Le tecniche di valutazione economica nella prospettiva dell'Health Technology Assessment

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Dipartimento di Economia e Management

Corso di Laurea Magistrale in

“STRATEGIA, MANAGEMENT & CONTROLLO”

Le tecniche di valutazione nella prospettiva dell’Health Technology Assessment

Relatore

Chiar.mo Prof. Simone Lazzini

Candidato Francesco Saverio Curiello

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Alla mia famiglia, fonte di serenità e tranquillità, senza il vostro amore

tutto ciò non sarebbe stato possibile.

A mio zio Giuseppe, figura importante

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INDICE

Introduzione ... 5

1. Health Technology Assessment: La valutazione delle tecnologie sanitarie ... 7

1.1Tecnologie sanitarie: concetto, definizione e classificazioni ... 7

1.2 Le tipologie di tecnologie sanitarie ... 8

1.3 Le origini dell’Hta ... 12

1.4 Health Technology Assessment ... 15

1.5 Il processo di Health Technology Assessment ... 23

1.6 L’Hta in Italia ... 28

2. L’Hta e le tecniche di valutazione ... 35

2.1 La valutazione economica ... 36

2.1.1 I costi ... 38

2.1.2 Effetti ... 40

2.1.3 Prospettiva ... 41

2.2 Le tecniche di valutazione economica ... 43

2.2.1 Cost-Analysis e Analisi di Minimizzazione dei costi ... 54

2.2.2 Cost-Effectiveness Analysis ... 55

2.2.3 Cost-Utility Analysis ... 57

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3. CASE STUDY: LA VALUTAZIONE DELLA NEUROSTIMOLAZIONE NELLA

PROSPETTIVA HTA ... 71

3.1 Che cos’è la neurostimolazione ... 71

3.2 Valutazione in termini equitativi tra le tecnologie ... 76

3.2.1 Individuazione delle tecnologie ... 76

3.2.2 Cost Analysis ... 77

3.2.3 Modello di analisi ... 85

3.2.4 Mappa di posizionamento delle tecnologie ... 96

Conclusioni ... 97

Appendice A – Cost analysis Tecnologia non ricaricabile ... 99

Appendice B – Cost analysis Tecnologia ricaricabile 1 ... 100

Appendice C – Cost analysis Tecnologia ricaricabile 2 ... 101

Appendice D – Cost analysis Tecnologia ricaricabile ad alta frequenza ... 102

Bibliografia ... 103

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INTRODUZIONE

Negli ultimi decenni, il nostro Servizio Sanitario Nazionale, così come i sistemi sanitari dei Paesi sviluppati, si è trovato ad affrontare il problema dell’impetuosa ed incontrollata crescita della spesa sanitaria.

Uno dei tanti fattori che ha contributo a questa crescita è da attribuire all’aumento dell’innovazione tecnologica, che ha portato la sanità a notevoli passi avanti durante gli ultimi anni.

Tuttavia, la proliferazione delle tecnologie in ambito sanitario è stata, purtroppo, accompagnata da un consistente incremento dei costi e, per tale motivo, un numero sempre più elevato di soggetti (specialisti, la classe dirigente sanitaria, i pazienti, ma anche i decisori e i fornitori di prodotti e tecnologie mediche) richiede sempre di più informazioni per supportare decisioni sullo sviluppo, l’adozione, l’acquisizione e l’utilizzo di nuove tecnologie o di significativi cambiamenti di tecnologie già in uso.

Per far fronte a tale esigenza, si è sviluppato a livello internazionale uno spazio di ricerca multidisciplinare conosciuto con il nome di “Health Technology Assessment”, traducibile nell’espressione italiana di “Valutazione delle tecnologie sanitarie”. L’Health Technology Assessment (HTA) è una valutazione complessiva e sistematica delle conseguenze assistenziali, economiche, sociali ed etiche provocate dalle tecnologie sanitarie.

Dopo aver trattato nei primi due capitoli gli aspetti più teorici relativi all’Health Technology Assessment, nel capitolo terzo si è descritta l’esperienza applicativa dell’Hta. In particolare ho eseguito una valutazione in termini equitativi tra quattro tecnologie sanitarie impiegate per la cura del dolore cronico all’interno della “U.O Terapia del dolore” dell’Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana.

Per effettuare tale analisi è stato adottato un metodo “score & weight” basato su due “dimensioni”: Benefici e sostenibilità. Il metodo utilizzato è stato descritto

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nel capitolo secondo. Il modello ha evidenziato come, a dispetto di quanto suggerito dalla cost-analysis, la tecnologia “ricaricabile ad alta frequenza” sia risultata, oltre ad essere quella che produce più benefici, anche la più sostenibile nel lungo periodo. Il progetto è stato svolto nell’ambito delle attività del “Centro Interdipartimentale di Ricerca sull'Health Technology Assessment (CIRHTA)”.

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1. HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT: LA VALUTAZIONE DELLE TECNLOGIE SANITARIE.

1.1 Tecnologie sanitarie: concetto, definizione e classificazioni

Il concetto di tecnologia può essere studiato e definito secondo molteplici e differenti prospettive, come quella organizzativa, economica, sociale. La complessità, la ricchezza e la multidimensionalità del costrutto di tecnologia e le ambiguità di definizione, interpretazione e misurazione, si ripresentano anche nell’ambito della tecnologia sanitaria. Con particolare riferimento al campo di indagine prescelto, l’Health Technology Assessment, due sembrano essere gli aspetti fondamentali: la prevalenza di una prospettiva oggettivistica e l’inclusione nel concetto di tecnologia sia di componenti tangibili sia intangibili (come le procedure mediche e chirurgiche) anche se talvolta, nella pratica, il focus è sulla sola componente tangibile. La tecnologia sanitaria, nella tradizionale prospettiva di ricerca dell’Hta è generalmente intesa nel senso più ampio del termine, ossia come insieme di componenti (sia tangibili sia intangibili) che permette l’erogazione dei servizi assistenziali1_{. Nell’articolo di Jonsonn e Banta, ad}

esempio la tecnologia in sanità viene definita come l’insieme di farmaci, strumenti, procedure mediche e chirurgiche utilizzate per la prevenzione, la diagnosi, il trattamento e la riabilitazione della malattia2. Nell’ampio concetto di tecnologia sanitaria rientrano non solo componenti come gli strumenti elettromedicali ed elettronici utilizzati nella pratica medica, i presidi sanitari, i farmaci e le protesi ma anche le procedure mediche e chirurgiche intese come strumenti a disposizione dell’operatore per raggiungere il risultato di assistenza, accanto alle soluzioni organizzative ai sistemi di supporto e alle modalità d’intervento attraverso i quali l’assistenza viene erogata. Con “modalità d’intervento” s’intende una serie di aspetti inclusi l’erogazione di servizi, i sistemi finanziari e le caratteristiche delle infrastrutture che condizionano

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Francesconi A., “Innovazione organizzativa e tecnologica in sanità. Il ruolo dell'health technology assessment”, 2007

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rispettivamente i servizi sanitari e l’utilizzo delle tecnologie sanitarie in senso stretto.

1.2 Le tipologie di tecnologie sanitarie

L’Office of technology assessment (Ota) include nel concetto di tecnologia sanitaria non solo tutti gli strumenti, apparecchiature, farmaci e procedure mediche e chirurgiche impiegati nell’erogazione dei servizi sanitari, ma anche i sistemi organizzativi e di supporto (come la cartella clinica elettronica) attraverso i quali l’assistenza sanitaria viene fornita3_.

