Valutare le tecnologie in Sanità. Quali prospettive per l'Health Technology Assessment

UNIVERSITA’ DEGLI STUDI DI PISA

DIPARTIMENTO DI ECONOMIA E MANAGEMENT

Corso di Laurea Magistrale in Strategia Management e Controllo

Curriculum “Controllo di Gestione e Costi Performance”

Tesi di Laurea

Valutare le tecnologie in Sanità. Quali prospettive per l'Health

Technology Assessment

Relatore

Prof. Simone Lazzini

Candidata

Francesca Carrera

2

Sommario

Introduzione ... 4

CAPITOLO I ... 7

1.1 La definizione di HTA ... 7

1.2 Riferimenti storici e origini HTA ... 9

Organizzazioni nazionali e internazionali e società scientifiche di HTA ... 12

1.3 L’HTA in Italia ... 14

1.4 I pilastri dell’HTA ... 17

1.5 Funzioni dell’HTA ... 27

1.6 Elementi di valutazione nell’HTA ... 29

1.7 Strumenti di valutazione nell’HTA ... 34

1.8 Risultati dell’HTA e divulgazione ... 38

1.9 L’HTA nelle Aziende ospedaliere italiane ... 43

CAPITOLO II ... 48

2.1 Un ponte fra scienza e decisioni ... 48

2.2 Priority setting... 51

2.3 Conduzione della valutazione ... 53

Definizione della policy question e della research question ... 53

Elaborazione del protocollo HTA ... 55

Preanalisi ... 55

La ricerca delle evidenze ... 59

2.4 L’analisi economica ... 62

Elaborazione della bozza dell’HTA report ... 71

Report ... 72

2.5 Gli standard ... 74

2.6 Check List INAHTA ... 79

3

3.1 Introduzione ... 84

3.2 AGENAS ... 84

Iniziative dell’AGENAS dal 2007 ... 87

HTA report dell’AGENAS ... 92

3.3 Policlinico A. Gemelli di Roma ... 99

HTA report dell’UVT del Gemelli ... 100

3.4 Conclusioni ... 103

4

Introduzione

Le continue innovazioni tecnologiche sanitarie e della conoscenza medica stanno aprendo nuovi orizzonti nella prevenzione e cura dello stato di salute della popolazione nei paesi con economie più evolute. Gli erogatori di servizi sanitari stanno migliorando le perfomance in termini di output e out come clinici tramite l’adozione di nuove pratiche mediche e tecnologiche innovative (Lettieri E., Masella C., 2006).

Gli investimenti finanziari sono insufficienti a soddisfare l’incremento stabile dei bisogni e della domanda che stanno crescendo in modo molto più veloce delle risorse disponibili. Pertanto il risultato è che la spesa sanitaria è in continua crescita e sempre più fuori controllo. Le cause di questo incremento sono riconducibili a tre fattori tra loro correlati:

 Invecchiamento della popolazione: grazie al miglioramento della qualità della vita, l’età media e la prospettiva di vita è notevolmente aumentata, ma tale circostanza ha anche avuto un risvolto negativo, quale l’aumento del verificarsi di malattie croniche che influiscono notevolmente sui costi del SSN;

 Presenza di nuove malattie: la sanità del XXI pur non dovendo combattere con le malattie tipiche del secolo scorso oramai debellate, si trova a fare i conti con nuove patologie insorte anche a causa dell’inquinamento e grazie al benessere;

 Introduzione di nuove tecnologie: quando un nuovo farmaco o un altro tipo di tecnologia medica vengono creati e approvati per l’uso, vengono attivati nuovi bisogni.

Il trade-off, tra guadagno in termini clinici e aumento dei costi, mette in chiara evidenza la necessità e responsabilità di definire politiche sanitarie che supportino i vari decisori sanitari nel processo di selezione e adozione di una tecnologia sanitaria. Dunque è necessario adottare quelle sole tecnologie che siano realmente in grado di garantire una reale corrispondenza tra benefici incrementali e sostenibilità economica. A tal fine, nei decenni scorsi sono stati condotti studi di Health Technology Assessment a supporto del processo di valutazione e selezione di nuove tecnologie sanitarie.

L’Health Technology Assessment (HTA) può essere concepito come un processo volto a fornire a coloro che hanno potere decisionale in ambito sanitario, informazioni sul possibile impatto e sulle possibili conseguenze derivanti dall’introduzione di una nuova tecnologia o di significativi cambiamenti intervenuti in una vecchia (S. Lazzini, S. Ponzo, 2012).

5 Dopo una prima fase in cui gli studi di HTA si sviluppano prevalentemente a livello di politica sanitaria, successivamente i suoi ambiti di utilizzo si sono ampliati, comprendendo il supporto ai processi decisionali a livello aziendale, elaborando degli studi che si differenziano per l’oggetto, le metodologie utilizzate e gli approcci seguiti.

Dal punto di vista applicativo, però è possibile constatare come le metodologie HTA sono ancora difficilmente replicabili e standardizzabili. I report di HTA a livello aziendale hanno una valenza spesso episodica e frammentaria e inoltre appaiono scarsamente integrati con il sistema di programmazione e controllo nonché con il sistema di remunerazione delle prestazioni (S. Lazzini, S. Ponzo, 2012).

Tuttavia si possono rinvenire dei casi in cui l’HTA è stato adottato stabilmente come metodo per il supporto del processo decisionale.

La continua pressione sia del sistema industriale, sia dei pazienti, sempre più informati ed esigenti, spinge i decisori sanitari ad adottare alcune tecnologie sanitarie senza una chiara evidenza reale del costo-efficacia. Dunque i sistemi sanitari propendono verso uno squilibrio della bilancia costi-benefici, favorendo spesso uno dei due obiettivi rispetto all’altro. Pertanto sono necessari studi di HTA rilevanti e tempestivi affinché i decisori sanitari possano servirsene per condurre politiche sanitarie a sostegno o a penalizzazione delle varie tecnologie sanitarie che vengono proposte. Inoltre, il decentramento dell’autonomia decisionale dal livello dei regolatori nazionali e regionali a quello degli erogatori va a rafforzare le riflessioni precedenti, sempre salvaguardando però la coerenza fra obiettivi del sistema sanitario e quelli del singolo attore. Nello scenario attuale, caratterizzato da risorse finite e scarse è fondamentale finanziare solo quegli interventi sanitari che siano realmente positivi dal punto di vista della bilancia costi-benefici. L’HTA si prefigge lo studio sistematico delle proprietà ed effetti delle tecnologie sanitarie sulla società,con particolare enfasi sugli effetti indesiderati, indiretti o posticipati nel tempo (Lettieri E., Masella C., 2006). Uno studio di HTA considera le caratteristiche tecniche, della sicurezza clinica, dell’efficacia teorica ed operativa, degli impatti economici, sociali, legali, etici, politici. Nello specifico la valutazione presenta due fasi: nella prima si valuta la coerenza tra tecnologia oggetto della ricerca, e il contesto socio-tecnico attuale e futuro; nella seconda si intende comprendere se tale tecnologia crei valore per la collettività e se sia la scelta migliore rispetto alle altre alternative tecnologiche. Quest’ultima fase è conosciuta anche come valutazione economica di una tecnologia sanitaria. Come si può comprendere dalle riflessioni precedenti, la valutazione di una tecnologia sanitaria è particolarmente articolata in quanto comprende la misura dell’efficacia clinica teorica,

6 dell’efficacia clinica operativa e infine dell’efficienza reale e dell’accessibilità. Infine, bisogna considerare che il concetto di “costo” in sanità è molto più ampio che in un contesto industriale. Le risorse consumate non fanno riferimento solo ai costi legati ai materiali,al personale,alle tecnologie e alle infrastrutture, ma anche ai costi sostenuti dalla collettività in termini di mancata produzione di Prodotto interno lordo (Pil), per uno stato di salute non adeguato.

Nel presente lavoro quindi verrà inizialmente presentata la metodologia di valutazione HTA. Nel primo capitolo l’HTA viene definito, ripercorrendo il suo processo evolutivo, descrivendo le sue funzioni, i principi e la sua diffusione nella Aziende ospedaliere italiane. Nel secondo capitolo viene analizzato in dettaglio tutto il processo di valutazione, focalizzando l’attenzione sul processo di reporting e relativi standard. Infine, nell’ultimo capitolo sono stati presi in considerazione due enti che si occupano di realizzare HTA report l’Agenas e l’UVT del Policlinico Gemelli di Roma. Dunque, sono stati analizzati i report prodotti da tali istituzioni svolgendo una content analysis, per poter effettuare un confronto.

