UNIVERSITÀ DI PISA
Dipartimento di Economia e Management
Corso di Laurea Magistrale in
STRATEGIA, MANAGEMENT E CONTROLLO
TESI DI LAUREA
Aspetti valutativi dell’Health Technology Assessment:
efficacia, sicurezza e costo delle tecnologie sanitarie.
Relatore
Chiar.mo Prof. Simone Lazzini
Candidato
Martina Castelli
2 Alla mia famiglia,
3
Indice
Introduzione... 5
1. Health Technology Assessment ... 7
1.1 Cos' è l'Health Technology Assessment (HTA)? ... 7
1.2 L'oggetto della valutazione: le tecnologie sanitarie ... 10
1.3 Quando è necessario attuare un processo di HTA ... 14
1.4 Come si conduce uno studio HTA ... 15
1.5 Gli attori dell'HTA ... 18
2. Le origini dell' Health Technology Assessment ... 20
2.1 Gli albori dell'Health Technology Assessment ... 20
2.2 Alcune collaborazioni internazionali ... 22
2.3 Lo sviluppo dell’HTA in Italia ... 24
2.3.1 Lo sviluppo dell’HTA a livello nazionale ... 24
2.3.2 Lo sviluppo dell’HTA a livello regionale ... 31
Regione Toscana ... 33
Regione Lombardia ... 37
Regione Veneto ... 41
3.Tecnologie di piccole, medie e grandi dimensioni: una riclassificazione
in ottica HTA ... 45
3.1 Le protagoniste dei report HTA ed HS: tecnologie sanitarie affermate ed innovazioni ... 45
3.2 Aspetti valutativi considerati nell’analisi dei report ... 47
3.3 Le tecnologie di piccole dimensioni ... 50
Pacemaker miniaturizzati senza elettrocateteri ed impiantabili per via transcateterale ... 50
4
Lenti intraoculari accomodative per pazienti con cataratta ... 56
3.4 Le tecnologie di medie dimensioni ... 59
Impianto extra-articolare ed extra-capsulare per pazienti con osteoartrosi al ginocchio ... 59
Registratore ECG portatile a singola derivazione per smartphone ... 62
Protesi per la sostituzione totale del ginocchio in Italia ... 66
3.4 Le tecnologie di grandi dimensioni ... 71
Tomografia a coerenza ottica (OTC) per lo studio della microstruttura delle placche aterosclerotiche vulnerabili ... 72
Tecnologia robotica in campo chirurgica ... 74
Tecnologia per l’identificazione dell’osteoporosi primaria: DEXA vs. QUS ... 82
4.Efficacia, Sicurezza e Costo della Tecnologia: aspetti fondamentali per
una valutazione HTA ... 90
4.1 L’efficacia, la sicurezza ed il costo nelle tecnologie di piccole dimensioni ... 90
4.2 L’efficacia, la sicurezza ed il costo nelle tecnologie di medie dimensioni ... 92
4.3 L’efficacia, la sicurezza ed il costo nelle tecnologie di grandi dimensioni ... 95
4.4 Dalle osservazioni ad una nuova analisi senza tener conto delle dimensioni ... 98
Conclusioni ... 105
Fonti bibliografiche ... 107
5
Introduzione
L’innovazione in medicina, il cambiamento sempre più accentuato delle caratteristiche epidemiologiche della popolazione dovute in particolar modo al progressivo invecchiamento e, di conseguenza, ad un allungamento della vita delle persone, così come le mutate condizioni economiche ed ambientali, hanno comportato un aumento dei bisogni in ambito sanitario. A tale aumento dei bisogni, però, non ha corrisposto un incremento proporzionale delle risorse, ma anzi, abbiamo assistito, a partire dagli anni ‘90, ad una progressiva contrazione dei finanziamenti destinati alla sanità pubblica. A causa dell’ inasprimento di tali finanziamenti pubblici, un range sempre più ampio di soggetti (dai medici ai pazienti, ma anche dai fornitori di prodotti e tecnologie sanitarie alla stessa direzione sanitaria) ha iniziato a richiedere sempre più informazioni al fine di poter esser in grado di supportare decisioni concernenti la possibilità di sviluppo, adozione, acquisizione ed utilizzo di nuove tecnologie in ambito sanitario.
Per far fronte a tale esigenza, si è sviluppato dapprima a livello internazionale e, successivamente, anche nel nostro Paese uno spazio di ricerca che studia diverse dimensioni, noto come “Health Technology Assessment”, il che significa letteralmente: valutazione delle tecnologie sanitarie.
L’Health Technology Assessment (in breve, HTA) è, infatti, un approccio multidisciplinare per l’analisi delle implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali di una tecnologia sanitaria, attraverso la valutazione di più dimensioni tra cui l’efficacia, la sicurezza clinica ed i costi.
Attraverso questo lavoro di tesi si vuole porre l’attenzione sugli aspetti valutativi che, generalmente, sono oggetto di studio durante la stesura di un report HTA, oppure anche di un meno complesso report Horizon Scanning (in breve, HS).
Il presente elaborato si divide essenzialmente in due parti.
Nella prima parte, costituta dal primo e dal secondo capitolo, è riportata una spiegazione teorica ed un excursus storico per entrare, in modo approfondito, nell’ottica dell’ Health Technology Assessment.
In particolare, nel primo capitolo si è cercato di dare risposte a domande come “Che cosa è l’Health Technology Assessment?”, “Quali sono gli oggetti di studio dell’HTA?”, “Quando un processo HTA viene messo in atto?”, oppure “Chi sono gli attori
6 dell’HTA?”.
Nel secondo capitolo abbiamo focalizzato la nostra attenzione sullo sviluppo e l’affermazione dell’ approccio Health Technology Assessment sia in ambito internazionale che nazionale, con la conseguente nascita di collaborazioni ed agenzie costituite ad hoc.
Nella seconda parte, invece, è stata condotta dapprima una ricerca, sui siti internet dell’Agenzia Nazionale per i Servizi Sanitari Regionali e del Servizio Sanitario Regionale Emilia-Romagna, al fine di individuare report HTA che HS che avessero per oggetto tecnologie sanitarie tra loro eterogenee.
Una volta individuate le tecnologie, quest’ultime sono state suddivise per dimensione, ottenendo così tre classi dimensionali, ciascuna contente tre tecnologie sanitarie.
Nel terzo capitolo, per ciascuna tecnologia oggetto di studio, indipendente dalla classe dimensionale di appartenenza, abbiamo condotto un’analisi multidisciplinare, considerando i seguenti parametri: il contesto di utilizzo, il prodotto ed il produttore, i comparatori, la popolazione target, l’efficacia, la sicurezza clinica ed i costi della tecnologia sanitaria.
A fronte dello studio minuziosamente condotto, nel quarto ed ultimo capitolo, abbiamo deciso di portare avanti un’analisi comparativa, per ciascuna classe dimensionale, focalizzando l’attenzione sugli indicatori riguardanti tre aspetti di particolare rilevanza valutativa: l’efficacia, la sicurezza ed il costo. Infine, nella stesura delle osservazioni, ha preso avvio un’ulteriore analisi comparativa. Quest’ultima, a differenza della precedente, ha preso in considerazione tutte le tecnologie sanitarie che sono state oggetto di studio per la stesura di questa tesi, non considerando alcun tipo di classificazione. L’analisi comparativa si sofferma sugli indicatori di efficacia, ma in particolare su quelli utilizzati per la misurazione della sicurezza clinica, ossia quegli indicatori che, in una valutazione HTA, risultano, insieme al costo, la colonna portante sulla quale fondare scelte in termini di politica sanitaria.
7
1. Health Technology Assessment
La valutazione delle tecnologie sanitarie
1.1 Cos' è l'Health Technology Assessment (HTA)?
Le definizioni di HTA, che troviamo in letterature, sono numerose. Alcune si basano sulle metodologie utilizzate, altre, invece, si focalizzano sugli aspetti della ricerca ed altre ancora si focalizzano sulle attività di chi valuta le tecnologie.
Questa vastità di definizioni è dovuta principalmente a due motivi: il primo, riguarda la vasta gamma di attività che è inclusa nel processo di HTA; la seconda, invece, riguarda la pluralità di organismi che, nel tempo, si sono occupati della valutazione delle tecnologie sanitarie.
