Dopo aver stabilito un ordine di priorità, fra le varie problematiche presentate, ha inizio il processo di valutazione vero e proprio.
Il processo di assessment vero e proprio ha inizio con la definizione di una policy question, che poi verrà tradotta in domande di ricerca (research question) alle quali si dovranno trovare delle risposte.
La tecnologia sarà indagata da diverse prospettive: sicurezza, efficacia ed efficienza, aspetti psicologici, sociali ed etici, aspetti organizzativi e professionali ed infine aspetti economici.
Pertanto è naturale che il processo HTA finirà per coinvolgere diverse tipologie di figure, esponenti di discipline differenti. Inoltre si farà riferimento a vari metodi,teorie, discipline scientifiche e approcci di ricerca. Le varie aree di ricerca non rimarranno separate, ma l’una influenzerà l’altra. Un esempio è l’interazione fra aspetti organizzativi ed economici. Poi avverrà un processo di sintesi e infine verrà redatto un HTA report.
Definizione della policy question e della research question
Una fase importante del progetto HTA è la formulazione del problema, quindi la scelta del metodo, la delimitazione e la pianificazione. Il punto di partenza per la formulazione del problema potrebbe essere ad esempio , l’innovazione dal punto di vista tecnologico, messa a confronto con altre tecnologie attualmente disponibili e utilizzate nel settore sanitario.
54 Dunque, per ogni tecnologia valutata si dovrà definire la cosiddetta policy question,che è la domanda, alla quale i decisori devono dare risposta, basandosi sullo studio svolto secondo la metodologia HTA.
Le questioni di politica sono la base, per quanto riguarda il contenuto HTA e possono essere formulate come segue: “Sulla base delle evidenze a oggi disponibili, è
possibile fornire indicazioni in merito all’utilizzo dell’HIFU per il trattamento del carcinoma prostatico localizzato nell’ambito del Servizio Sanitario Nazionale (SSN)?”.
Per “politica” s’intende il processo che conduce alla formulazione delle scelte all’interno di una certa area, e la decisone è un elemento di questo processo.
Dunque le questioni politiche devono essere domande finalizzate a ottenere una risposta. Successivamente, dovrà essere svolta un’analisi preliminare, ovvero dovranno essere elaborate le informazioni di background, riguardanti la descrizione delle caratteristiche della tecnologia da analizzare e delle alternative possibili, la descrizione della patologia,della condizione clinica, dell’epidemiologia,delle pratiche correnti e l’identificazione del gruppo di pazienti interessati.
Infine verrà definita la research question intesa nella raccolta, nell’analisi e nella sintesi delle evidenze secondo le linee metodologiche fornite a livello internazionale per l’HTA. Le fonti dovranno comprendere studi di letteratura primaria, ma anche l’eventuale letteratura grigia (ovvero letteratura non pubblicata ufficialmente), preesistenti revisioni sistematiche sul tema ed eventuali report già prodotti da altre agenzie o soggetti accreditati a livello internazionale.
Inoltre è opportuno che tali domande HTA siano: chiaramente formulate, rispondibili, limitate nel numero, focalizzate su risultati significativi e in grado di affrontare altre alternative di trattamento rilevanti.
Le research question riguarderanno cinque aree principali: la tecnologia, il paziente, l’organizzazione, l’economia e infine gli aspetti etici.
Anche se durante il processo possono nascere nuove domande, è consigliabile però completare prima tutte le domande inizialmente poste e poi successivamente integrare il progetto con le nuove questioni.
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Elaborazione del protocollo HTA
Dopo aver definito la policy question, deve essere sviluppato un protocollo HTA per stabilire come sarà svolta la valutazione e che sarà fondamentale anche per la redazione dell’HTA report.
Lo sviluppo di tale protocollo prevede due fasi. La prima riguarda il processo di valutazione in se stesso e le modalità con cui verranno raccolte le informazioni necessarie. La seconda fase prevede il completamento del protocollo HTA con la definizione degli aspetti che saranno valutati, quali dati verranno utilizzati, le metodologie di valutazione e il tipo di sintesi che verrà realizzata.
