Farmacoeconomia e Farmaci Innovativi

(1)

FARMACOECONOMIA

e

FARMACI INNOVATIVI

L. CAPRINO

18/12/2009 18/12/2009 11

L. CAPRINO

Farmaci Innovativi : Qualità, Efficacia, Appropriatezza

Roma – 18 Dicembre 2009

(2)

E’ importante oggi correlare

l’innovatività di un farmaco al

valore Farmaco-economico per :

selezionare

i farmaci correlando

beneficio

al

costo

2

valutare il costo di una malattia

(risparmio di

risorse sanitarie)

in rapporto al miglioramento dello

(3)

LE REGIONI DEVONO OGGI

AFFRONTARE I COSTI per :

LE REGIONI DEVONO OGGI

AFFRONTARE I COSTI per :

•immissione

nei

prontuari

di

farmaci

3

•immissione

nei

prontuari

di

farmaci

altamente innovativi

ad elevata tecnologia e

(4)

Ad indicare al “Decision Maker” la priorità di

un trattamento farmacologico

Gli Studi di FARMACOECONOMIA sono volti

4

A contribuire alla scelta dei farmaci

per i Prontuari terapeutici

(5)

-

Prolungamento della vita e incremento della qualità di vita

- Correzione di alcuni parametri patologici

•Outcome terapeutici:

La FARMACOECONOMIA si propone di valutare un

trattamento farmaco-terapeutico attraverso:

5

- Correzione di alcuni parametri patologici

- Riduzione delle complicanze indotte dalla malattia

•Costo degli effetti avversi

•Costo della non-compliance

(6)

Costi Diretti :

risorse direttamente impiegate nel trattamento della malattia

Farmaco e sua somministrazione

(trattamento farmacoterpeutico)

Degenza ospedaliera

6

Esami di laboratorio e strumentali

Degenza ospedaliera

(7)

• PRIMARI

(Hard endpoints)

– prolungamento della vita

– miglioramento della qualità

di vita

– prevenzione o riduzione

• SECONDARI

• (Surrogate endpoints)

– normalizzazione di un

parametro coinvolto nel

processo fisiopatologico di

una malattia

Tipi di Outcome

7

– prevenzione o riduzione

dell’incidenza di uno

specifico esito patologico

una malattia

– Es.:

Px Arteriosa

Aggr. Piastrinica

(8)

Qualità di vita

(QoL)

Rappresenta lo stato di benessere

o malessere di un paziente

La sua misura è multi-dimensionale

ed è composta da fattori: fisici,

psicologici, funzionali e sociali

(9)

L'indicatore più utilizzato per

misurare la qualità di vita è il

cosiddetto QALY

(Quality Adjusted Life Years)

9

Corrisponde a un

anno di vita

guadagnato

,

moltiplicato per un

coefficiente

compreso

tra 0 ed 1

(10)

VALUTAZIONE

Costo Terapia Farm. / QALY

Costo

1 – Costo

2 QALY

1 – QALY

2 *

<

Media

Anni di vita popolazione

10

Un trattamento farmacoterapeutico (1) rispetto ad un altro (2) è

economicamente valido se il rapporto

tra la

variazione dei costi / la

variazione dei QALY è inferiore alla media dell

’

degli

anni di vita

nella popolazione generale.

Fonte: F. R. Lichtenberg (modificato)

*

QALY 1 > QALY 2

(11)

La FARMACOECONOMIA come strumento

per il SS necessita di:

ESPERTI NEL SETTORE per:

•Impostazione, svolgimento e stesura di analisi di Farmacoeconomia

•Verifiche

(su richiesta del Decision Maker)

delle analisi condotte

11

•Outcomes

•Farmacoutilizzazione

•Compliance

•Costi / rimborsabilità

BANCHE DATI

SPECIFICHE PER

(12)

Motivi di Policy:

scarso peso delle ricerche

economiche nel determinare le decisioni

L’attività di ricerca su temi di

farmacoeconomia è, in Italia

,

limitata

12

Motivi Srutturali:

carenza di centri di ricerca

specifici

Motivi Culturali:

scarsa sensibilità ai problemi

(13)

OGGI OCCORRE VALUTARE I COSTI

per :

OGGI OCCORRE VALUTARE I COSTI

per :

•immissione

nei

prontuari

di

farmaci

13

•immissione

nei

prontuari

di

farmaci

altamente innovativi

ad elevata tecnologia e

(14)

E’ necessario correlare l’innovatività di un

Farmaco

al valore farmacoeconomico

E’ necessario correlare l’innovatività di un

Farmaco

al valore farmacoeconomico

Identificare l’innovatività

(valore numerico)

di un farmaco

Identificare l’innovatività

(valore numerico)

di un farmaco

14

Utilizzare questo valore per correlarlo al

valore farmacoeconomico.