Di seguito, riportiamo alcune definizioni elaborate da alcuni importanti organismi che operano nell'ambito dell'Health Technology Assessment.
Nel 1985, l' Institute of Medicine (IOM) definiva l'HTA come: “...any process of examining and reporting properties of a medical technology used in health care, such as safety, efficacy, feasibility, and indications for use, cost, and cost-effectiveness, as well as social, economic, and ethical consiquences, whether intended or unintended”.
Nel 1994, l' Office of Technology Assessment (OTA), lo definiva così: “...is a structured analysis of a health technology, a set of related technologies, or a technology, related issue that is performed for the purpose of providing input to a policy decision”.
Sempre nel 1994 anche il Canadian Coordinating Office for Health Technology Assessment (CCOHTA), ha dato il proprio contributo attraverso la seguente definizione: “Health technology assessment is the evaluation of medical technologies – including procedures, equipment and drugs. An assessment requires an interdisciplinary approach which encompasses analyses of safety, costs, effectiveness, efficacy, ethics, and quality of life measures”.
All'inizio degli anni 2000, l' International Network of Agency for Health Technology Assessment (INAHTA) definiva l'HTA come “..a multidisciplinary field of policy analysis [which] studies the medical, social, ethical and economic implications of development, diffusion and use of health technology”.1
Nel 2006 l' EunerHTA Project, sulla base della definizione data da INAHTA, ne ha prodotta un'ulteriore, la quale si focalizzava sul processo e sullo scopo della valutazione
1Definizione reperibile sul sito dell'International Network of Agency for Health Technology Assessment
8 stessa. “Health technology assessment (HTA) is a multidisciplinary process that summarises information about the medical, social, economic and ethical issues related to the use of a health technology in a systematic, transparent, unbiased, robust manner. Its aim is to inform the formulation of safe, effective, health policies that are patient focused and seek to achieve the best value. Despite its policy goals, HTA must always be firmily rooted in research and the scientific method”.2
Pertanto, sulla base delle definizioni di cui sopra, è possibile affermare che l’'HTA è un approccio multidisciplinare e multidimensionale che si propone di analizzare le implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali di una nuova tecnologia mediante la valutazione di diversi fattori quali l’efficacia, la sicurezza, l’impatto organizzativo e i costi. Inoltre, “l’HTA analizza gli effetti reali e/o potenziali della tecnologia, sia a priori sia durante l’intero ciclo di vita, nonché le conseguenze che l’introduzione o esclusione di un intervento ha per il sistema sanitario, l’economia e la società.”3
L'HTA è uno strumento finalizzato a:
1. informare, in modo sistematico e razionale, le scelte di politica sanitaria;
2. gestire l'incertezza insita in tali scelte attraverso la condivisione della conoscenza tra diversi professionisti e l'individuazione di aree sensibili verso cui indirizzare la ricerca futura;
3. assistere, nel concreto, la figura del policy-maker nell'atto di destinare le risorse là dove producono maggior beneficio (sanitario, economico, sociale) per i singoli individui e per la società nel suo complesso. 4
La valutazione delle tecnologie sanitarie si fonda sul metodo scientifico, per produrre informazioni utilizzabili nel campo delle scelte di politica sanitaria.
L'attività di HTA è considerata, infatti, il ponte tra la ricerca e la politica sanitaria, o, più precisamente, una forma di ricerca (secondaria) che utilizza ed assembla in modo sistematico informazioni provenienti da ricerche originali (ricerche primarie), al fine di
2 Velasco-Garrido M., “Health Technology Assessment and Health Policy-Making in Europe Current
status, challenges and potential”, European Observatory on Health System and Policies, 2008
3Definizione reperibile sul sito dell' Agenzia Nazionale per i Servizi Sanitari Regionali (AGENAS):
http://www.agenas.it/aree-tematiche/hta-health-technology-assessment
4 Mantovani L., “Health Technology Assessment: principi, concetti, strumenti operativi”, Gruppo 24 ore,
9 permettere ai decision maker di prendere decisioni informate e condivise sulla adozione di tecnologie sanitarie (Figura 1).
L’ HTA non riguarda genericamente una tecnologia in sé, ma l'utilizzo che viene fatto della tecnologia stessa, quale parte di un intervento complesso per la prevenzione, la diagnosi, la cura, o la riabilitazione di individui affetti da una malattia o a rischio di svilupparla. 5
Il processo HTA si occupa di valutare il contributo che una tecnologia può comportare, in termini assoluti, oppure in relazione ad altre tecnologie disponibili, quando inserita/e nel processo assistenziale.
In dettaglio, l'Health Technology Assessment prende in cosiderazione i seguenti aspetti: performance: la sensibilità e la specificità di alcuni test diagnostici, la
conformità con le specifiche di fabbricazione, di affidabilità, di semplicità di utilizzo e di manutenzione;
sicurezza clinica: il giudizio sull'accettabilità di un rischio associato all'uso di una tecnologia in una particolare situazione;
efficacia: il beneficio che si ottiene utilizzando una tecnologia in relazione ad un preciso problema in 'condizioni ideali' (efficacia clinica), sia in condizioni generali di routine (efficacia nella pratica);
economicità: riguarda, a livello microeconomico, i costi, le tariffe e le modalità
5 Mantovani L., “Health Technology Assessment: principi, concetti, strumenti operativi”, Gruppo 24 ore,
Milano, 2011
Figura 1 - Fonte: "La valutazione delle tecnologie è un ponte tra scienza e decisioni" (Battista, 1995), modificato.
Immagine reperibile sul sito della Regione Sicilia, all'indirizzo:
http://pti.regione.sicilia.it/portal/page/portal/PIR_PORTALE/PIR_LaStrutturaRegionale/PIR_Asses soratoSalute/PIR_AreeTematiche/PIR_ValutazionedelleTecnologieSanitarie/PIR_HTAinItalia/PIR_
10 di rimborso; a livello macroeconomico si riferisce, invece, alle conseguenze che nuove tecnologie possono avere sui costi della Sanità a livello nazionale o agli effetti che una tecnologia può avere sull'allocazione di risorse tra differenti programmi sanitari o tra diversi settori della Sanità;
impatti sociali, legali, etici e politici: molte tecnologie sollevano questioni sociali, legali etiche e politiche. Un esempio possono essere i test genetici, oppure il trapianto di organi, etc.6
1.2 L'oggetto della valutazione: le tecnologie sanitarie
Una tecnologia sanitaria è l'applicazione pratica di una conoscenza alla scopo di prevenire, diagnosticare, curare una malattia. Quindi, tale termine non è riferito unicamente a dispositivi e apparecchiature, ma abbraccia anche le procedure cliniche, i programmi di prevenzione, i trattamenti farmacologici e i sistemi organizzativo - gestionali.7
La letteratura fornisce, però, numerose definizioni di “tecnologia sanitaria”. Ciò è dovuto al fatto che, con il passare del tempo, si è assistito ad un progressivo ampliamento del concetto di “Health Technology”.
L'Office of Technology Assessment (OTA), nel 1978, definiva le tecnologie sanitarie come “l'insieme di tutti gli strumenti, apparecchiature, farmaci e procedure mediche e chirurgiche impiegati nell'erogazione dei servizi sanitari nonché i sistemi organizzativi e di supporto attraverso i quali l'assistenza sanitaria viene fornita”.8
Reisman, nel 1996, ha identificato quattro categorie chiave nella tecnologia sanitaria: clinica (diagnostica, chirurgica, medica ed informativa),
di ricerca, amministrativa, per l'educazione.
