Health Technology Assessment: sviluppo di un framework di indagine per rilevare lo stato dell’arte in Italia

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“Health Technology Assessment: sviluppo

indagine per

RELATORI

_________________________

Prof.ssa Luisa Pellegrini

Dipartimento di Ingegneria dell’Energia

dei Sistemi del Territorio e delle Costruzioni

IPARTIMENTO DI

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ELAZIONE PER IL CONSEGUIMENTO DELLA

M

I

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Health Technology Assessment: sviluppo di un framework di

indagine per rilevare lo stato dell’arte in Italia

_________________________

___________________

Lucia Martina Pezzuto

Dipartimento di Ingegneria dell’Energia

dei Sistemi del Territorio e delle Costruzioni

24 Febbraio 2016 Anno Accademico 2014-2015

1 NERGIA DEI

S

,

EGUIMENTO DELLA ESTIONALE

di un framework di

rilevare lo stato dell’arte in Italia”

IL CANDIDATO

___________________

2

Alla mia famiglia e agli amici di sempre Loro, la mia isola felice Alle persone malate, che poco sono menzionate nella mia tesi,

3 I mie ringraziamenti vanno alla Prof.ssa Luisa Pellegrini

sempre gentile e disponibile e alla biblioteca della facoltà di Ingegneria dell’Università di Pisa per l’efficienza nell’invio del materiale richiesto.

4

Health Technology Assessment: sviluppo di un framework di indagine per rilevare lo stato dell’arte in Italia

Lucia Martina Pezzuto

SOMMARIO

La maggior rapidità di sviluppo e diffusione della tecnologia rispetto ai processi con i quali si può valutarne l’efficacia sulla salute dei singoli e delle comunità rende necessaria la condivisione di conoscenze e un approccio sistematico alle decisioni riguardanti la tecnologia. L’Health Technology Assessment (HTA) si sviluppa come la complessiva e sistematica valutazione multidisciplinare delle conseguenze assistenziali, economiche, sociali ed etiche provocate in modo diretto e indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione. Il presente lavoro, tramite l’analisi della letteratura, si propone di approfondire metodi e strumenti dell’HTA, al fine di sviluppare un framework di indagine per rilevare, attraverso la costruzione di un questionario, la diffusione della valutazione delle tecnologie sanitarie nella realtà aziendale italiana.

ABSTRACT

The faster development and diffusion of technology comparing with processes of patient and population effectiveness assessment is bringing challenge for sharing knowledge and using a systematic decision making approach on technology. Health technology assessment (HTA) addresses a comprehensive and systematic multidisciplinary assessment of health, economic, social and ethical, direct or indirect, short and long term consequences of existing or new technologies. This paper, by analyzing the literature, aims to examine the HTA methods and tools, in order to develop an investigative framework to detect, through the construction of a questionnaire, the spread of health technology assessment in the italian corporate reality.

5

INDICE

INTRODUZIONE.………9

CAPITOLO I

LA METODOLOGIA

1.2 Identificare e selezionare il materiale da includere……….13

1.3 Esaminare il materiale selezionato………..14

CAPITOLO II

L’HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT

2.2 Che cos’è l’Health Technology Assessment………...20

2.3 Sedi e attori………..27

2.4 Le origini………..38

2.5 Il modello di indagine………..43

CAPITOLO III

LE TECNOLOGIE SANITARIE

3.1.1 Le tipologie………48

3.1.2 Gli stadi di sviluppo………...52

3.2 La diffusione delle tecnologie sanitarie innovative e la spesa sanitaria………..55

3.3 La ricerca di appropriatezza nelle scelte tecnologiche………60

3.4 Il Management of Technology e il Management of Medical Technology………. 66

6

CAPITOLO IV

IL PROCESSO DI HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT

4.1 Principi e momenti del processo………..73

4.2 L’individuazione del bisogno formativo………..88

4.2.1 Il priority setting……….90

4.2.1.1 Il priority setting nel panorama nazionale………93

4.3 Il processo di produzione di una valutazione HTA……….94

4.3.1 La scelta dei prodotti HTA……….94

4.3.2 Il protocollo di ricerca HTA ………97

4.3.3 La ricerca e l’analisi delle prove……….98

4.3.4 La raccolta dei dati di contesto……….101

4.3.5 La revisione sterna dei prodotti HTA………...102

4.3.6La consultazione pubblica dei prodotti HTA……….102

4.4 I prodotti HTA………...103

4.4.1 Full HTA Report………...103

4.4.2 Rapid HTA Report………103

4.4.3 Horizon Scanning Report………..104

4.4.4 Adapted HTA Report………....105

4.5 Organizzazione del lavoro……….106

4.5.1 Coinvolgimento degli stakeholder………107

4.6 Monitoraggio delle prestazioni………..108

CAPITOLO V

GLI ELEMENTI DI VALUTAZIONE NELL’HEALTH TECHNOLOGY

ASSESSMENT

5.2 Problema di salute e uso attuale della tecnologia………..112

5.3 Descrizione e caratteristiche tecniche della tecnologia……….113

5.4 Sicurezza………115

5.5 Efficacia……….117

7

5.7 Aspetti organizzativi………..119

5.7.1 La dimensione organizzativa………122

5.8 Aspetti etici, sociali, legali……….128

5.8.1 Valutazioni etiche……….132

CAPITOLO VI

GLI STRUMENTI DI VALUTAZIONE NELL’HEALTH TECHNOLOGY

ASSESSMENT

6.2 Ricerca primaria……….146

6.2.1 Gli studi osservazionali………146

6.2.2 Gli studi sperimentali………...148

6.3 Ricerca secondaria……….148

6.3.1 Revisioni sistematiche della letteratura………...149

6.3.1.1 Revisione sistematica di studi di efficacia e sicurezza………...149

6.3.1.2 Revisione sistematica di studi economici………...151

6.3.1.3 Revisione sistematica di studi che valutano l’impatto sul paziente………152

6.3.2 Meta-analisi……….153

6.4 Le valutazioni economiche………154

6.5 Le opinioni degli esperti………156

6.6 Le conferenze di consenso ………157

6.7 Analisi delle decisioni in sanità……….158

6.7.1 Fasi dell’approccio analitico-decisionale………158

CAPITOLO VII

HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT E VALUTAZIONE

ECONOMICA

7.1.1 Costi……….162

8

7.1.3 Prospettiva………...164

7.1.4 Il costo della malattia………...166

7.2 Le tecniche di valutazione economica...167

7.2.1 Cost-Analysis ed Analisi di Minimizzazione dei Costi (Cost-Minimization Analysis, CMA)………...178

7.2.2 Analisi Costo Efficacia (Cost-Effectiveness Analysis, CEA)……….179

7.2.3 Analisi Costo Utilità (Cost-Utility Analysis, CUA) ………...180

7.2.4 Analisi Costo Beneficio (Cost-Benefit Analysis, CBA)………..186

7.3 Budget Impact Analysis……….193

CAPITOLO VIII

RISULTATI

8.2 Performance del sistema sanitario………...206

8.2.1 Problemi di salute e risultati sanitari……….209

8.2.2 Problemi e risultati non (direttamente) sanitari………211

8.2.3 Prestazioni e servizi erogati………..212

CAPITOLO IX

QUESTIONARIO

CONCLUSIONI

Bibliografia

Sitografia

Appendice A

– L’Health Technology Assessment nel mondo

9

INTRODUZIONE

Lo sviluppo di tecnologie innovative nell’ambito delle cure sanitarie, quali nuovi medicinali, dispositivi medici, strumenti diagnostici e procedure chirurgiche, ha portato e porta notevoli benefici per i pazienti, consentendo ai produttori e ai Governi di migliorare l’efficacia, la sicurezza, l’efficienza e la qualità delle cure. Gi importanti risultati avuti in campo sanitario negli ultimi anni nei paesi economicamente più evoluti si sono tradotti in un notevole aumento dell’aspettativa di vita e in una diminuzione progressiva della mortalità. Questo fenomeno ha a sua volta portato a un aumento delle aspettative dei cittadini. La crescente domanda di nuove soluzioni terapeutiche e di migliori servizi sanitari ha condotto i manager e i politici sanitari a doversi confrontare con sfide sempre più complesse per assicurare, allo stesso tempo, cure innovative e di alta qualità, equilibrio dei budget e in generale dei bilanci, salvaguardia dei principi fondamentali di equità nell’accesso alle cure e di libertà di scelta per i cittadini. Il fenomeno viene esasperato dalle manovre adottate dai Governi per far fronte alle esigenze di contenimento della spesa sanitaria. In questo contesto il settore sanitario non può quindi ritenersi esonerato dal dover effettuare una valutazione delle tecnologie: in particolare, è forte l’esigenza di decisioni informate e responsabili in merito all’impiego delle tecnologie sanitarie, sia di quelle già esistenti sia di quelle di nuova introduzione, a supporto di scelte tese a trovare soluzioni ottimali in contesti specifici. L’Health Technology Assessment risponde a queste esigenze, ponendosi come metodologia a supporto delle scelte e incidendo direttamente sul processo decisionale.

