FARMACI ORFANI
Il termine farmaco orfano fu utilizzato per la prima volta dal ricercatore americano T.H.Althius, per indicare un farmaco utile a curare malattie con scarsa diffusione e scarso interesse economico. Negli anni 80 fu emanata negli Stati Uniti la legge sui farmaci orfani
(Orphan Drug Act). Questa prevede:
• Forme di detrazione fino al 50% delle spese sostenute per la ricerca, e incentivi per la
sperimentazione e l’immissione in commercio del farmaco
• La garanzia commerciale per le aziende che hanno ottenuto la qualifica di farmaco orfano
In pratica, l’azienda puo' commercializzare il farmaco in esclusiva: non e' ammessa alcuna forma di concorrenza da parte di altre aziende per un periodo di 7 anni. Anche sulla base dell’esperienza americana, il Parlamento Europeo, il 16 dicembre 1999, ha emanato il Regolamento sui farmaci orfani. Questo si differenzia dall’Orphan Drug Act per un’esclusiva di mercato di 10 anni e per un’esclusiva commerciale limitata solo all’indicazione terapeutica per la quale e' stata ottenuta l’assegnazione. Cio' significa che un’altra azienda europea potrebbe commercializzare lo stesso farmaco se finalizzato alla cura di malattie diverse da quella per cui ha avuto la qualifica di farmaco orfano.
Il farmaco orfano risponde ai seguenti requisiti:
• Utile per la cura di una malattia, altrimenti mortale
• Commercializzazione poco redditizia, data l’esiguita' dei casi
• Mancanza di metodi terapeutici alternativi, soddisfacenti per la malattia L’azienda farmaceutica che richiede la qualifica, viene denominata sponsor. La domanda di richiesta deve essere inoltrata all’EMEA (Agenzia Europea per la valutazione, classificazione e autorizzazione per la commercializzazione dei farmaci, con sede a Londra), corredata da informazioni sul nome e indirizzo dell’azienda, principi attivi del farmaco, indicazioni terapeutiche proposte, validita' dei criteri e descrizione della fase di sperimentazione. L’EMEA ha il compito di elaborare un primo documento e di inviarlo al Comitato, organo tecnico interno di EMEA, che ha il compito di approvare la domanda di assegnazione. Il parere del Comitato viene poi inviato alla Commissione Europea per la
decisione finale.
A sostegno delle aziende farmaceutiche e istituti di ricerca che hanno scoperto un farmaco orfano, e' nata l’Orphan Europe, presente in tutti i paesi dell’Unione Europea e in Italia ha
sede a Milano.
Questa istituzione, altamente specializzata in materia di sviluppo, ricerca, normative, marketing, distribuisce prodotti agli operatori sanitari di oltre 25 paesi in Europa e in Medio Oriente. La mancanza in Italia di una legge specifica in materia, ha causato la scarsa presenza di istituti di ricerca e la difficolta' di curare molti pazienti affetti da malattie rare.
Dal 2000 ad oggi, in seguito all’emanazione del regolamento sui farmaci orfani, sono state assegnate solo 15 qualifiche di farmaco orfano, a fronte di 55 richieste. Ciascun progetto di ricerca e di sviluppo di farmaci orfani richiama un investimento di oltre 18 milioni di euro all’anno. Farmaco orfano è qualsiasi prodotto efficace nel trattare una malattia rara e che, proprio perché la malattia che cura è poco frequente, ha un costo di sviluppo che non potrà essere coperto dagli introiti derivati dalle vendite.
I criteri da seguire per la concessione della qualifica giuridica di medicinale orfano ed i relativi interventi normativi ed economici sono stati regolamentati dal Parlamento Europeo ed dal Consiglio dell'Unione con la disposizione CE n. 141 del 2000, successivamente stabilendo le disposizioni per 'assegnazione della qualifica di medicinale orfano con il regolamento CE n. 847/2000.
Sulla base di questo regolamento è stato istituito il Committee for Orphan Medicinal Products (COMP) che è preposto alla designazione dei farmaci orfani.
