Negli ultimi anni, anche se in grande ritardo rispetto ad altri paesi, anche in Italia, l’HTA è divenuta un argomento di crescente interesse che ha generato un acceso dibattito in ambito sanitario, per le sue potenzialità di indirizzare le decisioni di politica sanitaria e, di
85 conseguenza, l’allocazione delle risorse (International Network of Agencies of Health Technology Assessment (INAHTA), 2014).
Il panorama, in Italia, è cambiato molto dopo il 2007, perché prima non c’erano attività istituzionali a livello nazionale. C’era qualcosa a livello regionale e qualche attività a livello locale e ospedaliero. Negli anni, è sempre più cresciuta la necessità di un management o governo o coordinamento centrale dell’attività di Hta proprio perché intanto, nel tempo, sotto influenze esterne è cresciuta la consapevolezza delle valutazioni delle tecnologie,poi perché le regioni hanno avvertito la necessità di scambiare le loro esperienze. Soprattutto, si voleva evitare di fare contemporaneamente la stessa cosa dei “vicini di casa”. E’ capitato che delle regioni facessero valutazioni su tecnologie contemporaneamente senza esserne consapevoli, provocando quindi un grosso spreco di risorse.
Attualmente, nel nostro Paese, l’ente che si occupa della metodologia HTA è L’AGENAS in stretta collaborazione con il Ministero della Salute e con le Regioni, come stabilito nella Conferenza Stato-Regioni Unificata, che con delibera del 20 Settembre 2007, ha indicato come obiettivo prioritario e qualificante dell’attività ,dell’Agenzia per i servizi sanitari regionali, il supporto tecnico-operativo alle politiche di governo condivise tra Stato e Regioni per lo sviluppo e la qualificazione del Servizio sanitario nazionale (Delibera sugli indirizzi per l’attività dell’Agenzia per i servizi sanitari regionali. (SALUTE)- Punto 10bis - Rep. Atto n.73/CU).
In particolare le competenze e azioni che sono affidate all’Agenas sono state:
supporto tecnico-scientifico al Ministero della Salute e alle Regioni;
sviluppo della comunicazione e dello scambio di esperienze tra le regioni;
supporto per il trasferimento della best practice a livello regionale;
coordinamento del Programma Nazionale di Educazione Continua in Medicina;
supporta il processo di priority setting a livello nazionale;
organizza e coordina la trasformazione delle policy question in research question;
propone protocolli di Hta basati sul coinvolgimento dei diversi portatori di interesse;
valuta e sintetizza le evidenze e dissemina i risultati;
facilita la crescita delle capacità valutative a livello regionale;
monitora l’efficacia dei programmi di Hta regionali.
Non rientra nelle competenze dell’agenzia la valutazione dei medicinali, affidata all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).
86 In virtù di tale funzioni, l’Agenas., ha avviato la produzione di report di Hta su incarico della Direzione Generale Dispositivi Medici del Ministero del Lavoro, della Salute e delle Politiche Sociali, attraverso un gruppo di lavoro istituito nell’ambito della Direzione Innovazione, Sperimentazione e Sviluppo Hta.
Dunque l’AGENAS, agenzia nazionale per i servizi sanitari regionali è un “Ente con
personalità giuridica di diritto pubblico che svolge un ruolo di collegamento e di supporto decisionale per il Ministero della Salute e le Regioni sulle strategie di sviluppo del Servizio Sanitario Nazionale.” Dunque si tratta di un ente pubblico nazionale non economico, istituito
nel 1993 con il decreto legislativo del 30 Giugno n.266. Essa collabora in stretta relazione con il Ministero della Salute e con le Regioni, fornendo un supporto decisionale e svolgendo un ruolo di collegamento, secondo le direttive emanate nelle Conferenze Stato-Regioni.
L’agenzia svolge diverse funzioni, individuando delle aree tematiche:
monitoraggio e valutazione della spesa Sanitaria, dei livelli di assistenza e dei costi e tariffe.
organizzazione dei servizi sanitari;
monitora la qualità e appropriatezza delle strutture sanitarie e dei servizi offerti;
promozione dell’attività HTA;
gestione amministrativa del programma ECM (Educazione continua in medicina);
formula dei piani di rientro e di riqualificazione.