Inoltre, il protocollo stabilirà anche la tempistica e la divisione delle competenze nel gruppo di lavoro. Pertanto, un protocollo definisce come sarà svolto tutto il processo HTA.
Preanalisi
Dopo che il processo HTA è stato richiesto, ed è stato individuato un gruppo target, è necessario svolgere una preanalisi per raccogliere le informazioni basilari utili per avviare il processo HTA. A tal proposito, si possono verificare due diverse situazioni; la prima si riscontra quando è stato possibile fare una ricerca iniziale e raccogliere una documentazione sufficientemente completa. L’altra situazione invece, contempla il caso in cui non è stato possibile ricavare una documentazione sufficiente, in particolare riguardo gli effetti clinici della tecnologia. In questo caso è necessario attuare una ricerca primaria per colmare le lacune e il processo si baserà prevalentemente su opinioni di esperti fino a che non sarà disponibile una migliore base documentata.
Nella maggior parte dei casi, la parte di documentazione mancante riguarda soprattutto gli aspetti legati al paziente/utente o i fattori organizzativi. Per colmare queste lacune si possono visitare i luoghi in cui la tecnologia è utilizzata o richiedere l’opinione di esperti. Le informazioni che sarà necessario raccogliere in questa fase preliminare riguarderanno essenzialmente: il contesto di interesse, per approfondire la natura del problema,il gruppo target,ovvero le persone cui la valutazione farà riferimento e la tecnologia oggetto di valutazione. Queste informazioni di background aiuteranno a tradurre la policy question in research question. Potranno inoltre risultare utili, le informazioni aggiuntive derivanti
56 dai dati raccolti routinariamente, pareri di esperti e pazienti al fine di meglio comprendere lo situazione corrente relativa alla tecnologia.
Dunque, dopo che un problema HTA è stato esplicitato, occorre assicurarsi di avere un’idonea base documentale per avviare un processo HTA, ma anche verificare se siano stati realizzati precedenti rapporti HTA che riguardano il medesimo tema preso in considerazione. Pertanto per iniziare è opportuno porsi le seguenti domande:
C’è una documentazione sufficiente sugli effetti in forma di meta analisi o recensioni?
In alternativa, c’è un numero sufficiente di studi clinici controllati di buona qualità?
Ci sono già disponibili HTA o altri tipi di rapporti a livello nazionale o internazionale?
Gli studi disponibili a livello nazionale o internazionale sono pubblicati in alcuni dei settori delle proposte di HTA?
(M. Mancino,S. Lazzini, 2010)
IDENTIFICAZIONE DEL TARGET
Nell’attività di assessment è necessario stabilire il gruppo target per un possibile HTA e questo è fondamentale per redigere la relazione finale.
Possibili gruppi target sono:
Politici e funzionari a livello nazionale o regionale Pianificatori a livello regionale e livello ospedaliero Gestione gruppi ospedale a livello di dipartimento Le organizzazioni e le aziende
I medici del sistema sanitario e nel settore assistenziale Il pubblico in generale
(M. Mancino,S. Lazzini,2010)
In generale si possono raccogliere gli utenti di un report HTA in tre gruppi. Gli
amministratori che si servono del report HTA come un documento linea guida per
stimolare i dibattiti e orientare le politiche di governo dell’azienda sanitaria. In questo caso l’attività HTA sarà alla base di decisioni che riguarderanno: l’eliminazione di alcuni
57 servizi o tecnologie, la rivalutazione di programmi esistenti, l’implementazione di determinati servizi o programmi, il finanziamento per l’acquisizione di nuove tecnologie. L’altro gruppo interessato all’attività HTA è costituto dai medici, che a un livello clinico pratico utilizzeranno il report HTA come base per i dibattiti che vertono su specifiche questioni e per assumere una determinata posizione circa l’identificazione di tecnologie inefficienti, la modifica di pratiche standard,lo sviluppo di linee guida cliniche.
