• Monitoraggio discontinuo
• Frammentarietà della fonte dei dati
• Incompletezza dell’informazione
OPPORTUNITÁ:
• FED 2018
• Indicatore per ogni farmaco oncologico nuovo-innovativo ad alto costo
• Link costo-effetto terapeutico
• Sistema di monitoraggio continuo
MINACCE:
• Errata interpretazione
• Scarsa conoscenza
122 L’indicatore è uno strumento oggettivo, basato su dati reali che dà la possibilità di fotografare la performance aziendale nella gestione della spesa e del consumo dei farmaci. È uno strumento di rapida consultazione, ben definito, chiaro. I due indicatori focalizzano la loro attenzione sulle modalità di erogazioni significative in termini di spesa diretta: l’ambulatorio e il Day Hospital. Infatti come evidenziato nel capitolo 6 (RISCULTATI E DISCUSSIONE) soprattutto i farmaci oncologici di più recente immissione in commercio, hanno strutture chimiche complesse e non possono essere erogati in distribuzione diretta, poiché richiedono personale specializzato per la somministrazione a causa dei gravi effetti collaterali che possono derivare dal loro utilizzo. Questi sono farmaci ad alto costo. Gli indicatori rappresentano uno step successivo all’analisi proposta dall’indicatore F10.2.1b sulla spesa media per paziente oncologico completandone l’informazione, attualmente presente nel sistema di valutazione della performance della Regione Toscana e danno un’informazione indiretta: permettono di realizzare un confronto tra le Aziende (bechmarking) proprio sulla spesa di quelle modalità di erogazione di quei farmaci ad alto costo che necessitano un monitoraggio. Inoltre ogni Azienda ha la possibilità di utilizzare la formula dell’indicatore inserendo i dati che la stessa ha a disposizione, poiché la modalità di calcolo è definita in modo chiaro nella scheda indicatore.
Al contrario, tra i punti di debolezza si evidenzia una fonte dei dati, per l’individuazione del numeratore e del denominatore, frammentata e incompleta. Infatti nel FES sono contenute le spese di tutti i farmaci oncologici essendo un flusso di scarico, ma proprio perché di scarico non vi è una correlazione diretta con il paziente. Nel FED è presente il link diretto con il paziente, ma solo a seguito della delibera n. 1375 è divenuto obbligatoria la registrazione del farmaco oncologico usato in ambulatorio o in Day Hospital. Tale delibera viene applicata dalle Aziende a partire dal primo Gennaio 2017. Attualmente l’informazione potrebbe risultare parziale. Inoltre i flussi, come momentaneamente strutturati, non danno la possibilità di realizzare un’informazione completa, che potrebbe riguardare il monitoraggio continuo per tutto il tempo di utilizzo del farmaco da parte del paziente, la possibilità di legare il dato all’indicazione terapeutica, alla responsività del paziente al trattamento (dati di outcome) o alla stadiazione della malattia. Anche la disponibilità solo annuale dei flussi per la Regione Toscana rappresenta un punto di debolezza. La continuità dell’informazione costituirebbe un’enorme vantaggio per le Aziende.
I fattori esterni si realizzano in opportunità e minacce. Le prime potrebbero essere identificate con la possibilità per il 2018 di usufruire della voce presente nel flusso FED che, grazie all’applicazione di quanto espresso nella delibera, riporterà tutti i farmaci oncologici erogati in Day Hospital o in ambulatorio. Ci sarà la possibilità di avere un dato attendibile con connessione diretta all’utente. Altra opportunità potrebbe essere quella di indirizzare l’indicatore non solo alla spesa complessiva dei farmaci oncologici ad alto costo usati in ambulatorio e in Day Hospital, ma ricavare informazioni di spesa per ogni singolo farmaco. Qualora si promuovesse l’utilizzo di differenti supporti al flusso FED e al flusso FES come le Unità Farmaceutiche Antineoplastiche (UFA) o la cartella clinica informatizzata si potrebbe migliorare l’attuale informazione data dagli indicatori con indicazione terapeutica o efficienza del farmaco stesso grazie ai dati di outcome. Si potrebbe, in tal modo,
123 raggiungere l’obiettivo della governance farmaceutica: legare il consumo all’efficacia, non utilizzando una logica a silos, ma integrando il più possibile tutte le informazioni relative al singolo paziente trattato. Inoltre il monitoraggio non è continuo perché il dato viene calcolato nel 2017, ma riferito al 2016.Infine con la speranza che l’informazione riduca lunghi tempi di attesa, si potrebbe creare un sistema di monitoraggio almeno mensile, che concretizzi la reale definizione di flusso informativo.