Dunque, dal punto di vista politico-legislativo il ruolo dell’Agenas, nell’HTA è sancito sia dal Piano Sanitario Nazionale 2006-2008, che dalla Legge Finanziaria del 2007,la quale ha previsto che il Ministero della Salute, avvalendosi della Commissione Unica sui Dispositivi Medici (CUD) e della collaborazione istituzionale dell’ISS e dell’Agenas, promuova la realizzazione di studi sull’appropriatezza dell’impiego di specifiche tipologie di dispositivi medici, anche mediante comparazione dei costi rispetto ad ipotesi alternative (HTA). Pertanto, tale legge individua il ruolo dell’Agenas e dell’HTA come strumento di gestione e di supporto per la politica di governance. Inoltre, la Conferenza Stato- Regioni, che esprime gli indirizzi strategici dell’agenzia, ha riconosciuto già nel 2007 quali dovevano essere le finalità al supporto alle Regioni per lo sviluppo di questa attività. Più recentemente, il Patto per la Salute 2014-2016 ha identificato nell’HTA lo strumento per la governance di dispositivi medici (articolo 26) e farmaci (articolo 27). Infatti, a seguito di questo provvedimento sono stati assegnati differenti ruoli all’agenzia,ovvero:
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Vigilanza sull’attuazione delle disposizioni contenute nel Patto;
Monitoraggio, analisi e controllo sull’andamento dei sistemi sanitari regionali con particolare attenzione a qualità, sicurezza, efficacia, efficienza e appropriatezza dei servizi erogati;
Monitoraggio dell’andamento e dell’applicazione delle proposte in campo sanitario sulla revisione della spesa sanitaria;
Revisione dei ticket, delle esenzioni e del sistema di remunerazione delle prestazioni sanitarie;
Nuove funzioni in materia di HTA (Health Technology Assessment).
In particolare, per quanto riguarda quest’ultimo punto l’agenzia ha il compito di coordinamento a livello nazionale,regionale e delle Aziende Sanitarie per realizzare un oculato governo dei dispositivi medici, sempre tutelando la sicurezza e la salute dei cittadini. Per realizzare tale progetto si affida all’agenzia il compito di coordinare il programma nazionale di HTA dei dispositivi medici.
Iniziative dell’AGENAS dal 2007
Dal 2007 le iniziative sono state molteplici. Innanzitutto, è stata fatta un’analisi delle esperienze internazionali, sono state avviate forme di cooperazione nell’ambito della comunicazione e della condivisione con i network internazionali. Infine, si è cercato di coinvolgere il più possibile gli stakeholder, ovvero tutti gli attori interessati all’HTA, e quindi alla valutazione delle tecnologie. Poi è stata costituita un’ unità di HTA e un network nazionale composto da tutte le diverse tecnostrutture delle Regioni italiane.
Il punto di partenza è stato la realizzazione di prodotti HTA sui soli dispositivi medici, in quanto la valutazione HTA dei farmaci è svolta dall’AIFA.
Poi sono stati sviluppati dei metodi e strumenti per la collaborazione, è stato fornito un supporto alle Regioni per creare una rete di networking e sono stati sviluppati network internazionali. Dunque, da un punto di vista pratico, l’Agenas svolge un ruolo di supporto tecnico-scientifico per Ministero e Regioni, sviluppando la comunicazione e favorendo lo scambio di esperienze. Inoltre, supporta, per quanto possibile, il trasferimento delle best practice a livello regionale in modo che vengano scambiate le diverse esperienze.
Nel 2008 è stato avviato il progetto COTE ( Centro Osservazione Tecnologie Sanitarie Emergenti) che propone il coinvolgimento di Università, Regioni, enti di ricerca, Aziende Sanitarie e società scientifiche per la rilevazione e l’analisi delle potenzialità d’uso delle
88 tecnologie non ancora entrate in maniera definitiva nella pratica clinica. Esso costituisce il primo tentativo di implementare un sistema di Early Awareness and Alert system (EAA). L’EAA system è anche conosciuto come Horizon Scanning (HS) che è l’attività finalizzata a identificare tecnologie sanitarie emergenti che potrebbero avere un importante impatto sulla salute della popolazione o sul sistema sanitario.
Le principali fasi di un EAA processo sono le seguenti: (i) identificazione di nuove ed emergenti tecnologie; (ii) selezione delle tecnologie identificate; (iii) scelta delle tecnologie da essere valutate; (iv) valutazione delle tecnologie selezionate; (v) disseminazione dei risultati; (vi) monitoraggio delle tecnologie valutate (M. R. Perrini, et al.,2012). In questo progetto lo scopo dell’Agenas è stato quindi quello di implementare un sistema di EAA in Italia, al fine di supportare il processo decisionale riguardante l’implementazione di nuovi dispositivi medici.
