetti ed interventi volti ad ottimizzare le valutazioni sistematiche delle tecnologie sanitarie nell’ambito dei SSR. La rete è stata istituita con un accordo di collaborazione tra l’Agenzia, le Regioni e la Pubblica Amministrazione al fine di adottare iniziative comuni di supporto reciproco e di collaborazione tecnico-scientifica. La funzione della RIHTA è infatti quella di effettuare la valutazione di tecnologie ed interventi sanitari rilevanti basandosi sulle capacità e le competenze disponibili tra i partecipanti alla rete, di produrre report con una metodologia condivisa, di sostenere le regioni che non hanno implementato e sviluppato il processo valutativo, di facilitare l’integrazione dell’HTA nelle politiche decisionali ed evitare duplicazioni.

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CAPITOLO 2

L’HTA E LE TECNICHE DI VALUTAZIONE

I problemi economici fondamentali che qualsiasi società e la totalità dei settori produttivi si trova ad affrontare, cercando di risolverli, sono essenzialmente tre:

• “cosa produrre”, ossia quali beni e servizi produrre ed in quale quantità; • “come produrre”, ossia con quali risorse e con l’impiego di quali fattori

produrre tali beni e servizi;

• “per chi produrre”, ossia per chi produrre questi beni e servizi e come sarà ripartito il prodotto nazionale fra i membri della collettività.

Nel settore della Sanità, il problema del “cosa produrre”, si traduce nella scelta di quali prestazioni sanitarie verranno effettivamente offerte ai cittadini; “come produrre” significa selezionare il processo produttivo più adatto per la produzione e l’erogazione dei servizi sanitari; “per chi produrre” significa decidere quali cittadini hanno diritto alle prestazioni sanitarie e come.

Nella quasi totalità dei settori produttivi, la risoluzione di questi tre problemi economici fondamentali è affidata al libero mercato attraverso i meccanismi della domanda e dell’offerta. Nel settore della Sanità, date le peculiarità che presenta il mercato sanitario, ciò non è possibile e quindi assume un ruolo fondamentale il processo di programmazione, in base al quale lo Stato stabilisce cosa produrre, come produrre e per chi produrre, avvalendosi di opportuni strumenti di valutazione, quali ad esempio le tecniche di valutazione economica.

Il criterio decisionale ideale per effettuare scelte preventive, diagnostiche e terapeutiche sarebbe rappresentato dalla valutazione di efficacia degli interventi sanitari ma, date le limitate risorse economiche, si rende necessaria l’introduzione del concetto di “razionalità limitata” nella definizione di criteri che supportino il processo di allocazione delle risorse per far si che queste siano utilizzate efficacemente.

Il presupposto della razionalità economica risiede nel fatto che le risorse, proprio perché limitate, hanno un costo-opportunità rappresentato dai benefici che si potrebbero ottenere impiegando quelle stesse risorse in modo alternativo. In

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particolare, in campo sanitario, ciò significa che la decisione di finanziare un determinato programma sanitario porta automaticamente alla decisione di non finanziare un programma sanitario alternativo, ed il costo di tale scelta è rappresentato dal sacrificio imposto per la non adozione della migliore alternativa scartata.

Nell’ambito dei processi decisionali legati all’introduzione delle tecnologie sanitarie nella pratica clinica è fondamentale distinguere due approcci, discriminati in funzione delle tecniche di valutazione che vengono utilizzate:

• Tecniche di valutazione economiche;

• Tecniche di valutazione estese, nelle quali si considerano non solo gli aspetti prettamente economici ma anche altri elementi di valutazione, come gli aspetti organizzativi e le implicazioni nel rapporto con i pazienti. In virtù del carattere multidisciplinare spiegato nel capitolo primo della presente tesi, l’approccio dell’Health Technology Assessment rientra in questa categoria.

2.1 La valutazione economica

Uno dei principali problemi dei sistemi sanitari pubblici e privati dei paesi industrializzati consiste nel reperimento e nell’allocazione delle risorse necessarie per la prevenzione ed il trattamento delle patologie della popolazione assistita. Tale esigenza ha portato negli anni a sviluppare metodologie ed analisi di valutazione al fine di individuare tra più alternative possibili quella più idonea al contesto analizzato.

Le prime tecniche di valutazione che si sono sviluppate sono state tecniche di valutazione mono-criteriali basate essenzialmente su valutazioni economiche. L’approccio metodologico della Valutazione Economica in campo sanitario ha un’origine anglosassone ed i primi studi applicativi furono condotti nella forma di Analisi Costi-Benefici (ACB) riguardo la vaccinazione dei bambini contro il morbillo, agli inizi degli anni ‘60 da Burton Weibrood dell’Università del Winsconsin.