Reisman identifica quattro categorie chiave nella tecnologia sanitaria4: - Clinica (diagnostica, chirurgica, medica, informativa);

- Di ricerca; - Amministrativa; - Per l’educazione;

Geisler e Heller5, ampliandone il concetto, propongono una classificazione in otto categorie:

- Dispositivi medici e sistemi; - Prodotti farmaceutici;

- Tecnologia informatica; - Dispositivi monouso;

- Servizi e procedure medico-chirurgiche; - Addestramento all’uso delle tecnologie;

- Strategie e politiche riguardanti la tecnologia, l’addestramento e la formazione ad essa legati;

- Regole amministrative, procedure e flussi di lavoro;

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4

Reisman A. (1996), “Management Technologies for managing the Health Care Sector Technologies”, in Geisler E. e Heller O. (a cura di), Managing Technology in Health Care, Kluwer Academic Publishers, Norwell, MA.

5

Geisler E. , Heller O. (1998), Management of medical technology. Theory, practice and cases, Kluwer Academic Publications, Boston.

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Goodman fornisce una duplice chiave di lettura del concetto di tecnologia sanitaria. La prima si basa sui componenti che la caratterizzano: i farmaci, i dispositivi e le apparecchiature mediche, le procedure medico-chirurgiche, le soluzioni organizzative e manageriali e infine i sistemi di supporto. La seconda, al contrario, è basata sul tipo di obiettivi che si possono raggiungere attraverso le tecnologie sanitarie (Tabella 1).

Tabella 1 - Esempi di tecnologie sanitarie

Un ulteriore metodo di classificazione delle tecnologie in sanità è rappresentato dallo stadio di sviluppo tecnologico. Geisler, ad esempio distingue tra tecnologie:

- Emergenti, tecnologie che sono ancora in fase di sperimentazione;

- Pacing, per le quali è terminata la fase di sperimentazione e sono avviate all’introduzione nella pratica clinica;

- Chiave, uniche e attualmente non sostituibili con altre e perciò di gran rilievo;

- Di base, già ampiamente in uso nella pratica clinica, facilmente reperibili; - Obsolete, largamente utilizzate in passato ed ormai in fase di sostituzione

con altre più moderne;

Un modello che permette di classificare la tecnologia sanitaria rispetto al suo “ciclo di vita” e “tasso di evoluzione” è il Technology Spectrum proposto da Mikhail e colleghi (Fig. 1). Il modello proposto può essere utilizzato per

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posizionare una particolare tecnologia in termini di ciclo di vita stimandone contestualmente la velocità di evoluzione.

Per gli obiettivi di orientamento strategico, è infatti importante non solo collocare una determinata tecnologia all’interno del ciclo di vita, ma anche comprendere il passato processo di sviluppo ed i fattori che possono averlo rallentato e stimarne l’evoluzione attesa per il futuro, soprattutto per quelle tecnologie che prevedono un notevole investimento di capitale (diretto ed indiretto).

Il technology spectrum individua cinque fasi evolutive all’interno del ciclo di vita delle tecnologie sanitarie:

- Virtual edge, in cui la tecnologia è ancora in fase astratta;

- Cutting edge, in cui la tecnologia è in fase sperimentale (ricerca di base traslazionale);

Figura 1 - Il Technology spectrum

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- Leading edge, in cui la tecnologia è utilizzata nella ricerca medica applicata, ma non è ancora disponibile nella pratica clinica;

- Standard edge, in cui la tecnologia è utilizzata principalmente in strutture sanitarie di eccellenza;

- Trailing edge, in cui la tecnologia, pur risultando obsoleta, continua ad essere utilizzata a seguito di resistenze al cambiamento tecnologico.

Nel technology spectrum la natura delle decisioni da applicare ad una determinata tecnologia muta al mutare della fase del ciclo di vita attraversata. Le decisioni sono generalmente influenzate da alcune considerazioni:

- Le indicazioni sull’appropriatezza clinica nell’uso della tecnologia; - Le indicazioni di costo-efficacia della tecnologia;

- I risultati/effetti clinici attesi sui pazienti;

- Le implicazioni tecnico-procedurali pratiche nell’uso effettivo della tecnologia;

Il processo di sviluppo di una tecnologia lungo il suo ciclo di vita modifica la natura delle decisioni poiché si riducono progressivamente l’incertezza sulle indicazioni, il rischio e l’incertezza sui risultati attesi e le difficoltà di uso. Come conseguenza la percezione che medici e pazienti hanno di una tecnologia sanitaria si modifica nel corso del suo ciclo di vita6.

Francesconi (2007) evidenzia come, nonostante tutte le tecnologie sanitarie attraversino le diverse fasi evolutive (dalla ricerca medica alla pratica clinica) raffigurate nel technology spectrum, i tempi di permanenza all’interno di ogni singola fase varino in funzione sia della natura sia delle caratteristiche intrinseche della tecnologia sanitaria presa in considerazione. Così, ad esempio, i farmaci, rappresentano una delle tecnologie sanitarie con tasso di evoluzione più lento, all’opposto dei dispositivi medici non impiantabili. Inoltre, bisogna considerare come altri fattori, di tipo tecnico, di regolamentazione, o politico-economici

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possono rallentare o bloccare una fase del ciclo di vita. I principali fattori d’influenza evidenziati da Mikhail e colleghi sono:

- I requisiti e i controlli delle autorità istituzionali e di regolamentazione; - I problemi strettamente tecnologici;

- Il grado dei benefici o la severità delle complicanze; - I problemi di rimborso;

- La facilità di uso.

L’utilità di una classificazione delle tecnologie per stadio di sviluppo, ai fini dell’Hta, è dovuta al suo legame con i differenti ruoli che possono essere giocati dalla valutazione delle tecnologie sanitarie, sia a livello centralizzato che aziendale, lungo il ciclo di vita di una tecnologia7.

È necessario evidenziare che il processo di Hta può essere condotto in un qualunque momento del ciclo di vita (sviluppo e diffusione) di una tecnologia.

1.3 ORIGINI

Analogamente a molte altre decisioni politiche che comportano un notevole dispendio di risorse a fronte della scelta tra possibili alternative tecnologiche, la correttezza delle decisioni di politica sanitaria comporterebbe teoricamente un’approfondita conoscenza tecnica da parte dei policy maker che, tuttavia, sono istituzionalmente coinvolti in un numero assai ampio ed eterogeneo di decisioni8. Nel corso degli anni ’50, negli Stati Uniti, tale criticità fece sì che i decision makers iniziarono ad avvertire l’esigenza di disporre di un metodo condiviso capace di valutare conseguenze di un qualsiasi progetto che richiedesse l’investimento di importanti risorse pubbliche. Si avvertiva, quindi, la necessità non solo di accertarsi della bontà di un progetto prima della sua concreta realizzazione, ma di valutarne la superiorità rispetto ad altri di tipo alternativo.

7_{Francesconi A., “Innovazione organizzativa e tecnologica in sanità. Il ruolo dell'health technology}

assessment”, 2007

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A tale scopo fu creata nel 1965, sempre negli Stati Uniti, una commissione scientifica avente il compito di produrre informazioni di natura scientifica e tecnica per fornire un supporto alle decisioni politiche caratterizzate da enormi investimenti. Il Congresso commissionò studi indipendenti alla National Academy of Engineering (Nae) ed al Legislative Referenze Service of the Library of Congress che hanno significativamente influenzato lo sviluppo e le applicazioni del Technology Assessment (TA). Da tali studi derivò lo sviluppo del Technology Assessment, inteso come un insieme flessibile di metodi, in evoluzione, da adattare ai compiti ed agli obiettivi specifici di ciascuna valutazione.

Nel corso degli anni ’70, sulla scia d’innovazioni tecnologiche storiche che offrivano nuove e clamorose opportunità diagnostiche e terapeutiche, ma richiedevano importanti investimenti di risorse economiche, l’esigenza di valutazione della tecnologia cominciò a farsi sentire sempre più anche in campo sanitario. Lo sviluppo del TA come un metodo sistematico d’indagine negli anni sessanta e soprattutto settanta coincise infatti con lo sfruttamento di tecnologie sanitarie che suscitarono ampio interesse nell’opinione pubblica, tanto che esse furono tra i primi oggetti di studio. Esempi in tal senso sono rappresentati dalla fecondazione in vitro, dalla predeterminazione del sesso del feto, dal rallentamento dell’invecchiamento e della modifica del comportamento umano con tecniche farmacologiche, neurochirurgiche o strumenti elettrici9.

