L’eccessività del prezzo del CDCA Leadiant®

IV.6.1 L’analisi del TIR

288. Secondo la Parte, l’analisi del TIR effettuata nel corso del procedimento per dimostrare l’eccessiva sproporzione tra prezzo del CDCA Leadiant® e costi sostenuti si baserebbe su un modello inadatto, che non

terrebbe correttamente conto dei rischi affrontati dall’impresa nel progetto in questione e/o poggerebbe su assunzioni errate che non rifletterebbero i fatti.

289. Sotto il profilo dei rischi ai quali è andata, e continuerà ad andare, incontro l’impresa, Leadiant ha rilevato anzitutto che l’ottenimento e il mantenimento della designazione quale farmaco orfano non era un risultato certo, soprattutto se si considera che la Commissione europea aveva già autorizzato due altri farmaci indicati per il trattamento degli errori congeniti della sintesi degli acidi biliari primari (al cui interno rientra anche la CTX), il Kolbam® e Orphacol®⁴³³.

290. In secondo luogo, Leadiant ha ricordato che l’AIC per il farmaco orfano è stata rilasciata “in circostanze eccezionali” e che la permanenza delle condizioni alle quali l’AIC è stata concessa viene annualmente esaminata. A tale fine l’impresa deve raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia a lungo termine della terapia nei pazienti trattati con il CDCA Leadiant®, attraverso un registro dei pazienti affetti da CTX, funzionale alla raccolta di tali dati e alla presentazione all’EMA, sulla base di detto registro, dei risultati e delle evidenze di uno studio (che coinvolga bambini, adolescenti e adulti) ⁴³⁴. 291. Inoltre, Leadiant ha menzionato i rischi connessi alla negoziazione delle condizioni di rimborsabilità: la determinazione del prezzo di mercato, infatti, dipende dal successo delle negoziazioni da condursi sulla base dei singoli regimi di rimborso nazionali con soggetti dotati di forte contropotere negoziale.

292. Altresì, occorrerebbe considerare i rischi connessi alla copertura di mercato/quantità, particolarmente pronunciati per farmaci deputati al trattamento di malattie di estrema rarità come la CTX ed ulteriormente acuiti dal fatto che l’esclusiva di mercato, derivante dalla designazione orfana, oltre a poter essere abbreviata a sei anni, è suscettibile di essere superata in presenza di farmaci “simili” ritenuti più sicuri, più efficaci o comunque clinicamente superiori⁴³⁵.

293. Per meglio riflettere le informazioni sul rischio, Leadiant ritiene che sarebbe più efficiente utilizzare un modello VAN aggiustato per il rischio.

Questo approccio, a differenza del modello utilizzato nel corso del procedimento, dove la componente del rischio è incorporata nel WACC, utilizza più parametri per tenere conto del rischio (probabilità di successo e tasso di sconto). Tali parametri vengono stimati non nella prospettiva di

433 V. doc. 84 e 122.

434 V. docc. 84 e 122.

435 V. doc. 84.

Leadiant ma in quella di un investitore ex ante, circostanza che garantirebbe una valutazione oggettiva e non soggettiva del rischio. Nel modello proposto dalla Parte, la scelta delle probabilità di successo nei diversi step si basa su una ricerca della letteratura relativa alle probabilità di successo medie dei progetti di sviluppo dei farmaci orfani, adattate per le specificità del caso di specie. Il tasso di sconto è stato invece stimato tramite una survey condotta nel 2020 su oltre 400 esperti di valutazione del settore farmaceutico. Utilizzando questa metodologia, ad avviso della Parte il prezzo del CDCA Leadiant® non risulterebbe eccessivo; il Minimum Viable Price, ossia il prezzo minimo che secondo la Parte un investitore avrebbe richiesto per decidere di investire nel progetto, ammonterebbe infatti a circa [5.000-7.000] euro a confezione.

294. Con specifico riguardo al valore del WACC utilizzato nell’ istruttoria, Leadiant sostiene che esso non sarebbe appropriato, in quanto sarebbe stato ricavato da un documento interno a Leadiant, [omissis], e sarebbe quindi tendente a sottostimare tale valore. Inoltre, esso costituirebbe un WACC aziendale e non sarebbe riferibile allo specifico progetto CDCA, che sarebbe caratterizzato da un valore del WACC più elevato.

295. La Parte sostiene, inoltre, che l’analisi istruttoria si baserebbe su alcune assunzioni erronee. In particolare, Leadiant sostiene che nello scenario in assenza di progetto, utilizzato nel procedimento per condurre l’analisi del TIR sui flussi di cassa incrementali, non sarebbe stata considerata la circostanza che, anche se il progetto CDCA non fosse stato intrapreso, il prezzo dello Xenbilox® sarebbe stato comunque incrementato. Ciò in quanto l’impresa avrebbe avuto simili incentivi ad aumentare il prezzo di Xenbilox®

in entrambe gli scenari (ossia nel caso di realizzazione o meno del progetto).

296. Infine, non sarebbe stata presa in considerazione la circostanza che il prezzo di CDCA Leadiant® è destinato a diminuire progressivamente anche durante il periodo di esclusiva, dato che le condizioni di fornitura sono oggetto di periodica rinegoziazione con il regolatore.

IV.6.2 L’analisi del metodo c.d. cost plus

297. Leadiant ritiene che non sia adeguato verificare l’ingiusta gravosità del prezzo del farmaco orfano attraverso il metodo del c.d. cost plus, come avvenuto nel precedente dell’Autorità, Aspen⁴³⁶, e in quello dell’autorità di

436 V. il provv. AGCM n. 26185 del 29 settembre 2016, A480 – Incremento prezzo farmaci Aspen.

concorrenza britannica, Pfizer/Flynn⁴³⁷. Tali casi, infatti, a differenza di quello de quo, riguardavano prodotti già esistenti, i cui investimenti iniziali erano stati recuperati e in relazione ai quali non era stato apportato alcun contributo in campo scientifico. Il caso di specie, invece, è caratterizzato anzitutto dai richiamati notevoli rischi regolatori e commerciali in tutte le fasi del suo sviluppo. D’altronde, rimarca Leadiant, anche l’AIFA ha ritenuto di non dover applicare un approccio ‘value-based’ del farmaco in luogo di un approccio

‘cost-based’⁴³⁸ nel determinare il prezzo di rimborsabilità del CDCA Leadiant®⁴³⁹.

298. Oltre all’inadeguatezza legata alla natura del prodotto, per Leadiant il metodo del cost plus non terrebbe in considerazione il valore temporale del denaro e, quindi, dell’evoluzione dinamica di un progetto di sviluppo di un nuovo farmaco come il CDCA Leadiant®.

299. Inoltre, il calcolo del cost plus a partire dal 2017, non terrebbe conto dell’investimento iniziale sostenuto da Leadiant negli anni 2014-2016 per portare il prodotto sul mercato.

300. Infine, il ROS medio di settore utilizzato come benchmark per valutare l’eccessività del prezzo non sarebbe adeguato, in quanto non rifletterebbe il rischio specifico del progetto CDCA.