L’Health Technology Assessment, o Valutazione delle Tecnologie Sanitarie, che fino a qualche anno fa era un termine poco conosciuto, rappresenta oggi un tema di crescente interesse per le sue applicazioni, nel campo sanitario, in merito alla gestione dei processi di innovazione tecnologica.

I principi e i metodi dell’HTA si sono dimostrati efficaci nel sostenere le decisioni di allocazione delle risorse e di governo dell’innovazione tecnologica a livello sia sistemico che organizzativo, consentendo di compiere scelte di politica sanitaria evidence-based, prevenendo l’erogazione di prestazioni inefficaci, superflue, troppo dispendiose, contenendo così la spesa e migliorando la qualità complessiva dell’assistenza.

Dopo molti anni di dibattito tecnico-scientifico, l’Health Technology Assessment sta conoscendo un momento di particolare interesse da parte di decisori politici, di amministratori, di studiosi, di clinici, di economisti, di ingegneri clinici, e di molti altri professionisti a tutti i livelli del sistema sanitario.

10 Anche le organizzazioni dei cittadini, oltre alle Società scientifiche dei professionisti della sanità, sono sempre più interessate ad avere parte attiva nei processi di Health Technology Assessment che, nei sistemi sanitari maturi, precedono le decisioni.

L’HTA è quindi uno strumento finalizzato a:

- informare in modo sistematico e razionale le scelte di politica sanitaria;

- gestire l’incertezza insita in tali scelte attraverso la condivisione della conoscenza tra diversi professionisti;

- assistere nel concreto il policy maker nell’atto di destinare le risorse là dove producano maggior beneficio (sanitario, economico, sociale) per i singoli individui e per la società nel suo complesso.

Il settore delle tecnologie sanitarie, infatti, rappresenta una componente di importanza fondamentale nella gestione e nella promozione della salute e la sua importanza è destinata a crescere ulteriormente nei prossimi anni a fronte del rapido progredire della ricerca scientifica e la conseguente applicazione all’innovazione in sanità per la comprensione dei diversi processi patologici e la definizione di nuovi metodi e strumenti di diagnosi e terapia.

Il significato e il valore attribuiti alle tecnologie sanitarie, pertanto, sono oggetto di un profondo processo di revisione. Accanto ai più tradizionali criteri di efficacia e di tollerabilità, infatti, si è resa necessaria l’introduzione di nuovi parametri di utilità e di convenienza economica, di etica, di accettabilità e di sicurezza, che di fatto modificano e in qualche modo arricchiscono il significato tipicamente attribuito alle pratiche diagnostiche e alle terapie chirurgiche e mediche. La razionalizzazione delle risorse disponibili per la spesa sanitaria, in uno scenario di spesa in costante crescita, impone che le decisioni di politica sanitaria siano, a tutti i livelli, “informate” e “consapevoli” circa le implicazioni cliniche, economiche, legali e organizzative inerenti l’adozione delle tecnologie sanitarie.

Oggi molti paesi dell’Unione Europea stanno investendo nell’HTA e nelle attività a esso associate; in Italia, il piano sanitario nazionale 2006-2008 ha individuato la valutazione sistematica delle tecnologie sanitarie come una delle priorità del Sistema Sanitario Nazionale rispetto alla quale è necessario sviluppare un coordinamento e una condivisione delle conoscenze disponibili.

A tale proposito, nel presente lavoro, tramite un’analisi e una sintesi della letteratura sull’argomento, si è voluto rispondere al bisogno informativo di individuare le metodologie, gli strumenti e gli approcci attualmente impiegati nei diversi ambiti in cui si articola una valutazione di HTA, con l’obiettivo di sviluppare un framework di indagine conoscitiva per

11 costruire un questionario al fine di rilevare lo stato dell’arte e il livello di diffusione dell’HTA nelle aziende sanitarie italiane.

12

CAPITOLO I

METODOLOGIA DI RICERCA

Per raggiungere gli obiettivi dichiarati nell’introduzione, è stata eseguita una revisione della letteratura; la metodologia di ricerca seguita si è basata sulle seguenti fasi:

1. Identificare le parole chiave e le strategie di ricerca

2. Identificare e selezionare per rilevanza e appropriatezza ai propri obiettivi il materiale da includere

3. Esaminare il materiale selezionato

1.1 IDENTIFICARE LE PAROLE CHIAVE E LE STRATEGIE DI RICERCA

Al fine di trovare gli studi disponibili e selezionare in seguito quelli pertinenti, tralasciando gli altri, in questa fase sono tre le domande a cui si è risposto:

1. Cosa sto cercando? 2. Dove cercare? 3. Come cercare?

1. Alla prima domanda si è risposto individuando le parole chiave e la loro combinazione, tenendo conto degli elementi principali della ricerca.

Parole chiave:

- “Heath Technology Assessment”

- “Heath Technology Assessment” AND economic AND (evaluation OR analysis OR evidence)

- “Heath Technology Assessment” AND “health policy”

- “Heath Technology Assessment” AND healthcare AND (systems OR management OR organizations)

13 2. Successivamente sono state identificate le banche dati e le fonti più adatte al problema. Le

banche dati utilizzate sono state: • PubMed

• Scopus

• Web of Science inoltre sono stati consultati

• Google Libri, per la ricerca di libri sull’argomento; • Google Scholar, per la ricerca di articoli;

• siti di istituzioni/organismi di HTA, internazionali, europei e nazionali (riportati nella sitografia).

3. Per rendere più efficace la ricerca e per circoscriverla, sono stati utilizzati gli strumenti messi a disposizione dalle banche dati, quali i limiti al campo di ricerca e gli operatori Booleani visti per la combinazione delle parole chiave. Le parole chiave individuate sono state cercate in:

- titolo dell’articolo; - abstract dell’articolo.

La ricerca ha prodotto un totale di 5084 articoli; inizialmente non sono stati posti limiti all’anno di pubblicazione o alla lingua utilizzata. Gli studi trovati sono passati in seguito alla fase di scrematura (fase di skimming).

1.2 IDENTIFICARE E SELEZIONARE IL MATERIALE DA INCLUDERE

Dopo aver identificato gli studi su cui concentrarsi, una prima selezione è avvenuta a partire dai titoli, dalla lingua utilizzata e dalle riviste di origine. La prima scrematura è stata eseguita quindi focalizzando l’attenzione su:

- titolo dell’articolo;

- riviste internazionali, piuttosto che su riviste nazionali; - articoli in lingua inglese.

Questa prima selezione ha portato a un totale di 670 articoli, che sono stati ulteriormente selezionati tramite la lettura degli abstract, verificando che il contenuto fosse pertinente e rilevante. Sono stati esclusi gli articoli privi di abstract, gli articoli con abstract di convegni e i doppi. La seconda selezione ha prodotto 113 articoli da leggere in full text.

1.3 ESAMINARE IL MATERIALE SELEZIONATO

A conclusione della ricerca della letteratura, l’attività successiva è informazioni raccolte. Gli studi ritenuti non

scartati.

Particolare attenzione è stata sull’orientamento della ricerca, Gli studi selezionati sono stati

Il materiale utilizzato si trova nella bibliografia, riportat

Il processo di selezione degli studi individuati attraverso la descritta, è riportato nella figura 1.