Nel 1998, abbiamo assistito ad un ampliamento del concetto di “tecnologia sanitaria”, grazie a Geisler e Heller, i quali hanno proposto una classificazione che includeva le
6
L. Orzella, M. Marceca, “HELTH TECHNOLOGY ASSESSMENT (prima parte)”, Parole chiave, CARE 3, 2006
7
L. Orzella, M. Marceca, “HELTH TECHNOLOGY ASSESSMENT (prima parte)”, Parole chiave, CARE 3, 2006
8Francesconi A., “INNOVAZIONE ORGANIZZATIVA E TECNOLOGICA IN SANITA'. Il ruolo
11 seguenti otto categorie:
1. dispositivi medici e sistemi; 2. prodotti farmaceutici; 3. tecnologia informatica; 4. dispositivi monouso;
5. servizi e procedure medico-chirurgiche; 6. addestramento all'uso delle tecnologie;
7. strategie e politiche riguardanti la tecnologia, l'addestramento e la formazione ad essa legati;
8. regole amministrative, procedure e flussi di lavoro.9
Inoltre è possibile identificare un’ulteriore classificazione delle tecnologie in sanità. Nel 1999, Geisler, in funzione del loro stadio di sviluppo tecnologico, ha definito le seguenti tecnologie:
emergenti, ossia tecnologie che sono ancora in fase di sperimentazione;
pacing, ossia le tecnologie per cui è terminata la fase di sperimentazione ed è stata avviata l'introduzione nella pratica clinica;
chiave, ossia tecnologie uniche ed attualmente non sostituibili con altre; di base, ossia tecnologie sanitarie già ampiamente in uso nella pratica clinica;
obsolete, ossia tecnologie largamente utilizzate in passato ed ormai in fase di
sostituzione con altre più moderne.10
Un' ulteriore modello per classificare le tecnologie sanitarie è il “Technology Spectrum”, proposto da Mikhail e colleghi, nel 1999 (Figura 2). Tale modello si basava, e tutt’ora si basa, sulla conoscenza del ciclo evolutivo di una determinata tecnologia sanitaria, sull'attuale fase attraversata e sul tasso di evoluzione (storico e prospettico) della stessa.
Il “Technology Spectrum” individua cinque fasi evolutive, all'interno del ciclo di vita di una determinata tecnologia:
1. virtual edge, in cui la tecnologia è ancora in fase concettuale;
2. cutting edge, in cui la tecnologia è in fase sperimentale o di transizione dalla
9Francesconi A., “INNOVAZIONE ORGANIZZATIVA E TECNOLOGICA IN SANITA'. Il ruolo
dell'health technology assessment”, FrancoAngeli, Milano, 2007
10Francesconi A.,” INNOVAZIONE ORGANIZZATIVA E TECNOLOGICA IN SANITA'. Il ruolo
12 ricerca di base a quella applicata;
3. leading edge, in cui la tecnologia è nell'ambito della ricerca medica applicata con una limitata disponibilità per la pratica clinica;
4. standard edge, in cui la tecnologia è utilizzata in strutture sanitarie di eccellenza; 5. trailing edge, in cui, nonostante emergono nuovi standard tecnologici, una tecnologia sostanzialmente obsoleta continua ad essere utilizzata poiché è trascinata dalla pratica clinica consolidata e dalle resistenze al cambiamento tecnologico.
Nel “Technology Spectrum” la natura delle decisioni da applicare ad una determinata tecnologia varia al mutare della fase del ciclo di vita attraversata. Le decisioni sono generalmente influenzate da alcune considerazioni che includono:
le indicazioni sull'appropriatezza clinica nell'uso della tecnologia; le indicazioni di costo-efficacia della tecnologia;
i risultati/effetti clinici attesi sui pazienti;
le implicazioni tecnico/procedurali pratiche nell'uso effettivo della tecnologia.
Il processo di sviluppo di una tecnologia lungo il suo ciclo di vita modifica la natura delle decisioni poiché si riducono progressivamente le incertezze sulle indicazioni, il
Figura 2: Il “Technology Spectrum” di Mikhail et al. (1999), modificato.
Fonte: M. Marchetti, A. Cicchetti (a cura di), “La valutazione delle tecnologie sanitarie. Una guida pratica per le aziende sanitarie”, Carocci Editore, Roma, 2015
13 rischio e le incertezze sui risultati attesi e le difficoltà di uso.11
Di conseguenza, secondo la suddetta classificazione, la percezione che i medici ed i pazienti hanno circa una determinata tecnologia si modifica nel corso del ciclo di vita di quest'ultima.
Infine, un'ulteriore classificazione di tecnologia sanitaria è quella proposta dalla “Carta di Trento” del 2006. Tale documento distingue le tecnologie sanitarie in: materiali ed immateriali.
Tra le tecnologie sanitarie materiali vanno considerati:
le strutture edilizie (gli ospedali, gli ambulatori, i domicili dei pazienti, etc.), le grandi e le piccole attrezzature,
gli impianti tecnologici,
i variegati mondi dei dispositivi medici e delle sostanze chimiche (i farmaci, i vaccini, i sistemi diagnostici, etc.).
Tra le tecnologie sanitarie immateriali, invece, devono essere considerati:
i modelli organizzativi ed assistenziali (pubblico/privato, assistenza ospedaliera/assistenza domiciliare, dipartimenti/servizi, degenza ordinaria/day-hospital, etc.)
i documenti di indirizzo clinico (procedure, linee guida, percorsi assistenziali, modelli di appropriatezza, etc.)
i sistemi regolatori (nomencaltori delle prestazioni, sistemi tariffari, procedure di autorizzazzione ed accreditamento, etc.).”12
Tutte le tecnologie sanitarie, riportate nei dei elenchi di cui sopra, per quanto affermato dalla “Carta di Trento” non sono efficaci di per sé, ma sono strumenti in mano alle persone.
11Francesconi A., “INNOVAZIONE ORGANIZZATIVA E TECNOLOGICA IN SANITA'. Il ruolo
dell'health technology assessment”, FrancoAngeli, Milano, 2007
12“Carta di Trento sulla valutazione delle tecnologie sanitarie in Italia” (2006), disponibile sul sito della
Società Italiana di Health Technology Assessment (sihta), all'indirizzo: http://www.sihta.it/carta-di-trento
14
1.3 Quando è necessario attuare un processo di HTA13
Lo scopo dell'HTA è quello di assistere e consigliare chi ha il potere decisionale in ambito sanitario nella definizione delle scelte di politica sanitaria. Tali scelte possono essere effettuate a tre diversi livelli:
micro (pratica sanitaria che si basa sulle evidenze), che coinvolge il medico e/o l'operatore sanitario: un medico può richiedere la valutazione di un test per decidere se tale prestazione debba essere introdotta nella routine di laboratorio; meso (gestione basata sulle evidenze), che coinvolge l'ospedale: il medico
responsabile può avvalersi di un processo HTA per decidere se acquistare una determinata tecnologia per l'ospedale o se mandare i pazienti ad altri centri per il trattamento;
macro (politica sanitaria basata sulle evidenze), che coinvolge le autorità sanitarie: decidere se procedere con determinati programmi sanitari o mettere al corrente le autorità sanitarie sull'innovazione tecnologica, la ricerca e lo stato dell'arte.
Come si evince dalla Figura 3, la produzione delle evidenze e la presenza di banche dati
13
Orzella L., Marceca M., “Health Technology Assessment (prima parte)” disponibile a: http://careonline.it/wp-content/uploads/2012/02/parole_chiave.pdf
Figura 3: Sviluppo del processo di HTA ai vari livelli istituzionali
Orzella L., Marceca M., “Health Technology Assessment (prima parte)” disponibile a: http://careonline.it/wp-content/uploads/2012/02/parole_chiave.pdf
15 rappresentano il punto di partenza per la realizzazione di un processo di valutazione, seguiti poi dalla sintesi delle informazioni rilevanti. Una volta realizzata la valutazione della tecnologia, anche alla luce dei possibili fattori etici, sociali e politici, il report è rivolto ai vari livelli organizzativi (micro, meso e macro); l'eventuale cambiamento, indotto dall'HTA, infine, comporta anche una valutazione della qualità dei servizi offerti.
Il processo di valutazione può quindi risultare utile nel supporto decisionale quando: una tecnologia è piuttosto complessa ed è caratterizzata da numerose incertezze; un trattamento o un test diagnostico è innovativo e/o controverso;
una tecnologia consolidata è coinvolta in notevoli cambiamenti di utilizzo e di risultati;
una tecnologia ha costi elevati.
1.4 Come si conduce uno studio HTA14
Un processo HTA completo comporta la realizzazione di nove passaggi.
1. Identificazione e scelta della priorità per la tecnologia oggetto di studio Uno degli aspetti più importanti di una valutazione è specificare chiaramente la domanda (policy question) a cui i decision-makers devono dare una risposta, il che implica l'identificazione di un problema rilevante per i decisori in ambito sanitario. Il problema di assessment deve riconoscere la relazione tra nuove tecnologie e tecnologie già esistenti. Per esempio, se una nuova apparecchiatura diagnostica può fornire un maggior numero di informazioni, potrebbe però non influenzare un trattamento o non portare ad un effettivo miglioramento dei risultati, in termini di outcome. Il team incaricato deve, pertanto, avere ben presente lo scopo dell'assessment e chi utilizzerà i risultati.