Definire l’acquisto; ovvero l’immissione nei

prontuari Farmaceutici

Utilizzare questo valore per correlarlo al

valore farmacoeconomico.

Definire l’acquisto; ovvero l’immissione nei

prontuari Farmaceutici

(15)

L’Innovazione e la sua applicazione per la

terapia: una strada “regionale” ancora in salita

Tempi medi di inserimento dei farmaci nel primo prontuario successivo al PFN (numero di giorni)

Dopo l’autorizzazione da parte dell’AIFA, anche le commissioni regionali devono autorizzare il farmaco per procedere all’inclusione nei prontuari regionali 170 210 213 284 ₂₇₈ 219 145 194 ₁₉₀ 219 233

*

* 15 Fonte: Cerm, 2009 Basili-cata Cam-pania E. Ro-magna Lazio Tosca-na

Trento Umbria Valle Aosta

Veneto Sarde-gna

Italia

(16)

(17)

Better therapeutic efficacy New pharmacodynamic mechanism of action

Disease with med.-low social impact Rare disease

Disease with elevated social impact

500 450

400

200

175

150

100 75 50 Branch A Branch B Branch C

Comparison with drug from the same class Better compliance

1st_{Level branches} ₂nd_{Level branches}

150 150 200 200 Therapeutic 2.1 Level 2.2 Level 2nd_Level

2.1 Level 2.2 Level 2.3 Level

Pharmacodynamic mechanism of action already known

New pharmacodynamic mechanism of action

Pharmacodynamic mechanism of action already known T y p e s o f D ru g In n o v a ti v e n e ss 17 Better tolerability Better therapeutic efficacy and tolerability

Equivalence in terms of therapeutic efficacy and/or tolerability

Comparison with drug from different class

No effect on compliance Comparison with drug from the same class

Branch E

Branch F

Branch G

Better compliance

Comparison with drug from different class

Better therapeutic efficacy and tolerability

Better therapeutic efficacy

Better tolerability

Equivalence in terms of therapeutic efficacy and/or tolerability

Better compliance 29.0 25.0 10.0 70.0 40.0 40.0 0.0 0.0 51.0 0.0 51.0 Branch D

Comparison with drug from the same class

Better compliance Better compliance 39.0 20.0 92.0 80.0 80.0 0.0 0.0 69.0 0.0 69.0 No effect on compliance No effect on compliance No effect on compliance Common Industrial

Better therapeutic efficacy

T y p e s o f D ru g In n o v a ti v e n e ss

(18)

IAA Innovation

A combination of several properties

Different degrees of Innovation

(Roots)

A combination of several properties

Different degrees of Innovation

(Roots)

18

Different degrees of Innovation

(Roots)

Therapeutic

Common

Industrial

Different degrees of Innovation

(Roots)

Therapeutic

Common

(19)

Each section is based on a decision tree-like structure

Properties

A

X1

Properties

A

X1

Properties

B

X2

Properties

B

X2

Properties

N

X

_n

Properties

N

X

_n

Branches

19

Root

B1

B2

X

_B1

> X

_B2

X

_B1

> X

_B2

A1

Choices

(20)

Therapeutic

A New CE (also obtained via biotechnology) for disease without satisfactory therapeutic treatment

B New CE (also obtained via biotechnology) NOT structurally classifiable in any existing chemical class and having new or known mechanism of action.

C CE known or structurally correlated to other already described (with or without Marketing Authorization) for a new therapeutic indication (New ATC different in the first and second levels)

1st LEVEL BRANCHES ROOTS

IAA

IAA--efficacy

efficacy 1

1 st

st

level branches detail

20 I A A Common Industrial

D New CE structurally correlated to a chemical class (already described) for a similar therapeutic indication (first and second level ATC).These include pro-drugs,

derivatives, conjugated drugs and associations.