A tal fine sono stati coinvolti diversi tipi di stakeholder, quali: Ministero della Sanità, Istituto Superiore di Sanità, Università, Regioni, associazioni mediche, industrie. I rappresentati dei vari stakeholder coinvolti furono invitati a partecipare a un workshop nel quale si stabilirono: i metodi per identificare le tecnologie emergenti e per valutarle,la struttura dei HS report e i canali per la disseminazione dei risultati. Dunque questo progetto è servito per creare un EAA system in Italia e porre le basi per creare un network che condivida i medesimi principi riguardo alla valutazione di tecnologie emergenti. L’Agenas in questo progetto ha avuto l’importante ruolo di “educare” gli stakeholder e favorire la condivisione delle idee.
Nel 2009 l’Agenas ha poi stabilito 15 principi relativi all’applicazione dell’HTA:
1) Specificare gli obiettivi, metodi di valutazione e coinvolgere gli stakeholder interessati.
2) L’HTA deve essere un’attività imparziale,rigorosa e trasparente, quindi l’ente che se ne occupa deve essere diverso da colui che prenderà la decisione in merito alla tecnologia oggetto di valutazione.
3) L’HTA deve includere tutte le tecnologie rilevanti;
4) E’ necessario stabilire un sistema per determinare le priorità;
5) Utilizzare metodi rigorosi per stimare costi e benefici, coinvolgendo anche esperti in materia;
6) Fare riferimento a dati provenienti da fonti appropriate;
7) Coloro che sono coinvolti nelle valutazioni HTA devono adottare una prospettiva “sociale”;
89 8) Le stime calcolate possono essere soggette a limitazioni, delle quali si deve sempre
tenere conto;
9) Le attività di HTA devono prendere in considerazione quei temi le cui implicazioni possono essere generalizzabili e trasferibili;
10) I gruppi di valutazione HTA dovrebbero coinvolgere tutti i portatori d’interesse che hanno un ruolo chiave per lo specifico processo;
11) Coloro che producono Report HTA dovrebbero cercare tutti i dati disponibili,risevati oppure no;
12) Monitorare l’implementazione delle indicazioni HTA per far si che il processo avvenga correttamente;
13) Le attività di HTA devono essere condotte quando possono supportare i processi decisionali. Inoltre le valutazioni dovrebbero essere costantemente aggiornate e separate dai processi volti a concedere l’autorizzazione all’immissione sul mercato; 14) I risultati HTA devono essere diffusi e quindi è necessario sviluppare strategie
comunicative appropriate;
15) Deve essere sempre compiuta una distinzione tra le attività di HTA e ogni successiva decisione presa da chi si occupa di finanziamenti.
Dunque, le linee di attività dell’Agenzia, per quanto riguarda la sezione HTA, sono fondamentalmente tre ovvero: la produzione,la collaborazione,e il networking.
Dal punto di vista della produzione, già dal 2008 sono stati realizzati dei HTA report completi (FULL HTA Report), poi sono stati prodotti dei report di Horizon Scanning. Inoltre, sono state elaborate revisioni sistematiche e survey report, ovvero dei report di rapid HTA,che si caratterizzano per essere brevi e quindi contengono meno informazioni, ma sono comunque utili per rispondere a delle domande abbastanza specifiche.
Infine, l’Agenzia si è dedicata all’ ”adaptation” di report internazionali , cioè contestualizzazione di report internazionali alla situazione italiana.
Per quanto riguarda il networking, è necessario menzionare il network RIHTA, ovvero la rete italiana di HTA che vede più o meno collaborare quasi tutte le Regioni italiane. Questa rete è nata nel 2009 e continua a sviluppare e produrre documenti . Si tratta di una rete collaborativa che è stata creata per mettere in contatto le varie tecno-strutture regionali fra loro e con l’Agenzia stessa. Questa collaborazione ha permesso di produrre report in maniera condivisa e soprattutto sostiene le Regioni nello sviluppo delle capacità e della formazione professionale.
90 Le funzioni del network RIHTA possono essere così sintetizzate:
Scambiare informazioni su tecnologie diffuse;
Produrre report condivisi (per quanto riguarda la metodologia);
Sostenere le Regioni che non hanno implementato e sviluppato il processo di HTA;
Facilitare l’integrazione dell’HTA nei processi decisionali;
Evitare duplicazioni e aumentare la capacità valutativa.