2. Valutazione della tecnologia in termini di “bisogno”, “efficacia”, “appropriatezza”, “efficienza”, “equità” e “sicurezza”.
14 Orzella L., Marceca M., “Health Technology Assessment (prima parte)” disponibile a:
16 Tale passaggio è identificato in letteratura come research question.
In questa seconda fase, l’obiettivo è quello di inquadrare il problema oggetto di studio sulla base dell'evidenza scientifica, di ben definiti strumenti e misure dell'efficacia. Una volta identificata la tecnologia, infatti è necessario analizzarla in tutti i suoi aspetti, ovvero rispondere a quesiti che riguardano il bisogno, l'efficacia, l'appropriatezza e la sicurezza.
3. Raccolta delle prove
Uno dei compiti più importanti all'interno di un processo di Technology Assessment (TA) è la raccolta delle prove relative ad una particolare tecnologia prima di procedere ad una qualsiasi sintesi, sia essa qualitativa o quantitativa. Spesso la ricerca si deve spingere oltre le materie prettamente mediche ed allargarsi al campo più scientifico, in generale. Diviene così necessario consultare più risorse e fonti di dati, in modo da incrementare la possibilità di raccogliere prove adeguate.
Fonti utili per raccogliere dati e prove possono essere: computer database su letteratura pubblicata; computer database su dati clinici e amministrativi;
report e monografie di natura istituzionale e non istituzionale; inventari speciali;
riviste specializzate.
Inoltre, generare delle prove per un processo di assessment può dover coinvolgere la raccolta di nuovi dati. Metodi per creare nuovi dati sugli effetti di una tecnologia medica sono rappresentati dai seguenti studi epidemiologici:
sperimentazioni cliniche controllate e randomizzate;
sperimentazioni cliniche controllate non randomizzate con controlli temporanei;
sperimentazioni cliniche controllate non randomizzate con controlli storici;
studi di coorte;
17 4. Analisi del contesto
L'analisi del contesto è un punto cruciale nel processo di HTA poiché la valutazione della tecnologia deve confrontarsi con numerosi punti di vista. L'HTA si trova quindi a dover coniugare l'evidenza scientifica con contesti di natura sanitaria e sociale quali l'epidemiologia, l'analisi dell'efficacia, gli aspetti sociologici, organizzativi, economici, etici e politico/legali.
5. Interpretazione delle prove e dei dati
L'interpretazione delle prove implica un processo di classificazione degli studi al fine di conferire a ciascuno di essi un peso e la conseguente opportunità di includerli o meno nella sintesi. Per molti soggetti, in un Technology Assessment, un risultato definitivo che indichi che una tecnologia è migliore di un'altra non esiste. Spesso, è necessario combinare i risultati di svariati studi e considerare più ampi contesti sociali ed economici. I metodi usati per combinare o sintetizzare i vari dati sono:
revisioni non quantitative della letteratura consistenti in riassunti della letteratura esistente selezionata e adeguatamente valutata; metanalisi consistenti in un gruppo di tecniche statistiche in grado di
combinare i dati di studi multipli allo scopo di ottenere i risultati.
6. Risultati e raccomandazioni
Con il termine “risultati” si fa riferimento alle conclusioni cui si è giunti al termine dello studio; mentre con il termine “raccomandazioni” si intendono i suggerimenti, i consigli che emergono dai risultati e che possono essere formulati come strategie di Sanità pubblica oppure come linee guida clinico-organizzative o direttive pratiche.
7. Diffusione e disseminazione dei risultati ottenuti
La “diffusione” è un atto che si riferisce alla mera trasmissione dei rapporti HTA che vengono prodotti e che, come già precedentemente detto, possono essere indirizzati a tre diversi livelli: micro, meso e macro.
La “disseminazione” è invece un'attività più specifica, poiché è volta a predisporre negli utilizzatori finali il possibile cambiamento nella pratica. Le strategie di disseminazione possono essere molteplici, come, ad esempio, la
18 pubblicazione in riviste di interesse internazionale, conferenze, corsi specifici e tutti i mezzi di comunicazione di massa.
8. Implementazione dei risultati nella pratica
L'implementazione è la fase più delicata di un processo HTA perché comporta dei cambiamenti nella pratica a tutti i livelli istituzionali: si tratta di adottare strategie di implementazione che portino alla modifica di fattori di contesto organizzativi, amministrativi ed anche culturali.
9. Monitoraggio dell'impatto ottenuti dalla valutazione
Alcuni degli effetti che un report di Technology Assessment può scatenare sono:
acquisizione o adozione di una nuova tecnologia; cambiamento della frequenza d'uso di una tecnologia;
nuova allocazione di risorse nell'ambito sanitario regionale o nazionale;
modificazione della pianificazione di marketing di una determinata tecnologia.
1.5 Gli attori dell'HTA
L'HTA essendo un metodo multidisciplinare, prende in considerazione un numero elevato di aspetti. Proprio per tale motivo, sono molti gli “attori” coinvolti nel processo di valutazione. In generale, si tratta di soggetti con caratteristiche eterogenee, che operano, molto spesso, in campi differenti l'uno dall'altro, ma tutti ugualmente importanti al fine della valutazione da condurre.
Come già esposto nei paragrafi precedenti, il processo HTA si basa principalmente sulla ricerca e verifica delle evidenze scientifiche, di conseguenza tra le varie figure che conducono la valutazione troviamo:
i ricercatori,
gli esperti nell'ambito di indagine, gli operatori sanitari,
19 Per quanto riguarda la figura dei decisori, senza la disponibilità delle migliori prove di efficacia, costoro non sono messi nelle condizioni necessarie per decidere se adottare o meno una nuova tecnologia.
Inoltre, accanto agli aspetti prettamente clinici, ne vanno evidenziati altri come, ad esempio, quelli sociali, culturali ed etici, che coinvolgono principalmente i cittadini/utenti/pazienti del servizio sanitario pubblico. Per quanto concerne i fattori socioculturali, i cittadini sono, al giorno d’oggi, sempre più sensibili all'aspetto della partecipazione alle scelte in Sanità. Inoltre, è ormai universalmente riconosciuto che quando il cittadino partecipa al processo decisionale la sua soddisfazione è maggiore e gli esiti clinici subiscono un miglioramento.
Si tratta, pertanto, di conciliare, nell’effettuazione delle scelte, le garanzie di evidenza scientifica con la partecipazione attiva del loro destinatario effettivo o potenziale: è, infatti, ormai universalmente riconosciuto che quando il cittadino partecipa al processo decisionale la sua soddisfazione è maggiore e gli esiti clinici migliorano.15 Quale soluzione emblematica di questo ‘circolo virtuoso’ può essere assunto il ‘bilancio sociale’, inteso come strumento volto essenzialmente alla trasparenza nella trasmissione/condivisione delle informazioni. Qualunque scelta determina, in effetti, un potenziale conflitto tra ‘valori morali’, poiché implica una situazione in cui: (a) può non esistere, in assoluto, una soluzione ‘giusta’ o ‘sbagliata’ o (b) più di una alternativa può risultare appropriata. Sempre sotto l’aspetto etico, bisogna tener conto dell’aspetto relativo alla natura della committenza: la correttezza nello svolgimento del processo di HTA potrebbe infatti essere condizionata dagli interessi ‘particolari’ del committente, in particolare laddove questi sia un soggetto privato. Infine, tra gli attori coinvolti nell’HTA vanno inclusi anche gli esperti in valutazione economica: non si può negare infatti che tale aspetto, pur rappresentando solo una parte del processo di HTA, continui a rivestire un ruolo determinante nel processo decisionale. 16
15Orzella L., Marceca M., “Health Technology Assessment (prima parte)” disponibile a:
http://careonline.it/wp-content/uploads/2012/02/parole_chiave.pdf
16 Citraro L., Di Vagno R., Giuliani G., Iannella M.L., Marino R., Terranova F. (a cura di), Project Work:
“Health Technology Assessment: un Ponte tra la scienza ed il policy making”, Baveno, 2012/2013 disponibile a: http://www.istud.it/up_media/pw_scienziati/hta.pdf
20
2. Le origini dell' Health Technology Assessment
2.1 Gli albori dell'Health Technology Assessment
Nel corso degli anni '50, negli Stati Uniti, i decision makers hanno iniziato ad avvertire l'esigenza di disporre di un metodo condiviso capace di valutare le conseguenze di un qualsiasi progetto che richiedesse l'investimento di importanti risorse pubbliche. Si avvertiva, in modo sempre più accentuato, la necessità non solo di accertarsi della bontà di un progetto prima della sua concreta realizzazione, ma di valutarne anche la superiorità rispetto ad altri di tipo alternativo.