Figura 1: Processo di selezione degli studi 5084 voci bibliografiche identificate dalla strategia di ricerca

670 Articoli identificati per la lettura dell’abstract

113 Articoli da raccogliere per la lettura in full text

98 Articoli inclusi nella revisione

IL MATERIALE SELEZIONATO

A conclusione della ricerca della letteratura, l’attività successiva è stata que

li studi ritenuti non pertinenti, dopo la lettura integrale,

stata posta sulla chiarezza dell’articolo, sullo scopo, sulla prospettiva e ull’orientamento della ricerca, sul quadro di riferimento.

Gli studi selezionati sono stati poi organizzati in base agli obiettivi preliminarmente definiti. Il materiale utilizzato si trova nella bibliografia, riportata utilizzando il metodo Harvard.

Il processo di selezione degli studi individuati attraverso la ricerca della letteratura sopra igura 1.

: Processo di selezione degli studi 5084 voci bibliografiche identificate

Articoli esclusi considerando: - Titolo

- Lingua - Rivista 670 Articoli identificati per la lettura

Articoli esclusi:

- contenuto non pertinente - abstract non trovati - solo abstract di convegni - doppi

113 Articoli da raccogliere per la lettura

98 Articoli inclusi nella revisione

Articoli esclusi: - non trovati - non adatti

14 quella di esaminare le , dopo la lettura integrale, sono stati

posta sulla chiarezza dell’articolo, sullo scopo, sulla prospettiva e

poi organizzati in base agli obiettivi preliminarmente definiti. a utilizzando il metodo Harvard.

ricerca della letteratura sopra

Articoli esclusi considerando:

contenuto non pertinente abstract non trovati solo abstract di convegni

non trovati non adatti

L’HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT

2.1 L’AUMENTO DEI BISOGNI: LA NECESSITA’ DELL’HTA

Tutti i paesi ricchi stanno immettendo maggiori risorse in sanità, ma l’aumento degli investimenti finanziari risulta del tutto insufficiente a soddisfare l’incremento dei bisogni e della domanda che stanno crescendo in modo più veloce delle risorse dispon

bisogni può essere spiegato dalla correlazione di tre elementi.

Figura 2: Le cause dell’aumento dei bisogni

Il primo è rappresentato dall’invecchiamento della popolazione

il numero degli ultraottantenni sta aumentando in modo impressionante. Il motivo principale di questa tendenza non risiede soltanto nella diminuzione del tasso di mortalità, risultato di una migliore assistenza medica no

la percentuale di bambini sopravvissuti agli anni pericolosi dell’infanzia è cresciuta significativamente. Gli attuali ultraottantenni hanno uno stato di salute migliore degli ultraottantenni di venti o trenta anni fa, tuttavia anche le persone anziane più in forma hanno una più elevata prevalenza di malattie croniche e, quindi, il numero di soggetti che soffrono di patologie croniche aumenta in modo considerevole. In ogni caso gli ultimi

quasi sempre un periodo in cui vi è un uso intensivo di servizi sanitari, di conseguenza un

1 _{Ricciardi e La Torre, 2011}

CAPITOLO II

L’HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT

2.1 L’AUMENTO DEI BISOGNI: LA NECESSITA’ DELL’HTA

Tutti i paesi ricchi stanno immettendo maggiori risorse in sanità, ma l’aumento degli investimenti finanziari risulta del tutto insufficiente a soddisfare l’incremento dei bisogni e della domanda che stanno crescendo in modo più veloce delle risorse disponibili. L’aumento di tali bisogni può essere spiegato dalla correlazione di tre elementi. (fig.2)

Le cause dell’aumento dei bisogni1

invecchiamento della popolazione. In quasi tutte le società infatti

il numero degli ultraottantenni sta aumentando in modo impressionante. Il motivo principale di questa tendenza non risiede soltanto nella diminuzione del tasso di mortalità, risultato di una migliore assistenza medica nonché di un migliore stile di vita, ma è anche correlato al fatto che la percentuale di bambini sopravvissuti agli anni pericolosi dell’infanzia è cresciuta significativamente. Gli attuali ultraottantenni hanno uno stato di salute migliore degli enni di venti o trenta anni fa, tuttavia anche le persone anziane più in forma hanno una più elevata prevalenza di malattie croniche e, quindi, il numero di soggetti che soffrono di patologie croniche aumenta in modo considerevole. In ogni caso gli ultimi

quasi sempre un periodo in cui vi è un uso intensivo di servizi sanitari, di conseguenza un

Invecchiamento

della

popolazione

Nuove

malattie

Nuove

tecnologie

L’HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT

Tutti i paesi ricchi stanno immettendo maggiori risorse in sanità, ma l’aumento degli investimenti finanziari risulta del tutto insufficiente a soddisfare l’incremento dei bisogni e della ibili. L’aumento di tali

. In quasi tutte le società infatti il numero degli ultraottantenni sta aumentando in modo impressionante. Il motivo principale di questa tendenza non risiede soltanto nella diminuzione del tasso di mortalità, risultato di una nché di un migliore stile di vita, ma è anche correlato al fatto che la percentuale di bambini sopravvissuti agli anni pericolosi dell’infanzia è cresciuta significativamente. Gli attuali ultraottantenni hanno uno stato di salute migliore degli enni di venti o trenta anni fa, tuttavia anche le persone anziane più in forma hanno una più elevata prevalenza di malattie croniche e, quindi, il numero di soggetti che soffrono di patologie croniche aumenta in modo considerevole. In ogni caso gli ultimi mesi di vita sono quasi sempre un periodo in cui vi è un uso intensivo di servizi sanitari, di conseguenza un

16 incremento nel numero delle persone sopravvissute fino a tarda età conduce ad un aumento dei bisogni.

Il secondo elemento di cui bisogna tener conto è la presenza di nuove malattie: nei paesi sviluppati i servizi sanitari devono affrontare i problemi derivati dalle modifiche degli stili di vita e dall’invecchiamento della popolazione, come nel caso dell’anoressia nervosa, della sindrome della falsa memoria e di quella da fatica cronica.

Infine l’aumento dei bisogni è certamente connesso con l’introduzione di nuove tecnologie. Una definizione di bisogno sanitario è quella di “problema sanitario per cui vi sia un intervento efficace”2. Per questo motivo, quando un nuovo farmaco o un altro tipo di tecnologia medica sono creati e approvati per l’uso, sono attivati nuovi bisogni.

Tutti questi elementi sono strettamente correlati fra loro, ecco alcuni esempi:

- alcune nuove tecnologie riducono il rischio legato all’esecuzione di un intervento chirurgico, consentendo pertanto anche a pazienti anziani, che nel passato non sarebbero stati presi in considerazione, tale intervento e, quindi, di usufruire di trattamenti prima non disponibili, questo fatto aumenta i bisogni di assistenza sanitaria;

- cambiano le attitudini. Oggi si ritiene che tutte le persone con problemi sanitari dovrebbero avere la stessa opportunità di diagnosi e trattamento, indipendentemente dall’età. E questo aumenta la domanda di assistenza sanitaria.

Coloro che finanziano o gestiscono i servizi sanitari possono fare poco per controllare l’aumento dei bisogni. Se i finanziatori dei servizi sanitari sono anche i responsabili della salute pubblica (come nel caso dei servizi sanitari nazionali), essi dovranno certamente fare il possibile per prevenire malattie correlate al fumo di tabacco, o derivanti dal consumo di droghe, o conseguenti all’obesità, ciascuna delle quali avrà un impatto massiccio sull’assistenza sanitaria. Se i finanziatori dell’assistenza sanitaria non hanno responsabilità per la salute pubblica, come nei sistemi assicurativo-sociali, tutto ciò che possono fare è sperare che siano intraprese azioni efficaci da parte di chi ha queste responsabilità, perché non vi sono altri strumenti veramente in grado di prevenire l’aumento delle malattie.

Quello che i finanziatori e i gestori dei servizi sanitari possono concretamente fare è gestire oculatamente l’introduzione delle nuove tecnologie e promuovere contemporaneamente l’abbandono di quelle vecchie e ridondanti per assicurarsi di ottenere il massimo valore dalle risorse che sono investite.

