ONCOEMATOLOGIA .1 Considerazioni generali

Nonostante ciascuna entità riferibile all’eterogeneo gruppo di neoplasie del sistema emolinfopoietico sia da considerare relativamente rara se confrontata con l’incidenza delle forme più frequenti di tumori solidi, nel loro complesso le patologie oncoematologiche rivestono un ruolo di primo piano nell’ambito del SSN per una serie di ragioni:

• incidenza complessiva di circa il 10% rispetto a tutti i tumori;

• leucemie e linfomi al nono e all’ottavo posto, rispettivamente, tra le cause di morte neoplastica;

• numerosi forme particolarmente frequenti nell’età pediatrica e tra i giovani adulti. In particolare, nella fascia di età 0-45 anni, le leucemie sono la terza causa di morte più frequente in ambo i sessi (9.8% di tutti i tumori) e i linfomi la quinta causa più frequente tra gli uomini e la sesta nel sesso femminile;

• forme assai eterogenee per presentazione clinica, caratteristiche biologiche, approcci diagnostici, prospettive prognostiche, complessità e articolazione delle strategie terapeutiche;

• rapidissimi e incalzanti cambiamenti delle conoscenze biologiche ad impatto clinico/terapeutico (necessità di continuo aggiornamento)

• prospettive di guarigione in percentuali spesso molto elevate di pazienti; per es. >80% nelle leucemie linfoblastiche in età pediatrica; >80% nelle leucemie acute promielocitiche; >80% nel linfoma di Hodgkin; >50% nei linfomi aggressivi di tutte le età;

• prospettive di controllo a medio-lungo termine della malattia in rapida estensione a molte forme e in percentuali crescenti di pazienti;

• prospettive di guarigione e di controllo a medio-lungo termine condizionate da:

• tempestività e accuratezza dei procedimenti diagnostici, talora particolarmente sofisticati e/o costosi e spesso erogabili nella loro necessaria completezza solo nell’ambito di reti regionali e/o nazionali;

• appropriatezza ed efficacia degli interventi terapeutici spesso erogabili soltanto da parte di strutture dedicate ad alta specializzazione

• progressiva disponibiltà e impiego sempre più generalizzato di farmaci, biologici e non, di grande efficacia.

Ovvii i correlati economici derivanti dai dati epidemiologici e diagnostico/terapeutici accennati sopra. I nuovi farmaci, le procedure diagnostiche necessarie al corretto inquadramento dei malati, e le strutture specialistiche hanno costi elevati e in altrettanto rapido incremento. In particolare, la nuova generazione di molecole farmacologiche associa ad una elevatissima efficacia terapeutica un altrettanto alto costo. In termini di farmaco-economia, è quindi di grande importanza individuare procedure e indici diagnostici che consentano di identificare determinanti di indicazione e di efficacia degli specifici farmaci.

3.6.2 Le forme oncoematologiche a più elevato impatto per il SSN

Le 12 categorie di neoplasie ematologiche e le 145 entità che le costituiscono (WHO classification of tumors of hematopoietic and lymphoid tissues, 4th edition, 2008) possono essere distinte, sotto il profilo dell’impatto per il SSN derivante dall’articolazione e complessità degli approcci diagnostico-terapeutici, in 6 tipologie principali: leucemie acute, linfomi, malattie mieloproliferative croniche, malattie linfoproliferative croniche leucemiche, mielomi, mielodisplasie. Gli aspetti caratterizzanti sul piano organizzativo degli approcci diagnostici e terapeutici peculiari sono riassunti nella Tabella successiva:

Aspetti caratterizzanti e ricadute sul piano organizzativo degli approcci diagnostici e terapeutici delle principali tipologie di neoplasie ematologiche

Tipologia di neoplasia

ematologica Fase diagnostica Tipologia di cura e strutture di

ricovero Complessità, risorse e competenze

necessarie LEUCEMIE ACUTE • tempestivo invio alla

struttura ematologica di terapeutico nelle fascie di età <

65-70 anni;