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CAPITOLO I

1.1 La definizione di HTA

Oggi esistono molteplici definizioni dell’Health Technology Assessment. Tale pluralità è dovuta probabilmente alle numerose attività comprese nell’HTA e alla pluralità di organismi che si sono occupati e che si occupano di questo argomento. Alcune definizioni si basano sulle metodologie utilizzate, altre si focalizzano sugli aspetti della ricerca, ed altre ancora si focalizzano sulle attività di chi valuta le tecnologie. La traduzione letterale è “valutazione delle tecnologie sanitarie”, ma è possibile anche trovare una definizione funzionale, ossia “metodologia per valutare le prestazioni sanitarie (fornite o disponibili) per gestire in modo più funzionale l’assistenza ai cittadini” e infine una definizione tecnica “valutazione sistematica di procedure e tecnologie impiegate nell’assistenza sanitaria, messa in atto raccogliendo e valutando le conoscenze e i dati della ricerca in materia,riassumendoli in un apposito rapporto,fornendo tutti i suggerimenti operativi necessari per il sistema sanitario”.

Una delle definizione più diffuse a livello internazionale è quella che definisce l’HTA come

“ The systematic evaluation of the properties, effects and/or other impacts of health care technology” (International Society of Technology Assessment in Health Care, 2002). Si tratta quindi di un metodo di ricerca che esamina in maniera sistematica le proprietà, gli effetti e/o altri impatti delle tecnologie sanitarie, al fine di valutare gli effetti sulla salute e sulla disponibilità e distribuzione delle risorse di una tecnologia sanitaria.

La Carta di Trento1 definisce l’HTA come “ La complessiva e sistematica valutazione multidisciplinare (descrizione,esame,giudizio) delle conseguenze assistenziali, economiche, sociali ed etiche provocate in modo diretto e indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione. Tradizionalmente essa rappresenta il ponte tra il mondo tecnico e scientifico e quello dei decisori”. La metafora dell’HTA come “ponte” tra evidenze e decisioni di politica sanitaria è molto significativa in quanto evidenzia in modo molto efficace il ruolo dell’HTA, che fa da tramite tra ricerca scientifica e potere decisionale ai vari livelli: nella definizione delle politiche sanitarie (livello macro), nella pratica

8 sanitaria, basate sulle migliori evidenze scientifiche. Senza il supporto di evidenze scientifiche la valutazione delle tecnologie sanitarie avverrebbe senza una base razionale con un impatto negativo sull’uso appropriato delle risorse disponibili.

Altre definizioni diffuse e consolidate a livello internazionale sono riportate di seguito. ‘‘Any process of examining and reporting properties of a medical technology used in

health care, such as safety, efficacy, feasibility, and indications for use, cost, and cost-effectiveness, as well as social, economic, and ethical consequences whether intended or unintended’’ (Institute of Medicine, Washington DC, 1985).

“Health technology assessment (…) is a structured analysis of health technology, a set of related technologies, or a technology-related issue that is performed for the purpose of providing input to a policy decision” (US Congress, Office of Technology Assessment;

1994).

Dunque l’HTA è un approccio multidisciplinare e multidimensionale per l’analisi delle implicazioni cliniche, assistenziali, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali di una tecnologia sanitaria (apparecchiature biomedicali,dispositivi medici,farmaci,procedure cliniche,ecc.), attraverso la valutazione di più dimensioni quali l’efficacia, la sicurezza, i costi, l’impatto sociale e organizzativo. L’obiettivo dell’HTA è valutare gli effetti reali e/o potenziali della tecnologia, sia a priori sia durante l’intero ciclo di vita, nonché le conseguenze che l’introduzione o l’esclusione di un intervento hanno per il sistema sanitario, l’economia e la società.

In sintesi l’HTA intende valutare il contributo di una tecnologia, in assoluto e in relazione ad altre tecnologie, quando calata in un percorso assistenziale (T. Jefferson, M. Cerbo, 2012).

Oggi è possibile affermare che l’HTA non risulta essere solo un nuovo campo di ricerca (Battista e Hodge, 1999), essendo quattro le caratteristiche che lo distinguono dalla mera ricerca:

 Il particolare orientamento politico: l’Hta mira alla produzione e alla diffusione d’informazioni che sono il frutto di studi scientifici a supporto delle decisioni di politica sanitaria;

 Il contenuto ed il processo, di carattere multidisciplinare: caratteristica peculiare nella valutazione delle tecnologie sanitarie;

 L’integrazione multidisciplinare, raggiunta anche facendo una sintesi delle informazioni;

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 L’importanza,riconosciuta dai soggetti coinvolti nella valutazione delle tecnologie, della diffusione e comunicazione dei risultati non solo nell’ambito della comunità scientifica, ma anche verso più ampie categorie di fruitori (ad es. i cittadini).

L’HTA è un’attività che utilizza informazioni e conoscenze appartenenti a vari settori al fine di valutare le tecnologie in maniera più completa, e in particolare analizza le implicazioni e conseguenze da diverse prospettive: medica, organizzativa, etico,economico,sociale ecc.

Pertanto l’HTA non è semplicemente un insieme di metodi, ma una vera e propria filosofia di governo per un sistema sanitario (Censis,Forum per la ricerca Biomedica, 2010).

Esistono molteplici definizioni, anche perché questa metodologia deve mantenere un giusto grado di flessibilità, pertanto una definizione rigida dei rispettivi confini condannerebbe ogni organismo incaricato della valutazione delle tecnologie sanitarie, e lo stesso processo di valutazione, a non produrre alcun effetto in quanto i confini devono essere ridefiniti ogni volta per una nuova tecnologia sottoposta a valutazione.

1.2 Riferimenti storici e origini HTA

A partire dagli anni ’80 e ’90, si avvertì in tutti i paesi industrializzati la necessità di realizzare politiche orientate alla razionalizzazione dell’uso delle risorse rendendo più efficienti le organizzazioni erogatrici dei servizi. Per far fronte a questo si è realizzato a livello internazionale uno spazio di ricerca multidisciplinare conosciuto con il nome di “Health Technology Assessment” che tradotto in italiano significa “valutazione delle tecnologie sanitarie”.

L’HTA, però nasce anni prima, alla fine degli anni ’60 negli Stati Uniti sulla scia di innovazioni tecnologiche epocali che offrivano nuove opportunità diagnostiche e terapeutiche, ma che richiedevano importanti investimenti di risorse. Infatti nel corso degli anni ’50, negli Stati Uniti, i decision makers iniziarono ad avvertire l’esigenza di disporre

10 di un metodo condiviso capace di valutare le conseguenze di un qualsiasi progetto che richiedesse l’investimento di importanti risorse pubbliche. Si avvertiva la necessità non solo di accertarsi della bontà di un progetto prima della sua concreta realizzazione, ma di valutarne la superiorità rispetto ad altri di tipo alternativo. Dunque fu creata nel 1965 una commissione scientifica avente il compito di produrre informazioni di natura scientifica e tecnica per fornire un supporto alle decisioni politiche caratterizzate da enormi investimenti. Da questa attività derivò il Technology Assessment (Ta), inteso come un insieme flessibile di metodi, in evoluzione, da adattare ai compiti ed agli obiettivi specifici di ciascuna valutazione.

Il termine “Technology Assessment” è stato introdotto nel 1967 al Congresso degli Stati Uniti da un italiano, Emilio Daddario, membro del comitato sulla scienza e astronautica, il quale sottolineò lo scopo principale del TA, ovvero essere al servizio del “policy-making”:

“Technical information needed by policymakers is frequently not available, or not in the right form. A policymaker cannot judge the merits or consequences of a technological program within a strictly technical context. He has to consider social, economic, and legal implications of any course of action” (US Congress, House of Representatives 1967).

