Come anticipato nei precedenti paragrafi, le quat-tro dimensioni di impatto del modello MULTI-ACT (eccellenza, efficienza, sociale, di missione) sono completate da una quinta dimensione trasversale:
la dimensione auto-riportata dalla persona con SM, la “Patient Reported Dimension”.
Alcuni percorsi innovativi stanno scrivendo il futuro di una ricerca responsabile che vuole avere un im-patto concreto sulla società. Quello forse più co-raggioso sta portando le persone con sclerosi multipla nei tavoli in cui si decide e realizza la ri-cerca scientifica che riguarda questa condizione.
Per AISM e la sua Fondazione questa è una sfida prioritaria, incarnata dal progetto europeo MULTI-ACT, di cui è coordinatrice.
Il progetto MULTI-ACT ha sviluppato la ricerca della “Scienza con e della persona” (Science with/of patient input) per fornire linee guida per il coinvol-gimento della persona con malattia neurologica, in-clusa la SM, nei processi di governance della ricerca e misurare l’impatto dell’impatto della ri-cerca stessa sui domini funzionali che contano di più per la persona17.
AISM, attraverso il progetto MULTI-ACT ha svilup-pato una strategia di coinvolgimento delle persone con patologia, come stakeholder chiave del pro-cesso.
La strategia di coinvolgimento delle persone è una strategia orientata alla missione e propone un ap-proccio che consente di acquisire la “conoscenza esperienziale” della collettività (ovvero l’esperienza diretta della malattia che completa la conoscenza dei ricercatori), garantendo la rappresentatività della comunità di riferimento. La gestione profes-sionale del coinvolgimento è fondamentale per consentire la transizione da una prospettiva indivi-duale a una prospettiva collettiva e per questo mo-tivo MULTI-ACT propone un nuovo Board, lo Stakeholder Engagement Coordination Team (ECT), dedicato a facilitare il coinvolgimento e la co-crea-zione di tutti i portatori di interesse.
Le organizzazioni di pazienti svolgono un ruolo fon-damentale nel consentire l’acquisizione di una co-noscenza esperienziale della collettività, per fornire una migliore priorità alle esigenze delle persone e della società.
Il modello MULTI-ACT propone una Roadmap per il coinvolgimento che consiste di quattro attività fon-damentali:
• istituire un team di coordinamento (ECT) con fi-gure professionali formate ad hoc;
• selezionare le priorità e le fasi in cui il coinvolgi-mento delle persone è fondamentale per rag-giungere la missione dell’iniziativa;
• sviluppare un piano di coinvolgimento per ogni priorità e fase identificata;
• selezionare gli indicatori da utilizzare per misu-rare il successo e l’efficacia del coinvolgimento.
MULTI-ACT offre un Digital Toolbox che fornisce funzioni digitali per facilitare l’applicazione del mo-dello, e nello specifico una funzione per sviluppare piani di coinvolgimento della persona, guidando l’utilizzatore in maniera semplificata nell’applica-zione della strategia.
La strategia di coinvolgimento è stata applicata a varie iniziative di ricerca, sia a livello nazionale sia internazionale.
Declinazione internazionale e nazionale A partire dal 2019 si sono avviate collaborazioni con iniziative multi-stakeholder interessate a te-stare il modello per migliorare l’impatto della loro ricerca sugli aspetti che contano di più per le per-sone e per gli altri stakeholder. Riportiamo nella se-guente tabella 4 alcuni esempi di declinazione e del risultante impatto di iniziative internazionali.
Come si può notare nell’ultimo punto in tabella 22 (pagina successiva), la strategia ha catturato l’inte-resse di iniziative rivolte a patologie diverse dalla SM, creando sinergie importanti per una malattia così sfaccettata ed eterogenea come la SM, dove la sintomatologia può avere caratteristiche comuni ad altre patologie neurologiche.
La declinazione nazionale del modello proposto dal progetto MULTI-ACT vede impegnata la Fonda-zione su due progetti pilota, che permetteranno di testare il piano di coinvolgimento con particolare riferimento all’abbattimento delle barriere che im-pediscono la partecipazione delle persone con SM al processo di ricerca scientifica.