L’ultimo gruppo interessato sono i pazienti, ovvero gli utenti dei servizi sanitari, che utilizzano i report HTA con un differente scopo rispetto ai gruppi precedentemente menzionati. Infatti, i pazienti si servono dei report HTA principalmente per aggiornare le loro conoscenze e assumere posizioni determinate circa questioni di politica sanitaria.
STAKEHOLDERS
Una valutazione HTA è un approccio di ricerca multidisciplinare e che suscita l’interesse di molteplici figure, quindi sarà necessario bilanciare gli interessi delle parti.
Dunque una considerazione importante, in questo processo riguarda i vari interessi contrapposti di coloro che prendono parte a un progetto HTA. Infatti occorre porre particolare attenzione alla possibilità di insorgenza di possibili conflitti d’interesse all’interno di un gruppo di lavoro HTA. Inoltre si dovrebbe cercare di stabilire un equilibrio interno. Tutto ciò dovrebbe essere garantito dall’esistenza di un responsabile organizzativo.
Le categorie di stakeholders interessate sono:
le direzioni aziendali
i decisori politici (assessori, ministri e tutti coloro i quali prendono le decisioni nell’ambito di Agenzie e Regioni);
i professionisti e tutti i fornitori di assistenza
i ricercatori e le società scientifiche
l’industria
i pazienti e i caregivers
la comunità in generale e i portatori di conoscenza ( medici e società). (Segretariato scientifico dell’Health Policy Forum SIHTA, 2011)
Ciascun stakeholder è rilevante perché in grado di attribuire un determinato valore alla tecnologia in questione e fornirà degli input al processo HTA. In particolare si possono
58 identificare ruoli diversi per le varie tipologie di stakeholders. Infatti essi possono assumere un ruolo decisionale,oppure solo consultivo o informativo.
Una volta creato un gruppo di lavoro è necessario stabilire una solida cooperazione all’interno. Inoltre l’organizzazione dovrà definire una dichiarazione di composizione (OMS) e la distribuzione del lavoro.
Per creare il gruppo di lavoro è necessario considerare tutti i campi toccati dalla tecnologia in questione e quindi coinvolgere tutte le personalità necessarie.
Poi è necessario programmare il coinvolgimento di tutti i membri e se il gruppo è grande si possono formare anche dei sottogruppi per ogni elemento specifico HTA. Tuttavia se si sceglie questa forma organizzativa sono necessarie riunioni periodiche per esigenze di coordinamento.
Nella gestione del progetto ci sono quattro aree di responsabilità (M. Mancino,S. Lazzini, 2010):
Gestione del processo:creare risultati che sono rilevanti per l’ambiente
Controllo e gestione delle attività: una conoscenza approfondita degli obiettivi, del follow-up e della reazione proattiva per quanto riguarda la soluzione del compito
Gestione interna: coordinare il lavoro in team di progetto, essere responsabile degli incontri e ispirare i membri del team di progetto;
Gestione esterna: contatto con il responsabile del progetto e le parti interessate compreso il gruppo di riferimento.
Ogni gruppo di lavoro sarà costituito da personale in relazione al particolare aspetto della tecnologia in questione. Inoltre l’obiettivo, che ciascun gruppo dovrà fare in modo di raggiungere, è quello di raccogliere i diversi punti di vista delle parti interessate e non quello di raggiungere una decisione.
Poi si svolgeranno riunioni periodiche per valutare lo stato di avanzamento del progetto, la distribuzione dei compiti e il coordinamento.