L’Agenzia infine, si occupa anche di collaborazione nell’ambito europeo. Questa collaborazione a livello europeo è necessaria per svariate motivazioni. Una prima ragione, che accumuna la situazione dei diversi Paesi europei, è che le risorse sono sempre più esigue e le tecnologie sono sempre più internazionali, per cui si parla sempre di più di autorizzazioni al commercio a livello europeo,per quanto riguarda i farmaci e device, ma anche per le procedure. Inoltre i pazienti sono e saranno sempre più europei soprattutto adesso che è in vigore la direttiva sull’assistenza transfrontaliera. Un altro motivo per cui è consigliabile collaborare è per evitare o diminuire la duplicazione delle valutazioni, che avvengono spesso non solo a livello regionale, ma soprattutto a livello europeo comportando un inutile spreco di risorse.
Infine c’è la necessità di creare un framework comune a livello europeo, visto che l’Europa è sempre più unita.
A questo scopo l’Agenzia ha creato alcune collaborazioni internazionali.
In particolare l’EUnetHTA, che è il network europeo per l’HTA, che avrà una svolta l’anno prossimo con la costituzione del network europeo permanente e che negli anni si è sviluppato tramite dei progetti finanziati e con le joint action finanziate dalla Commissione Europea. L’obiettivo fondamentale del network è quindi quello di creare una collaborazione efficace e sostenibile a livello HTA, che porti a un valore aggiunto a livello locale sia nazionale che europeo. La joint action in particolare serve allo scopo di rafforzare l’applicazione pratica dei flussi, delle metodologie, degli approcci che sono stati sviluppati negli anni per una collaborazione transfrontaliera nell’ambito dell’HTA.
L’Agenas in Italia ,è stata anche protagonista nel tempo, oltre a leader di uno dei pacchetti di lavoro più importanti del network, ovvero quello della produzione di report Core HTA. Nello specifico si occupano di questi report al momento, 19 organizzazioni da 16 diversi Paesi, oltre a 8 partner da 4 diversi Paesi. Fra gli obiettivi di questa joint action ci sono
91 quelli della produzione di alcuni report full Core HTA. Il Core model è un quadro metodologico che è composto da un ontologia, cioè da una serie di domande cui bisogna dare una risposta,una guida metodologica,che spiega come dare una risposta a queste domande e ha una struttura di reporting sulla quale presentare le risposte. Quest’ultimi sono dei report sviluppati da un gruppo secondo un modello riconosciuto a livello europeo.
Per lo sviluppo di questi report Core HTA, vengono tenuti in considerazione 9 domini: problema sanitario e corrente uso della tecnologia, descrizione e caratteristiche tecniche, sicurezza,effetti clinici, costi, valutazione economica, analisi etica, aspetti organizzativi, sociali e legali.
I tipi di report possono essere tanti e riguardano sia tecnologie diagnostiche che interventi chirurgici e medici. Gli strumenti messi a disposizione permettono di fare sia un full report Core HTA,quindi un Core HTA che contiene tutti e 9 i domini,sia un Rapid HTA che contiene solo 4 dei 9 domini e che quindi permette di lavorare più velocemente, ma fornisce comunque un quadro abbastanza esaustivo della valutazione della tecnologia. I Core model sono molto esaustivi, infatti contengono fra le 130 /150 domande cui viene data risposta.
Inoltre è bene sottolineare che il report Core HTA non costituisce un’HTA report, in quanto non riporta delle raccomandazioni ma solo informazioni che possono essere contestualizzate e adattate alla realtà locale in modo da poter fare un HTA report nel senso vero e proprio del termine e che poi possa essere usato da chi prende decisioni basandosi su evidenze scientifiche.
La qualità di questi prodotti viene garantita tramite una revisione sia interna, attraverso ricercatori di altre Agenzie che non hanno lavorato direttamente sulla produzione di questi Core HTA report, sia tramite l’aiuto di stakeholder( associazioni di pazienti, produttori, industrie), sia tramite l’utilizzo di revisori esterni,cioè esperti o ricercatori, per garantire un livello alto del prodotto.
Nei seguenti due paragrafi verrà svolta una content analysis degli HTA report prodotti dall’Agenas, e di quelli prodotti dall’ Unità di Valutazione delle Tecnologie e Ingegneria Clinica del Policlinico Gemelli di Roma. I report verranno studiati nella loro struttura ( anche valutata in conformità alle linee guida fornite dall’EUR-ASSES), per l’oggetto di analisi,per gli obiettivi , per l’analisi economica e i costi in essa considerati ed infine per le tipologie di stakeholder coinvolti.
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Report HTA dell’AGENAS
Sul sito web dell’Agenas, nell’area appositamente dedicata all’Health Technology Assessment, è possibile consultare i report che sono stati prodotti dall’agenzia.
Quest’area del sito presenta una breve definizione dell’HTA e una breve sintesi delle iniziative messe in atto dall’agenzia riguardo a questa attività.