BAROMETRO DELLA SCLEROSI MULTIPLA 2021 - © AISM - ISBN 978-88-7148-152-4 17 Multi-Act guidelines short v2 ita (aism.it)
https://www.aism.it/sites/default/files/Linee%20Guida%20MULTI-ACT%20per%20il%20coinvolgimento%20dei%20pazienti%20in%20R%26I.PDF
L’obiettivo è l’applicazione del modello di Gover-nance partecipativa, che massimizzi la capacità di attingere alla “conoscenza esperienziale” delle per-sone, fornendo un metodo di acquisizione
utilizza-bile nella co-creazione di programmi e progetti di Ricerca e Innovazione.
Riportiamo alcuni esempi di applicazione e del ri-sultante impatto di iniziative nazionali (tab. 23).
BAROMETRO DELLA SCLEROSI MULTIPLA 2021 - © AISM - ISBN 978-88-7148-152-4 INIZIATIVA
(PROGRAMMA) ATTIVITÀ di DECLINAZIONE OUTCOMES/IMPATTO
Multiple Sclerosis Care Unit Analisi di Materialità Collettiva, dove le persone è uno stakeholder chiave
Definizione degli aspetti rilevanti per la persona
Definizione di aspetti di cura che abbiamo un impatto sulle reali esigenze delle persone con SM.
Progressive Multiple Sclerosis Alliance
Istituzione di un Board dedicato al coinvolgimento (ECT)
Attività di formazione specifica (contestualizzazione psico-sociologica del coinvolgimento, strategie e me-todi validati per acquisire la conoscenza esperienziale della persona e per potenziare le capacità di ascolto, comunicazione e coaching)
Applicazione della strategia MULTI-ACT nell’aggiorna-mento del piano strategico, in particolare per l’outrea-ching.
Allineamento del piano strategico dell’iniziativa alle aspettative delle persone con SM, in accordo con
quelle degli altri stakeholder.
Patient Reported Outcomes on Multiple Sclerosis Glo-bal Initiative
Definizione di una Governance multi-stakeholder Istituzione di un Board dedicato al coinvolgimento (ECT)
Sviluppo di piani di coinvolgimento per le priorità identificate nei gruppi di lavoro.
Integrazione degli aspetti che contano di più per le persone nella Missione e nell’Agenda dell’iniziativa, con l’obiettivo di sviluppare Patient Reported Outco-mes Measure (PROM) in grado di identificare aspetti che contano per le persone e che le misure tradizionali
non sono in grado di rilevare.
EpiCluster (Cluster dedicato all’Epilessia) Presentazione della strategia e di raccomandazioni specifiche
Indicazioni per istituire una Governance partecipativa, dove la persona con patologia è una stakeholder
chiave.
PROMOPRO-MS validare un profilo funzionale della SM, basato su Patient Reported Outcomes (PRO), utile a quantificare la progressione della SM identifi-cando i migliori predittori
Sviluppo di algoritmi basati sulla metodica machine le-arning (ML) in grado di predire il decorso della malattia
Integrazione dei risultati dei PRO con risultati RMN e biomarcatori
Pianificare e personalizzare i trattamenti terapeutici, riabilitativi o farmacologici
Ottimizzare la gestione ed il processo decisionale nella pratica clinica della persona con SM Tab. 22 - Declinazione e impatto delle iniziative internazionali
INIZIATIVA
(PROGRAMMA) ATTIVITÀ di DECLINAZIONE OUTCOMES/IMPATTO
MyMood: sviluppo di nuovi patient-reported outcomes sui disturbi dell’umore nella SM.
Un approccio di co-creazione tramite scienza basata su input del e con il paziente
• Definizione degli aspetti rilevanti per la persona
• Creazione del Board dedicato con competenze specifiche (ECT)
• Attività di formazione specifica (contestualizza-zione psico-sociologica del coinvolgimento, strate-gie e metodi validati per acquisire la conoscenza esperienziale della persona e per potenziare le ca-pacità di ascolto, comunicazione)
• Monitoraggio delle diverse fasi di ricerca (coa-ching)
• Definizione di aspetti di indagine che impattino sulle reali esigenze delle persone con SM.
• Disseminazione dei risultati fruibili da tutta la co-munità: facilitazione del processo attraverso le connessioni e il network delle persone con SM, as-sicurando un approccio che può essere riucettivo dalle persone con SM.
