Modalità di gestione dei prontuari regionali

Questa sezione propone un quadro delle modalità di gestione dei PTR/PTOR. L’analisi della composizione delle commissioni si è avvalsa delle informazioni raccolte da SIFO, in collaborazione con l’Università del Piemonte Orientale, nel report “L’analisi ed il monitoraggio della garanzia del

diritto alla cura per i pazienti sul territorio”, mentre sono state analizzate dagli autori diverse fonti

riguardanti le tempistiche di accesso e alcuni documenti regionali richiesti per la domanda di accesso di un farmaco al prontuario.

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La gestione del prontuario, sia esso regionale, di area vasta o ospedaliero, è affidata ad una commissione terapeutica, che si occupa della selezione dei farmaci da inserire ai fini del rimborso e delle eventuali sottopopolazioni / condizioni limitative da considerare. Esistono 17 Commissioni Terapeutiche Regionali, 16 Commissioni Terapeutiche di Area Vasta e 184 Commissioni Terapeutiche Locali. Le commissioni sono composte prevalentemente da clinici e farmacisti, anche se tra il 5 e il 20 per cento dei membri delle commissioni risulta avere un profilo professionale di tipo economico, farmacologico o amministrativo (SIFO, 2012), come sintetizzato in Figura .

Figura 1- Composizione media % delle commissioni terapeutiche per profilo professionale

Fonte: Elaborazione su dati SIFO 2012

PTOR/PTR: Prontuari Terapeutici (Ospedalieri) Regionali PTAV: Prontuari di Area Vasta

PTO: Prontuari Terapeutici Ospedalieri

La procedura di richiesta per l’inserimento in prontuario può essere inoltrata da clinici e membri delle commissioni terapeutiche e, in alcuni casi, direttamente dalle imprese farmaceutiche (Veneto, Marche, Lazio, Puglia) e dalle associazioni di pazienti (solo Regione Lazio) (SIFO, 2012).

Oltre ad avvalersi della documentazione presentata al momento della domanda, la commissione conduce ulteriori ricerche per raccogliere dati specifici a livello locale o validare le informazioni presentate dai richiedenti. Nella valutazione viene solitamente data priorità a molecole nuove o che hanno ottenuto una nuova indicazione, mentre meno di frequente vengono considerate le nuove formulazioni. I farmaci orfani (o in generale i farmaci per i quali non esistono alternative terapeutiche) ed i farmaci "salvavita" sono soggetti a prioritizzazione, ovvero vengono valutati più frequentemente, in oltre il 60% dei casi (SIFO, 2012). Questo risultato è in parte in contraddizione con quanto rilevato successivamente sulla presenza dei farmaci orfani, in particolare quelli per le

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sindromi rare, nei prontuari terapeutici, che risulta essere minore rispetto alla media dei farmaci innovativi analizzati (Figura 4).

Da un’analisi della documentazione richiesta per l’inserimento nei PTR emerge, tra i criteri formalmente previsti dalle commissioni, una maggior frequenza di dati clinici (inquadramento della patologia, ruolo terapeutico/place in therapy, indicazioni e posologia, dati di efficacia, tollerabilità e sicurezza). Tra i requisiti di carattere economico risultano richieste più frequentemente informazioni sul costo della terapia (al momento della rilevazione 8 commissioni terapeutiche regionali sulle 13 che avevano formalizzato un dossier per la richiesta di inserimento), la popolazione target e le valutazioni di costo-efficacia (7 commissioni). Si osserva, tuttavia, come spesso il costo-efficacia venga in realtà interpretato come costo per dose definita giornaliera (DDD - Defined Daily Dosage), presupponendo una sostanziale sovrapponibilità dell'efficacia e che il vero motore dei differenziali di costo tra due alternative sia il costo della terapia farmacologica.

Alcune aziende farmaceutiche contattate dal gruppo di ricerca hanno segnalato come, indipendentemente dalla variabilità dei dati richiesti, venga di fatto utilizzato il formato della Regione Veneto²⁴ per tutte le richieste di inserimento in prontuario, in virtù della completezza della informazioni richieste dalla commissione veneta. L’elenco completo dei criteri di inserimento richiesti da Regione Veneto è riportato in Allegato 3. Occorre tuttavia notare che con il DGR 952 del giugno 2013 la Regione Veneto ha abolito il PTOR.

Le tempistiche di inserimento dei farmaci in prontuario rappresentano una variabile determinante per l’accesso dei farmaci nei sistemi sanitari regionali. In primo luogo l'Italia sconta un ritardo nelle approvazioni a livello nazionale. Da uno studio condotto dall’Efpia nell’aprile 2010 risulta che in Italia il tempo medio tra la data di approvazione da parte dell’European Medicines Agency (EMA) e l’accesso (“accessibility”, definita come la data di completamento delle procedure di prezzo/rimborso) è pari a 326 giorni (Efpia, 2010). Lo studio è stato condotto in 14 Paesi su un campione di 84 medicinali che hanno ricevuto la prima Autorizzazione all’Immissione in Commercio (AIC) a livello europeo nel periodo 2007-2009 e le cui precedenti autorizzazioni in mercati extraeuropei non risalgono a più di 10 anni prima dell’accesso in Europa.

Secondo quanto rilevato dalla FAVO rispetto ai farmaci oncologici, dal momento dell’approvazione EMA all’effettiva disponibilità dei farmaci ai cittadini delle diverse regioni italiane, trascorrono in media 2 anni. Dopo la fase di negoziazione di prezzo e rimborso occorre aspettare 7 o 8 mesi prima che il farmaco sia inserito nel PTOR dalle commissioni terapeutiche regionali (FAVO, 2012).

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Un ulteriore studio sui farmaci ospedalieri (Pammolli & Integlia, 2009) basato su dati CERM (Competitività Regolazione e Mercati) ha rilevato, su dati Farmindustria, che tra la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della determina AIFA di prezzo e rimborso all’inserimento nei PTR intercorrono dai 145 giorni (in Umbria) ai 284 giorni (in Lazio). A queste tempistiche si aggiunge il tempo medio impiegato da AIFA per concludere l’iter di negoziazione prezzo e rimborso, pari a 226 giorni.

Un'analisi più aggiornata di Farmindustria evidenzia come il tempo necessario per l’inserimento in PTOR dei prodotti ospedalieri sia aumentato nel corso del tempo: se per i farmaci che hanno ricevuto l’AIC tra il 2006 e il 2008 passavano in media 246 giorni tra l’approvazione AIFA e l’inserimento nei prontuari regionali, per i farmaci approvati da AIFA tra il 2009 e il 2011 questo periodo si è dilatato a 350 giorni (Farmindustria, 2012).

La Figura 2 riassume i risultati delle ricerche sopra menzionate, indicando i tempi di passaggio dall’approvazione EMA all’utilizzo nell’SSN a cui si riferiscono.

Figura 2- Stime delle tempistiche di accesso

*tempistiche riferite ai farmaci oncologici ** tempistiche riferite a tutti i farmaci

Fonti: EFPIA, FAVO, CERM (su dati Farmindustria), Farmindustria.