Oltre all’aumento dei bisogni sopra descritto, vi è anche un altro fattore che concorre a far crescere la domanda di assistenza sanitaria: si tratta del fenomeno legato alla crescita di

17

consapevolezza del consumatore in merito ai suoi bisogni e diritti, in particolare nel campo

della salute. Per gestire la domanda di servizi sanitari sono possibili diverse opzioni, una delle quali è quella di essere molto chiari ed espliciti su quali servizi, e per quali condizioni, saranno garantiti dalle strutture pubbliche. Inoltre, le aziende sanitarie potrebbero rendere esplicita e motivata la decisione di non finanziare interventi ritenuti di scarso valore, come il trattamento intensivo in regime di ricovero per la tossicodipendenza. Gli argomenti a supporto di queste decisioni potrebbero basarsi sui livelli di efficacia di ciascuno di questi interventi.

Quello che non è possibile, e nel contempo controproducente, è gestire la domanda scaricando le decisioni sui singoli medici, che devono fronteggiare le richieste dei singoli pazienti. La gestione deve essere invece svolta dai finanziatori e a livello di popolazione generale, ad esempio nei seguenti modi:

- essere chiari su quali sottogruppi di pazienti abbiano maggiore probabilità di beneficiare di un intervento e quelli che invece ne trarranno minore vantaggio;

- esprimere la probabilità di un beneficio in termini assoluti piuttosto che relativi, perché l’uso del rischio assoluto piuttosto che di quello relativo nella comunicazione dei benefici e dei danni riduce sempre la domanda di assistenza;

- assicurarsi che ai pazienti siano date informazioni non solo sui benefici, ma anche sui rischi e sui limiti degli interventi;

- fornire ai pazienti informazioni in diversi modi, ad esempio con l’uso di rapporti sui dati relativi ai fallimenti dei trattamenti.

Uno degli effetti dell’ampia diffusione delle opinioni sul progresso della medicina, fortemente influenzato dal fenomeno distorsione ottimistica, è che il pubblico è decisamente propenso al trattamento. Fornendo ai pazienti un’informazione di alta qualità sui benefici, i rischi e le limitazioni dei trattamenti, si cerca di contrastare la distorsione ottimistica e si fa in modo che la loro scelta sia basata sulle evidenze scientifiche, con una conseguente positiva riduzione della domanda.

La domanda è spesso generata sia dai medici sia dai pazienti. Nella sua forma più evidente, l’entusiasmo di un medico, cioè di un professionista altruista e propenso a far del bene, sostenuto da un’informazione fornita da entusiastici promotori di una tecnologia, la cui efficacia è in termini di benefici relativi invece che assoluti, è il fattore che alimenta in modo più rilevante la domanda, ad esempio spingendo il medico a condurre una campagna attiva per un nuovo servizio o per una nuova attrezzatura.

18 Le modalità con cui le modifiche o le innovazioni introdotte nella pratica clinica si traducono in un aumento dei costi dell’assistenza sanitaria sono molte3:

- trattando condizioni che erano precedentemente intrattabili;

- trattando persone che non sarebbero state precedentemente trattate a causa di modifiche nelle percezioni professionali di bisogno e appropriatezza e di mutazioni nelle aspettative del pubblico. Queste possono risultare da: aumentata sicurezza degli interventi, interventi più accettabili, meno invasivi, modificate attitudini verso l’età anagrafica come motivo per rifiutare il trattamento, modificate aspettative su salute e malattia;

- fornendo trattamenti più costosi: farmaci più cari, diagnostica per immagini più costosa, test di laboratorio più cari, personale più costoso;

- attraverso una pratica clinica più intensiva: una degenza più lunga, più test per paziente, più interventi professionali per paziente, più trattamenti per paziente.

Uno studio, condotto negli Stati Uniti da David Eddy, ha dimostrato che nei sistemi sanitari in cui le spese non sono limitate, ma sono oggetto di economia di mercato, le modifiche nel “volume e intensità” della pratica clinica sono i principali fattori di aumento dei costi controllabili dai manager4.

Le altre cause di aumento dei costi, invecchiamento della popolazione, inflazione generale dei prezzi e inflazione dei prezzi sanitari, vanno al di là del potere di controllo del management sanitario.

3 _{Fahey, 1995}

19 Figura 3: Cause dell’aumento dei costi in sanità5

Nei sistemi sanitari in cui le decisioni sono prese in un contesto di risorse limitate, le modifiche nel volume e nell’intensità della pratica clinica possono anche indirizzare il servizio in direzioni diverse da quelle identificate come prioritarie dal management.

La gestione dell’innovazione abitualmente si focalizza su un piccolo numero di interventi potenzialmente ad alto costo, per esempio il numero di PET eseguite.

Secondo le conclusioni del lavoro di Eddy, valide ancora oggi, ogni innovazione necessita che la sua introduzione, o la sua rimozione, sia gestita con attenzione e scientificità, in particolare se è rivolta verso una patologia ad elevata frequenza.

La proposta di introduzione di un test di screening in una popolazione adulta potrebbe significare che, anche se il test da somministrare costasse soltanto 1 euro, il costo totale, ad esempio in Italia, sarebbe di oltre 30 milioni di euro. Se le spese amministrative correlate fossero di 10 milioni di euro, e se una percentuale della popolazione richiedesse ulteriori accertamenti, il costo totale di una semplice procedura potrebbe facilmente entrare nell’ordine delle centinaia di milioni di euro, anche se non vi fosse la chiara evidenza scientifica del suo valore aggiunto. E’ anche per questo che è nato e si è consolidato in tutti i Paesi civili e sviluppati uno spazio di ricerca multidisciplinare conosciuto con il nome di “Health Technology Assessment” (HTA), traducibile nell’espressione italiana di “Valutazione delle Tecnologie Sanitarie”.

5 _{Fahey, 1995}

9%

42%

17%

32% Invecchiamento della popolazione

Inflazione generale dei prezzi

Inflazione dei prezzi sanitari

Aumento del volume e dell'intensità della pratica medica

20

2.2 CHE COS’E’ L’HEALTH TECHNOLOGY ASSESSMENT?

Esistono molte definizioni per l’Health Technology Assessment, “riconducibili alla vasta gamma di attività che include; alcune si basano sulle metodologie utilizzate, altre si focalizzano sugli aspetti di ricerca ed altre ancora sulle attività di chi valuta le tecnologie”6. Secondo R.N. Battista l’HTA “è uno strumento di valutazione multidisciplinare nato per dare una risposta operativa al

divario fra le risorse limitate di cui il sistema sanitario dispone e la crescente domanda di salute e l’innovazione tecnologica”7.

L’European Network for Health Technology Assessment, EUnetHTA, definisce l’HTA “un

approccio multidisciplinare che riassume le informazioni sugli aspetti medici, sociali, economici, etici collegati all’utilizzo di una tecnologia sanitaria in modo sistematico, trasparente, indipendente”8.

Per Carlo Favaretti “la valutazione delle tecnologie sanitarie o HTA costituisce un approccio

multidimensionale e multidisciplinare per l’analisi e la valutazione multisettoriale delle conseguenze delle implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali, provocate in modo diretto ed indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione”9.

La Carta di Trento, un documento prodotto a seguito del Primo Forum italiano per la

valutazione delle tecnologie sanitarie organizzato a Trento nel 2006 dall’Azienda Provinciale

per i Servizi Sanitari di Trento, dall’Università di Trento e dal Network Italiano di Health Technology Assessment (NIHTA), cita “la valutazione delle tecnologie sanitarie permette una

complessiva e sistematica valutazione multidisciplinare (descrizione, esame e giudizio) delle conseguenze assistenziali, economiche, sociali ed etiche provocate in modo diretto ed indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione, rappresentando il ponte tra il mondo tecnico-scientifico e quello dei decisori”10.