Nel 1972 si ha il primo decreto legge relativo alla valutazione delle tecnologie (Public law 92-484), con cui viene istituito l’Office of Technology Assessment (OTA), con il compito di sviluppare e diffondere il Technology Assessment e di dimostrare la sua utilità ai rappresentanti politici. Nasce la prima definizione di tecnologia sanitaria, che viene definita come: “i farmaci, i dispositivi, le procedure mediche e chirurgiche usate nella cura della salute, ed anche i sistemi di supporto entro i quali tali cure devono essere prestate”. Questa definizione

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verrà successivamente modificata nel 1992 dallo Standing Group on Health Technology del NHS del Regno Unito, che definisce le tecnologie mediche come: “tutti i metodi utilizzati dagli operatori sanitari per promuovere la salute, per prevenire e trattare la malattia, per migliorare la riabilitazione e le cure a lungo termine”10_.

Negli anni ’80, in considerazione degli aumenti dei costi per l’assistenza sanitaria e del ruolo dell’innovazione tecnologica nell’incremento di tale spesa, l’esigenza di avere informazioni rilevanti per assumere decisioni in politica sanitaria, ha assunto un peso ancora più elevato11. Tra la fine degli anni ’80 e la prima metà degli anni ’90 numerose sono state le Agenzie di HTA che sono nate nel mondo, in particolare in USA, Canada (Cets12, Ccohta, British Columbia’s Office for Technology Assessment) ed Europa finanziate principalmente con risorse pubbliche dai governi centrali o regionali. Con il passare degli anni, l’obiettivo di migliorare l’efficacia complessiva dei sistemi sanitari, ha fatto emergere l’esigenza di decentralizzare l’HTA, anche a causa delle numerose riforme sanitarie volte ad aumentare il controllo sulle singole aziende erogatrici (in Italia con i processi di aziendalizzazione previsti dal D.lgs. 502/92 e s.m.i.)13.

Nel 1985 nasce l’International Society for Technology Assessment in Health Care (ISTAHC), una Società Scientifica Internazionale che raggruppa diverse organizzazioni, pubbliche e private, che operano nell’ambito della valutazione delle tecnologie sanitarie. Nel 1993 si avverte l’esigenza di raggruppare tutte queste agenzie in una rete denominata International Network of Agencies for Health Technology Assessment (Inahta), che conta oggi oltre 50 agenzie

10_{Citraro L., Di Vagno R., Giuliani G., Iannella M.L., Marino R., Terranova F., “Health Technology}

Assessment: un Ponte tra scienza e policy making”, disponibile a:

http://www.istud.it/up_media/pw_scienziati/hta.pdf

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Cets: Quebec’s Conseil d’évalutation des technologies de la santé); Ccohta (Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment)

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appartenenti a più di 30 Paesi di tutto il mondo14, volta a coordinare l’attività internazionale di Hta ed a supportare i membri nella definizione di metodi comuni e condivisi di valutazione15. Le istituzioni italiane membri dell’Inahta sono:

- Agenas, Agenzia Nazionale per i Servizi Sanitari Regionali

- UVT, Unità di Valutazione delle Tecnologie e Ingegneria Clinica del Policlinico Universitario A. Gemelli

- ASSR, Agenzia Sanitaria e Sociale Regionale.

1.4 Health Technology Assessment

Negli ultimi decenni, il nostro Servizio Sanitario Nazionale, così come i sistemi sanitari dei Paesi sviluppati, si è trovato ad affrontare il problema dell’impetuosa ed incontrollata crescita della spesa sanitaria. I fattori che hanno contribuito a questa crescita della spesa sanitaria sono essenzialmente:

 L’aumento dei bisogni assistenziali dovuto al progressivo invecchiamento demografico, che provoca un aumento di quella parte di popolazione che maggiormente richiede prestazioni sanitarie;

 La crescita delle aspettative da parte dei pazienti, con il conseguente livellamento verso l’alto dello standard di vita;

 Il desiderio di reputazione dei professionisti, che richiedono tecnologie sempre più avanzate;

 L’aumento dell’innovazione tecnologica, che ha portato la sanità a notevoli passi avanti durante gli ultimi 30 anni: l’avanzare delle biotecnologie, dei biomateriali, delle tecniche chirurgiche e delle tecnologie hardware e software, ha sensibilmente incrementato lo sviluppo

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L’elenco completo dei membri dell’Inahta è reperibile al sito internet: http://www.inahta.org/our-members/members/

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della medicina migliorando al contempo i risultati in termini di capacità diagnostica e di efficacia terapeutica.

Tuttavia, la proliferazione delle tecnologie in ambito sanitario è stata, purtroppo, accompagnata da un consistente incremento dei costi e, per tale motivo, un numero sempre più elevato di soggetti (specialisti, la classe dirigente sanitaria, i pazienti, ma anche i decisori e i fornitori di prodotti e tecnologie mediche) richiede sempre di più informazioni per supportare decisioni sullo sviluppo, l’adozione, l’acquisizione e l’utilizzo di nuove tecnologie o di significativi cambiamenti di tecnologie già in uso.

Inoltre, si è verificato (e accentuato soprattutto nell’ultimo decennio), il progressivo ingenerarsi di una stagnazione dell’economia, il cui perdurare è solo in parte ascrivibile a fattori puramente congiunturali. L’effetto di ciascuno di questi fattori tende a rafforzarsi, interagendo con gli altri16.

Tutto ciò ha avuto come conseguenza una maggiore attenzione all’uso che delle risorse in ambito sanitario veniva e viene fatto.

Trova così, una chiara motivazione l’applicazione del metodo dell’economia, che secondo la definizione del Paul Samuelson, consiste nell’insieme di metodi atti ad analizzare in quale modo le nostre società utilizzano risorse scarse al fine di produrre beni di valore e in quale modo tali beni vengono distribuiti tra i diversi soggetti che ne fanno parte17.

L’applicazione di tali metodi avviene sia a livello di macro, sia a livello di micro sistemi (Fig. 2).

16 _Piano _Sanitario _Nazionale _2011-2013 _reperibile _al _sito _internet

http://www.salute.gov.it/imgs/C_17_pubblicazioni_1454_allegato.pdf.

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Mantovani Lorenzo G., “Health Technology Assessment: principi, concetti, strumenti operativi”, Gruppo 24 ore, Milano, 2011

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.

 Livello MACRO (Politica sanitaria basata sulle evidenze): coinvolge le autorità sanitarie e riguarda la decisione se procedere con determinati programmi sanitari (programmi di screening o vaccinazioni) o mettere al corrente le autorità sanitarie sull’innovazione tecnologica, la ricerca e lo stato dell’arte.

 Livello MESO (Gestione basata sulle evidenze): coinvolge l’ospedale; il medico responsabile può avvalersi di un processo di Technology Assessment per decidere se acquistare una determinata tecnologia per l’ospedale o se mandare il paziente ad altri centri per il trattamento;

 Livello MICRO (Politica sanitaria basata sulle evidenze): riguarda i diversi livelli del Sistema Sanitario Nazionale, ovvero governo centrale, regioni, aziende; un medico può richiedere la valutazione di un test per MACRO

MESO

MICRO

Figura 2 - I livelli dell'HTA

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decidere se tale prestazione debba essere introdotta nelle routine di laboratorio.

L’obiettivo non deve, pertanto, essere la limitazione della spesa in assoluto, bensì il tentativo di ottimizzare l’impiego delle risorse destinate alle società.