Le minacce si concretizzano, in primo luogo, in una errata interpretazione del dato. Infatti il significato dell’indicatore rimanda a un confronto tra le Aziende e non un mero giudizio su chi ha fatto meglio o chi ha fatto peggio: una spesa maggiore non è indicativa di un peggiore trattamento per il paziente. Gli indicatori devono essere interpretati in modo corretto e ne devono essere compresi significato e utilità. L’utilizzo potrebbe essere confinato, non apprezzato e non sfruttato per gli scopi di gestione interna delle singole Aziende e della Regione Toscana in generale. Per evitare ciò è necessario che gli indicatori vengano conosciuti, analizzati e compresi. Dunque è necessaria un’attenta divulgazione in modo tale da mettere al corrente gli interessati delle loro peculiarità. In tal senso una mancata informazione potrebbe costituire un’altra minaccia. Una mancata diffusione informativa del nuovo approccio che dunque rimarrebbe legato ai soli destinatari più informati.
124 8. CONCLUSIONI E SFIDE PER IL FUTURO
Questo capitolo è dedicato alle conclusioni e alle sfide per il futuro. La complessità nella regolamentazione e nella gestione dell’innovazione del settore farmaceutico, pone la Toscana e le altre Regioni italiane di fronte alla priorità di identificare una formula tecnico- organizzativa che permetta di garantire l’universalità del diritto alla salute e la sostenibilità economica del Sistema Sanitario. Gli indicatori rappresentano uno strumento per raggiungere la consapevolezza delle criticità del proprio sistema al fine di programmare, pianificare e dunque governare il settore farmaceutico. Tuttavia lo stato attuale evidenzia incompletezza e frammentazione dei dati necessari alla loro realizzazione. Sebbene i sistemi di monitoraggio si siano evoluti vi è ancora molta strada da fare nella misurazione e nell’aggiornamento dei sistemi informativi per poter governare i vari aspetti dell’assistenza farmaceutica in modo tempestivo ed efficace.
This chapter is about conclusions and challenges for the future. Tuscany and the other Italian regions have to identify a technical and organizational formula because of the complexity in regulating and managing innovation in the pharmaceutical sector. Indicators are a tool to realize the criticalness of the system in order to plan and govern the pharmaceutical industry. However, the data are incomplete and fragmented. Although monitoring systems have evolved, there is still a long way to go in measuring and updating information systems, in order to govern the various aspects of pharmaceutical care in a timely and effective manner.
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I farmaci costituiscono una componente fondamentale dell’erogazione dei servizi sanitari. Negli ultimi anni si assiste a una difficoltà crescente di garantire un uguale accesso ai trattamenti farmacologici, minando ai principi fondamentali del Sistema Sanitario Nazionale. L’innovazione farmaceutica da un lato, l’accessibilità del prezzo dei farmaci e la sostenibilità del loro costo dall’altro, rappresentano talvolta interessi contrapposti che entrano strutturalmente in conflitto se non considerate congiuntamente dalle autorità regolatorie. Gli strumenti di governance attualmente messi in atto hanno permesso di conseguire risultati positivi nel contenimento della spesa farmaceutica territoriale convenzionata, mentre appare necessaria una più attenta riflessione sull’adeguatezza ed efficacia degli strumenti di governo della componente di spesa farmaceutica ospedaliera. L’efficientamento del sistema finora sembra essersi tradotto semplicemente nel concetto di “minore spesa”, senza incidere in maniera adeguata sulle incertezze dei processi decisionali, sulle inefficienze gestionali e sulla spesa evitabile, mostrando la sua incongruenza nel governo della spesa dell’assistenza farmaceutica. La gestione della spesa ospedaliera appare molto complessa in particolare per i farmaci oncologici. All’interno di un quadro normativo e gestionale molto articolato, infatti, i farmaci oncologici, in particolar modo quelli