Nel corso degli anni ’70, con lo sviluppo del settore sanitario e la presenza di innovazioni tecnologiche importanti che offrivano nuove opportunità diagnostiche e terapeutiche, ma richiedenti rilevanti investimenti di risorse, si estende l’uso del Ta in campo sanitario, quindi nasce e si diffonde l’HTA.

Pertanto il bisogno di trovare moderne tecniche di valutazione delle innovazioni tecnologiche al fine di misurare il loro impatto economico e i potenziali benefici, portò alla creazione nel 1972, dell’Office of Technology Assessment (OTA). Tale organismo aveva il compito di fornire ai membri del congresso, relazioni oggettive sull’impatto economico e sociale conseguente all’applicazione delle nuove tecnologie in campo medico, delle telecomunicazioni, dei trasporti e di ogni altro settore importante per gli Stati Uniti. Nel 1995, dopo ventiquattro anni di attività svolta, l’OTA venne eliminato con il taglio dei suoi finanziamenti. In seguito alla sua chiusura sono comunque nate altre agenzie con simili compiti, fra cui la Agency for Healthcare Research and Quality, la cui missione è quella di indagare l’accesso ai servizi da parte dei cittadini, i costi sanitari e gli esiti.

Negli anni ’80, con l’aumento dei costi per l’assistenza sanitaria, dovuto in parte anche all’introduzione delle innovazioni tecnologiche, è cresciuta ulteriormente l’esigenza di

11 avere informazioni adeguate per assumere decisioni di politica sanitaria per un corretto utilizzo delle risorse finanziarie.

Parallelamente all’esperienza americana, tra la fine degli anni ’80 e gli anni ’90 sono nate numerose agenzie di HTA in Europa e finanziate principalmente con risorse pubbliche dai governi centrali e regionali. Ne sono un esempio il Comitato nazionale svedese per la valutazione delle scelte tecnologiche (SBU) istituito nel 1987, oppure il Cedit che fu istituito in Francia nel 1982, con il compito di supportare le decisioni in ambito tecnologico del direttore del distretto sanitario di Parigi.

E’ però soprattutto nel Quebec, in Catalogna e nel Regno Unito che negli anni ’90 nascono e si affermano le grandi Agenzie pubbliche di Health Technology Assessment che aprono la strada allo sviluppo tumultuoso di questa attività in tutto il mondo. Ad oggi tra i grandi paesi del mondo occidentale industrializzato, sono più di 40 quelli che si sono dotati di Agenzie pubbliche o indipendenti di HTA.

Ciò non significa che non si sia sviluppato in Italia un importante e qualificato movimento culturale e tecnico a supporto di un adeguato meccanismo decisionale sulle tecnologie in sanità, ma che ancora non si è provveduto con una risposta organizzativa forte e strutturata a questa necessità (W. Ricciardi, G. La Torre, 2010).

Il punto di partenza fu nel 1979 con il primo workshop sulla valutazione di tecnologie sanitarie a cui seguì dopo pochi anni una conferenza intitolata “Economic Evaluation of Health Care Technologies”. In seguito dalla collaborazione USA-Europa nacque la prima rivista internazionale di HTA: “International Journal of Technology Assessment in Health Care”. Nel 1985, poi venne creata la società internazionale di valutazione delle tecnologie sanitarie, prima ISTAHC (International society for Health Tecnology Assessment in Health care) e poi HTAi (Health Technology Assessment International) che collega tutti gli specialisti che operano nel settore dell’HTA

A livello sovranazionale opera anche un’apposita associazione l’International Network of Agencies for Health Technology Assessment (INAHTA), nata nel 1993 che raggruppa tutte le agenzie ed i vari enti nazionali che si occupano di valutazione delle tecnologie e rende disponibile sul proprio database i report e gli studi pubblicati. Si tratta di un network internazionale il cui ruolo è informare i suoi membri sulle attività delle diverse agenzie e di promuovere la cooperazione e la condivisione dei metodi di valutazione tramite un forum. Attualmente il network consta di 53 aderenti e propone più di 59000 report e studi in ambito Hta che coprono un arco temporale di oltre un quindicennio.

12 Anche la commisione europea, nel 2004, ha riconosciuto l’importanza della valutazione delle tecnologie sanitarie, attivando il Network Europeo per la Valutazione delle Tecnologie Sanitaie (EUnetHTA, Europen Network for Health Technology Assessment), che raccorda 35 organizzazioni europee.

Organizzazioni nazionali e internazionali e società scientifiche di HTA

L’HTA si è affermato negli ultimi venti anni nell’ambito dei sistemi sanitari dei principali paesi del mondo come approccio che garantisce una valutazione complessiva sistematica e multidisciplinare delle conseguenze assistenziali, economiche, sociali ed etiche, provocate direttamente o indirettamente, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione, funzionando da ponte tra scienza e policy

making.

L’HTA si è rivelato un processo molto utile, in contesti caratterizzati da un continuo incremento della spesa sanitaria, crescente aumento della domanda, e scarsità di risorse economiche e dove dunque, sono necessarie politiche orientate ad un uso razionale delle risorse.

Organizzazioni e agenzie di Health Technology Assessment sono state create in molti paesi.

Per quanto riguarda l’Italia, si è costituita recentemente la Società italiana di Health

Technology Assessment (SIHTA), che riunisce le persone e le organizzazioni interessate a

cooperare per promuovere lo sviluppo scientifico e culturale dell’Health Technology

Assessment nel sistema sanitario italiano.

INAHTA

L’INAHTA è stata istituita nel 1993 e al momento accoglie 46 agenzie provenienti da 24 paesi di tutti e cinque i continenti. L’obiettivo di questa organizzazione è quello di fornire alle agenzie che si occupano di valutazione delle tecnologie sanitarie un forum per l’individuazione e il perseguimento di interessi comuni.

13 La maggior parte delle attività sono coordinate da un segretario, attualmente localizzato presso l’agenzia SBU (Swedish council on Technology Assessment in Health Care), in Svezia. Poi vi è un consiglio di amministrazione eletto per due anni che supervisiona il lavoro del segretario e dei gruppi di lavoro. Le agenzie che ne fanno parte si riuniscono almeno una volta l’anno per discutere di differenti problematiche riguardanti l’Hta.

I report vengono pubblicati regolarmente e messi sul sito web non appena divengono disponibili. Infine l’INAHTA produce anche una newsletter, in tre lingue, per informare sulle iniziative in corso di svolgimento, e sui recenti sviluppi.

HTAi

L’Health Technology Assessment International (HTAi) è stata ufficialmente fondata nel Giugno 2003 durante una conferenza internazionale di Health Technology Assessment tenutasi a Canmore, Alberta, in Canada.

La missione dell’HTAi è quella di sostenere e promuovere lo sviluppo, la comunicazione, la comprensione e l’uso dei processi di valutazione delle tecnologie sanitarie in tutto il mondo, come mezzi di informazione scientificamente fondati e multidisciplinari per il processo decisionale in materia di introduzione di innovazioni efficaci e per garantite l’uso efficiente delle risorse nel settore sanitario.

EUnetHTA

Nel 2004 la Commissione Europea e il Consiglio dei Ministri definirono l’HTA come “una priorità politica”, riconoscendo “una necessità urgente di istituire una rete europea sostenibile sull’ Health Technology Assessment “. Nel 2005 alla richiesta della Commissione, venne data risposta con la formazione di un gruppo di 35 organizzazioni, provenienti da tutta Europa, guidato dal centro danese per l’ HTA a Copenaghen.

La Rete europea per l’ Health Technology Assassment, EUnetHTA, coordina gli sforzi di 29 paesi europei, tra cui 25 membri dell’ Unione Europea, nella valutazione delle tecnologie sanitarie in Europa.

L’obiettivo strategico generale del Network è quello di collegare le Agenzie pubbliche nazionali/regionali di Health Tecnology Assessment, gli Istituti di ricerca e i Ministri della salute, in modo da consentire un efficace scambio di informazione e sostegno per le decisioni di politica sanitari degli Stati membri.

14 Inizialmente, il progetto EUnetHTA è stato co-finanziato della commissione Europea e dai contributi dei membri del Network.

Le relazioni e le informazioni sulle attività di EUnetHTA sono costantemente disponibili su sito web EUnetHAT.