A tale scopo fu creata nel 1965 una commissione scientifica avente il compito di produrre informazioni di natura scientifica e tecnica per fornire un supporto alle decisioni politiche caratterizzate da enormi investimenti. Da questa attività derivò lo sviluppo del Technology Assessment (TA), inteso come un insieme flessibile di metodi, in evoluzione, da adattare ai compiti ed agli obiettivi specifici di ciascuna valutazione
Nel corso degli anni '70, con lo sviluppo nel settore sanitario di importanti innovazioni tecnologiche che offrivano nuove opportunità diagnostiche e terapeutiche, richiedenti rilevanti investimenti di risorse, l'uso TA fu esteso anche in campo sanitario; da qui la nascita e la diffusione dell'Health Technology Assessment (HTA).17 In particolare, nel 1976, negli Stati Uniti, l'Office of Technology Assessment (OTA) pubblicò il primo report in materia di Health Technology Assessment. I primi studi condotti dall' OTA hanno dato vita a quello che, ad oggi, prende il nome di processo HTA. L'OTA è stata, infatti, la prima organizzazione che ha avuto l'opportunità di esaminare nuovi campi di applicazione per l'HTA, focalizzandosi sui metodi e concentrandosi sull'efficacia, la sicurezza e i costi-efficacia. Inoltre, i primi rapporti in materia di HTA, prodotti dall'OTA, esaminavano come le politiche sanitarie potessero esser influenzate dall'HTA stesso, oppure come i risultati prodotti dalle valutazioni delle tecnologie sanitarie potessero influenzare i decision-maker. Queste due rilevanti questioni fecero sì che i programmi HTA iniziassero ad interessare anche altri Paesi del globo.
Fu così che alla fine degli anni '80, l'HTA iniziò a diffondersi al di fuori del territorio degli Stati Uniti. Si assistette, infatti, in quegli anni, in Svezia, alla costituzione dello Swedish Council on Technology Assessment in Health Care (SBU). Nonostante questa
17 CENSIS, Forum per la Ricerca Biomedica, “Tra passato e futuro. Ruolo del farmaco ed Health
21 prima apertura, del vecchio continente, nei confronti dei programmi HTA, il maggior sviluppo di tali processi fu incoraggiato soprattutto negli Stati Uniti.
Nel 1980, infatti, fu costituito il National Center for Health Care Technology (NCHCT), il quale, ad oggi, è considerato come la prima agenzia a livello nazionale in materia di HTA. Infatti, seppur nella sua breve vita, il National Center for Health Care Technology (NCHCT) ha incentrato il proprio lavoro su azioni considerate pioneristiche. Nei suoi soli due anni di vita, il NCHCT ha contribuito, attraverso un'attività di consulenza, a definire l'ammontare dei finanziamenti per l'acquisto di nuove tecnologie a livello nazionale, da inserire nel programma statale “U.S. Medicare”.
Ulteriori azioni pioneristiche condotte dal NCHCT sono state:
condurre reviosini sistemitche su alcune determinte tecnologie; sviluppare metodologie per la scelta di una tecnologia sanitaria;
iniziare ad identificare nuove tecnologie sanitarie come possibili candidate per una valutazione.
Nel 1982, l' Institute of Medicine (IOM), sotto la guida della National Accademy of Sciences decise di costituire un'organizzazione nazionale denominata Council on Health Care Technology, in sostituzione dell'ormai scomparso NCHCT. Il Council, a metà degli anni '80, portò avanti alcuni importanti incarichi in materia di HTA, ma così come il NCHCT, anche il Council ebbe una vita piuttosto breve a causa della mancanza di fondi per il finanziamento delle ricerche.
Il 1995, invece, fu l’anno in cui prese vita l'International Society of Technology Assessment in Health Care (ISTACH), ossia una società scientifica internazionale che raggruppava diverse organizzazioni, pubbliche e private, che operavano nell'ambito della valutazione delle tecnologie sanitarie. Tra le maggiori attività dell'ISTACH si annoverava l'organizzazione annuale di un importante convegno internazionale.18
Nei due decenni successivi, l'HTA iniziò a diffondersi nella maggior parte dei Paesi
18Citraro L., Di Vagno R., Giuliani G., Iannella M.L., Marino R., Terranova F. (a cura di), Project Work:
“Health Technology Assessment: un Ponte tra la scienza ed il policy making”, disponibile a: http://www.istud.it/up_media/pw_scienziati/hta.pdf
22 dell'Europa centrale, oltre che in alcuni Stati dell'America Latina e dell'Asia. Questa diffusione è stata possibile grazie anche all'aiuto dato dalle organizzazioni internazionali che operavano, e che tutt’ora operano, nel campo dell'Health Technology Assessment, come INATHA, la Collaborazione Cochrane ed EunetHTA.
2.2 Alcune collaborazioni internazionali
Cochrane Collaboration, INAHTA ed EUnetHTA
Il Cochrane Center è stato fondato nel 1992, in Inghilterra, al fine di raccogliere ed aggiornare in modo sistematico un database contenente studi clinici sperimentali.
Lo sviluppo del Cochrane Center (conosciuto, in tutto il mondo, come “Cochrane Collaboration”) ha condizionato positivamente l’ambito dell’Health Technology Assessment. Ad esempio, ha influito migliorando i metodi di ricerca e classificazione degli studi scientifici, ha favorito una più ampia comprensione della necessità di prove nel processo decisionale clinico, oltre che nella definizione delle politiche sanitarie.
L'Intrnational Network for Agencies for Health Technology Assessment (INAHTA) è stato fondato nel 1993, parallelamente all' ISTACH. Si tratta di un network internazionale di Agenzie e di Istituzioni, con lo scopo di coordinare l'attività internazionale di HTA e di supportare gli Stati membri nel definire metodi di valutazione comuni e condivisi. Ad oggi, aderiscono ad INAHTA 42 Agenzie appartenenti a 29 paesi del mondo, che comprendono America Settentrionale, America Latina, Europa, Australia e Nuova Zelanda.
In Europa la commissione Europea ha più volte riconosciuto l’importanza della valutazione delle tecnologie sanitarie, attraverso il finanziamento, con i fondi dell’Unione Europea, del progetto European Network for Health Technology Assessment (EUnetHTA), che coordina le attività di 32 Paesi europei.
Il EunetHTA nasce nel 2006, quando inizia a prendere forma il c.d. “EUnetHTA Project”. A tale progetto aderiscono, inizialmente, 35 organizzazioni sparse in tutta Europa.
L’obiettivo dell’ “EUnetHTA Project” si concretizza nel collegamento internazionale delle agenzie di HTA, degli istituti di ricerca e dei Ministeri della Salute, rendendo così possibile lo scambio di informazioni e fornendo, allo stesso tempo, un supporto
23 concreto alle attività decisionali degli Stati membri.
In dettaglio, gli obiettivi specifici che l’EUnetHTA si pone di raggiungere sono:
evitare duplicazioni nella stesura dei Report HTA; questo singolo obiettivo è molto importante poiché, in primo luogo favorisce una collaborazione tra i diversi organismi che fanno parte dell’EUnetHTA e, allo stesso tempo, tale condivisione permette di evitare lo spreco di risorse sanitarie;
incrementare la disponibilità delle conoscenze scientifiche, basate su metodologie robuste e condivise. Infatti, obiettivo dell’EUnetHTA è quello di armonizzare, quantomeno a livello eropeo, i metodi ed i criteri di valutazione utilizzati al fine di redigire un HTA Report. L’armonizzazione delle metodologie dà, infatti, la possibilità di creare una base scientifica comune fruibile a tutti i Paesi che cooperano in questo progetto;
facilitare lo scambio internazionale ed il ri-utilizzo delle informazioni scientifiche per la produzione, a livello locale, di HTA. È proprio a tale fine che è stato strutturato un framework metodologico per la produzione congiunta e la condivisione delle in informazioni HTA, l’HTA Core Model. Questo framework consente la produzione di informazioni HTA di alta qualità in un formato strutturato in modo utile al riutilizzo ed alla produzione di HTA locali (sia nazionali che regionali).
