Conclusioni

L’analisi mostra una certa eterogeneità nell’accesso di specifiche categorie di farmaci ai PTR. Nello specifico, i farmaci monitorati da AIFA e i farmaci inclusi nella lista AIOM risultano avere un maggiore accesso nei PTR, mentre lo status di farmaco orfano non sembra avere un impatto preferenziale rispetto all'accesso nei PTR.

Il tema della rivalutazione dei farmaci a livello locale (e, in particolare, regionale) rimane e rimarrà in futuro particolarmente delicato. Da una parte, tale rivalutazione pone dei quesiti di equità nell'accesso laddove le condizioni di opportunità di rimborso sono state già negoziate a livello centrale. Dall'altra, si pone il problema della coerenza tra risorse disponibili a livello regionale e disponibilità di nuovi farmaci, anche in un contesto (quello regionale) dove l'impatto economico di un farmaco dovrebbe essere valutato nella prospettiva del SSR.

Si osserva, infine, che in futuro potrebbero essere proprio le Regioni a effettuare una prima valutazione dei farmaci. Secondo l'articolo 12 comma 5 della Legge 189/2012, dal novembre 2012 "i medicinali … sono automaticamente collocati in apposita sezione, dedicata ai farmaci non

ancora valutati ai fini della rimborsabilità, della classe C …successivamente denominata C(nn)",

nelle more della presentazione, da parte dell'azienda interessata, di un'eventuale domanda di diversa classificazione ai sensi della citata disposizione legislativa". Di fatto quindi si sta aprendo lo spazio per la negoziazione di condizioni di accesso regionale a carico del SSR prima della negoziazione di prezzo e rimborso a livello nazionale. Il provvedimento citato non ha effetto sui farmaci oggetto di analisi in questo report, introdotti prima dell’entrata in vigore della legge, ma avrà sicuramente un impatto in termini prospettici sull’accesso futuro ai farmaci, in particolare in termini di equità territoriale (accedono ai farmaci i pazienti che risiedono in Regioni che hanno stipulato accordi per

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la copertura pubblica della relativa spesa) e di reddito (in assenza di accordi, potranno accedere a tali farmaci i pazienti che possono permettersi la relativa spesa).

Centro Studi sulle Biotecnologie Sanitarie e Settore Biotech – Report 2013 Pagina 92 Allegato 3 - Contenuti della scheda di valutazione di un nuovo farmaco, Regione Veneto

a. Informazioni generali: inquadramento del prodotto in termini, ad esempio, di nome commerciale, principio attivo, classificazione, confezioni disponibili, prezzi, stati registrativi, indicazioni etc.

b. Inquadramento della patologia: cenni di epidemiologia ed inquadramento.

c. Linee guida di trattamento esistenti: sintesi delle principali linee guida nella patologia oggetto di valutazione, considerando linee guida nazionali ed internazionali, di società scientifiche e di istituzioni.

d. Trattamenti alternativi: enunciazione dei trattamenti oggi disponibili per trattare la patologia oggetto di studio, le loro principali caratteristiche farmacologiche e cliniche, e le evidenze di efficacia e sicurezza a supporto del loro utilizzo.

e. Caratteristiche del prodotto: breve descrizione della classe farmacologica e del meccanismo d’azione, eventuali differenze/ peculiarità a livello farmacodinamico e/o farmacocinetico con i composti appartenenti alla stessa classe; dose e modalità di somministrazione, eventuali accorgimenti di dosaggio in sottogruppi di pazienti.

f. Dati di efficacia: riassunto di dati di efficacia derivanti dagli studi registrativi e dai principali ulteriori studi clinici. Gli studi vengono riportati sinotticamente in formato tabellare. Nel testo vengono commentate quelle caratteristiche degli studi sulle quali si vuole porre l’accento, in quanto non riportate in tabella, ma importanti per formulare un giudizio complessivo sullo studio stesso. g. Dati di sicurezza: riassunto di dati di sicurezza derivanti dagli studi registrativi e dai principali ulteriori studi clinici. Informazioni su eventuali dear doctor letters emanate da autorità regolatorie (EMEA, FDA, AIFA).