Tradizionalmente, l’Hta si è occupato di informare i decisori politici a livello macro. Tuttavia, in tempi recenti, è emersa l’esigenza di adottare i principi e i metodi dell’Hta a supporto delle decisioni manageriali e cliniche all’interno delle organizzazioni che erogano servizi sanitari. Lo sviluppo dell’Hta a livello ospedaliero nasce dalla consapevolezza che il valore delle tecnologie sanitarie debba essere analizzato in connessione con lo specifico contesto organizzativo in cui la tecnologia opera18.

Funzioni di Hta aziendale strutturate sono in grado di fornire supporto, oltre ai clinici sotto forma di raccomandazioni, anche al management per l’adozione/attivazione di nuovi farmaci, dispositivi, procedure, servizi. Inoltre, tali unità sono chiamate ad offrire un supporto tecnico all’elaborazione di un piano d’investimenti pluriennale per le alte tecnologie (immobilizzazioni e beni inventariabili).

Siamo dinanzi, ancora oggi, ad una transizione, già iniziata in altri Paesi, da obiettivi di politica sanitaria monodimensionali (solo l’efficacia o solo il costo di un servizio) a obiettivi pluridimensionali, che correlano l’efficacia di un programma ai costi netti che esso genera19. In tale ottica, un punto chiave è rappresentato dalla valutazione dell’appropriatezza nell’utilizzo delle tecnologie biomediche. Il settore delle tecnologie sanitarie, infatti, rappresenta una componente di fondamentale rilievo nelle gestione e nella promozione della salute ed il volano della razionalizzazione, promozione ed applicazione dell’innovazione in sanità, e l’importanza è destinata a crescere ulteriormente nei prossimi anni a fronte del rapido progredire della ricerca scientifica e la

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Cicchetti A., Marchetti M, “Manuale di Health Technology Assessment”, 2010

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conseguente applicazione all’innovazione in sanità per la comprensione dei diversi processi patologici e la definizione di nuovi metodi e strumenti di diagnosi e cura. Il significato e il valore attribuiti alle tecnologie sanitarie, pertanto, sono oggetto di un profondo processo di revisione. Accanto ai più tradizionali criteri di efficacia e di tollerabilità, infatti, si è resa necessaria l’introduzione di nuovi parametri di utilità e di convenienza economica, di etica, di accettabilità e di sicurezza che di fatto modificano e in qualche modo arricchiscono il significato tipicamente attribuito alle pratiche diagnostiche e alle terapie chirurgiche e mediche. La razionalizzazione delle risorse disponibili per la spesa sanitaria impone che le decisioni di politica sanitaria siano, a tutti i livelli, “informate” e “consapevoli” circa le implicazioni non solo cliniche, ma anche economiche, legali ed organizzative inerenti l’adozione delle tecnologie sanitarie (apparecchiature elettromedicali, terapie farmacologiche, procedure e servizi all’interno dei sistemi e delle strutture sanitarie)20_.

Per far fronte a tale esigenza, si è sviluppato a livello internazionale uno spazio di ricerca multidisciplinare conosciuto con il nome di “Health Technology Assessment”, traducibile nell’espressione italiana di “Valutazione delle tecnologie sanitarie”.

L’Health Technology Assessment (HTA) è una valutazione complessiva e sistematica delle conseguenze assistenziali, economiche, sociali ed etiche provocate dalle tecnologie sanitarie. L’HTA costituisce un “ponte” fra il mondo dei decisori (politico) e quello scientifico (policy driven), utilizzando un approccio multidisciplinare per valutare il contributo di una determinata tecnologia all’interno di un percorso assistenziale; la sua applicazione si estende a interventi di carattere preventivo, diagnostico, terapeutico, riabilitativo e di telemedicina21.

20

Citraro L., Di Vagno R., Giuliani G., Iannella M.L., Marino R., Terranova F., “Health Technology

21

Definizione data dal Piano Sanitario Nazionale 2011-2013 reperibile al sito internet http://www.socialesalute.it/res/download/181110_per_PSN.pdf. Diverse sono le definizioni date in

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L’HTA è uno strumento finalizzato a22

:

1. Informare in modo sistematico e razionale le scelte di politica sanitaria; 2. Gestire l’incertezza insita in tali scelte attraverso la condivisione della

conoscenza tra i diversi professionisti e l’individuazione di aree sensibili verso cui indirizzare la ricerca futura;

3. Assistere nel concreto il policy maker nell’atto di destinare le risorse là dove producano maggior beneficio (sanitario, economico, sociale) per i singoli individui e per la società nel suo complesso.

La fase di assessment prevede che vengano considerati nell’analisi alcuni elementi essenziali, quali ad esempio, la descrizione della tecnologia, la sicurezza per il paziente, l’inserimento della tecnologia in un determinato contesto organizzativo e le valutazioni economiche. Alla fase di assessment, che è di carattere tecnico, segue, all’estremità del ponte, la fase di appraisal, durante la quale, il decisore politico formula le conclusioni in merito alla sua eventuale adozione e alle relative limitazioni o estensioni di utilizzo. Quindi, l’attività dell’HTA è una forma di ricerca (secondaria) che utilizza ed assembla in modo sistematico informazioni provenienti da ricerche originali (ricerche primarie) al line di permettere ai policy-maker di prendere decisioni informate e condivise sull’adozione di tecnologie sanitarie. L’HTA non riguarda genericamente la tecnologia in sé, ma l’utilizzo che della tecnologia stessa viene fatto quale parte di una terapia complessa per la prevenzione, la diagnosi, la cura o la riabilitazione di individui affetti da una patologia o a rischio di svilupparla. La valutazione economica dei programmi sanitari risponde dunque all’esigenza di sapere se, data l’efficacia clinica, vi sia efficienza economica (tecnica ed

letteratura sull’Health technology assessment: “…uno strumento di valutazione multidisciplinare nato per dare una risposta operativa al divario fra le risorse limitate di cui il sistema sanitario dispone e la crescente domanda di salute e l’innovazione tecnologica” (Battista RN, 1999); “…un approccio multidisciplinare che riassume le informazioni sugli aspetti medici, sociali, economici, etici collegati all’utilizzo di una tecnologia sanitaria in modo sistematico, trasparente, indipendente” (EUnetHTA); “…un approccio multidimensionale e multidisciplinare per l’analisi e la valutazione multisettoriale delle conseguenze delle implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali, provocate in modo diretto ed indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione (Favaretti, 2007).

22

Mantovani Lorenzo G., Lauro R. , “Le incretine: Technology Assessment e Farmacoutilizzazione” Italian Health Policy Brief, 2012

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allocativa). Per questo scopo, secondo Mantovani (2011) è necessario analizzare il programma confrontandolo con interventi che siano sia omogenei, ossia i due programmi devono essere intesi a curare la medesima patologia oppure a conseguire risultati espressi nella stessa unità di misura (ad es. anni di vita salvati), sia fattibili, ossia le tecnologie necessarie all’implementazione dei programmi devono essere effettivamente disponibili.

L’ambito di applicazione della HTA è ampio e comprende interventi di carattere preventivo (es. vaccini, screening di popolazione), diagnostico (analisi biochimiche, genetiche, di diagnostica per immagini, imaging molecolare), terapeutico (farmaci, dispositivi biomedici, radiologia interventistica), riabilitativo e, infine, interventi di telemedicina (es. telesorveglianza assistita). Più precisamente, la valutazione delle tecnologie sanitarie riguarda le modalità d’uso appropriato nella pratica clinica di tutte queste tipologie di intervento e le loro interrelazioni e, perciò, i percorsi diagnostico-terapeutici assistenziali effettivamente operati nella pratica23.