SIHTA

La società Italiana di Health Tecnology Assessment (SIHTA), fondata nel Gennaio del 2007, ha la finalità di diffondere la cultura e la pratica dell’ Health Tecnology Assessment nei comportamenti e nelle scelte di tutti coloro che, in Italia, nell’ ambito dei sistemi sanitari, dell’ università dell’industria e del volontariato, nutrono interessi nell’assistenza sanitaria.

I principi a cui si ispira la SIHTA sono quelli definiti nella Carta di Trento, elaborata dalle organizzazioni aderenti al network italiano di Health Technology Assessment (NI-HTA) in occasione del “primo forum italiano per la valutazione delle tecnologie sanitarie” (Trento 19-21 gennaio 2006).

La SIHTA s’ispira nei principi, alla società scientifica Health Technology Assessment International e ne promuove, in Italia, la missione,gli scopi e gli obiettivi.

1.3 L’HTA in Italia

In un contesto in cui tante regioni sono alle prese con il problema della spesa sanitaria, che costituisce una voce ben rilevante sul bilancio, e dove al contempo, crescono le aspettative dei cittadini rispetto alla qualità delle prestazioni a cui hanno diritto, diventa essenziale trovare nuovi percorsi che consentano di valorizzare al massimo le risorse impiegate. Nonostante ciò, nel nostro Paese lo stadio dell’HTA è ancora precoce; benché a metà degli anni ’80 ci sia stata un’intensa attività di collaborazione tra gli epidemiologi torinesi e l’italo-canadese Renaldo Batista (uno dei padri fondatori dell’Health Technology Assessment), solo nei primi anni ’90 le metodologie HTA hanno iniziato a diffondersi nel nostro Paese. Il d.lgs. 502/1992 indicava fra gli obiettivi generali il controllo della spesa, tuttavia la diffusione delle tecnologie sanitarie, uno dei principali fattori di incremento della spesa pubblica sanitaria, avvenne in modo pressoché incontrollato in molte Regioni italiane. Nel 2003 il Ministero della Salute ha finanziato un progetto che aveva come oggetto la qualità e la sicurezza del SSN, e che realizzò il Network italiano di Health

15 Technology Assessment (NIHTA). Nel Gennaio 2006 è stato organizzato il primo forum italiano per la valutazione delle tecnologie sanitarie, tenutosi a Trento, nel quale i partecipanti, membri del NIHTA, hanno emanato la “Carta di Trento”, nella quale sono stati definiti i principi fondamentali relativi all’HTA:

1. la valutazione delle tecnologie sanitarie deve coinvolgere tutte le parti interessate all’assistenza sanitaria ( CHI ) ;

2. la valutazione delle tecnologie sanitarie deve riguardare tutti gli elementi che concorrono all’assistenza sanitaria (COSA);

3. la valutazione delle tecnologie sanitarie deve riguardare tutti i livelli gestionali dei sistemi sanitari e delle strutture che ne fanno

parte (DOVE);

4. La valutazione delle tecnologie sanitarie deve essere un’attività continua che deve essere condotta prima della loro introduzione e

durante l’intero ciclo di vita (QUANDO);

5. la valutazione delle tecnologie sanitarie è una necessità e una opportunità per la governance integrata dei sistemi sanitari e delle strutture che ne

fanno parte (PERCHE’);

6. la valutazione delle tecnologie sanitarie è un processo multidisciplinare che deve svolgersi in modo coerente con gli altri processi

assistenziali e tecnico-amministrativi dei sistemi sanitari e delle strutture che ne fanno parte (COME).

Le organizzazioni aderenti al Network Italiano di Health Technology Assessment (NI-HTA) auspicano che tali principi possano trovare spazio nei comportamenti e nelle scelte di tutti coloro che nutrono interessi nell’assistenza sanitaria e che il Network Italiano diventi lo strumento per collegare tra di loro le diverse esperienze che via via matureranno in Italia. Nel Gennaio 2007, in occasione del secondo forum tenutosi sempre a Trento, nasce la Società italiana di Health Technology Assessment (SIHTA), basata sui principi definiti dalla “Carta di Trento”, e che riunisce le persone e le organizzazioni interessate a cooperare per promuovere lo sviluppo scientifico e culturale dell’Health Technology Assessment nel Sistema Sanitario nazionale.

L’HTA viene poi esplicitamente menzionato in forma istituzionale per la prima volta nel Piano Sanitario Nazionale 2006-2008, nel quale viene riconosciuto il suo ruolo come

16 supporto ai diversi livelli decisionali del SSN. Il piano attribuisce le funzioni di coordinamento delle attività di valutazione agli organi tecnici centrali del SSN, quali l’Istituto Superiore di Sanità e l’Agenzia Nazionale per i Servizi Sanitari; in particolare viene rilevato che è “necessario che anche in Italia si riconosca che l’Hta è una priorità ed è necessario sviluppare la promozione dell’uso degli strumenti di Hta, mettendo in comune le conoscenze sul tema, già in parte presenti in alcune realtà regionali ed aziendali”.

Dopo tale dichiarazione la Conferenza Unificata per i rapporti tra lo Stato, le Regioni e le Province Autonome ha assegnato all’Agenas (ex Assr) il compito di supportare le regioni nello sviluppo di attività stabili sul fronte dell’Hta in raccordo con il Ministero del Lavoro, della Salute e delle Politiche Sociali.

Il ruolo dell’Agenas verrà ripreso e approfondito nell’ultimo capitolo.

Le reti dell’HTA

Per promuovere lo scambio di conoscenze e la condivisione di esperienze e risultati, è necessario che l’Hta si svolga in un ambito di networking. Alcune reti, che incentivano la collaborazione rispettando competenze e peculiarità sono già attive.

A livello nazionale vi sono:

 accordi di collaborazione Agenas.-Ministero della Salute;

 Sistema nazionale di Horizon Scanning (COTE);

 Piattaforma per lo scambio di informazioni Hta;

 Rete collaborative tra le regioni (RIHTA).

A livello internazionale:

 rete internazionale di 50 agenzie (INAHTA);

 rete europea di produttori di rapporti HTA (EUnetHTA);

 rete internazionale di produttori di rapporti di Horizon Scanning (EuroScan).

L’importanza di una rete dell’HTA si deve anche alla necessità di supportare le agenzie sanitarie dei paesi privi di del know-how sufficiente per implementare una struttura di

17 ricerca dedicata alla valutazione delle tecnologie sanitarie o che non riescono a sostenere il costo di produzione di report originali. Allo stesso tempo l’impegno collaborativo intende evitare la produzione di rapporti sulla stessa tecnologia, favorendo il riuso e l’adattamento di quanto già disponibile.

A questo scopo l’EUnetHTA ha predisposto un adaptation toolkit, per consentire il trasferimento dei risultati di processi di Hta da un contesto a un altro.

E’ sempre necessario tenere presente che date le differenze delle strutture organizzative,del contesto sociale,culturale ed economico e delle caratteristiche demografiche ed epidemiologiche delle diverse realtà, l’analisi HTA di una medesima tecnologia può portare a valutazioni e raccomandazioni differenti nei diversi paesi.

1.4 I pilastri dell’HTA

Come affermato dalla “Carta di Trento” la valutazione delle tecnologie sanitarie deve basarsi su determinati principi:

CHI

La valutazione delle tecnologie sanitarie deve coinvolgere tutti i portatori di interesse ovvero: decisore politico, decisore manageriale, il decisore clinico professionale, il cittadino/paziente e infine l’industria. In linea teorica ci dovrebbe essere una partecipazione di questi soggetti, sia alla fase d’individuazione delle tecnologie da valutare, sia alla valutazione stessa, naturalmente contribuendo con le specifiche conoscenze e competenze e in pieno rigore scientifico e trasparenza. Passare dalla teoria alla pratica però non è così semplice, ed è per questo che l’orientamento consolidato a livello globale è quello di creare agenzie di Health Technology Assessment specificamente dedicate a questo compito.

Nello specifico, per quanto riguarda le figure professionali che possono essere coinvolte, si può affermare che data la varietà di temi affrontati e la gamma di metodi che possono essere usati, è possibile coinvolgere in una valutazione di HTA, diverse tipologie di esperti, come ad esempio: medici, infermieri management dell’ospedale, ingegneri clinici e biomedici, economisti ecc.