In Italia, in attesa di una normativa che affronti in maniera globale la definizione giuridica e soprattutto le modalità di dispensazione dei farmaci orfani, si deve fare riferimento a:
Legge n. 648/1996 seguita dal Provvedimento del 20 Luglio 2000
Ha istituito anche la procedura compassionevole per l'impiego dei farmaci al di fuori delle indicazioni previste dalla legge (off-label: fuori indicazioni). Secondo questa legge, il Comitato tecnico dell'AIFA può includere un determinato farmaco nella lista ufficiale, autorizzandone così la prescrizione a carico del SSN, se per una specifica malattia non c'è altra soluzione terapeutica. Questa procedura può essere adottata per: farmaci innovativi per i quali è autorizzata la vendita all'estero, ma non in Italia; farmaci che non sono ancora registrati, ma hanno superato con successo le valutazioni cliniche; e farmaci da utilizzare per un'indicazione terapeutica diversa da quella che era stata autorizzata.
In tale elenco, predisposto e periodicamente aggiornato dalla Commissione Unica del Farmaco, Data creazione: 30/04/2005 possono essere inseriti, previo parere favorevole formulato dalla Commissione stessa i medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non sul territorio nazionale, I medicinali non ancora autorizzati ma sottoposti a sperimentazione clinica di cui siano “già disponibili risultati di studi clinici di fase seconda e terza”, i medicinali da impiegare per una indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata.
I farmaci possono essere inseriti, oltre che su iniziativa della Commissione, su proposta di a) associazioni di malati b) società scientifiche c) organismi sanitari pubblici o privati.
I medicinali inseriti in elenco possono essere prescritti da strutture specializzate ospedaliere od universitarie o di istituti di ricovero e cura a carattere scientifico.
La dispensazione di questi medicinali, erogabili a carico del Sistema sanitario nazionale, può essere effettuata dal servizio farmaceutico delle strutture prescrittrici oppure dal servizio farmaceutico della azienda sanitaria locale di residenza dei pazienti.
In ogni caso, la spesa è a carico dell’azienda sanitaria locale di residenza.
Attualmente in questo elenco sono stati inseriti una ventina di medicinali “orfani”.
Decreto 11 febbraio 1997 (GU del 27.03.97) seguito da art. 27 f) della legge *526/1999 in cui si regolamenta l’ importazione di specialità
medicinali registrate all’estero.
Nel preambolo a tale decreto il Ministro della Sanità inserisce il parere del Consiglio Superiore di Sanità il quale testualmente “ ha fatto voti affinchè venga adeguatamente regolamentato anche l’uso terapeutico di medicinali non ancora approvati ma già sottoposti ad avanzata sperimentazione clinica sul territorio italiano o in Paesi esteri”, Il prescrittore del farmaco estero è genericamente definito come il “medico curante”, il quale è tenuto a inviare al Ministero della Sanità una dettagliata documentazione per ottenere l’autorizzazione all’importazione, ma non viene specificato chi ha l’onere della dispensazione e della spesa per i farmaci esteri ad uso cronico e domiciliare.
Nella attuale farmacopea italiana, i farmaci per la terapia delle malattie rare possono avere le più svariate collocazioni :
elenco previsto dalla legge 648/1996
fascia C, quindi a totale carico del paziente
fascia H, quindi con difficoltà di dispensazione
note della CUF (attualmente AIFA)
nessuna collocazione
Inoltre, per tutti i farmaci che non sono attualmente classificati in classe A, il rimborso è su base regionale. Molte regioni negli ultimi anni hanno fornito in modo gratuito anche i
farmaci orfani in classe C.
In Italia sono commercializzati 42 dei 62 farmaci orfani approvati dall'EMA (European Medicines Agency - Agenzia Europea per i Medicinali) e il loro costo, se impiegati nell'indicazione prevista, è interamente a carico del SSN. Dei restanti 20 farmaci orfani approvati dall'EMA, 10 hanno una richiesta di registrazione in sospeso presso l'AIFA (Agenzia Italiana del Farmaco), e di 10 non è stata richiesta l'autorizzazione all'immissione
in commercio in Italia. L'elenco dei farmaci orfani, con l'autorizzazione all'immissione in commercio europea e la data della pubblicazione nella Gazzetta Ufficiale della loro registrazione in Italia, è disponibile per tutti i cittadini interessati sul sito del Ministero della Sanità.