IL PROBLEMA MEDICO, DEFINIZIONE DELLA TECNOLOGIA E REVISIONE Dopo aver definito la policy question è necessario formulare il problema medico verso cui la tecnologia è rivolta. Il problema medico dovrebbe essere descritto rispettando le caratteristiche della tradizione medica. Pertanto la descrizione dovrà comprendere: l’eziologia
59 e la patogenesi della malattia, l’incidenza, la sintomatologia, i fattori di rischio, lo stadio, i percorsi, la prognosi e le conseguenze (M. Mancino, S. Lazzini, 210). Inoltre la descrizione qualitativa potrà essere integrata con una descrizione quantitativa che potrà comprendere per esempio: numero di pazienti influenzati dalla tecnologia o numero di pazienti che possono trarre beneficio dalla tecnologia.
Successivamente sarà necessaria una precisa descrizione della tecnologia oggetto di valutazione, che è indispensabile per delimitare il campo di analisi in modo preciso,e fondamentale per la fase nella quale si andrà alla ricerca delle evidenze.
Dopo aver delimitato precisamente il campo di analisi, ovvero aver individuato e descritto precisamente la tecnologia oggetto di valutazione, è necessario svolgere una revisione . Questa fase consiste nell’individuare possibili tecnologie alternative o nuovi metodi che sono stati messi a punto per risolvere il problema clinico in questione. Pertanto poi sarà necessario che nel processo di valutazione, la tecnologia in questione venga confrontata con le alternative trovate tramite la revisione.
La ricerca delle evidenze
Le research question che sono state formulate precedentemente, riguarderanno principalmente cinque aree di ricerca, attraverso le quali la tecnologia in questione sarà indagata sotto ogni prospettiva. Quindi, poiché un report HTA dovrà contenere una valutazione multidisciplinare, le aree di ricerca indagate saranno: la sicurezza, l’efficacia, gli aspetti psicologici,sociali ed etici, gli aspetti organizzativi e professionali ed infine gli aspetti economici.
Per ciascuna area di ricerca verranno raccolti dei dati, verrà fatta un’analisi delle evidenze e infine verrà elaborata una sintesi di tali evidenze.
Per l’analisi e la valutazione di ciascuna dimensione indagata, si ricorre alla revisione sistematica dei dati scientifici della letteratura, che spesso devono essere completati con l’analisi dei dati provenienti da altre informazione primarie o fonti di dati.
Gli studi richiedono notevoli risorse in termini economici, sia per il personale coinvolto che per il tempo impiegato. Per tale motivo gli studi dovrebbero essere condotti solo se la letteratura scientifica non è in grado di rispondere alla domanda di ricerca o se non esistono studi simili.
Nel valutare una tecnologia quindi, è necessario prima di tutto, l’analisi della letteratura scientifica. Le fonti comunemente più usate sono le banche dati come Medline, Embase e la
60 documentazione per quanto riguarda studi sperimentali primari (quindi frutto di ricerche originali) e di letteratura secondaria. Inoltre potrà essere utile anche effettuare una ricerca con Scholar, al fine di reperire letteratura accademica, e con Google per controllare l’esistenza di letteratura grigia (ovvero non pubblicata ufficialmente), che può essere rinvenuta nei siti di produttori di farmaci o di apparecchiature elettro-medicali.
Successivamente sarà opportuno selezionare i dati raccolti attraverso una definizione dei criteri di inclusione/esclusione. Tali criteri devono essere sempre definiti in modo da evitare pregiudizi nella selezione dei dati raccolti. Pertanto nella definizione di tali criteri si deve tenere conto delle caratteristiche dei pazienti,della malattia,della tecnologia etc.
Poi, la selezione potrà avvenire semplicemente basandosi sulla lettura degli astratti o dei titoli degli articoli e quindi questi verranno distinti in rilevanti e non rilevanti.
Successivamente gli studi rilevanti verranno ordinati, e quelli validi verranno valutati qualitativamente. La documentazione selezionata, perché ritenuta rilevante e di qualità, subirà un’ulteriore discriminazione, in quanto verranno esclusi tutti quei dati che non risultano rilevanti per rispondere alle specifiche research question, sebbene a un primo impatto erano stati giudicati tali dalla lettura dell’astratto.