• Validazione della scala, che comprende la prospet-tiva delle persone con SM.
CalorieMS: Restrizione calorica come nuovo approccio terapeutico per manipolare l’immunità e per migliorare il potenziale terapeutico di farmaci di prima linea nella sclerosi multipla recidivante-remittente
• Istituzione di un Board dedicato al coinvolgimento (ECT)
• Applicazione della strategia MULTI-ACT(Sviluppo di Tecnologie dell’Informazione e della Comunica-zione (ICT))
• Creazione di materiale informativo scientifico e di-vulgativo comprensibile e rilevante per le persone con SM.
• Facilitazione del processo di disseminazione dei ri-sultati dello studio attraverso le connessioni e il network delle persone con SM, assicurando un ap-proccio che può essere recepibile dalle persone con SM.
Tab. 23 - Declinazione e impatto delle iniziative nazionali
Un altro sforzo importante nella valutazione del-l’impatto sulla dimensione paziente riportata è stato condotto anche dall’iniziativa “Patient Repor-ted Outcomes for MS” (PROMS)18nata nel 2019 dove AISM ha il ruolo di “Lead Agency” per conto della Federazione Internazionale SM (MSIF).
L’iniziativa PROMS è il primo esempio di iniziativa multi-stakeholder guidata e coordinata congiunta-mente da un’organizzazione accademica/clinica (European Charcot Foundation, ECF) e da associa-zioni di pazienti (MSIF / AISM). Le persone con SM sono coinvolte come attori chiave (scienza con il paziente) e portano le loro esperienze nella ricerca scientifica, nelle sperimentazioni per lo sviluppo di nuove terapie, e nello sviluppo dei sistemi sanitari.
I ‘patient reported outcome’ (PRO) sono strumenti scientifici che riflettono la prospettiva e l’espe-rienza delle persone con SM in relazione al loro trattamento o condizione di malattia, dando valore e qualità all’informazione che viene dalle persone stesse (scienza del paziente).
Nel 2020 AISM ha coordinato il comitato scienti-fico dell’iniziativa PROMS e i suoi gruppi di lavoro verso la definizione di un documento programma-tico che include gli obiettivi per l’integrazione scientifica della prospettiva delle persone nella ri-cerca, nella pratica clinica e nell’assistenza sanitaria,
anche attraverso lo sviluppo di tecniche digitali sempre più avanzate.
Il documento è stato presentato durante il con-gresso scientifico virtuale di PROMS tenutosi il 20 novembre 2020, cui hanno partecipato più di 70 persone, rappresentanti provenienti del mondo ac-cademico, clinico, associazioni di pazienti, persone con SM progressiva ed esperti di economia e poli-tica sanitaria. Il documento sarà alla base del-l’agenda 2021-2022 dell’iniziativa.
Le 4 priorità strategiche definite in questo docu-mento programmatico sono:
• Sistema Sanitario,
• Ricerca,
• Pratica clinica,
• e-health/telemedicina.
Questo programma evidenzia come i principali stakeholder hanno il forte interesse e la necessità di un’analisi del panorama sugli attuali ‘patient re-ported outcome (PRO) rilevanti, disponibili nei di-versi domini. Ciò significa che è importante
consentire l’adozione di PRO e delle misure di PRO (PROM, patient reported outcome measures) negli studi clinici, nei processi decisionali delle Agenzie Regolatorie e, infine, nella pratica clinica.
Il risultato atteso per ciascuna delle priorità strate-giche di cui sopra è riportato nella tabella 24.
BAROMETRO DELLA SCLEROSI MULTIPLA 2021 - © AISM - ISBN 978-88-7148-152-4 18 https://www.aism.it/proms_patient_reported_outcomes_initiative_ms
Sistema Sanitario Migliorare il valore dei PRO PROM nell'assistenza sanitaria per la SM:
rilevanza per la dimensione economica
Ricerca, validazione e sviluppo Colmare i gap: nuovi PRO e PROM convalidati che riflettono i risultati che contano di più per le persone affette da SM
Pratica Clinica Maggiore inclusione delle PROM nella pratica clinica della SM
e-health/tele-medicina Validazione del controllo remoto attivo e passivo
Tab. 24 - Risultati attesi delle priorità strategiche di PROMS