Più in dettaglio, il Technology Assessment riguarda i seguenti aspetti:

 Performance: la sensibilità e la specificità di alcuni test diagnostici, la conformità con le specifiche di fabbricazione, di affidabilità, di semplicità di utilizzo e di manutenzione;

 Sicurezza clinica: il giudizio sull’accettabilità di un rischio associato all’uso di una tecnologia in una particolare situazione;

 Efficacia: il beneficio che si ottiene sia utilizzando una tecnologia in relazione ad un preciso problema in “condizioni ideali”, e in questo caso parleremo di efficacia clinica, sia in condizioni generali di routine, ossia l’efficacia nella pratica;

 Economicità: riguarda, a livello microeconomico, i costi, le tariffe, e le modalità di rimborso; a livello macroeconomico si riferisce, invece, alle conseguenze che nuove tecnologie possono avere sui costi della Sanità a

23

Definizione data dal Piano Sanitario Nazionale 2011-2013 reperibile al sito internet http://www.socialesalute.it/res/download/181110_per_PSN.pdf

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livello nazionale o agli effetti che una tecnologia può avere sull’allocazione di risorse tra differenti programmi sanitari o tra diversi settori della Sanità;

 Impatti sociali, legali, etici e politici: molte tecnologie sollevano questioni sociali, legali, etiche e politiche. Un esempio possono essere i test genetici, i trattamenti contro l’infertilità, il trapianto di organi, la somministrazione di procedure il cui utilizzo è controverso (come ad esempio, l’elettroshock)24

;

La valutazione richiede pertanto un approccio che sia quanto più possibile multidisciplinare, in quanto spazia in numerosi campi includendo anche valutazioni critiche e misure dell’effettivo miglioramento della qualità di vita dei pazienti. Aspetto intrinsecamente legato al carattere multidisciplinare delle attività di valutazione delle tecnologie sanitarie è la numerosità e la diversità delle prospettive attraverso le quali è possibile studiare l’Hta così come la loro interdipendenza (Fig. 3). Il carattere multidisciplinare è intenso nel senso che più discipline interagiscono sul tema oggetto di studio comune conservando ognuna intatti i propri confini, con ciò distinguendosi dal carattere interdisciplinare che presuppone la costruzione di un quadro teorico basato sull’integrazione di diversi aspetti disciplinari, caratterizzandosi per la sua autonomia rispetto alle discipline che utilizza. L’Hta, in tal senso, non sembra presentare ancora carattere interdisciplinare, ma solo multidisciplinare. Il TA prevede quindi l’identificazione delle tecnologie che necessitano di una valutazione, la raccolta delle evidenze già esistenti e l’analisi dei dati, la sintesi delle informazioni e la distribuzione dei risultati ottenuti nonché la diffusione e la disseminazione dei conseguenti suggerimenti e raccomandazioni. Questo processo conduce, quindi, ad un approccio critico delle decisioni di politica sanitaria, realizzato sulla base

24

Definizione data dal Piano Sanitario Nazionale 2011-2013 reperibile al sito internet http://www.socialesalute.it/res/download/181110_per_PSN.pdf

(23)

23

delle evidenze. Lo scopo dell’HTA è assistere e consigliare chi ha il potere decisionale in ambito sanitario nella definizione delle scelte di politica sanitaria.

1.5 IL PROCESSO DI HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT25

Un processo di HTA completo comporta la realizzazione di nove passaggi:

1. Identificazione e scelta delle priorità per la tecnologia oggetto di

studio.

Uno degli aspetti più importanti di una valutazione è specificare chiaramente la domanda (policy question) a cui si vuole dare una riposta, il che implica l’identificazione di un problema rilevante per i decisori in ambito sanitario. Il problema di assessment deve riconoscere la relazione

25

Orzella L., Marceca M., “Health Technology Assessment (prima parte)” disponibile a: http://careonline.it/wp-content/uploads/2012/02/parole_chiave.pdf

Figura 3 - Alcune prospettive di studio dell'Hta

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tra nuove tecnologie e tecnologie già esistenti. Il team incaricato della valutazione deve avere ben presente lo scopo dell’assessment e chi utilizzerà i risultati.

2. Valutazione della tecnologia in termini di “bisogno”, “efficacia”, “appropriatezza”, “efficienza”, “equità”, “sicurezza”.

Il secondo passaggio viene identificato in letteratura come research question. Rappresenta una specificazione, in termini empirici, della policy question: significa, in altre parole, inquadrare il problema oggetto si studio sulla base dell’evidenza scientifica, di ben definiti strumenti e misure dell’efficacia. Una volta identificata la tecnologia, infatti, è necessario analizzarla in tutti i suoi aspetti ovvero rispondere a quesiti che riguardano il bisogno, l’efficacia, l’appropriatezza e la sicurezza.

3. Raccolta delle prove

Il passaggio cruciale all’interno di un processo di Technology Assessment è la raccolta delle prove relative ad una particolare tecnologia prima di poter procedere ad una qualunque sintesi, sia essa qualitativa o quantitativa. Spesso la ricerca si deve spingere oltre le materie prettamente mediche ed allargarsi al campo più scientifico in generale, consultando più risorse e dati in modo da incrementare la possibilità di raccogliere prove adeguate. Le fonti utili per raccogliere dati e prove possono essere.

 Computer database su letteratura pubblicata;

 Computer database su dati clinici e amministrativi;

 Report e monografie di natura istituzionale e non istituzionale;

 Inventari speciali;

 Riviste specializzate;

Generare delle prove per un processo di assessment può dover coinvolgere la raccolta di nuovi dati. Metodi per generare nuovi dati sugli effetti di una

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25

nuova tecnologia medica sono rappresentati dai seguenti studi epidemiologici:

 Sperimentazioni cliniche controllate e randomizzate;

 Sperimentazioni cliniche controllate non randomizzate con controlli contemporanei;

 Sperimentazioni cliniche controllate non randomizzate con controlli storici;

 Studi di coorte;

 Studi caso controllo;

 Studi di prevalenza;

4. Analisi del contesto

L’analisi del contesto è un punto cruciale nel processo di HTA poiché la valutazione della tecnologia deve confrontarsi con numerosi punti di vista. L’HTA si trova quindi a dover coniugare l’evidenza scientifica con contesti di natura sanitaria e sociale quali l’epidemiologia, l’analisi dell’efficacia, gli aspetti sociologici, organizzativi, economici, etici e politico/legali.

5. Interpretazione delle prove e dei dati

L’interpretazione delle prove implica un processo di classificazione degli studi al fine di conferire a ciascuno di essi un peso e la conseguente opportunità di includerli o meno nella sintesi. Per molti soggetti, in un technology assessment, un risultato definitivo che indichi una tecnologia è migliore di un’altra non esiste. Spesso è necessario combinare i risultati di svariati studi e considerare più ampi contesti sociali ed economici. I metodi usati per combinare o sintetizzare i vari dati sono:

 Revisioni non quantitative della letteratura consistenti in riassunti della letteratura esistente e adeguatamente valutata;

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26

 Metanalisi consistenti in un gruppo di tecniche statistiche in grado di combinare i dati di studi multipli allo scopo di ottenere risultati e stime quantitative.

6. Risultati e raccomandazioni

Con il termine “risultati” si fa riferimento alle conclusioni cui si è giunti al termine dello studio. Con il termine “raccomandazioni” si intendono, invece, i suggerimenti i consigli che emergono dai risultati e che possono essere formulati come strategie di Sanità pubblica oppure come linee guida clinico-organizzative o direttive pratiche.

7. Diffusione e disseminazione dei risultati ottenuti

La “diffusione” è un atto che si riferisce alla mera trasmissione dei rapporti di HTA che vengono prodotti e che possono essere indirizzati ai tre livelli macro, meso e micro. La “disseminazione” è invece un’attività più specifica in quanto è volta a predisporre negli utilizzatori finali il possibile cambiamento nella pratica. Le strategie di disseminazione possono essere molteplici, come, ad esempio, la pubblicazione in riviste d’interesse internazionale, conferenze, corsi specifici e tutti i mezzi di comunicazione di massa.