h. Valutazione di qualità degli studi: per ogni studio clinico analizzato nella sezione f) viene calcolato lo score Jadad. Tale punteggio si basa sul presupposto che i tre elementi principali che devono essere riportati per avere maggiori garanzie sulla buona qualità di uno studio clinico siano la randomizzazione, la condizione di doppia cecità e la gestione dei drop-out.

i. Indicazione studi in corso: vengono riportati gli studi in corso con il prodotto per la stessa patologia oggetto della scheda di valutazione secondo uno schema predefinito, consultando i principali registri di trials.

j. Altri report di HTA: contiene gli elementi principali, soprattutto in termini di decisione sanitaria ed il profilo economico, di eventuali report di HTA già pubblicati da altri gruppi internazionali. Le eventuali analisi economiche vengono anche tabulate nella tabella prevista al punto l.

k. Valutazione della innovatività: il grado di innovazione dei nuovi farmaci viene stabilito a giudizio UVEF utilizzando l’algoritmo approvato dalla CTS, che si basa sulla disponibilità di trattamenti preesistenti e l’entità dell’effetto terapeutico.

l. Analisi economiche: riassunto degli studi farmacoeconomici condotti (cost-effectiveness, cost-utility, cost-benefit, cost minimization), pubblicati in full text, come abstract, o rilevati all’interno di altri report di HTA. Gli studi vengono riportati sinotticamente in formato tabellare e commentati nel testo.

m. Popolazione target: per i nuovi farmaci che possono comportare un potenziale aumento di budget a livello regionale, viene quantificato il numero di pazienti potenzialmente eleggibili al nuovo trattamento nella Regione Veneto e sul territorio nazionale, al fine di calcolare l’impatto sul budget regionale.

n. Analisi dei costi ed impatto organizzativo (costi delle alternative, potenziale impatto di budget etc): viene inizialmente effettuata una analisi dei soli costi della terapia farmacologica vs. il comparator. Viene quindi analizzato il percorso gestionale delle alternative. Sulla base della popolazione target e dei diversi scenari ipotizzati sulla penetrazione della nuova tecnologia sulla pratica medica, viene effettuata una budget impact analysis dei costi dei costi diretti sanitari delle alternative con la prospettiva del SSR o. Rapporto costo-efficacia: ove disponibile un dato forte di outcome vs. il gold standard, viene calcolato il rapporto costo-efficacia. p. Place in therapy: ruolo del farmaco rispetto al quadro terapeutico di riferimento.

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10. II.2.2 Forme di finanziamento extra-tariffa DRG dei farmaci

biotecnologici

Fee-for-service has been introduced in 1994 for inpatient and outpatient services. DRGs have been used to classify and reimburse inpatient services. Treatments with biotechnological drugs (and particularly anti-cancer drugs) are so expensive and different among patients, that applying fee-for-service to inpatient or outpatient services where biotech drugs are used looked not appropriate. Hence, many regions have adopted a retrospective payment system of drug costs and relied on a specific information flow named “F file”. The F File was originally introduced to (i) financially compensate interregional patients mobility, should the host region have offered drugs neither included into DRG-based fees nor in outpatient fees (e.g. drugs distributed to patients at the moment of discharge from the hospital) and (ii) allow local health authorities to manage the reimbursement for drugs administered to their residents by other health authorities inside the same region.

The objective of this section is to provide an overview on the use of F File by regions. Despite a huge variability across regions, F File has rapidly become a tool to monitor the prescription of new expensive drugs and, in some regions, to define in advance each hospital’s budget for drugs registered on F-File. It is yet to assess whether these different uses of the F file and reimbursement regimes for drugs monitored through this information flow have had an impact on the prescribing behavior.