In conclusione, possiamo affermare che nella visione dell’EUnetHTA, l’Health Technology Assessment svolge, fondamentalmente tre ruoli ben delineati:
24 1. accelera l’accesso alle innovazioni efficaci;
2. evita lo spreco di risorse sanitarie; 3. assicura equità.
2.3 Lo sviluppo dell’HTA in Italia
Nel nostro Paese l’HTA ha, fino ad oggi, stentato ad affermarsi pienamente, contrariamente a quanto accaduto in molti dei principali paesi industriali, anche se è innegabile che negli ultimi anni l’Health Technology Assessment sia divenuto oggetto di crescente interesse e di acceso dibattito in ambito sanitario. Infatti, sia a livello regionale che a livello di amministrazione centrale si evidenziano tentativi di realizzazione di alcune concrete esperienze che, tuttavia, sono rimaste frammentarie. 19 In Italia, a metà degli anni ‘80, è stato introdotto per la prima volta l’Health Technology Assessment, dall’Istituto Superiore di Sanità (ISS). Compito di quest'ultimo era la valutazione dei c.d. “big ticket technologies”, ossia quelle tecnologie mediche caratterizzate da elevati costi operativi iniziali.
Sarà necessario, però, attendere quasi due decenni prima che l’Health Technology Assessment sia formalizzato e regolato a livello nazionale. Al contrario, invece, a partire dalla metà degli anni ‘90 in alcune Regioni (Trentino-Alto Adige, Lombardia, Veneto) si inizia ad assistere al ricorso all’HTA per la valutazioni dei “big tickets” biomedici, con l’obiettivo primario di tenere sottocontrollo i costi relativi agli investimenti in campo sanitario.
Da quanto sopra riportato, si evince, pertanto, che in Italia l’HTA si è sviluppato sul territorio nazionale in modo disomogeneo, molto spesso attraverso modelli regionali costruiti ad hoc, con obiettivi molto differenti, e proprio per tale motivazione è necessario concentrarsi sullo sviluppo a livello nazionale separatamente dallo sviluppo a livello regionale, di gran lunga antecedente.
2.3.1 Lo sviluppo dell’HTA a livello nazionale
Il processo di valutazione HTA nel nostro paese, sebbene si sia sviluppato in anni recenti, ha una storia molto importante.
19Piano Sanitario Nazionale 2011-2013 reperibile sul sito
25 Nonostante una timida e modesta introduzione dell’Health Technology Assessment a metà degli anni ‘80 con le prime valutazioni condotte dall'Istituto Superiore di Sanità (ISS), soltanto nel 2003 è stata promossa, con finanziamento ministeriale, la costituzione di un Network Italiano di Health Technology Assessment (NIHTA).
Si tratta di una rete collaborativa tra le varie realtà italiane di HTA che aderisce all'Intrnational Network for Agencies for Health Technology Assessment (INAHTA), con lo scopo di sviluppare e diffondere le metodologie dell'HTA nelle aziende sanitarie. Così, con la costituzione del NIHTA anche in Italia, a partire dai primi anni 2000, iniziamo ad assistere ad una maggior affermazione degli studi in ambito di Health Technology Assessment.
Nel gennaio 2006 è stato organizzato il 1 Forum Italiano per la valutazione delle tecnologie sanitarie, tenutosi a Trento dal 19 al 21 gennaio 2006 dall’Azienda Provinciale per i Servizi Sanitari di Trento, dall’Università di Trento e dal Network Italiano di Health Technology Assessment. Le organizzazioni aderenti al NI-HTA, dopo un processo di consultazione, hanno stilato una lista di principi (Tabella 1).
1. la valutazione delle tecnologie sanitarie deve coinvolgere tutte le parti
interessate all’assistenza sanitaria; CHI
2. la valutazione delle tecnologie sanitarie deve riguardare tutti gli
elementi che concorrono all’assistenza sanitaria; COSA
3. la valutazione delle tecnologie sanitarie deve riguardare tutti i livelli
gestionali dei sistemi sanitari e delle strutture che ne fanno parte; DOVE 4. la valutazione delle tecnologie sanitarie deve essere un'attività
continua che deve essere condotta prima della loro introduzione e durante l'intero ciclo di vita;
QUANDO
5. la valutazione delle tecnologie sanitarie è una necessità ed una opportunità per la governance integrata dei sistemi sanitari e delle strutture che ne fanno parte;
PERCHE'
6. la valutazione delle tecnologie sanitarie è un processo
multidisciplinare che deve svolgersi in modo coerente con gli altri processi assistenziali e tecnico-amministrativi dei sistemi sanitari e delle strutture che ne fanno parte.
COME
26 In sintesi, le organizzazioni aderenti al NI-HTA, pur nella consapevolezza dell’enorme impegno necessario per governare il tema delle tecnologie in sanità, auspicano che tali principi possano essere diffusi tra coloro che nutrono interessi nell’assistenza sanitaria e che il Network diventi lo strumento per collegare tra di loro le diverse esperienze maturante in Italia.20
La vera e propria svolta, a livello legislativo, in materia di Health Technology Assessment si ha, però, con il Piano Sanitario Nazionale 2006-2008 dove, per la prima volta, si afferma che:
“La valutazione delle tecnologie sanitarie - Health Technology Assessment – (HTA) ha l’obiettivo di informare coloro che devono prendere le decisioni sulla scelta di tecnologie, usando le migliori evidenze scientifiche sull’impatto e le implicazioni mediche, sociali, economiche ed etiche degli investimenti in sanità. Tali metodologie sono indispensabili nella valutazione delle alte tecnologie, per gli alti costi e la difficile gestione connessi, al fine di consentirne una distribuzione razionale sul territorio, per evitare inutili sprechi (doppioni) o gravi carenze.
E’ ormai largamente diffusa anche in molti Paesi europei la consapevolezza che occorre effettuare la valutazione sistematica delle tecnologie sanitarie rispetto ai principali elementi che ne connotano l’utilizzo, e cio la tecnologia stessa, i pazienti, l’organizzazione e l’impatto economico ed necessario che anche in talia si riconosca che l’HTA una priorità, ed necessario sviluppare la promozione dell’uso degli strumenti di HTA, mettendo in comune le conoscenze sul tema, già in parte presenti in alcune realtà regionali ed aziendali.
La valutazione delle tecnologie sanitarie, intesa come insieme di metodi e strumenti per supportare le decisioni, si rivolge ai diversi livelli decisionali secondo modelli operativi differenziati, rivolti a fornire supporto a:
1. decisioni di politica sanitaria (adozione, diffusione e finanziamento di nuove tecnologie);
2. decisioni “manageriali” di investimento in nuove tecnologie a livello aziendale
20
Citraro L., Di Vagno R., Giuliani G., Iannella M.L., Marino R., Terranova F. (a cura di), Project Work: “Health Technology Assessment: un Ponte tra la scienza ed il policy making”, disponibile a: http://www.istud.it/up_media/pw_scienziati/hta.pdf
27 e per la promozione di un utilizzo appropriato delle tecnologie medesime tramite l’elaborazione di protocolli;
3. decisioni cliniche, per la diffusione di “modelli di governo (governance)” individuati da strutture centrali, e da adottare a livello organizzativo, quali la definizione e diffusione degli standard qualitativi e quantitativi.
L’obiettivo principale da perseguire la creazione di una rete nazionale articolata a livello regionale ed aziendale, per consentire lo scambio effettivo di informazioni che possa fungere da supporto per le scelte di politica sanitaria, in relazione alla necessità di avere a disposizione informazioni attendibili, tempestive, trasparenti e trasferibili sulle tecnologie sanitarie.