COSA

18 Il campo di applicazione dell’HTA è estremamente ampio e non comprende esclusivamente i farmaci e i dispositivi medico-chirurgici che, comunque sono stati i principali oggetti di analisi nelle fasi iniziali di applicazione. Gli ambiti di analisi risultano differenziati a seconda di come viene considerato l’oggetto di analisi e si creano più prospettive di indagine. Un primo filone, di stampo prettamente ingegneristico, ha incentrato il proprio interesse sulle performance tecniche delle attrezzature e sulla portata delle innovazioni tecnologiche in senso stretto. Una seconda prospettiva, riconducibile all’ambito socio-economico privilegia i contributi relativi alle metodologie di valutazione riguardanti la ricadute economiche, organizzative e gestionali derivanti dall’introduzione delle tecnologie.

Un terzo filone, d’impostazione clinica, si sofferma sugli impatti che le tecnologie hanno esercitato sulle procedure chirurgiche e sulle tecniche diagnostiche.

Dunque risulta come, le metodologie HTA siano estremamente duttili e quindi molto utili per dare una risposta ai problemi di valutazione delle nuove tecnologie, sebbene la loro applicazione sia ancora frammentaria ed eterogenea.

Come già detto, il concetto di tecnologia sanitaria si presta a numerose interpretazioni, quindi è possibile individuare diverse definizioni o classificazioni.

L’organizzazione Mondiale della Sanità (OMS), individua come oggetto dell’HTA un “qualsiasi dispositivo medico-chirurgico, farmaco, vaccino, procedura o sistema finalizzato a risolvere un problema di salute o migliorare la qualità di vita di un individuo”.

In Italia, la Carta di Trento ribadisce che per tecnologia sanitaria si intendono le “attrezzature sanitarie, i dispositivi medici, i farmaci, i sistemi diagnostici, le procedure mediche e chirurgiche, i percorsi assistenziali e gli assetti strutturali, organizzativi e manageriali nei quali viene erogata l’assistenza sanitaria”. La valutazione delle tecnologie sanitarie deve riguardare tutti gli elementi che concorrono all’assistenza sanitaria,sia elementi materiali quali edifici,attrezzature ecc., che elementi immateriali come modelli organizzativi e assistenziali (assistenza ospedaliera/domiciliare).

La tecnologia sanitaria viene tradizionalmente definita come l’insieme dei componenti o qualsiasi altro elemento che permette l’erogazione dei servizi assistenziali, ovvero come “l’insieme di farmaci, strumenti, procedure mediche e chirurgiche utilizzate per la prevenzione, la diagnosi, il trattamento e la riabilitazione della malattia” (Jonsson e Banta, 1999).

19 Geisler e Heller (1998) ampliano il concetto includendovi, oltre ai prodotti farmaceutici e ai dispositivi medici, i servizi e le procedure medico-chirurgiche, le regole amministrative, le procedure e i flussi di lavoro, l’addestramento all’uso delle tecnologie, la tecnologia informatica e le strategie e politiche riguardanti la tecnologia e la formazione ad essa legati.

Goodman (1998) sintetizza il concetto di tecnologia sanitaria fornendo una duplice chiave di lettura. La prima si basa sui componenti che la caratterizzano:

 farmaci: tradizionali (antibiotici,antidiabetici), Biologici (vaccini,anticorpi);

 dispositivi medici: Medical device (pacemaker,kit diagnostici), Grandi apparecchiature (TAC);

 procedure mediche e chirurgiche: psicoterapia,angiografia coronarica,appendicectomia;

 sistemi di supporto: cartelle cliniche informatizzate,sistemi di telemedicina;

 procedure organizzative e funzionali: pagamento prospettico tramite DRG,percorsi clinici assistenziali.

La seconda è basata sul tipo di obiettivi che si possono raggiungere attraverso le tecnologie sanitarie:

 prevenzione: rientrano in questo gruppo le tecnologie finalizzate a prevenire l’insorgenza di condizioni patologiche o a ridurne le sequele (es: vaccini,sistemi di sorveglianza);

 screening: ritroviamo in questo ambito le tecnologie volte alla diagnosi precoce di una malattia (es.: pap test, mammografia);

 diagnosi: rientrano in questo gruppo le tecnologie volte all’identificazione della natura e dell’estensione di una patologia (es.:radiografia,elettrocardiografia)

 trattamento: ritroviamo in quest’ambito le tecnologie finalizzate a ripristinare,mantenere o migliorare lo stato di salute perso (es.: terapaia anticoagulante,terapia antiretrovirale) o a fornire palli azione al paziente

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 riabilitazione: rientrano in questo gruppo le tecnologie atte a ridurre le complicanze e i problemi dovuti alla presenza di una specifica patologia e/o alle sequele di un trattamento (es.: fisioterapia,logoterapia)

Lo stadio di sviluppo tecnologico rappresenta un ulteriore metodo di classificazione delle tecnologie in sanità. Il technology spectrum ideato da Mikhail et all (1999) permette di classificare la tecnologia sanitaria rispetto al suo “ciclo di vita” e “tasso di evoluzione”. E’ infatti importante non solo collocare una determinata tecnologia all’interno del ciclo di vita, ma anche stimarne l’evoluzione attesa per il futuro, soprattutto per quelle tecnologie che prevedono un notevole investimento di capitale (diretto e indiretto). Il techno logy spectrum individua cinque fasi evolutive all’interno del ciclo di vita delle tecnologie sanitarie:

• virtual edge in cui la tecnologia è ancora in fase astratta;

• cutting edge in cui la tecnologia è in fase sperimentale (ricerca di base traslazionale);

• leading edge in cui la tecnologia è utilizzata nella ricerca medica applicata, ma non è ancora disponibile nella pratica clinica;

• standard edge in cui la tecnologia è utilizzata principalmente in strutture sanitarie

di eccellenza;

• trailing edge in cui la tecnologia, pur risultando obsoleta, continua ad essere utilizzata a seguito di resistenze al cambiamento tecnologico.

È importante evidenziare come, nonostante tutte le tecnologie sanitarie attraversino le diverse fasi evolutive (dalla ricerca medica alla pratica clinica) , i tempi di permanenza all’interno di ogni singola fase variano drasticamente in funzione della natura e delle caratteristiche intrinseche della tecnologia sanitaria presa in considerazione. I farmaci, ad esempio,rappresentano una delle tecnologie con tasso di evoluzione più lento.

E’ possibile distinguere le tecnologie sanitarie anche in base alle finalità perseguibili attraverso il loro utilizzo (Gazzaniga, 1999):

 finalità di primo livello, ovvero tecnologie rivolte alla prevenzione del rischio,alla diagnosi precoce e all’ottimizzazione delle terapie;

 finalità di secondo livello, ovvero tecnologie rivolte più prettamente al ripristino dello stato di salute e al miglioramento/salvaguardia della qualità di vita.

21 Infine, un’altra possibile classificazione è quella che le distingue in base al criterio dell’assorbimento di risorse che esse richiedono (Gazzaniga, 1999):

 tecnologie cost saving, nelle quali l’interesse è rivolto principalmente alle risorse impiegate (input), quindi a parità di risultati clinici rispetto ad una tecnologia già in uso, è scelta quella che comporta costi minori

 tecnologie life saving, in cui invece l’interesse è rivolto primariamente al miglioramento della salute dei pazienti in termini di qualità e durata della vita anche a discapito di aumenti dei costi sanitari.

DOVE

La valutazione delle tecnologie sanitarie deve riguardare tutti i livelli gestionali dei sistemi sanitari e delle strutture che ne fanno parte. Il primo livello è costituito dalle scelte legislative e dalle decisioni di regolazione nazionale e regionale,che riguardano soprattutto i sistemi tariffari e le grandi apparecchiature (Ministero della Salute,assessorati regionali). Il livello intermedio riguarda le scelte gestionali del management delle singole strutture sanitarie (acquistare o meno un’attrezzatura,erogare o meno una prestazione assistenziale ecc.). Al livello professionale si collocano le scelte compiute dai singoli quotidianamente, nell’erogazione dei servizi sanitari (la scelta di un esame diagnostico,l’indicazione di un farmaco ecc.).