• trattamenti intensivi, disponibilità immediata di posto letto in reparti dedicati con stanze singole sia in ambito pediatrico che adulto per ricoveri prolungati;

• trapianto allogenico di CSE in una elevata percentuale di pazienti adulti;

• prolung. della sopravvivenza e controllo dei sintomi nei pz anziani e/o ricaduti/refrattari:

LINFOMI • attivata in diversi modi e in diverse sedi;

• guarigione come obiettivo terapeutico in tutte le fascie di età per le forme aggressive;

• prolungamento della

• tempistica non urgente di pianificazione delle indagini

• obiettivi terapeutici variabili in rapporto alle singole entità e all’età dei pazienti: per una minoranza di pazienti;

• gestione prevalentemente ambulatoriale, ma non solo, in rapporto agli approcci terapeutici;

approcci terapeutici vari in rapporto alle singole entità e all’obiettivo terapeutico (watch

• gestione dei pazienti anche in strutture ematologiche periferiche delle reti regionali

trattamenti più aggressivi in regime di ricovero in reparto ematologico, fino a procedure iniziare da vari livelli (medici di base, laboratoristi, strutture generaliste);

• tempistica non urgente per riferire i pazienti alle strutture specialistiche

• obiettivi terapeutici variabili in rapporto alle singole entità:

prolungamento della

sopravvivenza e prevenzione delle complicanze nella maggioranza dei casi,

guarigione in una minoranza di casi;

• gestione prevalentemente ambulatoriale, in rapporto agli approcci terapeutici;

• approcci terapeutici in rapporto alle singole entità e all’obiettivo terapeutico (raramente watch

& wait, più frequentemente trattamenti con farmaci biologici o con chemioterapici non aggressivi; più raro il ricorso a trattamenti ggressivi;

• gestione dei pazienti anche in strutture ematologiche periferiche delle reti regionali

MIELOMI • diagnostica attuata in varie fasi (medici di base, laboratoristi, radiologi, strutture generaliste);

• tempistica di norma non urgente; urgentissima in casi

• molti nuovi farmaci attivi;

• approcci terapeutici vari a seconda dell’età e dello stadio della malattia (watch & wait, trattamenti chemioterapici di induzione, autotrapianto come standard of care nei pazienti giovani ed allotrapianto in pazienti selezionati);

• prospettive di guarigione solo in una stratta minoranza di casi con il trapianto allogenico;

• gestione iniziale prevalentemente

ambulatoriale, tranne che per le procedure trapiantologiche;

• quasi la regola necessità di ricovero (anche in strutt. non specialistiche) per il controllo dei sintomi nelle fasi avanzate;

• fase diagnostica ben standardizzata ma

MIELODISPLASIE • approccio alla

diagnosi a partire da varie professionalità mediche per lo più in strutture periferiche;

• percorsi diagnostici

• prospettive di guarigione in una minoranza di casi

(trapianto allogenico in pazienti giovani);

• terapia di supporto con gestione prevalentemente ambulatoriale per una buona parte dei pazienti a basso rischio; essenziale un

• gestione dei pazienti non solo in strutture

3.6.3 L’organizzazione dell’offerta assistenziale nel territorio

Sono attivi in Italia circa 200 centri clinici ematologici. Essi comprendono:

• Circa 100 Unita Operative Complesse di Ematologia, interamente dedicate alla cura dei pazienti ematologici

• Circa altrettanti reparti di medicina generale, con letti di ricovero ordinario talora nel contesto di UOS e/o disponibiltà di ricovero in regime di DH e/o ambulatori dedicati a pazienti con neoplasie ematologiche.

La distribuzione è abbastanza diffusa sul territorio con una lieve maggiore concentrazione in alcune regioni del nord insieme a Lazio e Sicilia. Complessivamente il numero di letti disponibili può essere considerato appropriato alle esigenze in rapporto alla frequenza e alla tipologia delle varie malattie oncoematologiche.