Le attività di HTA devono essere in stretto legame con le azioni in corso a livello europeo, per consentire un effettivo scambio di esperienze tra i paesi europei, nel contesto del Gruppo di alto livello sulle cure sanitarie. A tale scopo potrebbero essere utilizzati finanziamenti della ricerca finalizzata ex art. 12 dedicati a:
• - sviluppo della ricerca “primaria” originale;
• - revisioni sistematiche e meta-analisi di studi già disponibili;
• - sostegno allo sviluppo di piattaforme tecnologiche ed informative per il supporto
agli studi clinici, valutativi ed economici dell’impatto delle innovazioni sulle condizioni di salute e sui costi, quali ad esempio registri delle patologie e/o delle tecnologie, su base regionale o interregionale;
• - sviluppo della funzione di coordinamento (clearinghouse) delle attività di valutazione condotte a livello regionale (o interregionale) da parte degli organi tecnici centrali del SSN, quali l’ stituto Superiore di Sanità e l’Agenzia per i Servizi Sanitari Regionali.” 21
Nel Piano Sanitario Nazionale 2006-2008, quindi, la valutazione sistematica delle tecnologie sanitarie viene definita come una delle priorità, rispetto alla quale è necessario sviluppare la promozione, “mettendo in comune le conoscenze sul tema già operanti in alcune realtà regionali ed aziendali”; per questo motivo uno dei punti cardine prevede che “lo sviluppo della funzione di coordinamento delle attività di
21
28 valutazione sia condotto dagli organi tecnici centrali del Servizio Sanitario Nazionale, quali l’Agenzia nazionale per i servizi sanitari regionali (all’epoca ASSR, oggi A eNaS) e l’ stituto Superiore di Sanità ( SS).”
Successivamente, con la Legge Finanziaria del 2007, viene attribuito al Ministero della Salute – Direzione Generale dei Farmaci e dei Dispositivi Medici (DGFDM) – ed alla Commissione Unica Dispositivi Medici (CUD), con la collaborazione istituzionale di ISS e AgeNaS, “la realizzazione di studi sull'appropriatezza nell'impiego di specifici dispositivi medici anche mediante la comparazione dei costi rispetto ad ipotesi alternative”.
Nel gennaio 2007, in occasione della seconda edizione del Forum Italiano per la Valutazione delle Tecnologie Sanitarie, evento promosso dall’Azienda provinciale per i Servizi Sanitari di Trento e l’Università degli Studi di Trento, in stretta collaborazione con il Network italiano di HTA, nasce la Società Italiana di Health Technology Assessment (SIHTA), la quale basandosi sui principi definiti nella “Carta di Trento”, ha come obiettivo la diffusione della cultura e della pratica dell’HTA, al fine di influenzare i comportamenti e le scelte di tutti coloro che in Italia nutrono interessi nell’assistenza sanitaria.
Il fine ultimo della SIHTA è quello di riunire persone ed organizzazioni, qualificate scientificamente e professionalmente, interessate a cooperare, promuovendo:
1. Attività formative per:
assicurare l'aggiornamento professionale e la formazione permanente degli associati, anche con programmi di educazione continua al fine di sviluppare professionalità e competenze;
facilitare il confronto e la partecipazione a studi e ricerche, anche multicentrici, nell'ambito dell'HTA, con predisposizioni di manuali, linee-guida, protocolli operativi, prevedendo il coinvolgimento di enti pubblici e privati, aziende ed istituzioni scientiche.
2. Sviluppo scientifico e culturale dell'HTA nell'ambito nazionale per:
favorire la collaborazione tra le istituzioni del Servizio Sanitario Nazionale, le Regioni e le altre istituzioni nazionali;
permettere la condivisione delle migliori pratiche di HTA nell'ambito delle realtà appartenenti al Network Italiano di Health Technology Assessment e favorire la
29 circolazione dei prodotti e dei rapporti di valutazione realizzati dalle stesse; stimolare anche attraverso il proprio sito web interattivo il dibattito in progress
tra autori ed attori di esperienze di HTA, assumendo un ruolo centrale nella rete informativa del settore;
garantire con il Convegno nazionale annuale un momento di analisi e riflessione sullo stato dell'arte dei processi HTA in Italia e sulle linee-guida inerenti la disciplina.
3. Collaborazioni e sinergie tecnico-scientifiche internazionali per:
realizzare un effettivo interscambio di esperienze tra le più significative organizzazioni che applicano l'HTA in ambito europeo;
facilitare, anche attraverso la presenza di soci fondatori nel board direttivo della società scientifica Health Technology Assessment International, la partecipazione ad attività internazionali, agevolando un immediato trasferimento di conoscenze alla realtà italiana;
favorire la condivisione di iniziative con omologhe organizzazioni di Paesi extraeuropei, quali Canada e Stati Uniti. 22
Nello stesso anno in cui abbiamo assistito alla nascita della SIHTA, la Conferenza Unificata per i rapporti tra lo Stato e le Regioni e le province autonome, con la Deliberazione n° 73/CU del 20 settembre 2007, è intervenuta con la definizione di quelli che sono gli obiettivi strategici dell'Agenzia, nata nel 1993. Tra questi troviamo quello di “Supporto alle regioni per la promozione di attività stabili a livello regionale e locale di programmazione e valutazione dell'introduzione e gestione delle innovazioni tecnologiche (Health Technology Assessment – HTA) e diffusione in ambito regionale dei risultati degli studi e delle valutazioni effettuate a livello centrale, favorendo comportamenti coerenti con tali risultati”23
Anno dopo anno, sempre più si è affermata la necessità di un gestione sistematica delle valutazioni HTA circa i dispositivi medici al fine di evitare, a livello regionale, il ripetersi di studi condotti sulla medesima tecnologia, minimizzando in questo modo lo spreco di risorse finanziare investite. Ecco che l'AgeNaS dalla fine degli anni 2000 svolge un ruolo sempre più importante, assumendo una funzione di supporto
22http://www.sihta.it/chi-siamo 23
30 operativo per la promozione e lo sviluppo a livello regionale e locale delle attività di HTA ed intraprendendo numerosi e diversificati progetto di ricerca in collaborazione con regioni, strutture del servizio sanitario nazionale ed altre istituzioni.
L' AgeNaS è pertantanto un ente terzo di supporto tecnico-scientifico che svolge un ruolo di collegamento e di supporto decisionale per il Ministero della Salute e le Regioni circa le strategie di sviluppo del Sistema Sanitario Nazionale.
Le attività dell'Agenzia sono definite in funzione degli indirizzi stabiliti dalla Conferenza Unificata. Fanno parte di tali attività:
la valutazione di efficacia dei livelli essenziali d'assistenza (LEA); la rilevazione e l'analisi dei costi della sanità;
la formulazione di nuove proposte per l'organizzazione dei servizi sanitari; l'analisi delle innovazioni di sistema, della qualità e dei costi dell'assistenza; lo sviluppo e la diffusione di sistemi per la sicurezza delle cure;
il monitoraggio dei tempi di attesa;
la gestione delle procedure per l'educazione continua in medicina.
Ma l' AGeNaS si occupa anche di programmi speciali quali: l' Health Technology Assessment (HTA);
il rischio clinico e la sicurezza del paziente; le linee guida clinico-organizzative;
oltre che partecipare ai programmi di ricerca, finalizzata e corrente, che vengono finanziati direttamente dal Ministero della Salute.
Negli ultimi anni, inoltre, l'Agenzia si sta impegnando nello sviluppo di procedure di lavoro il più possibile trasparenti ed idonee al più ampio coinvolgimento degli stakeholder interessati. In particolare, AgeNaS ha attivato durante il 2011 una rete nazionale di HTA, coinvolgendo le regioni italiane, denominata Rete Italiana per l'Health Technology Assessment (RIHTA). Tale iniziativa ha come obiettivo quello di sviluppare e condividere le risorse regionali nell'ottica di una stretta collaborazione nazionale. In questo modo, si punta a ridurre la duplicazione dei lavori e la dispersione di risorse, ottimizzando, invece, la produzione di reports attraverso la collaborazione.
Se da un lato l'Agenzia opera a livello nazionale dall'altro, soprattutto negli ultimi anni, ha intrapreso un percorso che ci consente di essere al passo con gli altri Paesi. Infatti,
31 l'AGeNaS partecipa ai network delle agenzie internazionali e della Comunità Europea che conducono studi e valutazioni in materia di HTA allo scopo di condividere informazioni e strategie volte al potenziamento delle capacità d'innovazione e di governo delle tecnologie del nostro Servizio sanitario.