1. Introduzione

Il flusso F (o File F) rappresenta uno strumento rilevante nell’ambito delle politiche sui farmaci biotecnologici. Attraverso questo flusso è infatti compensata non solo la spesa associata ai farmaci a somministrazione diretta erogati in mobilità sanitaria inter-regionale (Conferenza dei Presidenti delle Regioni e delle Province Autonome, 2012), ma anche quella per una serie di farmaci innovativi e/o ad alto costo che hanno la potenzialità di impattare fortemente il sistema sanitario; ad esempio questi farmaci non sono compensati dalle tariffe correnti (DRG) o inducono costi molto variabili tra paziente e paziente, generando una difficile compensazione per tramite di tariffa. Tali prodotti risultano infatti incoerenti con una logica di remunerazione a tariffa di prestazioni facilmente classificabili in gruppi omogenei per livello di costo, quindi a DRG. I farmaci biotecnologici, soprattutto per il trattamento dei tumori e delle malattie auto-immuni, rappresentano

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una buona parte di quest’ultima categoria. Di conseguenza il funzionamento del File F è di rilevanza per il governo dei farmaci biotecnologici.

L'uso del File F come strumento di finanziamento retrospettivo dei costi dei farmaci è relativamente recente. In origine il File F rappresentava (e rappresenta tuttora) essenzialmente uno strumento di compensazione della mobilità inter-regionale ed interaziendale all'interno della stessa regione, insieme ad altri flussi informativi (Tabella 1).

Tabella 1 - Flussi di compensazione della mobilità sanitaria

Flusso Descrizione

Flusso A Ricoveri ospedalieri e day hospital

Flusso B Medicina generale

Flusso C Specialistica ambulatoriale

Flusso D Farmaceutica

Flusso E Cure termali

Flusso F Somministrazione diretta di farmaci

Flusso G Trasporti con ambulanza ed elisoccorso

Fonte: Testo Unico per la compensazione della mobilità sanitaria 2012

2. Obiettivi, fonti e metodi

Obiettivo del presente capitolo è fornire: (i) un inquadramento del File F nel sistema di flussi informativi di compensazione della mobilità sanitaria inter-regionale in Italia; (ii) un quadro dell’evoluzione del ruolo del File F oltre a quanto stabilito dal Testo Unico (TU) sulla mobilità sanitaria; (iv) una mappatura sistematica dei provvedimenti regionali in tema di File F, al fine di evidenziare le differenze regionali in termini di setting assistenziali, elenchi di farmaci e politiche di rimborso.

Il capitolo è così strutturato: nel paragrafo successivo viene fornito un quadro della mobilità sanitaria, del ruolo del File F nella compensazione inter-regionale e delle caratteristiche dei farmaci rimborsati. E’ poi proposto un confronto internazionale delle politiche di governo dei farmaci utilizzati in ambito ospedaliero (paragrafo 4). Nel paragrafo 5 viene effettuata un’analisi comparativa dell'uso del File F a livello regionale e degli utilizzi innovativi del File F, dalla compensazione infra-regionale al monitoraggio della spesa. Infine, nell’ultimo paragrafo, vengono tratte alcune conclusioni riflessive sul ruolo del File F come strumento di compensazione e gestione dei farmaci ad alto costo, in particolare di natura biotecnologica.

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Per quanto riguarda le fonti utilizzate, l’analisi della mobilità sanitaria (paragrafo 3) si è avvalsa principalmente della normativa vigente del Testo Unico, oltre a diversi report e articoli sul tema della mobilità sanitaria. L’analisi comparativa (paragrafo 4) sulle politiche farmaceutiche in Unione Europea è basata su uno studio condotto dall’Osservatorio Farmaci del Cergas Bocconi per conto di Farmindustria (Jommi et al, 2011), mentre il paragrafo 5 analizza i singoli provvedimenti regionali.