Anche la distribuzione e la numerosità dei centri organizzati per l’effettuazione di procedure ad alta specializzazione, come il trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatore allogenico, appaiono soddisfacenti.

Più complessa ed eterogenea è la situazione relativa alle strutture e ai servizi con compiti di supporto diagnostico e terapeutico ai centri clinici ematologici. Mentre i centri trasfusionali sono sempre presenti nei grandi ospedali dotati di reparti clinici ematologici a cui sono riferiti i pazienti con patologie oncoematologiche acute, appare molto variegata la situazione (sul piano della distribuzione territoriale, della dotazione strumentale e dei livelli qualitativi delle prestazioni) dei reparti di radiodiagnostica, radioterapia, laboratori di citometria, citogenetica e biologia molecolare. Ne consegue che l’accessibilità a questa tipologia di prestazioni a livelli di eccellenza risulta carente in alcune aree.

3.6.4 Reti regionali e Network Nazionali

Le problematiche sopracitate costituiscono un valido razionale per la creazione di reti oncoematologiche a carattere regionale, in alcuni casi, come in Lombardia e in Sicilia già attive e riconosciute anche formalmente dalle autorità sanitarie regionali. I loro obiettivi fondamentali sono: a. il censimento sul campo della distribuzione e accessibilità delle prestazioni ematologiche in relazione alle esigenze di cura del territorio; b. la centralizzazione e l’ottimizzazione di attività diagnostiche ad alta specializzazione ed elevato costo strumentale (es. laboratori di citometria di flusso, di citogenetica e biologia molecolare). I referenti della rete regionale rappresentano poi interlocutori privilegiati per le autorità competenti in relazione alle problematiche legate al controllo della somministrazione dei farmaci ad alto costo e quindi per la corretta allocazione delle risorse economiche nel settore oncoematologico.

Sono attive da anni anche network nazionali costituiti da gruppi cooperatori a cui afferiscono la maggior parte dei centri ematologici italiani. Tali network svolgono un ruolo rilevante non solo sul piano scientifico ma anche nella diffusione di procedure diagnostiche e terapeutiche condivise e standardizzate, nell’esplorazione di nuove strategie terapeutiche sulle quali coagulare l’interesse e il supporto delle Aziende Farmaceutiche per la messa a disposizione di farmaci innovativi del tutto gratuitamente nel contesto di studi clinici controllati e rigorosi.

3.6.5 Azioni programmatiche

L’oncoematologia necessita di una più razionale distribuzione e integrazione delle risorse disponibili sul territorio nazionale. Inoltre una più stretta collaborazione di reti regionali e network nazionali potrebbe migliorare ulteriormente gli standard assistenziali e lo sviluppo di approcci diagnostici e terapeutici innovativi.

Tabella 3.6 IL PERCORSO DEL MALATO ONCOLOGICO ONCOEMATOLOGIA

• Implementazione delle reti regionali per l’esecuzione presso servizi diagnostici ad alta specializzazione delle attività diagnostiche costose e/o complesse;

• Revisione dell’adeguatezza dell’offerta assistenziale in termini di posti letto per acuti;

• Coordinamento tra reti regionali e network nazionali;

• Razionalizzazione della distribuzione dei centri per trapianto allogenico di CSE

• Verifica dell’efficace distribuzione territoriale delle strutture di Day Hospital e ambulatori e loro eventuale potenziamento;

• Maggiore integrazione tra strutture ematologiche e medicina territoriale per l’organizzazione dell’assistenza domiciliare;

• Miglioramento del raccordo con le associazioni di volontariato;

• Razionalizzazione dell’offerta formativa finalizzata anche ad una maggiore integrazione tra operatori diversi, anche mediante l’uso di strumenti innovativi come le piattaforme di e-learning.