RICERCA SCIENTIFICA 2 – Definizione del problema

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RICERCA SCIENTIFICA 2 – Definizione del problema

Dott. Cristiana Forni

Responsabile Centro Ricerca delle Professioni Sanitarie.

IRCCS Istituto Ortopedico Rizzoli Bologna

La ricerca: passaggi metodologici

1. Definizione del problemae formulazione del quesitodi ricerca

2. Revisione della letteratura 3. Scelta del disegno dello studio 4. Campionamento

5. Scelta e utilizzo di strumenti di raccolta dati 6. Analisi statistica dei dati raccolti

7. Rispostaal quesito 8. Diffusionedei risultati

Definizione del problema

 Significativo

 Rilevante per i professionisti e per i pazienti

 Ricercabile

 Misurabile

 Interessante per il ricercatore

 (spendibile per una tesi!!!)

 Fattibile

Fattibile

• Tempo a disposizione

• Disponibilità dei partecipanti (se ci sono e lo vogliono fare)

• Colleghi disposti a collaborare

• Strumenti a disposizione

• Soldi

• Esperienza del ricercatore

• Considerazioni etiche

Ci accorgiamo con preoccupante “frequenza” di problemi ai talloni quando togliamo un gesso

anche a pazienti giovani. È un’impressione?

Qual è l’entità del fenomeno?

******

La chemioterapia è un trattamento tossico, costoso e molto disagevole per i giovani pazienti affetti da sarcoma di Ewing. Poter diminuire i tempi e i cicli di trattamento (ora di circa un anno per 13 cicli) potrebbe essere una

possibilità meritevole di verifica ma la QoL?

Esempi

Il paziente anziano, dopo la frattura del femore, fatica a recuperare le abilità motorie precedenti al

trauma: cosa potrebbe aiutarli a un recupero più efficace tenendo conto che i tempi di ricovero sono

sempre più brevi?

Esempi

Parlando a un corso di aggiornamento “salta fuori” che nei diversi reparti si gestisce il cvp in modo diverso:

c’è chi eparina e chi usa la fisiologica, chi lo cambia ogni 3 giorni e chi lo lascia in situ fino all’insorgenza di

eventuali problemi, chi mette “cravatte” e chi no…..chi ha ragione??

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Identificare un problema

…

Formulare il problema e lo scopo della ricerca

Osservazione della situazione nel mondo reale (Nursing practice) Identificare il tema della ricerca (Topic)

Generare domande

PROBLEMA DI RICERCA Chiarire e rifinire SCOPO DELLA RICERCA (Purpose)

Obiettivi, domande o ipotesi Non ricercabili

Revisione della

letteratura Input da altri

• Nel problem statement viene giustificato la necessità della ricerca.

• Cita le informazioni esistenti.

• Delinea il contributo per la pratica e/o per la teoria.

• Costituisce il RAZIONALE dello studio.

• Consta di problema significativo, analisi della letteratura e obiettivi dello studio.

Problem statement Problem statement

• Obiettivo globale e intento della ricerca.

• Scriverlo come affermazione dichiarativa o come domanda o come ipotesi. (Brink e Wood 2001)

• Include informazioni sull’intento

(descrivere, identificare, osservare), sul contesto (dove si raccoglie i dati) e sui soggetti coinvolti

Purpose statement Purpose statement

Generare domande

Revisione della

Trasformare il problema in una domanda:

il quesito di ricerca il quesito di ricerca

• Da un problema possiamo estrapolare tantissime domande

• Occorre sapere decidere quale sia quella prioritaria per fare il primo passo

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Esempio

Problema

Ci accorgiamo con preoccupante

“frequenza” di problemi ai talloni quando togliamo un gesso anche a pazienti giovani. È un’impressione?

Qual è l’entità del fenomeno? Perché succede ad alcuni e ad altri no?

Quesiti Quesiti

• Qual è l’incidenza dei danni cutanei dopo un gesso?