Gli obiettivi principali che si pone l'Agenzia in tema di HTA sono, in sintesi, riconducibili a due categorie:
1. la produzione di documenti di valutazione sistematica per il Ministero della Salute;
2. il supporto alle Regioni nello sviluppo delle proprie capacità di condurre valutazioni, sia individualmente che in forma collaborativa.
Infine, i documenti prodotti sono a disposizione sul sito internet dell'AGeNaS (www.agenas.it) e possono essere consultati, scaricati o stampati a fini di studio e di ricerca, purché si tratti di un'analisi puramente a fini privati e non commerciali.
2.3.2 Lo sviluppo dell’HTA a livello regionale
In Italia, parallelamente allo sviluppo dell'Health Technology Assessment a livello nazionale, si è assistito anche ad una progressiva affermazione della materia in ambito
Figura 5 - Fonte: Davide Peregeo (a cura di); “Mappatura dei meccanismi di HTA regionali in Italia”, Centro Studi Assobiomedica – Temi di discussione – Numero 13
32 regionale. Ciò è dovuto principalmente alle riforme sanitarie degli ultimi due decenni, ispirate alla dottrina del New Public Mangement. In particolare, il D. Lgs. 502 del 1992 “Riordino della disciplina in materia sanitaria, a norma dell’articolo 1 della legge 23 ottobre 1992, n. 421” e le successive integrazioni che hanno introdotto il processo di aziendalizzazione delle strutture sanitarie al fine di migliorare l'efficacia complessiva del sistema sanitario nazionale.
Tuttavia, nonostante la riforma avviata con il D. Lgs. 502/1992 avesse tra gli obiettivi la sensibilizzazione delle regioni nei confronti dell’esigenza di controllo della spesa aggregata, oltre che il monitoraggio di misure per promuovere efficienza, qualità e soddisfazione dei pazienti-cittadini, non ha modificato il processo di diffusione delle singole tecnologie sanitarie che è avvenuto, fino ad anni recenti, in modo pressoché incontrollato in molte regioni italiane. 24
Infatti, come testimoniano alcuni esempi di cui sotto, le Regioni, sino a pochissimi anni fa seguivano un processo costruito ad hoc per la valutazione delle tecnologie sanitarie. In particolare, le Regioni, attraverso la definizione dei Piani Sanitari Regionali e le emanazioni delle Delibere Regionali, si sono, per molti anni, focalizzate sul condurre valutazioni di tecnologie sanitarie che fossero finalizzate all’introduzione delle stesse nel mercato regionale, piuttosto che in quello nazionale.
Soltanto negli ultimi anni, i Piani Sanitari Regionali, come ad esempio il PSR 2012-2016 del Veneto, hanno messo in evidenza la necessità, per la Sanità stessa, di instaurare relazioni non solo a livello interregionale, ma anche a livello nazionale, sino ad arrivare a collaborazioni internazionali, partecipando alle iniziative volte a definire e migliorare un modello di valutazione condiviso delle tecnologie sanitarie.
Di seguito, prendiamo in considerazione, tre diverse Regioni (Toscana, Lombardia, Veneto) per mettere in evidenza come l’attività di Health Technology Assessment si sia sviluppata non solo in tempi differenti da una regione all’altra, ma anche seguendo processi di valutazione costruiti ad hoc dalle Regioni stesse.
24
Citraro L., Di Vagno R., Giuliani G., Iannella M.L., Marino R., Terranova F. (a cura di), Project Work: “Health Technology Assessment: un Ponte tra la scienza ed il policy making”, disponibile a: http://www.istud.it/up_media/pw_scienziati/hta.pdf
33 Regione Toscana
Il Piano Sanitario Regionale 2008-2010 individuava molto chiaramente l’Health Technology Assessment quale strumento imprescindibile “per supportare le decisioni sullo sviluppo, l’adozione, l’acquisizione e l’utilizzo di nuove tecnologie o di significativi cambiamenti di tecnologie già in uso”.
In Toscana, l’Health Technology Assessment (HTA) è stato formalmente istituito con la delibera G.R.T. n.229 del 25/03/2008 e, successivamente, regolamentato attraverso la delibera n.1256 del 28/12/2009 emanata dalla Regione Toscana.
Con la deliberazione n. 229 del 25/03/2008 è stato, di fatto, istituito il Centro regionale per l’Health Technology Assessment, quale organismo regionale per le attività di governo clinico e per lo sviluppo a rete di specifiche aree tematiche del Servizio Sanitario Nazionale. stituzionalmente il centro regionale HTA risiede all’interno della Direzione Generale, Diritti alla Cittadinanza e Coesione sociale e, in particolare, nel Settore Politica del Farmaco, Innovazione ed Appropriatezza che ne garantisce altresì il necessario supporto amministrativo e funzionale.”
Il Centro Regionale HTA ha il compito principale di coordinare e di indirizzare la rete regionale HTA. Inoltre, per quanto concerne l’organizzazione del Centro stesso è stata adottata una suddivisione in 5 aree di differente interesse tematico, così individuate:
Area di valutazione dei dispositivi medici-chirurgici; Area di valutazione dei farmaci;
Area di valutazione delle apparecchiature biomedicali; Area di valutazione dell’edilizia ospedaliera
Area di valutazione e validazione dell’innovazione, delle tecnologie e dei protocolli per la chirurgia.
Sempre a livello organizzativo è stata definita la nomina di un Coordinatore del Centro Regionale di HTA, oltre che la nomina di un responsabile-referente HTA, per ciascuna delle aree di valutazione di cui sopra.
Stando, poi, alle premesse della delibera costitutiva, il sistema di valutazione HTA della Regione prevede il ricorso ad un ampio coinvolgimento d strutture già operanti all’interno del Sistema Sanitario Toscano, come ad esempio le strutture regionali del governo clinico, le Commissioni ed i Comitati regionali specializzati in materia di farmaci e dispositivi medici.
34 La delibera G.R.T. n. 1256 del 28/12/2009, ha previsto di dotare il Centro Regionale HTA di una competenza tecnica, definita come Supporto Operativo, con funzione di organo tecnico che fornisca ai policy-makers sintesi delle evidenze basate sulla letteratura biomedica, la quale risulta una base necessaria nei processi decisionali per l’allocazione delle risorse, così da produrre valutazioni metodologiche rapide e, allo stesso tempo, permette di attivare ed orientare processi di HTA completi.
Con la delibera G.R.T. n. 138 del 07/03/2011, invece, sono state emanate le linee di indirizzo per l’acquisizione e la gestione di alcune categorie di farmaci e dispositivi medici, per le aziende sanitarie della Toscana. Tale delibera ha comportato che, in breve tempo, fossero individuate le seguenti categorie di prodotti:
Protesi d’anca primo impianto (di cui è stato incaricato l’ESTAV Nord-Ovest); Pacemaker, defibrillatori impiantabili ed elettrocateteri (di cui è stato incaricato
l’ESTAV Centro);
Mezzi di contrasto (anch’esso a cura dell’ESTAV Centro);
al fine di centralizzare le procedure di acquisizione e la standardizzazione dei prodotti.
Il PSR 2010-2012, con delibera N. 1176 del 28-12-2010, è stato principalmente incentrato sulla prevenzione.
L’HTA viene infatti solamente citato tra:
- Settore Investimenti e sviluppo tecnologico con funzioni tra le altre di coordinamento procedimenti di programmazione negoziata in materia di realizzazione di strutture sanitarie strumenti per la valutazione delle apparecchiature sanitarie nel sistema regionale e d'area vasta (HTA); rapporti istituzionali con gli enti e i soggetti coinvolti nella gestione delle risorse assegnate;
- Politiche del farmaco, innovazione e appropriatezza al fine di mettere in campo strumenti per la valutazione delle tecnologie nel sistema regionale e d'area vasta (HTA). 25
Infine, nel Piano Sanitario e Sociale Integrato 2012-2015, l’Health Technology Assessment è stato presentato come un supporto al governo del sistema.
Nel testo, prendendo in considerazione i Centri Regionali di Elevata Qualificazione, si precisa che: “La Regione Toscana ha individuato, con le Delibere 411 e 600/2000,
25 Peregeo D. (a cura di); “Mappatura dei meccanismi di HTA regionali in Italia”, Centro Studi
