Farmaci: da medicinali off label a un PDTA
Andrea Calcagno, Università di Torino
Farmaci per il trattamento di NTM
Classe Off Label “aziendale” Off Label estero Off Label “nominale” L 648/96 Azitromicina
Macrolidi Claritromicina
Etambutolo -
Rifampicina
Rifamicine Rifabutina
Amikacina
Aminoglicosidi ALIS
Moxifloxacina Fluorochinolonico Linezolid
Oxazolidinoni Tedizolid
Clofazimina Imminofenazina Tigeciclina Glicilciclina
Imipenem Carbapenemico
Bedaquilina Dyarilchinolone
Off Label?
In singoli casi il medico può, sotto la sua diretta responsabilità e previa
informazione del paziente e acquisizione del consenso dello stesso, impiegare il medicinale prodotto industrialmente per un’indicazione o una via di
somministrazione o una modalità di somministrazione o di utilizzazione diversa da quella autorizzata, ovvero riconosciuta agli effetti
dell’applicazione dell’art. 1, comma 4, del D.L. 21 ottobre 1996, n. 536, convertito dalla Legge 23 dicembre 1996, n. 648, qualora il medico stesso
ritenga, in base a dati documentabili, che il paziente non possa essere utilmente trattato con medicinali per i quali sia già approvata
quell’indicazione terapeutica o quella via o modalità di somministrazione e purché tale impiego sia noto e conforme a lavori apparsi su pubblicazioni
scientifiche accreditate in campo internazionale
Efficacia documentata Nessuna alternativa Consenso informato
Legge 648/96
• Consente di erogare a carico del S.S.N, previo parere della CUF (ora Commissione consultiva Tecnico Scientifica dell’AIFA - CTS):
• quando non vi è alternativa terapeutica valida
• medicinali innovativi in commercio in altri Stati ma non sul territorio nazionale;
• medicinali ancora non autorizzati ma sottoposti a Sperimentazione clinica;
• medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata.
• quando vi è alternativa terapeutica valida (Art. 3 Legge 79/2014)
• medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata, purché tale indicazione sia nota e conforme a ricerche condotte nell'ambito della
comunità medico-scientifica nazionale e internazionale, secondo parametri di economicità e appropriatezza.
• I medicinali che acquisiscono parere favorevole dalla CTS vengono inseriti in un elenco con le relative indicazioni terapeutiche e i
riferimenti della G.U. in cui trovare i provvedimenti/determinazioni di
inclusione completi.
Alcune “soluzioni”
Predisposizione di protocolli d’uso in off label di terapie utilizzate più frequentemente
Richiesta ad AIFA di inserimento nella L648/96 di farmaci principalmente o frequentemente più utilizzati in NTM
PDTA regionale verso PDTA nazionale
In Piemonte è stato concordato il gruppo di lavoro per un PDTA regionale , ma il processo si è bloccato per la emergenza COVID-19
Inoltre per i farmaci esteri …
Inserimento di alcuni principi attivi (come cicloserina, clofazimina) nei programma dei flussi di file F per riconoscerne l’uso e permetterne la distribuzione secondo SSN
PDTA Regionale Nazionale
• Difficoltà: costituzione del gruppo regionale, concordare un percorso terapeutico condiviso anche con la sanità regionale
• Pro:
• approvare un percorso terapeutico condiviso a livello regionale –> «apripista»
per nazionale?
• risoluzione dei problemi di gestione del farmaco in uso off label in quanto riconosciuto come impiego e rimborsato a livello di SSN
• risoluzione delle problematiche legate al farmaco estero: si supererebbe quanto previsto dalla legge finanziaria 405 del dicembre 1990 rispetto alla impossibilità di distribuzione sul territorio (paziente non in regime di ricovero) dei farmaci esteri, con l'aggravante per alcuni di essere utilizzati in off label
(ad es clofazimina).
Per quanto riguarda i farmaci ad es. si focalizza sulle:
- Prescrivibilità
- Difficoltà a reperire i farmaci - Coinvolgimento dei MMG - Farmaci esteri
Dati preliminary
(46 schede complete su 88 centri)
Carenza di farmaci 29%
Difficoltà a reperire farmaci esteri Difficoltà a reperire 17%
farmaci 15%
Difficoltà per uso off label
12%
Nessun problema 12%
Difficoltà a dispensazione tramite ASL di competenza del
paziente
5% Non prescrivono terapia
7%
Prescrivono la prima volta e
poi MMG 3%
PDTA aziendale 5%
Protocolli aziendali in Off Label
38%
Richieste ad personam da approvare sa parte della CFI
57%