• Quali sono i fattori di rischio di sviluppare un danno cutaneo per una persona che ha un gesso?

• Fare un gesso con materiale sintetico diminuisce l’incidenza di danni cutanei rispetto a farlo con gesso tradizionale?

• Mettere una maglia a contatto con la pelle diminuisce l’incidenza di danni cutanei rispetto a mettere solo cotone?

• Applicare schiuma di poliuretano al tallone diminuisce l’incidenza di decubiti al calcagno?

• ..mettere un tutore ortopedico migliora i tempi di guarigione rispetto all’uso di un gesso tradizionale?

• ……….

• Quindi da un problema tante possibili domande

• Non puoi farle tutte contemporaneamente:

devi scegliere

• I diversi quesiti possono essere raggruppabili in 2 categorie:

– Conoscitivi (non conosciamo il fenomeno)

– Ipotesi di soluzioni (conosciamo il fenomeno)

• Conoscitivi :

– Qual è l’incidenza dei danni cutanei dopo un gesso?

– Quali sono i fattori di rischio di sviluppare un danno cutaneo per una persona che ha un gesso?

• Ipotizzano soluzioni:

– Fare un gesso con materiale sintetico diminuisce l’incidenza di danni cutanei rispetto a farlo con gesso tradizionale?

– Mettere una maglia a contatto con la pelle diminuisce l’incidenza di danni cutanei rispetto a mettere solo cotone?

– Applicare schiuma di poliuretano al tallone diminuisce l’incidenza di decubiti al calcagno?

• Medici:

– mettere un tutore ortopedico migliora i tempi di guarigione rispetto all’uso di un gesso tradizionale?

Come scegliere?

• Se non conosci bene il problema devi partire da un quesito conoscitivo, poi potrai passare a ipotizzare

soluzioni/trattamenti

QUESITO

QUESITOa cui si vuole rispondere:

Definire l’obiettivo:

•• CONOSCERECONOSCERE o

• formulare unaIPOTESIIPOTESI

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CONOSCERE (QUANTI? PERCHE’?)

• Qual è l’incidenza dei decubiti al calcagno nei pazienti con immobilizzazione all’arto inferiore?

• Valutazione dell’incidenza delle tromboflebiti e occlusioni da catetere venoso periferico (CVP) e ricerca di eventuali fattori

prognostici o di rischio

• Ipotesi= affermazione riguardo alla relazione tra variabili sottoposte a indagine.

• Variabile = caratteristica misurabile che varia nei soggetti studiati.

Ipotesi e domande Ipotesi e domande

• Var.dipendente= variabile su cui si osservano i cambiamenti o gli effetti di trattamenti o manipolazioni; chiamata anche variabile di criterio; viene rappresentata con la lettera Y.

• Var.indipendente= variabile controllata e manipolata dal ricercatore; chiamata anche variabile predittiva; viene rappresentata con la letta X.

Ipotesi e domande

Ipotesi e domande VARIABILI

Misurazione

Indipendenti Dipendenti

• Il ricercatore raccoglie i dati che

permettono di accettare o rifiutare l’ipotesi.

• Non sottovalutare l’importanza di ambedue le accezioni…

• “I soggetti che ricevono X è più probabile che abbiano Y rispetto ai soggetti che non ricevono X.”

• Gli studi descrittivi non necessitano di ipotesi ma di domande (come è descritta X, X è correlata a Y, esiste una differenza nei gruppi 1 e 2 rispetto a Y, …).