125 innovativi, risultano essere una delle maggiori voci di spesa per i sistemi sanitari regionali. I dati forniti dall’Osmed (Osservatorio Nazionale sull’Impiego dei Medicinali) per i primi mesi del 2016 presentano un quadro che registra un incremento significativo della spesa rispetto al 2015, proprio per questa tipologia di farmaci. Gli anticorpi monoclonali, che sono la principale classe di spesa all’interno del gruppo L, hanno registrato un incremento rispetto al 2015 di ben +9,7%. Sul versante dell’assistenza farmaceutica ospedaliera ed ambulatoriale, diciotto principi attivi di antineoplastici ed immunomodulatori compaiono tra i primi trenta a maggior incidenza sulla spesa (i primi tre sono: Trastuzumab, Bevacizumab e Rituximab). Lo stesso risultato si è ottenuto in questo lavoro di tesi dall’analisi della spesa diretta (flusso FES) per la Regione Toscana. Cosi come per le altre regioni, l’introduzione di un numero sempre più considerevole di farmaci innovativi a livello ospedaliero ha portato la Toscana a prendere delle misure di gestione indipendenti dallo Stato. Da anni infatti collabora con il Laboratorio MeS utilizzando gli indicatori come una prospettiva “gestionale”, in grado di monitorare processi e soluzioni organizzative degli attori della governance. La complessità nella regolamentazione e nella gestione dell’innovazione del settore farmaceutico pone la Toscana, cosi come le altre Regioni italiane, di fronte alla priorità di identificare una formula tecnico-organizzativa che permetta contemporaneamente di presentare l’universalità del diritto alla salute e la sostenibilità economica del SSR. Il sistema di valutazione ha lo scopo di misurare la capacità di ogni azienda sanitaria di essere strategicamente efficace ed efficiente, sia rispetto al territorio sia nel contesto regionale in cui è inserita. Il sistema rappresenta un’opportunità per poter capire, scegliere e apprendere al fine di programmare, pianificare e dunque governare la sanità in generale e il settore farmaceutico nel particolare. La Regione non è il mero oggetto del processo di monitoraggio, quanto soggetto attivo, coinvolta nel disegno e nello sviluppo dello strumento stesso. Il sistema si compone di circa 500 indicatori di cui circa 200 farmaceutici. Alcuni sono di monitoraggio, altri di valutazione. L’indicatore in tal senso permette di realizzare un’assunzione di responsabilità rispetto alla performance dei propri servizi sanitari, come quello farmaceutico, e dunque dei servizi offerti ai propri cittadini. È uno strumento volto a esplorare gli aspetti che per la Regione risultano rilevanti per il perseguimento delle proprie strategie territoriali. Esso dà inoltre la possibilità di spaziare nel calcolo dal livello regionale a quello aziendale, all’area vasta, a uno stabilimento o a un distretto/comprensorio in base alle esigenze. L’indicatore è calcolato e condiviso con cadenza annuale, ma è definito in modo tale da permettere alle aziende stesse di calcolare tempestivamente il dato, di aggiornarlo e di monitorare regolarmente l’andamento. Relativamente all’assistenza farmaceutica in oncologia attualmente il sistema di valutazione si compone di un solo indicatore sulla spesa media per paziente oncologico. L’indicatore ha solo finalità di osservazione e nella sua attuale formulazione si presenta incapace di misurare la cura ospedaliera e territoriale sia dal punto di vista del costo sostenuto in media per i pazienti oncologici per i farmaci innovativi, sia del costo di tutte le terapie oncologiche, sia l’eventuale problematica di accesso e variabilità evitabile tra utenti residenti in diverse aree geografiche o curati da diversi centri di erogazione delle cure.
Gli indicatori di monitoraggio e di valutazione sono utili nella misura in cui concorrono ad attivare percorsi di miglioramento della pratica assistenziale e questo è possibile solo se si concentrano su fenomeni che siano al tempo stesso rilevanti e manovrabili. In merito al primo punto, gli indicatori devono rilevare il costo e l’efficacia della gestione assistenziale del percorso oncologico, ossia, per esempio, indagare se l’adozione di farmaci
126 apparentemente più costosi si traduca in un risparmio nel medio o nel lungo periodo. In merito al secondo punto, alla manovrabilità, un indicatore è utile nella misura in cui va a fornire un’informazione rilevante a quei professionisti che siano effettivamente responsabili del risultato e che quindi possano azionare le leve per migliorare i risultati stessi. Tuttavia lo stato attuale evidenzia incompletezza e frammentazione dei dati necessari ad avere un quadro completo e il più possibile attendibile. Sebbene vi sia stata un’evoluzione dei sistemi di monitoraggio, i nuovi scenari derivanti sia dalle nuove esigenze e sia dai nuovi strumenti di governo, evidenziano che vi è ancora molta strada da fare nella misurazione e nell’aggiornamento dei sistemi informativi per poter governare i vari aspetti dell’assistenza farmaceutica in modo tempestivo ed efficace. Questo studio di tesi ha voluto analizzare, oltre allo stato dell’arte della spesa farmaceutica regionale Toscana, i punti di forza e di debolezza dei flussi utilizzati oltreché degli indicatori sviluppati relativamente al trattamento chemioterapico ed ha ipotizzato l’implementazione di nuovi