Secondo una storica definizione del 1978 le caratteristiche fondamentali dell’HTA sono11:

- la multidisciplinarietà/multidimensionalità: è necessario valutare l’impatto che potrà avere una tecnologia sanitaria da diverse angolazioni (fig. 4);

- la strutturalità: metodo analitico rigoroso, ricerca di tutte le evidenze scientifiche e raccolta ed analisi dei dati dalla più ampia serie di fonti appropriate;

- l’orientamento politico: l’HTA è un “ponte” fra il mondo dei decisori (politico) e quello scientifico (policy driven).

6 _{Francesconi, 2007} 7 _{Battista, 1999} 8 http://www.eunethta.eu 9 _{Favaretti, 2007} 10 _{http://www.sihta.it/carta-di-trento} 11 _{Banta et al., 1978}

Figura

L’HTA si configura come uno strumento di supporto delle decisioni di politica sanitaria del management a cui deve trasferire tutte le informazioni scientifiche e tecniche raccolte e analizzate13 e che permette di garantire l’appropriatezza nella scelta (e nell’utilizzo) di una tecnologia sanitaria, razionalizzando e contenendo i costi sanitari agendo da “ponte” tra le evidenze scientifiche (efficienza, sicurezza, costo efficacia, impatto organiz

decisioni politiche macro (immissione in commercio, rimborso di una prestazione, ecc.), meso (acquisto di tecnologie) e micro (decisioni della quotidiana pratica clinica)

12 _{Francesconi, 2007}

13 _{Banta et al., 1995} 14 _{Battista, 1994}

Figura 4: Alcune prospettive di studio dell'HTA12

L’HTA si configura come uno strumento di supporto delle decisioni di politica sanitaria del management a cui deve trasferire tutte le informazioni scientifiche e tecniche raccolte e e che permette di garantire l’appropriatezza nella scelta (e nell’utilizzo) di una tecnologia sanitaria, razionalizzando e contenendo i costi sanitari agendo da “ponte” tra le evidenze scientifiche (efficienza, sicurezza, costo efficacia, impatto organiz

decisioni politiche macro (immissione in commercio, rimborso di una prestazione, ecc.), meso (acquisto di tecnologie) e micro (decisioni della quotidiana pratica clinica)14

21 L’HTA si configura come uno strumento di supporto delle decisioni di politica sanitaria del management a cui deve trasferire tutte le informazioni scientifiche e tecniche raccolte e e che permette di garantire l’appropriatezza nella scelta (e nell’utilizzo) di una tecnologia sanitaria, razionalizzando e contenendo i costi sanitari agendo da “ponte” tra le evidenze scientifiche (efficienza, sicurezza, costo efficacia, impatto organizzativo, ecc.) e le decisioni politiche macro (immissione in commercio, rimborso di una prestazione, ecc.), meso

14

22 Figura 5: L’HTA come “ponte” fra le evidenze scientifiche e le decisioni politiche15

Tradizionalmente, infatti, il processo di HTA rappresenta il “ponte” tra il mondo tecnico-scientifico e quello dei decisori16.

L’attività di HTA è però insufficiente da sola per una corretta attività di programmazione sanitaria e deve essere supportata dall’attività di Horizon Scanning (HS) che permette l’individuazione precoce di nuove o emergenti tecnologie sanitarie ad elevato impatto sul sistema sanitario. “Non è soddisfacente reagire agli sviluppi tecnologici solo quando confrontati con le loro conseguenze”17.

Schematizzando il processo di HTA in tre fasi abbiamo18:

- Horizon Scanning (HS): identificazione precoce delle tecnologie sanitarie emergenti o

nuove;

- Health Technology Assessment (HTA): valutazione di tutti gli aspetti della tecnologia

sanitaria;

- Monitoraggio e revisione: revisione periodica e ri-valutazione della tecnologia durante

la pratica clinica.

L’HTA mette in relazione diverse alternative e le loro implicazioni a livello economico, sociale, politico, legale ed etico19.

L’obiettivo principale dell’HTA è di individuare trattamenti e interventi che portino il maggior beneficio ai pazienti (o ai cittadini in generale). Può identificare aree terapeutiche dove un investimento aggiuntivo è giustificato, ma anche individuare quelle dove i disinvestimenti sono auspicati20.

15 _{Battista, 1994}

16 _{Agenzia nazionale per i servizi sanitari regionali-Agenas, 2009} 17

Banta, 2003

18 _{Francesconi, 2007} 19 _{Drummond et al., 2008}

23 L'HTA è, infatti, uno strumento che aiuta a prevenire l’erogazione di prestazioni inefficaci, inappropriate o superflue, contenendo la spesa e migliorando la qualità complessiva dell’assistenza sanitaria. Se usato in modo appropriato l’HTA è in grado di eliminare tecnologie non sicure, inefficaci e dannose.

L’HTA è una forma di ricerca che esamina le conseguenze a breve e lungo termine dell’uso di una tecnologia sanitaria. Si tratta di un processo multidisciplinare che riassume le informazioni sugli aspetti medici, sociali, economici, organizzativi ed etici connessi all’uso di una tecnologia sanitaria in modo sistematico, trasparente, non distorto e solido.

E’ importante sottolineare che il termine “tecnologia sanitaria” include ogni aspetto dell’assistenza sanitaria. Tipici esempi sono:

• programmi di prevenzione; • test diagnostici;

• un dispositivo medico o un tipo di materiale; • un farmaco;

• una procedura.

L’obiettivo dell’HTA è di stimolare lo sviluppo di politiche sanitarie sicure, efficaci e focalizzate sulla persona e di rispondere a domande quali21:

- Un determinato trattamento dovrebbe essere rimborsato in un sistema sanitario nazionale?

- Per quali pazienti dovrebbe essere previsto?

- Per quanto tempo i pazienti dovrebbero essere sottoposti al trattamento?

L’HTA può esaminare l’impatto di una tecnologia su un singolo paziente, su un gruppo di pazienti simili, sul sistema sanitario nel suo complesso, o su tutti questi elementi.

Inoltre, poiché la proliferazione delle tecnologie in ambito sanitario è stata, inevitabilmente, accompagnata da un consistente incremento dei costi, un numero sempre più elevato di soggetti (specialisti, la classe dirigente sanitaria, i pazienti, ma anche i decisori e i fornitori di prodotti e tecnologie mediche) richiede informazioni per supportare i decisioni sullo sviluppo, l’adozione, l’acquisizione e l’utilizzo di nuove tecnologie o di significativi cambiamenti di tecnologie già in uso.

Tutto ciò ha avuto come conseguenza una maggiore attenzione all’uso che delle risorse in ambito sanitario veniva e viene fatto.

21 _{Ricciardi e La Torre, 2011}

24 Trova così una chiara motivazione l’applicazione del metodo dell’economia, che secondo la definizione di Paul Samuelson, consiste nell’insieme di metodi atti ad analizzare in quale modo le nostre società utilizzano risorse scarse al fine di produrre beni di valore e in quale modo tali beni vengono distribuiti tra i diversi soggetti che ne fanno parte22.

L’HTA può applicarsi a diversi livelli del sistema sanitario:

- livello MACRO (Politica sanitaria basata sulle evidenze): serve a supportare le scelte di politica sanitaria e di carattere macroeconomico, programmatorio, epidemiologico, attraverso raccomandazioni fornite dalle autorità sanitarie centrali circa l’utilizzo e la diffusione della tecnologia;

- livello MESO (Gestione istituzionale basata sulle evidenze): noto anche nella letteratura internazionale come Hospital Based HTA (HB-HTA), usato dalla direzioni aziendali (la regione, l’ospedale, le aziende sanitarie erogatrici) per valutare l’impatto che la tecnologia può avere sulla propria realtà organizzativa, nel breve e medio periodo. È finalizzato, in particolare, a diffondere standard assistenziali qualitativi e quantitativi e a favorire il tempestivo trasferimento dal macro HTA nei processi assistenziali;

- livello MICRO (Pratica sanitaria basata sulle evidenze): riguarda direttamente il processo decisionale nella conduzione clinica e organizzativa di dipartimenti e unità operative (il medico e/o l’operatore sanitario). La valutazione è rivolta all’opportunità di utilizzare l’innovazione tecnologica sul singolo caso.