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IPOTESI

Supposizione sulla relazione tra 2 o più variabiliche suggerisce una possibile

risposta al quesito di ricerca

•Tentano di rispondere alle domande poste dal problema di ricerca

•Sonoimpressioni, deduzioni oprevisioni che aiutano il ricercatore a trovare la soluzione o la risposta al quesito

IPOTESI

Si formula quindi PRIMA di condurre lo studio perché offre l’indicazione sulla

raccolta dati, sull’analisi e sulla interpretazione dei dati (ipotesi statistica)

IPOTESI

È la migliore supposizione su ciò che ci si aspetta di trovare

Per essere valida:

Coerente con una teoria esistente Basata sui risultati di una ricerca

Un trattamento chemioterapico intensivo vs un trattamento standard migliora la Qualità della vita (ipotesi)dei pazienti affetti da sarcoma di Ewing a

parità di sopravvivenza libera

******

l’insegnamento di esercizi di rieducazione da eseguire dopo la dimissione, facilita il recupero

motorio (ipotesi)nei pazienti anziani trattati chirurgicamente per frattura di femore rispetto alla

pratica corrente?

Esempi

Definito il QUESITOa cui si vuole rispondere

identificare gli “aspetti/cose”

(le VARIABILI) da osservare

trasformarle affinché siano

OSSERVABILI, MISURABILI, ANALIZZABILI e quindi trovare la risposta al quesito!

Deve contenere:

Conoscitivo:

1. Su chi vuoi ricercare (la tua popolazione) 2. Il problema 3. Con quale obiettivo

Con ipotesi:

1. Su chi vuoi ricercare (la tua popolazione) 2. I’intervento 3. Con quale ipotesi

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P

P popolazione

I/E I/E intervento/esposizione CC confronto

O

Ooutcome

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P

P popolazione pazienti con gesso arto inf

E

E esposizione tipo di gesso, intervento sì/no; lunghezza gesso, età, oncologico o no, diabete, angiopatie….

(………………)) O

Ooutcome numero di decubiti

Variabili indipendenti

Variabili dipendenti

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PP popolazione pazienti in chemioterapia

I I intervento connettore senza ago

CC confronto tappino in lattice

OOoutcome diminuzione infezioni

Variabili indipendenti

Variabili dipendenti Variabili indipendenti

Se il quesito è ben strutturato tutte le altri fasi vengono di conseguenza

Non essere vaghi/generici

Ipotesi fondata (alla ricerca bibliografica)

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Trasformate il vostro problema in un quesito di ricerca……

End-point

Più frequentemente utilizzato nei trial clinici

Outcome

Più frequentemente nella ricerca sui servizi sanitari Possono essere considerati sinonimi In italiano= misura di esito, risultato

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Umanistici

Economici Clinici

Outcome

Tipologie di misure di outcome

Epstein RS, et al. Ann Intern Med 1996

Clinici

- Mortality (Death specific cause - e.g. cardiovascular - or total) - Clinical events (myocardial infarction, stroke)

- Physiologic and metabolic measures (cholesterol levels, blood pressure)

Umanistici

- Symptoms (AUA symptoms score)

- Quality of life (SF-36 questionnaire, Nottingham Health Profile)

- Functional status (Karnofsky)

- Patient satisfaction (Group Health Association of America Survey)

Economici

- Direct medical (hospitalizations, outpatient visit, diagnostic tests, drugs)

- Indirect medical (work loss, restricted activity days) - Untangible (burn of suffering, psycological distress, “labeling effect”

•Outcome surrogati - validati

- non validati Outcomeclinici veri

Surrogato

• Misura fisiologica o di laboratorio utilizzata come sostituto di un outcome clinico che misura direttamente come un paziente si sente, funziona o sopravvive

S= Livelli di colesterolo, H= Mortalità, CHD

S= ulcera peptica Endoscopica H= ulcera peptica Sintomatica

Prevenzione della osteoporosisi

S= aumento della densità ossea H= diminuzione delle fratture Farmaci contro colesterolo

Prevenzione di Gastropatia da NSAIDs

Outcome surrogati vs Outcome clinici

Fascino logico del surrogato

• Il fattore di rischio causa morbilità e mortalità,

• l’intervento fa diminuire il fattore di rischio

→ l’intervento ridurrà il rischio di morbidità e mortalità

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Osteoporosi

• Densità ossea → rischio di fratture

• Relazione forte anche aggiustato per altri fattori rischio (età, fumo…)

• I trial su alendronato confermano relazione surrogato/clinicamente significativo

• Na floruro > densita ossea del 35% ma >

rischio fratture (osso meno strutturato?)