8. Implementazione dei risultati nella pratica

L’implementazione è la fase più delicata di un processo di HTA, perché comporta dei cambiamenti nella pratica a tutti i livelli istituzionali. Si tratta di adottare strategie di implementazione che portino alla modifica di fattori contesto organizzativi, amministrativi ed anche culturali. La letteratura, inoltre, evidenzia come il trasferimento nella pratica dei risultati delle ricerche scientifiche sia estremamente lento e assolutamente non prevedibile.

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9. Monitoraggio dell’impatto ottenuto dalla valutazione

Alcuni degli effetti che un report di technology asessment può scatenare sono:

a) Acquisizione o adozione di una nuova tecnologia;

b) Cambiamento della frequenza d’uso (in termini riduttivi o di incremento) di una tecnologia;

c) Nuova allocazione di risorse nell’ambito sanitario regionale o nazionale;

d) Modificazione della pianificazione di marketing di una determinata tecnologia.

Figura 4 - Il processo dell'HTA

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La parte centrale di questo processo, quella valutativa e scientifica (quadrante tratteggiato della Figura 4), consiste nella ricerca e sintesi di evidenze e si suddivide in diverse dimensioni (rappresentate in Figura 4 dai cinque box in cui si articola la definizione della domanda di ricerca) determinando la multidimensionalità del processo, nel senso che l’HTA rappresenta una valutazione complessiva degli effetti e degli impatti connessi ad una tecnologia. Inoltre, la fase valutativa necessita dell’apporto metodologico di diverse discipline (multidisciplinarietà).

1.6 L’HTA IN ITALIA

Nel nostro Paese l’Hta ha, fino ad oggi, stentato ad affermarsi pienamente, contrariamente a quanto accaduto in molti dei principali paesi industriali, anche se è innegabile che negli ultimi anni l’Health Technology Assessment è divenuto oggetto di crescente interesse e di acceso dibattito in ambito sanitario. Infatti, sia a livello regionale, sia a livello di amministrazione centrale, si evidenziano tentativi di realizzazione di alcune concrete esperienze che, tuttavia, sono rimaste frammentarie26.

In Italia, lo sviluppo e l’applicazione di metodiche di “Health Technology Assessment” subisce un incremento notevole a seguito della riorganizzazione legislativa del S.S.N., cui si è assistito negli ultimi anni. Le attività di Hta in Italia hanno iniziato a diffondersi agli inizi degli anni ’90 seppur in modo scarsamente focalizzato, non coordinato ed in assenza della definizione di priorità27.

L’emanazione del decreto legislativo 502/92 "Riordino della disciplina in

materia sanitaria, a norma dell'articolo 1 della legge 23 ottobre 1992, n. 421", e

successive integrazioni, che ha previsto “l’aziendalizzazione della sanità” infatti, introduce la necessità di modalità di gestione delle Aziende Sanitarie basate su

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Piano Sanitario Nazionale 2011-2013 reperibile al sito internet

http://www.socialesalute.it/res/download/181110_per_PSN.pdf

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Citraro L., Di Vagno R., Giuliani G., Iannella M.L., Marino R., Terranova F., “Health Technology Assessment: un Ponte tra scienza e policy making”, disponibile a:

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concetti quali pianificazione e controllo finalizzati ad un miglior utilizzo delle risorse disponibili e ad un miglioramento della qualità del servizio erogato. In particolare, il D.lgs. 229/99 conosciuto anche come Legge Bindi o Riforma-Ter mantiene inalterati i principi fondanti della legge 833/78 ma introduce il principio dell’appropriatezza per l’erogabilità dei servizi da parte del Sistema Sanitario Nazionale e dei Sistemi Sanitari Regionali. Nel rispetto del principio di economicità, ed affinché si raggiungano prestazioni efficaci ed efficienti, è opportuno essere guidati da “prestazioni appropriate”, dove l’appropriatezza indica il grado di congruenza tra interventi ritenuti necessari ed effettivamente realizzati e criteri di scelta degli interventi stessi, definiti come adeguati a priori in sede di Technology Assessment. L’appropriatezza rappresenta, quindi, l’espressione della qualità tecnica della prestazione sanitaria, e si traduce nel grado di utilità della prestazione stessa rispetto alla soluzione del problema sanitario ed allo stato delle conoscenze.

Tuttavia, nonostante la riforma avviata dal D.lgs. n. 502/1192 avesse tra gli obiettivi la sensibilizzazione delle regioni nei confronti dell’esigenza di controllo della spesa aggregata e quella di monitorare le misure per promuovere efficienza, qualità e soddisfazione dei pazienti-cittadini, non ha modificato il processo di diffusione delle singole tecnologie sanitarie che è avvenuto fino al recente passato in modo pressoché incontrollato in molte regioni italiane28.

Inoltre, le attività di valutazione proprie dell’HTA sono distribuite tra una moltitudine di attori anziché essere concentrate in un organismo dedicato come avviene in molte realtà internazionali. Questo provoca, quindi, la persistenza di un potenziale conflitto tra governo centrale e regioni29.

Con la legge finanziaria del 2003 (art. 57, L. 289/2002) è stato effettuato un primo tentativo di valutazione dei dispositivi, con l’istituzione della

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Commissione Unica dei Dispositivi Medici (CUD), organo consultivo tecnico del Ministero della Salute con il compito di definire e aggiornare il repertorio dei dispositivi medici, di classificare tutti i prodotti in classi e sottoclassi specifiche, con l’indicazione del prezzo di riferimento, sulla base del rapporto qualità-prezzo.

Nell’ambito delle proprie attività, ha istituito un gruppo di lavoro con il compito di valutare nuove e vecchie tecnologie mediche che richiedono l’uso di dispositivi medici, analizzarne i benefici clinici e i costi correlati al fine di redigere delle schede informative sui dispositivi medici valutati. Scopo di queste schede è offrire uno strumento informativo e un’occasione di confronto con gli operatori sanitari che, negli ospedali e nella ASL, sono a vario titolo coinvolti nella valutazione e selezione dei dispositivi medici, nonché con i fornitori dei dispositivi. Sempre nel 2003, il Ministero della Salute ha finanziato il Progetto Sanitario Nazionale triennale “Promozione di un network di collaborazione per la diffusione delle metodologie di Health Technology Assessment per la gestione delle tecnologie sanitarie”, ed è stato così istituito il Network Italiano di Health Technology Assessment (NI-HTA)30.

Nel gennaio 2006 è stato organizzato il 1° Forum Italiano per la valutazione delle tecnologie sanitarie, tenutosi a Trento dal 19 al 21 gennaio 2006 dall’Azienda Provinciale per i Servizi Sanitari di Trento, dall’Università di Trento e dal Network Italiano di Health Technology Assessment. Le organizzazioni aderenti al Ni-HTA, dopo un processo di consultazione, hanno stilato una lista di principi, rappresentati in Tabella 2.

In sintesi, le organizzazioni aderenti al NI-HTA, pur nella consapevolezza dell’enorme impegno necessario per governare il tema delle tecnologie in sanità, auspicano che tali principi possano essere diffusi tra coloro che nutrono interessi

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nell’assistenza sanitaria e che il Network diventi lo strumento per collegare tra di loro le diverse esperienze maturante in Italia31.

Si ritiene opportuno spiegare brevemente ogni singolo principio:

1. Le parti interessate sono le persone o i gruppi che hanno un interesse nelle prestazioni o nel successo di qualsiasi organizzazione, pubblica e privata, e vengono normalmente classificate in 5 categorie: i clienti, il personale, i proprietari/finanziatori, i fornitori e la società.

2. L’assistenza sanitaria è il risultato sinergico di molte tecnologie sanitarie, che possono essere materiali e immateriali.

Tutte queste tecnologie sanitarie non sono efficaci di per se stesse, ma sono strumenti in mano alle persone, in primo luogo ai professionisti clinici e organizzativi che danno forma e vita alle strutture sanitarie.