All’interno dell’area definita “Attività HTA” vi è una breve descrizione del processo di valutazione e si definisce cosa si intende per “Tecnologia sanitaria”.
In questa sezione alla voce “Report HTA”, vi è l’elenco di tutti i report che l’agenzia ha prodotto negli anni. I report sono otto, e il primo è stato pubblicato nel Settembre 2008 mentre l’ultimo risale al Settembre 2012. Tutti i report sono tradotti o interamente redatti in lingua inglese.
Sul sito in questa area è presente il link per permettere di segnalare tecnologie che secondo la propria valutazione dovrebbero essere sottoposte ad un processo HTA. La segnalazione può essere compilata da cittadini privanti, Ministero della Salute, Istituto Superiore di Sanità, Regioni o Province autonome, Agenzie regionali, Università, società medico-scientifiche, Aziende Sanitarie, associazioni di imprese di settore, associazioni di pazienti o cittadini e produttori/distributori.
Quindi l’Agenzia sulla base di queste segnalazioni e dopo aver stabilito le priorità avvierà un processo di valutazione HTA che si concluderà con la redazione di un report.
Come già detto nei precedenti capitoli esistono delle linee guida per svolgere l’attività di valutazione, per redigere i report e per valutare anche la loro qualità.
Dalla content analysis dei report pubblicati dall’ Agenzia è emerso che tutti i report seguono una struttura ben definita che però non è la stessa in tutti i report perché essa cambia a seconda delle dimensioni analizzate. Tuttavia la struttura dei report è più o meno conforme alle linee guida previste dall’EUR-ASSESS. Infatti, in tutti i report viene esplicitata la policy question, che poi è tradotta nelle research question, c’è una sezione dedicata alla descrizione del background del problema preso in considerazione e le conclusioni e le raccomandazioni. La parte centrale è quella che cambia in ogni report a seconda di come è stata condotta l’analisi e quali sono state le dimensioni di interesse. Inoltre, in tutti i report viene rispettata l’esigenza di trasparenza attraverso una chiara descrizione di come le fonti sono state reperite e selezionate e di come è stato condotto il processo di valutazione.
93 Infatti tutti i report si aprono con l’esplicitazione degli autori,definendo l’autore di riferimento, gli esperti, che hanno partecipato al lavoro, i revisori esterni, coloro che si sono occupati delle ricerche bibliografiche. Quindi questa sezione iniziale rispetta ampiamente le linee guida EUR-ASSESS ma anche i principi della Checklist INAHTA che prevede che siano fornite queste informazioni preliminari.
Poi la struttura si articola nei seguenti punti:
La prefazione (non presente in tutti i report),nella quale viene esplicitato: chi ha commissionato il report, che in tutti i casi è risultato essere il Ministero della Salute,o la Commissione Unica Dispositivi Medici (CUD), la tecnologia oggetto di valutazione , e infine i risultati con un breve commento.
Il sommario,nel quale si rendono note le dimensioni valutate (per esempio: sicurezza,impatto economico,efficacia), poi si descrive in breve la malattia che la TS andrà a trattare e le possibili alternative presenti (se l’obiettivo del report è quello di stabilire un confronto). Infine viene esplicitato brevemente l’obiettivo,le fonti di ricerca e i risultati e conclusioni del report.
La sintesi, nella quale viene inquadrato il problema clinico e la popolazione target, viene descritta la tecnologia, i metodi alternativi e eventuale alternativa di confronto scelta, con le relative motivazioni. Poi viene esplicitata la policy question che viene poi tradotta in domande di ricerca. Infine viene descritto come è stato effettuato il processo di raccolta dei dati e di analisi, con i relativi risultati,discussione e raccomandazioni in breve.
Poi il report continua con la suddivisione in determinate sezioni che di solito risultano essere almeno sei. Le prime due sezioni sono sempre presenti in tutti i report:
BACKGROUND/INTRODUZIONE: in questa parte viene ampiamente descritto il contesto di riferimento del problema, esponendo l’aspetto clinico, cioè descrivendo la malattia, le caratteristiche della popolazione target, e i dati epidemiologici.
TECNOLOGIA, PROCEDURE, MISURE E ALTERNATIVE, in questa sezione viene ampiamente descritta la tecnologia oggetto del report mettendo in luce caratteristiche e modalità di utilizzo abituali e la normativa vigente relativa. Successivamente vengono resi noti i possibili svantaggi nell’utilizzo della tecnologia in questione e viene descritta la o le tecnologie alternative.
94 La parte centrale dei vari report è invece eterogenea in quanto dipende dagli obiettivi