indicatori. È un piccolo tassello che si affianca agli altri strumenti già condivisi al fine di comprendere quanto succede e di migliorare la governance farmaceutica, tenendo sempre presente ciò che è meglio non solo per il singolo paziente, ma per l’intera popolazione. I flussi utilizzati per il calcolo degli indicatori contengono dati di consumo e dunque non sono legati all’indicazione terapeutica, (ad esempio alla stadiazione del cancro), al paziente da trattare. Tra questi solo il flusso dei Farmaci Erogati Direttamente (FED) contiene la tracciabilità del paziente, ma presenta grossi limiti legati alla finalità per cui è nato e talvolta di compilazione. I dati provenienti dalle Unità Farmaceutiche Antiblastiche (UFA) potrebbero rappresentare un ottimo compromesso perché sono caratterizzate da informazioni sulla patologia, sulla stadiazione del cancro, sul paziente, sulla quantità di farmaco somministrato, per qualche Azienda sui costi, ma è uno strumento utilizzato dagli specialisti per la gestione interna; non si tratta di informazioni costituenti un vero e proprio flusso, ma sono dati “ancora” confinati all’interno degli ospedali e il loro utilizzo a livello regionale necessita di autorizzazione aziendale. Inoltre, i software attualmente utilizzati variano da Azienda ad Azienda: prima di trasformarli in un flusso dovrebbero subire un’opera di omogeneizzazione sul territorio. Hanno, infine, ancora il limite di non dare informazioni sull’outcome, da cui si potrebbe risalire all’efficacia o meno del farmaco oncologico. Attualmente il requisito di completezza appartiene ai Registri AIFA o al completamento delle informazioni ottenute dai flussi con quelle provenienti dalle cartelle cliniche. Nel primo caso il dato non viene restituito dallo Stato alle Regioni, nel secondo caso manca il link diretto. Tuttavia il Laboratorio MeS ha già sviluppato degli indicatori estrapolati dai dati UFA con valore aggiunto dell’accoppiamento del consumo del farmaco all’indicazione terapeutica (ad esempio costo medio per utente donna trattato per il cancro alla mammella). In tal modo è possibile avere un quadro più completo dell’informazione sull’erogazione di farmaci oncologici in ospedale. L’indicatore F10.2.1c sulla spesa ambulatoriale per paziente oncologico, realizzato per il progetto di ricerca, ha lo scopo di completare l’informazione dell’indicatore F10.2.1b sulla spesa media per paziente oncologico già presente nel Sistema di Valutazione. Infatti focalizza l’attenzione sull’utilizzo dei farmaci oncologici utilizzati in ambulatoriale. I risultati della ricerca hanno evidenziato come questi abbiano un consistente impatto sulla spesa diretta. Si tratta di farmaci complessi per struttura e somministrazione e la loro erogazione è legata principalmente al Day Hospital e all’ambulatorio. A tal proposito l’indicatore manifesta il costo della gestione assistenziale del paziente oncologico in ambulatorio ed è anche la base di partenza per l’indagine sulla possibilità di avere nel tempo
127 un risparmio con l’adozione di soluzioni alternative al Day Hospital o al ricovero ordinario, caratterizzati da costi indiretti maggiori. Dà la possibilità di apprezzare meglio la spesa per farmaci più costosi erogati in regime ambulatoriale. L’indicatore F10.2.1d sulla spesa per paziente oncologico in ambulatorio o in Day Hospital, ha lo scopo, anche questo, di zoomare la spesa per farmaci ad alto costo. Inoltre a partire dal 2018 sarà possibile avere una maggiore precisione del dato, sfruttando il campo all’interno del flusso FED dedicato ai farmaci oncologici in ambulatorio e in Day Hospital, la cui procedura di inserimento diventerà obbligatorio per tutte le Regioni. Sarà anche vantaggioso in termini di semplicità di calcolo. Evidenziata la variabilità di gestione di questi farmaci tra le Aziende Toscane, gli indicatori rappresentano un’informazione utile a quei professionisti che sono effettivamente responsabili della gestione del paziente, con il fine di utilizzare gli stessi protocolli su tutto il territorio. Infine, l’indicatore sul Trastuzumab avrà lo scopo di valutare l’efficacia prescrittiva, appena si otterrà l’autorizzazione in commercio del suo biosimilare. Il biosimilare rappresenta un’ottima via d’uscita al fine di assicurare il connubio sostenibilità- innovazione. Con le stesse indicazioni terapeutiche dei farmaci originatori, certificate da AIFA, essi rappresentano un vantaggio sia per lo Stato (grazie al loro prezzo inferiore) sia per il cittadino: a quest’ultimo è garantita la possibilità di utilizzare un farmaco di straordinaria efficacia. La scheda indicatore, inoltre, sarà applicabile a tutti i farmaci a brevetto scaduto anche in futuro.