3. L’assistenza sanitaria organizzata è il frutto di scelte che avvengono a diversi livelli decisionali.

31

http://www.istud.it/up_media/pw_scienziati/hta.pdf Tabella 2 - I principi della "Carta di Trento"

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4. La valutazione deve riguardare l’impatto complessivo provocato delle tecnologie sanitarie.

5. La valutazione delle tecnologie sanitarie è anche una opportunità per le strutture sanitarie perché l’esame multidimensionale dell’impatto provocato dalle tecnologie crea i presupposti per superare l’autoreferenzialità e l’isolamento nelle scelte, soprattutto in quelle che hanno conseguenze sui versanti etico e sociale. Inoltre la condivisione delle valutazioni svolte dalle singole strutture rappresenta un arricchimento per il sistema sanitario nel suo complesso.

6. I sistemi sanitari e le strutture che ne fanno parte sono sistemi complessi, basati su una rete di processi assistenziali e tecnico-amministrativi lungo la quale i professionisti clinici e organizzativi e i cittadini si muovono con competenze, autonomie, responsabilità e percezioni diverse.

Nel gennaio 2007, in occasione della seconda edizione del Forum italiano per la valutazione delle tecnologie sanitarie, un evento promosso insieme dall’Azienda Provinciale per i Servizi Sanitari di Trento e dall'Università di Trento, proprio in stretta collaborazione con il network italiano di HTA, nasce la Società Italiana di Health Technology Assessment (SIHTA), che basandosi sui principi definiti nella “Carta di Trento”, ha come fine la diffusione della cultura e della pratica dell’HTA, nei comportamenti e nelle scelte di tutti coloro che in Italia nutrono interessi nell’assistenza sanitaria. La SIHTA riunisce persone e organizzazioni, qualificate scientificamente e professionalmente, interessate a cooperare, promuovendo32:

 Attività formative per:

o assicurare l’aggiornamento professionale e la formazione permanente degli associati, anche con programmi di educazione continua al fine di sviluppare professionalità e competenze;

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o facilitare il confronto e la partecipazione a studi e ricerche, anche multicentrici, nell’ambito dell’HTA, con predisposizione di manuali, linee-guida, protocolli operativi, prevedendo il coinvolgimento di enti pubblici e privati, aziende ed istituzioni scientifiche.

 Sviluppo scientifico e culturale dell’HTA nell’ambito nazionale per: o favorire la collaborazione tra le istituzioni del Servizio Sanitario

Nazionale, le Regioni e le altre istituzioni nazionali;

o permettere la condivisione delle migliori pratiche di HTA nell’ambito delle realtà appartenenti al Network Italiano di Health Technology Assessment e favorire la circolazione dei prodotti e dei rapporti di valutazione realizzati dalle stesse;

o stimolare anche attraverso il proprio sito web interattivo il dibattito in progress tra autori e attori di esperienze di HTA, assumendo un ruolo centrale nella rete informativa del settore;

o garantire con il Convegno nazionale annuale un momento di analisi e riflessione sullo stato dell’arte dei processi di HTA in Italia e sulle linee-guida inerenti la disciplina.

 Collaborazioni e sinergie tecnico-scientifiche e culturali internazionali per:

o realizzare un effettivo interscambio di esperienze tra le più significative organizzazioni che applicano l’HTA in ambito europeo;

o facilitare, anche attraverso la presenza di propri soci fondatori nel board direttivo della Società Scientifica Health Technology Assessment International, la partecipazione ad attività

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internazionali, agevolando un immediato trasferimento di conoscenze alla realtà italiana;

o favorire la condivisione di iniziative con omologhe organizzazioni di Paesi extraeuropei, quali Canada e Stati Uniti.

In questo quadro l’iniziativa è svolta in collaborazione con l’Associazione Italiana di Economia Sanitaria (AIES). La presenza dell’AIES assicura un contributo metodologico nell’ambito delle valutazioni economiche e dei modelli decisionali, elementi essenziali del processo di HTA. L’AIES, al suo interno ha sviluppato una sezione dedicata allo studio ed all’analisi dei principi, dei metodi e degli strumenti della Valutazione economica al fine di contribuire all’avanzamento teorico e applicato della disciplina e favorendo la diffusione delle informazioni, delle conoscenze e delle metodologie utili alla ricerca e all’insegnamento nel campo dell’analisi economica del settore sanitario. La presenza dell’AIES permette, inoltre, di stimolare l’interesse degli amministratori, degli operatori sanitari e dell’opinione pubblica sugli aspetti economici della tutela della salute (SIHTA, 2011).

Nel 2009 nasce RIHTA, la Rete Italiana di HTA delle Regioni. La RIHTA è una rete di collaborazione tra le tecno-strutture delle Regioni e Agenas. L’iniziativa è nata nel 2009 con lo scopo di realizzare e sviluppare iniziative, progetti e interventi volti a ottimizzare le valutazioni sistematiche delle tecnologie sanitarie (Health Technology Assessment) nell’ambito dei Servizi sanitari regionali. La Rete è stata istituita con un accordo di collaborazione tra l’Agenzia e le Regioni e le P.A. al fine di adottare iniziative comuni di supporto reciproco e di collaborazione tecnico-scientifica. La funzione della RIHTA è infatti quella di effettuare la valutazione di tecnologie e interventi sanitari rilevanti, basandosi sulle capacità e le competenze disponibili tra i partecipanti alla Rete, di produrre report con una metodologia condivisa, di sostenere le Regioni che non hanno implementato e sviluppato il processo valutativo, di facilitare l’integrazione dell’HTA nelle politiche decisionali ed evitare duplicazioni.

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2. L’HTA E LE TECNICHE DI VALUTAZIONE

I problemi economici fondamentali che qualsiasi società e la totalità dei settori produttivi si trova ad affrontare, cercando di risolverli, sono essenzialmente tre:

 “cosa produrre”, ossia quali beni e servizi produrre e in quale quantità;

 “come produrre”, ossia con quali risorse e con l’impiego di quali fattori produrre tali beni e servizi;

 “per chi produrre”, ossia per chi produrre questi beni e servizi e, come sarà ripartito il prodotto nazionale fra i membri della collettività;

Nel settore della Sanità, il problema del “cosa produrre”, si traduce nella scelta di quali prestazioni sanitarie verranno effettivamente offerte ai cittadini; “come produrre” significa selezionare il processo produttivo più adatto per la produzione e la erogazione dei servizi sanitari; “per chi produrre”, significa decidere quali cittadini hanno diritto alle prestazioni sanitarie, e come.

Nella quasi totalità dei settori produttivi, la risoluzione dei tre problemi economici fondamentali sopra citati è affidata al libero mercato attraverso i meccanismi della domanda e dell’offerta. Nel settore della Sanità, date le peculiarità che presenta il mercato sanitario, ciò non è possibile; e quindi, assume un ruolo fondamentale il processo di programmazione, in base al quale, lo Stato stabilisce cosa produrre, come produrre e per chi produrre, avvalendosi di opportuni strumenti di valutazione, quali ad esempio le tecniche di valutazione economica.

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Il criterio decisionale ideale per effettuare scelte preventive, diagnostiche e terapeutiche sarebbe rappresentato dalla valutazione di efficacia degli interventi sanitari, ma, date le limitate risorse economiche, si rende necessaria l’introduzione del concetto di “razionalità limitata” nella definizione di criteri che supportino il processo di allocazione delle risorse per far si che queste siano utilizzate efficacemente.

Il presupposto della razionalità economica risiede nel fatto che le risorse, proprio perché limitate, hanno un costo-opportunità rappresentato dai benefici che si potrebbero ottenere impiegando quelle stesse risorse in modo alternativo. In particolare, in campo sanitario, ciò significa che la decisione di finanziare un determinato programma sanitario porta automaticamente alla decisione di non finanziare un programma sanitario alternativo, ed il costo di tale scelta effettuata è rappresentato dal sacrifico imposto dalla migliore alternativa scartata.