L’obiettivo non deve, pertanto, essere la limitazione della spesa in assoluto, bensì il tentativo di ottimizzare l’impiego delle risorse destinate alla società.

Tradizionalmente, l’HTA si è occupato di informare i decisori politici a livello macro. Tuttavia, in tempi recenti, è emersa l’esigenza di adottare i principi e i metodi dell’HTA a supporto delle decisioni manageriali e cliniche all’interno delle organizzazioni che erogano servizi sanitari. Lo sviluppo dell’HTA a livello ospedaliero nasce dalla consapevolezza che il valore delle tecnologie sanitarie debba essere analizzato in connessione con lo specifico contesto organizzativo in cui la tecnologia opera23.

Funzioni di HTA aziendale strutturate sono in grado di fornire supporto, oltre ai clinici sotto forma di raccomandazioni, anche al management per l’adozione/attivazione di nuovi farmaci, dispositivi, procedure, servizi. Inoltre, tali unità sono chiamate ad offrire un supporto tecnico

22 _{Mantovani, 2011}

25 all’elaborazione di un piano d’investimenti pluriennale per le alte tecnologie (immobilizzazioni e beni inventariabili).

Siamo dinanzi, ancora oggi, ad una transizione, già iniziata in altri Paesi, da obiettivi di politica sanitaria monodimensionali (solo l’efficacia o solo il costo di un servizio) a obiettivi pluridimensionali, che correlano l’efficacia di un programma ai costi netti che esso genera24. In tale ottica, un punto chiave è rappresentato dalla valutazione dell’appropriatezza nell’utilizzo delle tecnologie biomediche. Il settore delle tecnologie sanitarie, infatti, rappresenta una componente di fondamentale rilievo nella gestione e nella promozione della salute ed il volano della razionalizzazione, promozione ed applicazione dell’innovazione in sanità, e l’importanza è destinata a crescere ulteriormente nei prossimi anni a fronte del rapido progredire della ricerca scientifica e la conseguente applicazione all’innovazione in sanità per la comprensione dei diversi processi patologici e la definizione di nuovi metodi e strumenti di diagnosi e cura.

Il significato e il valore attribuiti alle tecnologie sanitarie, pertanto, sono oggetto di un profondo processo di revisione. Accanto ai più tradizionali criteri di efficacia e di tollerabilità, infatti, si è resa necessaria l’introduzione di nuovi parametri di utilità e di convenienza economica, di etica, di accettabilità e di sicurezza che di fatto modificano e in qualche modo arricchiscono il significato tipicamente attribuito alle pratiche diagnostiche e alle terapie chirurgiche e mediche. La razionalizzazione delle risorse disponibili per la spesa sanitaria impone che le decisioni di politica sanitaria siano, a tutti i livelli, “informate” e “consapevoli” circa le implicazioni non solo cliniche, ma anche economiche, legali ed organizzative, inerenti l’adozione delle tecnologie sanitarie (apparecchiature elettromedicali, terapie farmacologiche, procedure e servizi all’interno dei sistemi e delle strutture sanitarie)25.

La fase di assessment prevede che siano considerati nell’analisi alcuni elementi essenziali, quali ad esempio, la descrizione della tecnologia, la sicurezza per il paziente, l’inserimento della tecnologia in un determinato contesto organizzativo e le valutazioni economiche. Alla fase di assessment, che è di carattere tecnico, segue, all’estremità del ponte, la fase di appraisal, durante la quale il decisore politico formula le conclusioni in merito alla sua eventuale adozione e alle relative limitazioni o estensioni di utilizzo. Quindi, l’attività dell’HTA è una forma di ricerca (secondaria) che utilizza ed assembla in modo sistematico informazioni provenienti da ricerche originali (ricerche primarie), per permettere ai policy maker di prendere decisioni informate e condivise sull’adozione di tecnologie sanitarie. L’HTA non riguarda genericamente la tecnologia in sé, ma l’utilizzo che della tecnologia stessa viene fatto quale parte di una terapia complessa

24 _{Mantovani, 2011}

26 per la prevenzione, la diagnosi, la cura o la riabilitazione di individui affetti da una patologia o a rischio di svilupparla.

La valutazione economica dei programmi sanitari risponde dunque all’esigenza di sapere se, data l’efficacia clinica, vi sia efficienza economica (tecnica ed allocativa). Per questo scopo, è necessario analizzare il programma confrontandolo con interventi che siano sia omogenei, ossia i due programmi devono essere intesi a curare la medesima patologia oppure a conseguire risultati espressi nella stessa unità di misura (ad es. anni di vita salvati), sia fattibili, ossia le tecnologie necessarie all’implementazione dei programmi devono essere effettivamente disponibili26.

L’ambito di applicazione dell’HTA è ampio e comprende interventi di carattere preventivo (es. vaccini, screening di popolazione), diagnostico (analisi biochimiche, genetiche, di diagnostica per immagini, imaging molecolare), terapeutico (farmaci, dispositivi biomedici, radiologia interventistica), riabilitativo e, infine, interventi di telemedicina (es. telesorveglianza assistita). Più precisamente, la valutazione delle tecnologie sanitarie riguarda le modalità d’uso appropriato nella pratica clinica di tutte queste tipologie di intervento e le loro interrelazioni e, perciò, i percorsi diagnostico-terapeutici assistenziali effettivamente operati nella pratica27.

Più in dettaglio, il Technology Assessment riguarda i seguenti aspetti:

Performance: la sensibilità e la specificità di alcuni test diagnostici, la conformità con le

specifiche di fabbricazione, di affidabilità, di semplicità di utilizzo e di manutenzione;

Sicurezza clinica: il giudizio sull’accettabilità di un rischio associato all’uso di una

tecnologia in una particolare situazione;

Efficacia: il beneficio che si ottiene sia utilizzando una tecnologia in relazione ad un

preciso problema in “condizioni ideali”, e in questo caso parleremo di efficacia clinica (efficacy), sia in condizioni generali di routine, ossia l’efficacia nella pratica (effectiveness);

Economicità: riguarda, a livello microeconomico, i costi, le tariffe, e le modalità di

rimborso; a livello macroeconomico si riferisce, invece, alle conseguenze che nuove tecnologie possono avere sui costi della Sanità a livello nazionale o agli effetti che una tecnologia può avere sull’allocazione di risorse tra differenti programmi sanitari o tra diversi settori della Sanità;

Impatto organizzativo: bisogna considerare l’organizzazione dell’offerta dei servizi

sanitari (regime di erogazione, professioni coinvolte, ecc) e l’ottimizzazione dei percorsi diagnostico-terapeutici;

26 _{Mantovani, 2011}

27

Impatti sociali, legali, etici e politici: molte tecnologie sollevano questioni sociali,

legali, etiche e politiche. Un esempio possono essere i test genetici, i trattamenti contro l’infertilità, il trapianto di organi, la somministrazione di procedure il cui utilizzo è controverso (come ad esempio l’elettroshock).

La valutazione richiede, pertanto, un approccio che sia quanto più possibile multidisciplinare, in quanto spazia in numerosi campi includendo anche valutazioni critiche e misure dell’effettivo miglioramento della qualità di vita dei pazienti. Aspetto intrinsecamente legato al carattere multidisciplinare delle attività di valutazione delle tecnologie sanitarie è la numerosità e la diversità delle prospettive attraverso le quali è possibile studiare l’HTA così come la loro interdipendenza. Il carattere multidisciplinare è inteso nel senso che più discipline interagiscono sul tema oggetto di studio comune conservando ognuna intatti i propri confini, con ciò distinguendosi dal carattere interdisciplinare che presuppone la costruzione di un quadro teorico basato sull’integrazione di diversi aspetti disciplinari, caratterizzandosi per la sua autonomia rispetto alle discipline che utilizza. L’HTA, in tal senso, non sembra presentare ancora carattere interdisciplinare, ma solo multidisciplinare.

Il TA prevede quindi l’identificazione delle tecnologie che necessitano di una valutazione, la raccolta delle evidenze già esistenti e l’analisi dei dati, la sintesi delle informazioni e la distribuzione dei risultati ottenuti nonché la diffusione e la disseminazione dei conseguenti suggerimenti e raccomandazioni. Questo processo conduce, quindi, ad un approccio critico delle decisioni di politica sanitaria, realizzato sulla base delle evidenze. Lo scopo dell’HTA è assistere e consigliare chi ha il potere decisionale in ambito sanitario nella definizione delle scelte di politica sanitaria.