Per concludere, la sfida dei prossimi anni è l’implementazione di flussi ospedalieri dettagliati, completi e integrati con quelli territoriali che permettano di risalire direttamente al paziente e di avere un quadro completo del suo trattamento. Ciò permetterebbe di migliorare il contenuto degli indicatori presenti attualmente nel sistema di valutazione e darebbe l’opportunità di sviluppare nuovi indicatori di performance farmaceutica capaci di evidenziare in maniera completa l’uso appropriato ed efficiente del farmaco oncologico e il suo impatto diretto e indiretto sui livelli di ospedalizzazione della popolazione. Il passaggio dall’uso di dati amministrativi all’uso di dati clinici attraverso il record linkage delle informazioni, ad esempio contenute nelle cartelle cliniche informatizzate, rappresenterebbe un grosso passo in avanti. Questo permetterebbe alla Regione Toscana e alle altre Regioni che vorranno usufruire degli indicatori, di creare un confronto tra le strutture erogatrici, basato sugli esiti in relazione alla spesa ottenuta. L’innovazione farmaceutica gestionale sta nel legare il consumo all’outcome e ai percorsi diagnostici terapeutici (PDTA), dunque all’esito del trattamento: un’opportunità per migliorare le cure, prima in via sperimentale e pilota, sotto il controllo dei centri autorizzati, e poi, in caso di significativo valore aggiunto per ogni euro speso, diffusa a tutti gli aventi diritto, senza disparità. Sarà utile rendere disponibili e trasparenti le informazioni di costo e di esito per tutte le fasi del percorso oncologico a tutti i portatori di interesse del sistema sanitario, in primis dei professionisti sanitari, per valutare la bontà delle soluzioni organizzative e gestionali adottate. In questo modo potrà essere abbandonata la logica a silos del consumo del farmaco per passare a una visione integrata e continua a tutto tondo. In ultimo e non per importanza si include tra le sfide future la possibilità di avere un dato tempestivo dell’erogazione in modo da avere un riscontro il più possibile reale e continuativo con la realtà e dunque concretizzare il concetto di flusso come qualcosa di realmente continuo.
Per migliorare la salute della popolazione e ottimizzare le limitate risorse economiche è fondamentale una politica sanitaria che tenga in giusta considerazione le evidenze scientifiche e quindi i numeri a disposizione. La sostenibilità del sistema sanitario
128 rappresenta oggi un sfida importante che non può ricondursi esclusivamente ad una questione economica, perché aumentare solamente le risorse non aiuta a migliorare la critiche condizioni in cui, ormai da tempo, versa la sanità.
129 RESPONSABILI SCIENTIFICI:
Prof.ssa Nuti per l’intero Sistema di valutazione della performance in sanità della Regione Toscana. (http://performance.sssup.it).
Dott.re Francesco Attanasio per la realizzazione e il calcolo dell’indicatore F10.2.1b (spesa media per farmaci oncologici).
Anna Maria Murante per la realizzazione e il calcolo dell’indicatore F10.2.1b (spesa media per farmaci oncologici).
Andrea Livraghi per la realizzazione e il calcolo dell’indicatore F10.2.1b (spesa media per farmaci oncologici).
Bruna Vinci per la realizzazione e il calcolo dell’indicatore F10.2 (spesa farmaceutica ospedaliera per giornata di degenza), dell’indicatore F10 (spesa farmaceutica territoriale), dell’indicatore F12.a.2 (% di statine a brevetto scaduto), dell’indicatore C9.6.1.1 (iperprescrizione di statine), dell’indicatore C9.9.1 (iperprescrizione di antidepressivi).
130 BIBLIOGRAFIA
A. Foglio. Il marketing sanitario. Il marketing per aziende sanitarie, ospedaliere, centri salute, ambulatori e studi medici. Edizione Franco Angeli, 2007.
Allegato 3 della delibera 947 del 27/09/2016 della Regione Toscana
Andersen TF, Mooney G (eds), The Challenges of Medical Practice Variations, pp 117-152. Apolone G. et al, ³L’appropriatezza dell’uso dell’ospedale: i risultati di uno studio all’ospedale S.