E Pharmaceutical products obtained with biotechnologies or highly innovative technologies.

F Pharmaceutical products with innovative characteristics of elevated relevance regarding the pharmaceutical form and/or the administration route.

G Pharmaceutical products with innovative characteristics of minor relevance regarding the pharmaceutical form or the administration route and/or improving the safety/ handling of extemporaneous preparation.

(21)

A

New CE (also obtained via biotechnology) for diseases without satisfactory therapeutic treatment

B

New CE (also obtained via biotechnology) NOT structurally classifiable in any existing chemical class and having new or

IAA

IAA--efficacy

efficacy 1

1 st

st

level branches detail

21 I A A Common Therapeutic Industrial

classifiable in any existing chemical class and having new or known mechanism of action.

C

CE known or structurally correlated to other already described (with or without Marketing Authorization) for a new therapeutic indication (New ATC different in the first and second levels)

(22)

Therapeutic

D

New CE structurally correlated to a chemical class (already described) for a similar therapeutic indication (first and second

IAA

IAA--efficacy

efficacy 1

1 st

st

level branches detail

22 I A A Common Industrial

described) for a similar therapeutic indication (first and second level ATC).These include pro-drugs, derivatives, conjugated drugs and associations.

(23)

I A A

Common Therapeutic

E

Pharmaceutical products obtained via biotechnologies or highly innovative technologies.

IAA

IAA--efficacy

efficacy 1

1 st

st

level branches detail

23

Industrial

highly innovative technologies.

F

Pharmaceutical products with innovative characteristics of elevated relevance regarding the pharmaceutical form and/or the administration route.

G

Pharmaceutical products with innovative characteristics of minor relevance regarding the pharmaceutical form or the administration route and/or improving the safety / handling of extemporaneous preparation.

(24)

IAA-efficacy property ranking

• Criteria to assess clinical outcomes

(

hard or surrogate endpoint, quality of

life

)

• Quality of the clinical trial’s design

• Social impact of the disease

(

elevated social impact, rare disease,

medium-•

Criteria to assess clinical outcomes

(

hard or surrogate endpoint, quality of

life

)

• Quality of the clinical trial’s design

• Social impact of the disease

(

elevated social impact, rare disease,

medium-24

• Social impact of the disease

(

elevated social impact, rare disease,

medium-low social impact)

• Number of therapeutic indications

• Type of therapeutic benefit (

cure or control of the disease, symptom relief

)

• Age class of population involved in clinical trials

• Social impact of the disease

(

elevated social impact, rare disease,

medium-low social impact)

• Number of therapeutic indications

• Type of therapeutic benefit (

cure or control of the disease, symptom relief

)

(25)

http://www.sifeit.it/IAA.html

Il punteggio da attribuire all’innovatività di

un

farmaco

può

essere

facilmente

calcolato tramite il software scaricabile dal

Il punteggio da attribuire all’innovatività di

un

farmaco

può

essere

facilmente

calcolato tramite il software scaricabile dal

25

calcolato tramite il software scaricabile dal

website

SIFEIT

(

Società Italiana per Studi di

Economia ed Etica sul Farmaco e sugli Interventi

Terapeutici)

calcolato tramite il software scaricabile dal

website

SIFEIT

(

Società Italiana per Studi di

Economia ed Etica sul Farmaco e sugli Interventi

Terapeutici)

(26)

(27)

(28)

(29)

(30)

IAA-efficacy

1 st

_level

_b

_{ranches score}

IAA-efficacy

1 st

_level

_b

_{ranches score}

300

350

400

450

500 maximum value

minimum value

30

0

50

100

150

200

250

300 A

B

C

D

E;F

G

(31)

IC and EC from SmPC

IAA-effectiveness branches detail

Sufficiently representative

IC and EC other

1st _level ₂d_level

Level 2.2 Level 2.3 Level 2.4

Level 2.1 31 IAA-efficacy score Absence of effectiveness trials Presence of effectiveness trials Poorly representative International Multicenter National Multicentre Not sufficient Sufficient Optimal Not representative IC and EC other than SmPC