Nell’ambito dei processi decisionali legati all’introduzione delle tecnologie sanitarie nella pratica clinica è fondamentale distinguere due approcci, discriminati in funzione delle tecniche di valutazione che vengono utilizzate:

 Tecniche di valutazione economiche;

 Tecniche di valutazione estese, nelle quali si considerano non solo gli aspetti prettamente economici ma anche altri elementi di valutazione, come gli aspetti organizzativi e le implicazioni nel rapporto con i pazienti; in virtù del carattere multidisciplinare spiegato nel capitolo primo della presente tesi, l’approccio dell’Health Technology Assessment rientra in questa categoria.

2.1: LA VALUTAZIONE ECONOMICA

Uno dei principali problemi dei sistemi sanitari pubblici e privati dei paesi industrializzati consiste nel reperimento e l’allocazione delle risorse necessarie per la prevenzione ed il trattamento delle patologie della popolazione assistita.

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Tale esigenza ha portato negli anni a sviluppare metodologie ed analisi e di valutazione al fine di individuare tra più alternative possibili quella più idonea al contesto analizzato.

Le prime tecniche di valutazione che si sono sviluppate sono state tecniche di valutazione mono-criteriali basate essenzialmente su valutazioni economiche. L’approccio metodologico della Valutazione economica in campo sanitario ha un origine anglosassone ed i primi studi applicativi furono condotti nella forma di Analisi Costi-Benefici (ACB) riguardo la vaccinazione dei bambini contro il morbillo, agli inizi degli anni ’60 da Burton Weibrood dell’Università del Winsconsin.

La valutazione economica delle tecnologie sanitarie è la disciplina che si occupa di valutare più interventi sanitari sotto il profilo economico ed è definita come “l’analisi comparativa dei corsi d’azione alternativi in termini sia di costi sia di conseguenze” (Drummond et al., 2000). Il concetto basilare della valutazione economica è quello di “costo-opportunità”, ossia il beneficio cui abbiamo rinunciato usando quelle stesse risorse nel loro migliore impiego alternativo33. In un mondo in cui le risorse non sono infinite, ma finite o definite, destinare una risorsa ad uno specifico uso comporterà sottrarla a qualunque altro impiego alternativo: si avrà quindi un uso efficiente delle risorse quando si riesce a massimizzare i benefici, minimizzando i costi.

In generale la Valutazione Economica ha come obiettivo quello di rendere disponibile elementi di valutazione di ordine economico per supportare le decision making in sanità, fornendo un criterio di scelta tra diverse alternative. Affinché ciò avvenga è necessario identificare, misurare e confrontare gli elementi che concorrono a costituire un’alternativa in termini di risorse impiegate e di risultati prodotti (costi e conseguenze dei programmi e dei servizi che si intendono valutare).

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Dirindin N. Efficacia, priorità, politiche intersettoriali e produttività: gli ingredienti per un sistema sanitario efficiente. Effective Health Care. Ed. italiana 7 (1): 2003

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Prima di andare ad analizzare le varie tecniche di analisi utilizzate per la valutazione economica, ritengo opportuno spiegare brevemente cosa si intende per costi, effetti e benefici che andranno analizzati nella valutazione economica.

2.1.1 COSTI

Un problema fondamentale riguardante le analisi economiche consiste nella corretta quantificazione dei costi. I costi derivanti da un intervento sanitario e dalle alternative rilevanti con cui questo viene confrontato possono essere suddivisi in due categorie: costi sanitari e costi non sanitari. Secondo Mantovani (2011) queste due categorie di costi possono essere raggruppati a loro volta in tre differenti categorie: costi diretti, costi indiretti e costi intangibili.

COSTI DIRETTI

 Sanitari: sono i costi che vengono sostenuti per investire, organizzare ed attuare i programmi pianificati. Inoltre, rientrano in questa categoria i costi per acquistare i materiali e le attrezzature necessarie alla loro realizzazione. Esempi di costi diretti sanitari sono:

o Acquisto e manutenzione del macchinario utilizzato per eseguire un esame diagnostico;

o Pagamento del personale medico ed infermieristico addetto all’uso dello stesso;

 Non sanitari: sono i costi che sono direttamente imputabili all’intervento sanitario ma che non sono di carattere sanitario, come ad esempio i costi di trasporto del paziente.

COSTI INDIRETTI

I costi indiretti sono definiti come i costi che derivano dalla perdita di produzione da parte del paziente a causa della patologia e/o dell’intervento in esame34. Sono generalmente suddivisi in costi associati alla morbilità, che indica la frequenza

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percentuale di una malattia in una collettività, e alla mortalità prematura. Per valorizzare i costi indiretti esistono diversi approcci:

 approccio del capitale umano, che valuta la perdita di produttività sulla base dei redditi;

 approccio dei costi frizionali, che valuta i costi sostenuti dal datore di lavoro per sostituire il lavoratore assente;

COSTI INTANGIBILI

I costi intangibili sono quelli sostenuti dall’individuo per effetto dello stato di non perfetta salute. Non possono essere misurati né direttamente né valutati in termini quantitativi assoluti. Alcuni esempi di costi intangibili possono essere individuati in ansia, dolore, stress. Per essere quantificati questi richiedono l’adozione di tecniche specifiche e di strumenti ad hoc, come la willingness to

pay e la willingness to accept, che quantificano la propensione dell’individuo a

pagare pur di ricevere determinati benefici35.

Il primo problema che si incontra nel processo di quantificazione dei costi è la loro identificazione, ossia ci si pone la domanda se il fattore, nella prospettiva di analisi adottata, rappresenta un costo. Per esempio ci si potrebbe chiedere se nella valutazione economica di una terapia farmacologica, il prezzo del farmaco, nella prospettiva del SSN, andrà a rappresentare un costo. Ovviamente in questo caso la risposta sarà positiva, sempre che il farmaco sia rimborsato. Ci si può chiedere ancora se il tempo impiegato dal paziente per recarsi in ospedale, sempre nella prospettiva del SSN rappresenterà un costo. In questo caso la risposta sarà negativa e non sarà quindi necessario procedere alla successiva fase della misurazione.

Una volta che un fattore o un evento venga identificato come costo, è necessario andare a misurare in quante unità fisiche esso venga impiegato. Sempre rifacendoci all’esempio del farmaco, si potrebbe chiedere quante unità di farmaco

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occorrano per la terapia, ossia se il fattore andrà espresso in grammi, unità internazionali, ecc.

La quantificazione monetaria riguarda in generale tutti i costi. Bisogna segnalare con riferimento alla quantificazione monetaria la necessità di una coerenza tra i valori monetari utilizzati per la quantificazione economica e la prospettiva di analisi. Ovviamente, la complessità della quantificazione monetaria aumenterà man mano che si passi dalla categoria dei costi diretti a quella dei costi intangibili.

2.1.2 EFFETTI

Per quanto riguarda gli effetti di un trattamento si utilizza la suddivisione adottata per i costi36.

EFFETTI DIRETTI

Sono gli effetti che posso essere attribuiti direttamente alle pratiche diagnostiche, terapeutiche e riabilitative connesse all’intervento in analisi. Esempi di effetti diretti possono essere:

 Variazioni di parametri clinici oggettivi, come per esempio, il livello di colesterolo nel plasma o la pressione arteriosa;

 Risultati derivanti dalla diminuzione della probabilità di determinati eventi indesiderati, come ad esempio il rischio d’infarto, di accidenti cerebrovascolari;

 Conseguenze finali, come ad esempio la mortalità o l’aspettativa di vita in anni;

EFFETTI INDIRETTI

Sono gli effetti derivanti dalla perdita di produttività causata dalla patologia e/o dall’intervento in esame.

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