• Ca +Vit D non > densità ossea ma <

fratture

Eventi cardiovascolari

• PA ha forte relazione con ECV

• La < di 1mHg < 5% morti e 10% stroke

• Diuretici tiazidici e ß bloccanti < PA e <

Stroke

• I Ca antagonisti < PA ma > IM

Farmaci per colesterolo

• Hanno effetti anche sulle piastrine, funzionalità endotelio, risp infiammatoria….benefici

indipententemente dalla loro abilità a diminuire il colesterolo

• Nelle metanalisi <10% di colosterolo < 9%

mortalità ECV e < 24% mortalità per altre cause

• Vero per la Simvastatina

• Falso per i Fibrati

Ma…

• Il surrogato è affidabile se c’è una relazione CAUSALE fra la modifica del surrogato e la modifica dell’end-point clinicamente importante

Surrogate End Points in Clinical Trials Are We Being Misled?

Fleming T, et al. Ann Intern Med 1996

Disease

Surrogate

End Point True Clinical Outcome Intervention

Sono quindi necessarie 2 condizioni

1. L’end-point surrogato deve essere dentro il percorso CAUSALE dall’intervento all’outcome

2. Essere certi che l’intervento non ha effetti importanti sull’end-point clinico non mediati o catturati dall’end.point

surrogato

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Level 1

• Observational research

Level 2

•Experimental research

Level 3

• Experimental research

Validazione degli end-point surrogati

Level 1(necessary, but not sufficient)

• Strong, independent, consistent association between the surrogate and the true clinical end point?

Level 2

•Evidence from RCTs in other drug classes that

improvement in the surrogate end point has consistently led to improvement in the true clinical end point?

Level 3

• Evidence from RCTs in the same drug class that improvement in the surrogate end point has consistently led to improvement in the true clinical end point?

Validazione degli end-point surrogati

Quando è lecito usarli?

• Indispensabili negli tudi di fase II e fase III iniziale

• Permettono di stabilire le potenzialità benefiche di un nuovo farmaco

• Poi fare studi di fase IV ben fatti (più che aumentare fase III)

Importanza degli end -point clinici

Guyatt GH, et al.

BMJ, 2008

• Outcome primario

• Outcome secondari

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• Elementi core – Evidence – Population – Intervention – Comparison – Outcome – Time stamp

EPICOT+

Elementi opzionali – Disease burden – Timeliness – Study type

© GIMBE^®

EPICOT+:

Elementi core

• Evidence

• Population

• Intervention

• Comparison

• Outcome

• Time stamp

© GIMBE^®

EPICOT+:

Elementi core

• Evidence

• Population

• Comparison

• Outcome

• Time stamp

© GIMBE^®

EPICOT+:

Elementi core

• Evidence

• Population

• Comparison

• Outcome

• Time stamp

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EPICOT+:

Elementi core

• Evidence

• Population

• Comparison

• Outcome

• Time stamp

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© GIMBE^®

EPICOT+:

Elementi core

• Evidence

• Population

• Comparison

• Outcome

• Time stamp

© GIMBE^®

EPICOT+:

Elementi core

• Evidence

• Population

• Comparison

• Outcomes

• Time stamp

© GIMBE^®

EPICOT+:

Elementi opzionali

• Disease Burden

• Timeleness

• Study type

© GIMBE^®

EPICOT+:

Elementi opzionali

• Disease Burden

• Timeleness

• Study type

© GIMBE^®

EPICOT+:

Elementi opzionali

• Disease Burden

• Timeleness

• Study type

Outcome

 Clinici (rilevanti)

 Economici

 Umanistici

 Scegliere il primario

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Generare domande

Revisione della