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La valutazione economica delle tecnologie sanitarie è la disciplina che si occupa di valutare più interventi sanitari sotto il profilo economico ed è definita come “l’analisi comparativa dei corsi d’azione alternativi in termini sia di costi sia di conseguenze”29

. Il concetto basilare della valutazione economica è quello di “costo-opportunità”, ossia il beneficio cui abbiamo rinunciato usando quelle stesse risorse nel loro migliore impiego alternativo30

. In un mondo in cui le risorse non sono infinite, ma finite o definite, destinare una risorsa ad uno specifico uso comporterà sottrarla a qualunque altro impiego alternativo: si avrà quindi un uso efficiente delle risorse quando si riesce a massimizzare i benefici, minimizzando i costi.

In generale la Valutazione Economica ha come obiettivo quello di rendere disponibili elementi di valutazione di ordine economico per supportare il processo decisionale in sanità, fornendo un criterio di scelta tra diverse alternative. Affinchè ciò avvenga è necessario identificare, misurare e confrontare gli elementi che concorrono a costituire un’alternativa in termini di risorse impiegate e di risultati prodotti (costi e conseguenze dei programmi e dei servizi che si intendono valutare).

Prima di andare ad analizzare le varie tecniche di analisi utilizzate per la valutazione economica, ritengo opportuno spiegare brevemente cosa si intende per costi, effetti e benefici che andranno analizzati nella valutazione economica.

2.1.1 Costi

Un problema fondamentale riguardante le analisi economiche consiste nella corretta quantificazione dei costi. I costi derivanti da un intervento sanitario e dalle alternative rilevanti con cui questo viene confrontato possono essere suddivisi in due categorie: costi sanitari e costi non sanitari. Secondo Mantovani (2011) queste due categorie di costi possono essere suddivise a loro volta in tre differenti categorie:

• Costi diretti

29 Drummond et al., 2000

30 Dirindin N. Efficacia, priorità, politiche intersettoriali e produttività: gli ingredienti per un sistema sanitario efficiente. Effective Health Care. Ed. italiana 7 (1): 2003

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◦ Sanitari, sono i costi che vengono sostenuti per investire, organizzare ed attuare i programmi pianificati. Inoltre rientrano in questa categoria i costi per acquistare i materiali e le attrezzature necessarie alla loro realizzazione. Esempi di costi diretti sanitari sono l’acquisto e la manutenzione del macchinario utilizzato per eseguire un esame diagnostico, il pagamento del personale medico ed infermieristico addetto all’uso dello stesso macchinario, ecc…

◦ Non sanitari, sono i costi che sono direttamente imputabili all’intervento sanitario ma che non sono di carattere sanitario, come ad esempio i costi di trasporto del paziente

• Costi indiretti, sono definiti come i costi che derivano dalla perdita di produzione da parte del paziente a causa della patologia e/o dell’intervento in esame31

. Sono generalmente suddivisi in costi associati alla morbilità, che indica la frequenza percentuale di una malattia in una collettività, ed alla mortalità prematura. Per valorizzare i costi indiretti esistono diversi approcci:

◦ approccio del capitale umano, che valuta la perdita di produttività sulla base dei redditi

◦ approccio dei costi frizionali, che valuta i costi sostenuti dal datore di lavoro per sostituire il lavoratore assente

• Costi intangibili, sono quelli sostenuti dall’individuo per effetto dello stato di non perfetta salute. Non possono essere misurati né direttamente né in maniera indiretta. Alcuni esempi di costi intangibili possono essere individuati in ansia, dolore e stress. Per essere quantificati essi richiedono l’adozione di tecniche specifiche e di strumenti ad hoc, come la

willingness to pay e la willingness to accept, che quantificano la

propensione dell’individuo a pagare pur di ricevere determinati benefici31. Il primo problema che si incontra nel processo di quantificazione dei costi è la loro identificazione, ossia ci si pone la domanda se il fattore, nella prospettiva di analisi adottata, rappresenta un costo. Per esempio ci si potrebbe chiedere se nella

31 Mantovani Lorenzo G., “Health Technology Assessment: principi, concetti, strumenti operativi”, Gruppo 24 ore, Milano, 2011

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valutazione economica di una terapia farmacologica il prezzo del farmaco, nella prospettiva del SSN, andrà a rappresentare un costo. Ovviamente in questo caso la risposta sarà positiva, sempre che il farmaco sia rimborsato. Ci si può chiedere ancora se il tempo impiegato dal paziente per recarsi in ospedale, sempre nella prospettiva del SSN, rappresenterà un costo. In questo caso la risposta sarà negativa e non sarà quindi necessario procedere alla successiva fase di misurazione.