2.3 SEDI E ATTORI

Il processo di valutazione coinvolge numerosi e differenti attori.

Innanzitutto, poiché il processo di HTA si basa principalmente sulla ricerca e verifica delle evidenze scientifiche, risulta importante la partecipazione dei ricercatori e degli esperti nell’ambito di indagine, ma anche degli operatori sanitari e dei decisori, che, senza la disponibilità delle migliori prove di efficacia, non sono messi nelle condizioni necessarie per decidere se adottare o meno una nuova tecnologia.

Accanto agli aspetti prettamente clinici, ne vanno anche evidenziati altri come, ad esempio, quelli sociali, culturali ed etici, che coinvolgono principalmente i cittadini/utenti/pazienti del

28 servizio sanitario pubblico, nonché il servizio stesso. Per quanto concerne i fattori socioculturali, i cittadini sono oggi sempre più sensibili all’aspetto della partecipazione alle scelte in Sanità. Si tratta, pertanto, di conciliare, nell’effettuazione delle scelte, le garanzie di evidenza scientifica con la partecipazione attiva del loro destinatario effettivo o potenziale: è, infatti, ormai universalmente riconosciuto che quando il cittadino partecipa al processo decisionale la sua soddisfazione è maggiore e gli esiti clinici migliorano28. Quale situazione emblematica di questo “circolo virtuoso” può essere assunto il “bilancio sociale”, inteso come strumento volto essenzialmente alla trasparenza nella trasmissione/condivisione delle informazioni. Qualunque scelta determina, in effetti, un potenziale conflitto tra “valori morali”, poiché implica una situazione in cui: (a) può non esistere, in assoluto, una soluzione “giusta” o “sbagliata” o (b) più di una alternativa può risultare appropriata.

Sempre sotto l’aspetto etico, bisogna tener conto dell’aspetto relativo alla natura della committenza: la correttezza nello svolgimento del processo di HTA potrebbe infatti essere condizionata dagli interessi del committente, in particolare laddove questi sia un soggetto privato.

Infine, tra gli attori coinvolti nell’HTA vanno inclusi anche gli esperti in valutazione economica: non si può negare infatti che tale aspetto, pur rappresentando solo una parte del processo di HTA, continui a rivestire un ruolo determinante nel processo decisionale. Le risorse vanno infatti allocate in maniera efficiente e nel rispetto dell’efficacia clinica indipendentemente dalla loro natura limitata: ciò conferma ulteriormente l’opportunità di avvalersi di esperti nel settore.

Gli attori del processo di HTA saranno diversi a seconda del livello interessato e dovranno rispondere a domande e problemi differenti. Essi possono essere identificati in29:

- governi nazionali per il livello macro; - regioni e aziende per il livello meso;

- società scientifiche e singoli professionisti sanitari per il livello micro.

I governi nazionali

I governi nazionali si troveranno a dover rispondere ad una serie di domande per soddisfare le esigenze sanitarie dei cittadini; tali domande sono essenzialmente le seguenti:

• Quanti soldi devono essere spesi per la sanità?

• I fondi per l’assistenza sanitaria sono stati distribuiti alle diverse parti del Paese attraverso un metodo che tiene conto dei diversi bisogni della popolazione nazionale?

28 _{Royle J., Oliver S., 2004}

29 • Le risorse finanziarie sono state distribuite ai differenti gruppi di pazienti in maniera equa

e massimizzandone il valore per l’intera popolazione?

1. Quanti soldi devono essere spesi per la sanità?

Il record attuale dei soldi spesi in sanità appartiene agli Stati Uniti che, pur spendendo in sanità come percentuale del prodotto interno lordo (PIL) più di ogni altro paese sviluppato, lasciano più di 40 milioni di cittadini senza alcuna copertura sanitaria. In paesi come la Gran Bretagna e l’Italia, in cui le spese sanitarie sono sia pubbliche che private, la decisione di coloro che distribuiscono fondi pubblici è basata in primis sulla decisione del governo riguardo la percentuale di PIL che deve essere destinata alla spesa pubblica e sulla porzione di tale spesa da allocare alla sanità.

Nella maggior parte dei paesi in cui la percentuale di PIL spesa in sanità è superiore al 10% le opzioni sono più complesse, perché gran parte di questa spesa non viene da privati cittadini che decidono di investire in assistenza sanitaria, ma da schemi assicurativi sovvenzionati o sottoscritti dai governi, e questo ha effetto sulla dimensione della spesa nel settore pubblico. Quando gli schemi assicurativi non sono supportati dalla spesa pubblica, come negli Stati Uniti, lo sono abitualmente dai datori di lavoro, e ciò ha effetto sui prezzi dei beni e servizi prodotti in quel paese. Gli economisti pensano che sia l’aumento di spesa nel settore pubblico, sia la crescita dei costi di beni e servizi a causa degli incrementi dei costi assicurativi sanitari, danneggino l’economia di un paese e compromettano nel lungo termine la salute della sua popolazione. Un Ministero dell’Economia può perciò argomentare che sia di grande valore per la salute della popolazione controllare gli investimenti in sanità piuttosto che lasciarli correre in maniera incontrollata.

2. I fondi per l’assistenza sanitaria sono stati distribuiti alle diverse parti del Paese attraverso un metodo che tiene conto dei diversi bisogni della popolazione nazionale?

Un Servizio Sanitario Nazionale, basato sul finanziamento pubblico, è studiato per andare incontro ai bisogni di salute dei cittadini e le risorse vengono allocate proprio sulla base dei bisogni.

La definizione di bisogno non è però semplice e la quantificazione dei bisogni di salute di differenti popolazioni è un problema complicato. In un paese sviluppato, il fattore maggiormente importante è l’età della popolazione assistita, poiché molte malattie diventano più comuni in età avanzata. Tuttavia esistono altri fattori che influenzano i bisogni di salute di una popolazione, in modo particolare la povertà. Pressoché tutte le malattie sono infatti più frequenti nelle persone povere. La definizione stessa di “povertà” non è però universalmente condivisa. Essa si può

30 definire in termini assoluti, ad esempio rispetto ad una determinata fascia di reddito, o in termini relativi, rispetto alla distribuzione del reddito nella popolazione. Inoltre, si discute se considerare la povertà come un unico fattore o ritenere la deprivazione, il senso di alienazione e di scarso valore come variabili che devono essere riconosciute separatamente. Per calcolare il rischio di infarto, ad esempio, il governo scozzese ha considerato come prioritarie tutte le persone che vivono in comunità disagiate, anche se non tutti questi individui possono essere molto poveri. Se si desidera massimizzare il valore rapportando le risorse ai bisogni, allora le risorse devono essere allocate prendendo in considerazione non solo la distribuzione per età nella popolazione, ma anche il livello di povertà e deprivazione all’interno della comunità.

3. Le risorse finanziarie sono state distribuite ai differenti gruppi di pazienti in maniera equa e massimizzandone il valore per l’intera popolazione?

I driver principali dell’inflazione dei costi in sanità sono l’incremento nel volume e nell’intensità delle attività cliniche, ossia l’apparentemente inesorabile trend nell’erogazione di servizi sanitari che vede:

• il coinvolgimento di sempre più professionalità; • un maggior numero di esami;

• più approfondimenti specialistici; • più trattamenti;

• un maggior numero di trattamenti complessi;

• un maggior riconoscimento della necessità di coinvolgere il paziente; • più trasferimenti;

• più dati da registrare; • più controversie legali.

Molti finanziatori ed erogatori di servizi sanitari si trovano a fare i conti con budget che presentano voci di spesa in relazione alle strutture, come ospedali e servizi territoriali, che hanno poco significato dal punto di vista clinico, ad esempio presentando informazioni sulla spesa per la medicina, la chirurgia, il laboratorio e la diagnostica per immagini, ma una persona che abbia un cancro all’intestino, o un altro problema serio, utilizzerà risorse provenienti da tutti e quattro i servizi sopra citati.