Possiamo quindi riassumere individuando tre livelli decisionali che possono essere coinvolti in un processo Hta:

 micro, ovvero il medico o l’operatore. L’obiettivo in questo caso è valutare l’opportunità di utilizzare l’innovazione tecnologica sul singolo caso.

 meso, ovvero la Regione, l’ospedale e, più in generale, le Aziende sanitarie erogatrici. L’obiettivo è guidare le scelte manageriali dell’Azienda circa l’utilizzo della innovazione tecnologica.

 macro, ovvero le autorità sanitarie. L’obiettivo è valutare l’impatto del progresso tecnologico al fine di produrre raccomandazioni circa l’utilizzo e la diffusione.

22 “La valutazione delle tecnologie sanitarie deve essere un’attività continua,che deve essere condotta prima della loro introduzione e durante l’intero ciclo di vita”,ciò è quanto afferma la Carta di Trento. Dunque è necessario una continua attività per verificare che l’impatto reale continui ad essere coerente con quanto previsto in fase preliminare, anche a fronte degli eventuali cambiamenti che possono avvenire.

In funzione del ciclo di vita della tecnologia, la valutazione potrà essere realizzata in differenti stadi di diffusione o maturità:

 concettuale: nei primi tempi di sviluppo della tecnologia

 sperimentale: quando si è alle prime fasi di test e di valutazione con l’utilizzo di animali o modelli

 investigativo: quando si procede con le prime valutazioni cliniche

 stabile: la tecnologia in esame è uno standard il cui uso è diffuso

 obsoleto: quando è stata superata da altre tecnologie o è stata dimostrata la sua inefficacia

Talvolta una tecnologia può essere stabile in riferimento a una determinata applicazione,mentre può essere a uno stadio investigativo in riferimento ad un’ altra tipologia di applicazione. Dal momento che una tecnologia è in costante evoluzione,anche il processo di valutazione deve essere dinamico.

PERCHE’

La Carta di Trento afferma che la valutazione delle tecnologie sanitarie è “una necessità e un’opportunità per la governance integrata dei sistemi sanitari e delle strutture che ne fanno parte”. La stessa carta fa poi riferimento alle difficoltà che s’incontrano oggi nei sistemi sanitari, pertanto per assicurare servizi efficienti è necessario che le tecnologie sanitarie sottoposte a valutazione, vengano scelte attraverso un processo partecipato e sulla base di criteri condivisi. A livello internazionale sono stati elaborati diversi criteri per supportare la richiesta e, quindi, l’effettuazione di una valutazione di HTA.

Particolarmente utili e interessanti appaiono quelli proposti da Goodman nel suo “HTA 101” (Goodman,2004):

 elevato carico individuale di morbilità,mortalità o disabilità;

 elevato carico di popolazione di morbilità,mortalità o disabilità;

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 alto costo aggregato di una tecnologia e di un problema sanitario;

 variazioni sostanziali nella pratica;

 risultati non ben diffusi o adottati dai medici;

 necessità di prendere decisioni regolatore;

 necessità di prendere una decisione sull’implementazione di un programma sanitario

 necessità di prendere una decisione sulle modalità di pagamento;

 controversia scientifica o grande interesse tra i professionisti sanitari;

 richiesta da parte della popolazione o della politica;

 risultati della ricerca sufficienti e disponibili per poter effettuare una valutazione;

 potenzialità che i risultati della valutazione siano adottati nella pratica;

 potenziali cambiamenti nella pratica che riguarderanno gli esiti per i pazienti o i costi.

COME

La valutazione delle tecnologie sanitarie è un processo multidisciplinare che deve svolgersi in collaborazione con gli altri processi assistenziali e tecnico amministrativi dei sistemi sanitari e delle strutture che ne fanno parte. Affinché la valutazione sia condivisa da tutte le parti interessate è necessario la partecipazione degli interessati nel processo di valutazione.

Generalmente la struttura di base per condurre un processo di HTA prevede dieci steps:

1. Identificazione degli oggetti di valutazione. In questa fase si va a scegliere ciò

che deve essere valutato. Momento iniziale di una valutazione è, infatti, quello di specificare, anzitutto, la domanda (policy question) cui si vuole dare riposta, il che implica l’identificazione di un problema rilevante per i decisori in ambito sanitario. Sono un esempio di quesiti: compriamo un agiografo o mandiamo i pazienti a fare le procedure emodinamiche nelle altre aziende ospedaliere? oppure quante TAC è opportuno avere nella nostra AUSL? Compriamo una TAC dedicata per il pronto soccorso?

24 Successivamente viene creata una metodologia per identificare i vari criteri di selezione delle valutazioni e stabilirne le priorità. Se alcuni programmi di

assessment ricorrono a metodologie consolidate per individuarli, altri li

stabiliscono ad hoc in modo informale e in base al particolare progetto.

Un possibile, elenco di criteri potrebbe essere il seguente: alto tasso di mortalità e sofferenza a seguito di una qualche patologia; alto numero di pazienti affetti da una malattia; elevati costi sanitari o complessivi di una determinata tecnologia; elevata possibilità di miglioramento delle condizioni dei pazienti dopo una sua eventuale introduzione; controversie scientifiche, professionali o pubbliche inerenti a essa; necessità di un suo acquisto.

Va osservato, inoltre, che a seconda del fatto che l’oggetto di valutazione sia una tecnologia, un problema o un progetto, l’HTA può rispettivamente essere di tre tipi: technology-oriented: si valutano caratteristiche e impatto di una tecnologia sul sistema sanitario; problem-oriented: si analizzano soluzioni o strategie di gestione di problemi per i quali è possibile il ricorso a un certo numero di tecnologie o piani di azione differenti; project-oriented: si valuta la gestione di un certo progetto o programma terapeutico che un’istituzione sanitaria può trovarsi a dover gestire.

Va, infine, segnalato che una tecnologia può essere analizzata in un qualunque stadio del suo “ciclo di vita” (sviluppo e diffusione).

2. Specificazione del problema. Il passaggio consiste nell’esplicitare chiaramente

la o le domande alle quali si vuole dare una risposta. Definito in letteratura anche come research question, esso rappresenta la specificazione, in termini “empirici”, della policy question: in altre parole, ciò significa inquadrare il problema oggetto di studio in termini di aspetti specifici di evidenza scientifica, di ben definiti strumenti e di misure dell’efficacia pratica.

3. Determinazione del gruppo che procederà alla valutazione. La sessione

prevede la scelta delle figure che abbiano sviluppato, in seno ad un’organizzazione di HTA, le competenze più adeguate per raccogliere i dati e condurre l’analisi. La natura del problema influenza,infatti, la composizione del più appropriato gruppo di lavoro.

4. Raccolta delle prove. Il processo consiste, anzitutto, in una revisione della

letteratura reperibile sull’argomento. La raccolta delle prove si spinge non di rado oltre le materie prettamente mediche, investendo anche altri campi scientifici. Da

25 qui la necessità di consultare il più gran numero possibile di risorse e fonti come, per esempio,computer database su letteratura pubblicata, computer database su dati clinici e amministrativi, report e monografie di natura istituzionale e non, inventari speciali, riviste specializzate, ecc.

5. Raccolta di nuovi dati. La produzione di altre prove per un processo di assessment può dover coinvolgere la raccolta di nuovi dati sugli effetti di una

tecnologia medica. Metodi per generarli sono, ad esempio, gli studi epidemiologici (grandi/piccoli studi controllati randomizzati (randomized

controlled trials o RCT), studi controllati non randomizzati con controlli

contemporanei o storici, studi di coorte, studi di caso-controllo).

6. Interpretazione delle prove e dei dati. Attraverso una classificazione sia delle

prove già esistenti sia dei nuovi dati, si effettua poi un’analisi sistematica delle informazioni raccolte, al fine di conferire a ciascuna di esse un peso e la conseguente opportunità di essere inclusa o meno nella sintesi. Ciò comporta la necessità di una previa individuazione dei criteri per stabilire la loro inclusione e il loro ruolo nella revisione.

7.Sintesi e consolidamento delle prove. Non di rado è assai difficile,se non

impossibile, arrivare ad un risultato definitivo che indichi nettamente come una tecnologia sia migliore di un’altra. Da qui, la necessità di combinare i risultati di svariati studi e di considerare più ampi contesti sociali ed economici. I metodi più frequentemente adoperati per combinare o sintetizzare i vari dati sono:

a. revisioni non quantitative della letteratura, consistenti in riassunti delle

letteratura

esistente selezionata e adeguatamente valutata;

b. meta-analisi,consistenti in un gruppo di tecniche statistiche in grado di

combinare i dati di studi multipli allo scopo di ottenere risultati e stime quantitative.