Una volta che un fattore od un evento venga identificato come costo è necessario andare a misurare in quante unità fisiche esso venga impiegato. Sempre rifacendoci all’esempio del farmaco, ci si potrebbe chiedere quante unità di farmaco occorrano per la terapia, ossia se il fattore andrà espresso in grammi, unità internazionali, ecc.

La quantificazione monetaria riguarda in generale tutti i costi. Bisogna segnalare, con riferimento alla quantificazione monetaria, la necessità di una coerenza tra i valori monetari utilizzati per la quantificazione economica e la prospettiva di analisi. Ovviamente, la complessità della quantificazione monetaria aumenterà man mano che si passi dalla categoria dei costi diretti a quella dei costi intangibili.

2.1.2 Effetti

Per quanto riguarda gli effetti di un trattamento si utilizza la suddivisione adottata per i costi32

:

• Effetti diretti, sono gli effetti che possono essere attribuiti direttamente alle pratiche diagnostiche, terapeutiche e riabilitative connesse all’intervento in analisi. Esempi di effetti diretti possono essere le variazioni di parametri clinici oggettivi (livello di colesterolo nel plasma, pressione arteriosa, ecc…), i risultati derivanti dalla diminuzione della probabilità di determinati eventi indesiderati (rischio di infarto, rischio di

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accidenti cerebrovascolari, ecc…), le conseguenze finali (mortalità o aspettativa di vita in anni);

• Effetti indiretti, sono gli effetti derivanti dalla perdita di produttività causata dalla patologia e/o dall’intervento in esame;

• Effetti intangibili, sono tutti gli effetti derivati all’individuo dal suo stato di non perfetta salute, che non hanno carattere tangibile e non possono essere misurati. Come già esplicitato in riferimento ai costi intangibili, gli effetti intangibili vengono ricondotti agli aspetti psicologici dei soggetti sottoposti a trattamento, quali ansia, stress, dolore, ecc…, che vanno ad incidere sulla qualità di vita del paziente. Essi richiedono l’adozione di tecniche specifiche e di strumenti ad hoc che consentano di misurare la qualità di vita connessa ad un trattamento o ad una condizione di salute.

2.1.3 Prospettiva

L’importanza del punto di vista dell’analisi economica deriva principalmente dal presupposto che il costo è un concetto soggettivo: si parla di costo (di acquistare o produrre qualcosa) per qualcuno33

.

Una valutazione economica può essere condotta da diversi punti di vista: • Prospettiva sociale, punto di vista della società nel suo complesso;

• Prospettiva del servizio sanitario, punto di vista di chi fornisce i servizi sanitari;

• Prospettiva individuale, punto di vista dei singoli individui coinvolti; • Altre prospettive, punto di vista del terzo pagante, ossia l’ente che copre la

spesa sanitaria, ecc.

In genere, la prospettiva rilevante in tutti gli studi dovrebbe essere quella della società nel suo complesso, perché solo così si possono, da una parte evitare doppi conteggi, dall’altra avere la sicurezza che non ci sia stata nessuna omissione. L’adozione della società come punto di vista è resa estremamente complessa dal fatto che questa comprende tutti i possibili costi ed effetti ed anche dal fatto che

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difficilmente la società prenda direttamente decisioni sull’allocazione delle risorse.

Il punto di vista più spesso adottato è quello del terzo pagante, cioè dell’ente che copre la spesa sanitaria (in Italia il SSN).

Talora gli studi possono essere condotti nella prospettiva di chi produce l’intervento sanitario, come ad esempio l’ospedale, la singola unità operativa del SSN. Più raramente, invece, l’ottica adottata è quella specifica dell’individuo o paziente.

La tendenza generale è quella di condurre le analisi nell’ottica più ampia possibile tenendo comunque presente che, se la finalità dello studio deve essere quella di aiutare la decisione di allocare le risorse ad un intervento piuttosto che ad un altro, il punto di vista “naturale” dell’analisi è quello di chi prende tale decisione.

A seconda del “punto di vista” quindi, nella valutazione del costo vengono fatti rientrare tutti i costi e tutti i risparmi oppure vengono esclusi alcuni costi e/o alcuni risparmi.