Nella raccolta delle evidenze, è importante evitare il bias di lingua, ovvero l’esclusione della documentazione trovata solo perché non è in lingua italiana o inglese. Ogni progetto HTA deve considerare anche le fonti internazionali, in quanto è importante includere gli studi e le conoscenze maturate in altri Paesi.
Dunque sarà opportuno compiere degli sforzi affinché il criterio linguistico costituisca sempre meno un criterio di esclusione della letteratura raccolta.
Dunque la ricerca e selezione della letteratura dovrà essere:
Sistematica Comprensiva Non condizionata Sensibile Specifica (T. Jefferson, M. Cerbo,2012)
Poi è molto utile integrare le evidenze raccolte nei modi precedentemente descritti, con i dati provenienti da registri di trial. I trial sono studi sperimentali per lo più condotti su essere umani in condizioni d’incertezza sugli effetti del farmaco o dell’intervento. Infatti i dati provenienti dai trial si mostrano talvolta, statisticamente più consistenti dei dati di letteratura,
61 anche se è necessario tenere in considerazione i diversi standard adottati nella realizzazione di un trial.
Altro strumento molto importante per la raccolta delle evidenze sono i registri, utili soprattutto per la ricerca sugli esiti, in particolare nel campo dei dispositivi impiantabili (per esempio i dispositivi ortopedici). Tali registri possono essere utilizzati per valutare l’efficacia dei diversi modelli impiantati, tenendo conto della pratica clinica reale. Infatti molte tecnologie vengono immesse sul mercato subito dopo l’acquisizione del marchi CE, senza però una primaria valutazione di efficacia della tecnologia. Un problema rilevante per i sistemi sanitari è la diffusione indiscriminata delle TS in uno stadio troppo precoce, senza la disponibilità di adeguate evidenze di efficacia/sicurezza (N. Cartabellotta,2010).
Questo fa si che solo successivamente tali tecnologie vengano abbandonate perché si sono dimostrate inefficaci. Dunque a tal proposito questi registri possono essere molto utili per colmare questa lacuna e per fornire una valutazione comparativa delle performance delle diverse tipologie di tecnologie.
Successivamente, è opportuno fare una valutazione della qualità scientifica della letteratura consultata e selezionata, e infine è importante anche fare delle considerazioni in merito alla trasferibilità dei risultati.
Il passo successivo, consiste nel separare le prove che provengono dalla letteratura scientifica e quelle che invece provengono da altre fonti di dati, selezionare le aree in cui i dati sono deboli o mancano del tutto. Poi si dovranno interpretare le ricerche, valutarle e considerare eventuali errori o inesattezze.
Le ricerche in letteratura prese in considerazione, poi dovranno anche essere opportunamente descritte con l’utilizzo di tabelle e dovranno essere svolte delle metanalisi, ovvero una valutazione e una sintesi sistematica di un problema , basata sui risultati di molti studi indipendenti.
Infine, verranno svolte le revisioni sistematiche che hanno lo scopo di riassumere in modo efficiente le conoscenze su cui basare le decisioni, perché forniscono un quadro sintetico, ma esauriente dello stato della ricerca riguardo alla tecnologia in considerazione, la valutazione dei metodi utilizzati negli studi primari e la misura dell’effetto di un trattamento in diversi contesti. Pertanto, esse consentono di valutare se le prove raccolte sono sufficienti o se è necessario condurre altri studi.
Le revisioni sistematiche si differenziano dalla tradizionale ricerca della letteratura scientifica, in quanto esse seguono dei protocolli standard e quindi non si basano esclusivamente sul giudizio dell’autore nella selezione degli studi. Questi protocolli standard prevedono:
62 esaustività della ricerca degli studi, la valutazione della qualità degli studi da includere e la possibilità di sintetizzare quantitativamente i risultati attraverso le metanalisi.