8. Formulazione dei risultati e delle raccomandazioni. Con il termine “risultati” si

fa riferimento alle conclusioni cui si è giunti al termine dello studio. Per “raccomandazioni” si intendono, invece, i suggerimenti e i consigli che emergono dai risultati e che possono essere formulati come strategie di Sanità pubblica oppure come linee guida clinico-organizzative o direttive pratiche.

9. Diffusione e disseminazione dei risultati e delle raccomandazioni. La

26 possono essere indirizzati a tre differenti livelli: micro, meso e macro. La “disseminazione”, invece, è quella attività volta a predisporre negli utilizzatori finali il possibile cambiamento nella pratica. Le strategie di disseminazione possono essere molteplici: pubblicazioni su riviste internazionali, conferenze, corsi specifici, mass-media,ecc.

10. Monitoraggio dell’impatto ottenuto dalla valutazione. Si tratta della fase di

valutazione dei risultati del processo implementato.

Alcuni degli effetti che un report di technology assessment può determinare sono:

a. acquisizione o adozione di una nuova tecnologia;

b. cambiamento della frequenza d’uso - in termini di riduzione o di incremento- di

una tecnologia;

c. nuova allocazione di risorse nell’ambito sanitario regionale o nazionale; d. modificazione della pianificazione di marketing di una determinata tecnologia.

Dalla collaborazione europea sul tema dell’Hta è emerso un ulteriore schematizzazione del processo di Hta, che è il seguente:

 richiesta di una specifica valutazione/identificazione di un processo valutativo

 prioritizzazione: sono necessarie metodologie per stabilire la priorità per la ripartizione delle risorse tra richieste in competizione l’una con l’altra. Ogni scelta andrà inquadrata alla luce di due concetti-finalità chiave della sanità: l’efficienza e l’equità.

Da una parte dunque la massimizzazione del benessere al minimo costo per la società. Dall’altra l’obiettivo di uguaglianza di accesso ai servizi per la salute tra gruppi o popolazioni diverse per genere o per reddito.

Secondo Daniel Callhan (2005), a prescindere dal metodo seguito,la definizione delle priorità dovrebbe essere: semplice,cioè comprensibile,trasparente,ovvero chiara e aperta nelle procedure,modificabile,quindi adattabile alle diverse circostanze,equa,cioè giusta sia per i ricercatori,sia per soddisfare i bisogni di salute di tutti i gruppi di popolazione ed infine partecipata,deve riflettere il contributo del mondo della scienza e degli utenti.

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 Conduzione della valutazione (assessment)  Definizione della policy question  Elaborazione del protocollo HTA  Prima revisione esterna

 Raccolta informazioni di background/determinazione status tecnologia

 Definizione delle domande di ricerca (research question)

 Fonte dei dati,analisi delle evidenze e sintesi per ciascuno dei seguenti aspetti:

 Sicurezza

 Effiacy/effectiveness

 Aspetti psicologici,sociali ed etici

 Aspetti organizzativi e professionali

 Aspetti economici

 Elaborazione della bozza relativa a discussione,conclusioni e raccomandazioni

 Revisione esterna

 Pubblicazione del documento di HTA definitivo e documento di sintesi

 Disseminazione

 Uso dell’HTA

 Aggiornamento del documento di HTA

1.5 Funzioni dell’HTA

Scopo dell’HTA è di supportare le decisioni di politica sanitaria in modo che il processo decisionale avvenga in modo razionale. Con questo metodo valutativo si cerca d’introdurre un connotato di sistematicità nei processi decisionali, dei criteri di scelta razionali e quindi di pervenire a giudizi sul valore della tecnologia presa in esame. L’HTA quindi, non ha l’obiettivo di accrescere le conoscenze ma piuttosto d’influire sulle decisioni.

28 Questo processo può essere visto come una sorte di ponte che unisce il mondo tecnico scientifico basato sulle evidenze, con l’ambito decisionale, nel quale le conoscenze tecniche e scientifiche devono poi essere applicate trasformandosi in comportamenti. L’ambito decisionale può riguardare tre diversi livelli tra loro interagenti:

-micro: il livello dell’interazione fra operatori sanitari e pazienti (un medico può richiedere, per esempio, la valutazione di un test per decidere se tale prestazione debba essere introdotta nella routine di laboratorio);

- meso: il livello della gestione nelle organizzazioni sanitarie (un medico può avvalersi, per esempio, di un processo di HTA per decidere se acquistare una determinata tecnologia per l’ospedale o se mandare i pazienti in altri centri per il trattamento);

- macro: il livello delle politiche sanitarie (le autorità sanitarie possono avvalersi, per esempio, di un processo di HTA per decidere se procedere con determinati programmi sanitari quali quelli di

screening o di vaccinazione).

Entrando più nel dettaglio si possono evincere in modo esplicito gli obiettivi dell’HTA, dal testo di Clifford S. Goodman, HTA 101, 2004:

a. consigliare le agenzie di regolamentazione (come, per esempio, la statunitense Food and Drug Administration (FDA) circa il permesso a commercializzare una certa tecnologia;

b. consentire un’oculata ripartizione nell’allocazione delle risorse;

c. supportare i finanziatori delle cure sanitarie a determinare quali tecnologie possano essere incluse in un piano di benefici per la salute e a indirizzare le relative coperture (dove investire e dove no) e i relativi rimborsi;

d. valutare una tecnologia complessa, costosa e caratterizzata da molte incertezze; e. supportare le Aziende Ospedaliere nel prendere decisioni sull’acquisto di tecnologie o sulla loro gestione;

f. valutare un trattamento o un test diagnostico innovativo o controverso;

g. informare i leader nazionali sulle politiche riguardanti l’innovazione tecnologica, la ricerca e lo sviluppo, la regolazione e i pagamenti nella salute pubblica;

h. valutare se una tecnologia consolidata è coinvolta in notevoli cambiamenti di utilizzo e di risultati;

29 i. definire protocolli diagnostici-terapeutici;

l. determinare precisi programmi sanitari.

1.6 Elementi di valutazione nell’HTA

L’impatto attribuibile all’introduzione e all’utilizzo di una tecnologia sanitaria deve essere necessariamente oggetto di un’attenta valutazione. Le difficoltà di compiere delle scelte sono dovute alla molteplicità dei fattori che entrano in gioco e che vanno a influenzare le performance derivanti dall’utilizzo della nuova tecnologia sanitaria. Dunque è necessaria un’accurata attività di valutazione che tenga in considerazione più variabili: proprietà tecniche, la sicurezza, l’efficacia teorica e reale, gli aspetti organizzativi, nonché gli aspetti etici, legali e sociali.

LE PROPRIETA’ TECNICHE

Le proprietà tecniche possono essere valutate esaminando diversi aspetti del prodotto/trattamento,ossia:

-caratteristiche,ad esempio se si tratta di un farmaco si considerano: principio attivo,struttura chimica,forma farmaceutica,modalità di somministrazione,ecc.; -meccanismo di azione

-iter registrativo -innovatività

-evidenze scientifiche, ad esempio studi clinici su sicurezza,efficacia ed eventuali effetti avversi.

Se si trattasse ad esempio di un farmaco, dovranno essere descritte le caratteristiche fisiche,biologiche e chimiche,i meccanismi di azione e le proprietà farmacocinetiche, senza tralasciare le indicazioni terapeutiche, le modalità di somministrazione, la posologia e la durata del trattamento. Infine saranno considerati gli studi clinici che sono stati condotti e le evidenze che provano la sicurezza e l’efficacia del farmaco,non trascurando gli effetti collaterali.

Se invece la tecnologia in esame consiste in un dispositivo medico, procedure diagnostiche o trattamenti chirurgici, allora verranno analizzati: composizione, materiali utilizzati, modalità di utilizzo, se si tratta di un apparecchio, oppure se si tratta di un

30 intervento chirurgico, si valuteranno le sue conseguenze a livello funzionale ed estetico, in termini di esiti e di eventuali complicanze.