Pertanto è necessario organizzare il budget sulla base dei problemi clinici che i medici si trovano a fronteggiare. Inoltre, per chi finanzia è essenziale che i programmi di budget coprano tutti i costi dell’assistenza. I programmi di budget in ospedale, per esempio, possono portare a

31 comportamenti come quello di dimettere un paziente con farmaci sufficienti soltanto per 48 ore, trasferendo in questo modo i costi a un altro budget.

Dal punto di vista dei finanziatori, quindi, è essenziale assicurarsi che i budget siano relativi a tutta la popolazione e che coprano i costi dei trattamenti di tutte le persone con una specifica patologia in una determinata popolazione.

Anche questo approccio non include però i costi a carico dei pazienti e dei loro caregiver30, a meno che alcune risorse non vengano fornite direttamente al paziente e a chi lo assiste, ma un programma completo di budget dovrebbe includere anche queste voci di spesa.

I decisori devono pertanto elaborare un loro giudizio sull’opportunità di investire le risorse sanitarie in servizi specifici per questi gruppi di popolazione, così come per servizi specifici per patologia, o in servizi ausiliari, come interpreti e mediatori culturali che potrebbero incrementare l’utilizzazione dei servizi. Non esiste una formula semplice per risolvere il terribile dilemma che i decisori devono fronteggiare, perché in definitiva si sta parlando di questioni basate su valori umani e pubblici e non aritmetici.

E’ per valutare le possibili opzioni in maniera più dettagliata rispetto alle semplici indagini epidemiologiche o economiche che è stato sviluppato l’Health Technology Assessment.

Le Regioni e le Aziende Sanitarie

In un contesto federale, in cui molte delle competenze tradizionalmente affidate ai governi centrali vengono assunte dalle regioni, è evidente che le domande rivolte nel paragrafo precedente devono trovare risposte anche a questo livello, ma sicuramente le singole realtà regionali e aziendali devono confrontarsi con la necessità di rispondere anche ad altri quesiti, tra i quali:

1. Gli interventi sanitari che vengono offerti saranno in grado di garantire un buon equilibrio tra benefici e danni per i pazienti?

30 _{Di seguito si riportano le principali definizioni di caregiver. “I caregiver sono persone di qualsiasi età che}

forniscono assistenza (in genere senza remunerazione) a chi è colpito da malattie croniche, disabilità o altra necessità sanitaria o di cure continuative, al di fuori di un rapporto di lavoro formale o professionale”. Questa è la definizione abitualmente usata da Eurocarers (la federazione europea delle organizzazioni che rappresentano i caregiver e di coloro che svolgono ricerca in questo campo: http://www.eurocarers.org/index.php), e recentemente ribadita nel corso della campagna lanciata a livello europeo per l’adozione di una campagna europea di sostegno del caregiver (Eurocarers 2013). “Il caregiver familiare è la persona che volontariamente, in modo gratuito e responsabile, si prende cura nell'ambito del Piano Assistenziale Individualizzato (PAI) di una persona cara consenziente, in condizioni di non autosufficienza o comunque di necessità di ausilio di lunga durata, non in grado di prendersi cura di sé”. Questa è la definizione adottata dalla Regione Emilia-Romagna nella sua recentissima legge a riconoscimento e sostegno di tale figura (Legge regionale n. 87/2014). Cfr. LAMURA G.,CHIATTI C.,

Definizione di Caregiver, descrizione del contesto sociale e sanitario: scenario nazionale ed europeo e descrizione del progetto UP-TECH, in “Contributi scientifici”

32 Per ogni gruppo di pazienti vi sono molti possibili interventi che potrebbero essere offerti, che possono essere classificati in:

Alto valore Basso valore Erogato A B Non erogato C D

Potrebbe succedere che il servizio sanitario in considerazione stia fornendo solo interventi di tipo A, ma una situazione del genere è piuttosto infrequente. I finanziatori e gli erogatori di servizi sanitari devono avere una strategia per ognuno dei quattro casi:

• caso A: mantenerli e migliorarli; • caso B: iniziare a non erogarli più; • caso C: iniziare a erogarli;

• caso D: non avviarne l’erogazione.

Coloro che finanziano o gestiscono organizzazioni sanitarie devono infatti avviare un processo di incremento degli interventi di alto valore e di decremento del numero di interventi di basso valore. Quando si avvia il processo di miglioramento del valore, il dibattito di solito si focalizza su interventi che medici e pazienti vogliono che siano introdotti o che siano in numero maggiore, e su interventi che i finanziatori vogliono diminuire o cessare. Questo rende necessario avere un metodo per valutare il valore di ogni singolo intervento e le domande utilizzate per valutare i nuovi trattamenti, test o servizi si sono molto evolute negli ultimi 30 anni.

Negli anni ’70 la domanda che veniva posta, con l’introduzione del concetto di efficacia, era essenzialmente: questo trattamento è efficace?

Negli anni ’80 acquisì importanza il problema degli eventi avversi legati all’assistenza sanitaria, non intesi come errori medici, ma connaturati agli eventi stessi. L’uso di talidomide31 è l’esempio più lampante. Questo perché i ricercatori erano focalizzati sui benefici; all’epoca gli effetti del termine efficacia si identificavano con gli effetti positivi. Come conseguenza di questi

31 _{Latalidomideè unfarmacoche fu venduto neglianni cinquantaesessantacomesedativo, anti-nauseae ipnotico,}

rivolto in particolar modo alle donne ingravidanza. Si trattava di un farmaco che aveva un bilancio rischi/benefici estremamente favorevole rispetto agli altri medicinali disponibili all'epoca per lo stesso scopo (i barbiturici). fu

ritirato dal commercio alla fine del 1961, dopo essere stato diffuso in 50 paesi sotto quaranta nomi commerciali diversi, fra cui il Contergan. Le donne trattate con talidomide davano alla luce neonati con gravi alterazioni congenite dello sviluppo degli arti, ovveroamelia(assenza degli arti) o vari gradi difocomelia(riduzione delle ossa lunghe degli arti), generalmente più a carico degli arti superiori che quelli inferiori, e quasi sempre bilateralmente, pur con gradi differenti.

33 avvenimenti la domanda cruciale negli anni ’90 divenne: quali sono i benefici e i danni di

questo intervento? L’evidenza sui danni legati ad un intervento è meno abbondante di quella dei

benefici perché i danni sono meno comuni dei benefici e, quindi, i progetti di ricerca finalizzati alla valutazione dei benefici di un nuovo trattamento spesso non sono sufficientemente ampi per evidenziare tutti i danni che il nuovo trattamento potrebbe provocare.

2. I costi possono essere ridotti ulteriormente senza incrementare i danni o ridurre i benefici?

Le sette possibili cause di bassa produttività nei servizi sanitari sono: • sottoutilizzo di spazi e attrezzature;

• eccesso di magazzino;

• costi eccessivi per personale non sanitario non essenziale; • eccessiva perdita di tempo per medici e pazienti;

• assistenza ospedaliera invece che domiciliare;

• personale eccessivamente qualificato e quantitativamente scarso; • attrezzature e strumenti inutili.

L’HTA è uno strumento in grado di affrontare soprattutto il problema delle pratiche assistenziali inappropriate.

Infatti l’introduzione di nuove pratiche cliniche può essere determinata da diversi fattori: cambiamento guidato dalla tecnologia;

cambiamento guidato dai professionisti, soprattutto medici; cambiamento guidato dai pazienti/cittadini;

cambiamento guidato dall’industria.

Spesso succede che, benché un intervento venga introdotto con una specifica definizione su quali pazienti debbano essere trattati, i clinici tendono col tempo ad andare oltre questi criteri e ad estendere le indicazioni d’uso. Inoltre le singole aziende cercano di incrementare la propria quota di mercato, ma un intero settore industriale può fare lobby per una particolare condizione o trattamento a cui dare priorità. La pubblicità diretta di un farmaco o di un prodotto è uno dei metodi più ovvi. E’ per questo che bisogna valutare gli interventi sanitari e distinguere innanzitutto tra quelli necessari e quelli discrezionali.