Poi sarà necessario esplicitare le caratteristiche di innovatività della tecnologia presa in esame, rispetto alle altre disponibili. Per quanto riguarda l’iter registrativo si riporteranno le disposizioni di avvenuta approvazione da parte degli organi competenti, come ad esempio l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA).

E’ importante poi considerare anche l’impatto ambientale associato all’utilizzo di determinate tecnologie, in termini di produzione, utilizzo e consumo. Una volta passati in rassegna tutti questi aspetti si giunge a una valutazione a tutto tondo della tecnologia sanitaria per determinarne l’impatto derivante dal suo utilizzo.

Un report di HTA dovrebbe essere effettuato prima dell’introduzione della tecnologia nel contesto di riferimento, però ciò non esclude che si possa effettuare una valutazione anche quando la tecnologia è già in uso. Inoltre è importante un aggiornamento delle valutazioni per verificare se l’impatto reale si è dimostrato coerente con quanto previsto preliminarmente. Infine è importante tenere presente che le tecnologie sanitarie non sono efficaci in se stesse,ma rappresentano strumenti nelle mani di professionisti sanitari che agendo in maniera sinergica danno vita alle strutture sanitarie.

LA SICUREZZA

Per un buon report di HTA non è possibile prescindere dalla valutazione degli aspetti legati alla sicurezza. A tal fine si fa riferimento a studi con elevato livello di evidenza, che devono fornire informazioni sul beneficio associato all’adozione della tecnologia (trial clinici pre-marketing), ma anche tutti gli elementi necessari per definire il profilo di sicurezza.

I criteri dell’Evidence Based Medicine, vale a dire le migliori conoscenze validate e accettate dalla comunità scientifica internazionale, devono pertanto rappresentare il punto di partenza per un utilizzo corretto e responsabile della tecnologia sanitaria (W. Ricciardi, G. La Torre, 2010).

Nella pratica dunque, è necessario andare a individuare l’esistenza di dati certi sui livelli di sicurezza o in assenza, realizzare studi che forniscono questo tipo d’informazioni, verificare l’aderenza alle linee guida disponibili, predisporre meccanismi e sistemi per l’utilizzo e di costante monitoraggio.

31 EFFICACIA TEORICA E REALE

In ambito sanitario, per efficacia s’intende la capacità di un intervento di ottenere un determinato effetto (outcome o endpoint). Essa può essere teorica (efficacy) oppure reale (effectiviness).

L’efficacia teorica esprime i risultati ottenuti in condizioni ideali (per esempio all’interno di studi sperimentali dove le scelte dei pazienti e le terapie utilizzate sono ben standardizzate e definite chiaramente dallo sperimentatore). Quella reale, invece, rispecchia i risultati ottenuti nella normale pratica quotidiana,nell’ambito della quale diversi fattori ( ad esempio patologie concomitanti,aspetti organizzativi,strutturali,sociali) possono influenzare l’effetto di un determinato intervento sanitario.

Nella realtà per i motivi suddetti, spesso si verifica che l’efficacia pratica è inferiore a quella teorica.

Per misurare l’effetto di un intervento sanitario si possono utilizzare misure diverse. Ad esempio se si vuole valutare l’efficacia che si è ottenuta in seguito all’introduzione di una nuova terapia, si possono prendere in considerazione come misure di esito la riduzione della pressione arteriosa, il numero di anni di vita salvati o gli anni di vita corretti in funzione della qualità della vita o ancora il numero di malati o complicanze evitate,se si vogliono indagare gli effetti benefici dell’introduzione di un nuovo vaccino.

Inoltre è possibile utilizzare anche indici non dipendenti direttamente dall’intervento, ma comunque indicativi dell’efficacia (esiti intermedi o surrogati). Essi hanno il vantaggio di poter essere utilizzati come sostituti quando gli outcome primari risultano difficili o non convenienti da misurare. Un esempio è il numero di QALY che rappresenta un particolare indice di efficacia, corrispondente alla somma dei prodotti degli anni di vita guadagnati moltiplicati per un coefficiente di qualità compreso tra 0 e 1 (dove 0=exitus e 1=piena salute).

L’IMPATTO ECONOMICO

In un’analisi di HTA, l’impatto economico è sicuramente uno degli aspetti più importanti, soprattutto in un contesto attuale caratterizzato da risorse scarse e limitate e che quindi devono essere consumate con parsimonia. In ambito sanitario le valutazioni più utilizzate

32 sono quelle costo-efficacia. Per una valutazione economica più completa bisognerebbe prendere in considerazione anche l’impatto sul budget dell’organizzazione di riferimento, ovvero condurre un analisi di budget impact.

Come suddetto il principale problema per un organizzazione è la limitatezza delle risorse economiche, allora bisognerebbe chiedersi: quanto si è disposti a pagare per un anno di vita vissuto in buona salute? Tuttavia è ovvio che non esistono risposte univoche a questo quesito,tali da stabilire un sistema oggettivo di stima.

Goodman nel suo documento Hta 101, afferma che esistono una varietà di approcci per l’analisi dei costi, e la loro idoneità dipende dalla finalità dell’analisi e dai dati a disposizione.

Le principali tipologie di analisi dei costi sono le seguenti:

 Cost of illness analysis: che consiste nella determinazione dell’impatto economico di una malattia o una condizione (tipicamente su una popolazione data,regione o paese) ad esempio del fumo, artrite o piaghe da decubito;

 Cost-minimization analysis: che consiste nella determinazione dell’intervento meno costoso tra più alternative che producono risultati equivalenti;

 Cost-effectiveness analysis (CEA) : un confronto dei costi espressi in unità monetaria con risultati espressi non in unità monetaria,ma con altri parametri come ad esempio riduzione della mortalità;

 Cost-utility analysis (CUA): è una forma di analisi costo-efficacia che mette a confronto i costi espressi in unità monetaria con risultati espressi in termini di utilità, di solito per il paziente,misurato ad esempio in QALY;

 Cost-consequence analysis: una forma di analisi costo-efficacia che rappresenta i costi e i risultati in categorie discrete,senza aggregazione o ponderazione;

 Cost-benefit analysis (CBA): confronta i costi e i benefici, entrambi quantificati nella stessa unità monetaria.

33 L’introduzione di una nuova tecnologia rappresenta un’opportunità che deve essere inquadrata però nel modello organizzativo ovvero nel contesto di riferimento nel quale andrà a farne parte. A tal fine è necessario prendere in considerazione i diversi livelli della struttura organizzativa,ovvero il livello micro (conduzione clinico-organizzativa di dipartimenti e unità operative),il livello meso (gestione di aziende sanitarie) e infine il livello macro (analisi epidemiologica e programmazione macroeconomica).

Per valutare attentamente l’impatto organizzativo un report di HTA si devono considerare diversi aspetti quali: organizzazione o riorganizzazione dell’offerta, ottimizzazione dei processi, garanzia di accesso alle cure, sostenibilità economico-finanziaria del sistema, corretta analisi della domanda, eventuale riorganizzazione dei sistemi di finanziamento e infine la creazione di un programma d’informazione, formazione e comunicazione allo scopo di aumentare le conoscenze di tutti gli stakeholder e aumentare le probabilità di raggiungere gli obiettivi di un determinato programma.

ASPETTI ETICI,LEGALI E SOCIALI

La valutazione delle tecnologie sanitarie è un processo multidisciplinare e pertanto non devono essere trascurate le implicazioni etico, legali e sociali. Il principio da tenere sempre presente e che è alla base del codice di deontologia della professione medica è quello del rispetto della vita umana. Altra problematica di primaria di fondamentale importanza è quella che ruota intorno al consenso informato, per cui un paziente deve essere messo al corrente di tutti gli atti medici a cui verrà sottoposto.

Per quanto concerne le problematiche di natura legale, queste sono regolamentate da specifiche normative in materia di utilizzo delle tecnologie sanitarie e si farà pertanto riferimento ad esse (ad esempio: note AIFA su farmaci).

Infine, per quanto riguarda gli aspetti sociali, ci sono dei principi da tenere presente che sono quelli di: equità e giustizia distributiva. Un ulteriore prospettiva da tenere presente è quella del malato, ovvero di come l’uso di una specifica tecnologia possa influire sulle condizioni e sulla qualità di vita del paziente.