L’HTA è un approccio multidisciplinare utilizzato per la valutazione delle tecnologie, il cui obiettivo finale è la redazione di un report che servirà per supportare i processi decisionali. L’attività HTA è andata crescendo in quest’ultimi anni, pertanto numerose agenzie HTA e altre istituzioni in Europa stanno producendo un importante e crescente numero di report HTA.
Ma il modo di rappresentare il lavoro condotto e i correlati risultati può differire molto da paese a paese e persino all’interno di una stessa realtà nazionale.
Questo può costituire un problema ,in quanto riduce la comparabilità e la trasparenza del processo di valutazione, e quindi rende difficile la consultazione dei documenti prodotti. Poiché questi requisiti sono di fondamentale importanza per la disseminazione dei risultati HTA, sono stati creati degli standard che assicurano una maggiore qualità del report e favoriscono la diffusione dei risultati.
E’ tutt’oggi accettato che le caratteristiche di un HTA devono essere: una chiara formulazione del problema,un metodologia esplicita, un ampia prospettiva sulla tecnologia in considerazione. Ma il punto di forza risiede nella trasparenza del processo e in particolare nell’attività di reporting.
Pertanto l’EUR-ASSESS2
nel 1997 ha proposto della linee guida che indicano gli elementi che dovrebbero essere contenuti in un HTA report.
2L’ EUR-Assess Project iniziò nel 1994, e il suo scopo fu quello di coordinare l’attività di health technology assessment in Europa, con l’obiettivo di migliorare la qualità delle valutazioni eseguite nei paesi europei.
75 Figura 6: Contenuto di un HTA (Modificato dall’EUR-ASSESS 1997)
(Fonte: Best Practice in Undertaking and Reporting Health Technology Assessment)
Il primo elemento che deve essere esplicitato in un’HTA report è la policy question che è stata definita nel momento in cui è stato commissionato il report, o altrimenti quando è stato avviato la valutazione HTA. Essa deve essere definita in stretta collaborazione tra chi ha commissionato il report e il team del progetto.
Il secondo elemento che dovrebbe essere incluso in un report HTA riguarda l’insieme delle informazioni raccolte (background information). Questi dati riguarderanno il contesto di interesse, il gruppo target e la tecnologia oggetto di valutazione. In merito a quest’ultimo aspetto è necessario realizzare una descrizione precisa e comprensibile ponendo enfasi sugli aspetti che direttamente vanno a impattare sulla sicurezza,efficacia ed efficienza. In questa sezione, sono anche riportate indicazioni che risultano di particolare interesse, frequentemente seguite dai vari operatori sanitari su come la tecnologia viene utilizzata accompagnate da una quantificazione dei relativi costi associati. Al fine di garantire la trasparenza del processo HTA condotto, l’approccio e le risorse utilizzate in questa fase dovranno essere correttamente documentate nell’HTA report.
Policy conclusions and reccommendations Policy question
Background information on target group, target condition, technology (technical aspects,diffusion and current practice
Research question
Findings and Methodology
•Safety
•Efficacy/effectiveness
•Psycological, social and ethical considerations •Organizational and professional implications •Economic issues
76 Il terzo elemento compreso in un report HTA è l’esplicitazione delle research question che specifica la policy question in termini di sicurezza, efficacia, efficienza e di aspetti economici,sociali,etici,organizzativi. Inoltre la research question deve specificare il target group, il contesto di riferimento e gli aspetti della tecnologia che saranno valutati.
La definizione della research question implicherà anche l’individuazione degli outcome di interesse del processo di valutazione, i quali differiranno a seconda dell’aspetto che si prenderà in considerazione
Fonte best practice Figura 7
Una volta definite le research question è necessario trovare le risposte.
Questa attività prevede la ricerca delle informazioni necessarie, la loro selezione e valutazione e infine la sintesi dei dati ottenuti. Nell’HTA report pertanto, dovranno essere specificate le strategie (key words) usate per raccogliere i dati, il modo in cui le informazioni sono state ottenute, quali fonti sono state consultate, il periodo di riferimento, sempre al fine di garantire la trasparenza.
Per quanto riguarda la fase di selezione e valutazione, è necessario che nel report vengano ampliamente descritte le ragioni alla base della scelta dei criteri di inclusione/esclusione e in particolare spiegare le ragioni dell’esclusione. E’ importante che questa fase risulti trasparente, ovvero devono essere giustificati la scelta dei criteri e i motivi di inclusione o esclusione dei dati raccolti, se necessario usando anche delle tabelle esplicative, nelle quali per ogni studio si evidenzia se sono rispettati i criteri determinati.
Economic Costa and changes in cost compared to current practice (if applicable) Cost-effectiveness, cost-utility, cost-benefit
Outcomes
Preferences
Information/patient advice requirements Organizational/professional Utilization of service
Change in the treatment location Change in lenght of hospital stay
Change in required personnel,material inputs (e.g.,hospital beds) and organizational structure Training requiremnts
Change in morbidity/disability/disease-free interval Change in quality of life
Change in quality-/disability-adjusted life-years (QALYs/DALYs) Efficacy/effectiveness Psycological/social/ethical Compliance Acceptance Satisfaction Demand Aspect of assessment
Safety Mortality directly related to the use of technology Morbidity/disability directly related to the use of technology Change in overall/conditions specific mortality
77 Per quanto riguarda l’ultima fase, che consiste nell’estrarre dal materiale raccolto e selezionato i dati utili per rispondere alle research question, è importante descrivere il modo in cui questi dati sono stati estratti e presentare le informazioni sintetizzate in modo comprensibile ed estremamente chiaro. A tal riguardo, per ogni aspetto oggetto di valutazione, e’ stata formulata una chiara metodologia per la sintesi degli aspetti quantitativi riguardanti l’efficacia ed efficienza di interventi terapeutici. Mentre per altri aspetti e tecnologie è in corso di sviluppo ma al momento non esistono ancora degli standard. Inoltre se non può essere disposta una sintesi quantitativa allora può essere realizzato un riassunto narrativo/discorsivo dei dati.
Queste sintesi devono sempre essere trasparenti e un modo per rafforzare questo requisito è l’utilizzo di tabelle delle evidenze che riportino aspetti come le referenze,anno, tipo di studio, caratteristiche dei pazienti,etc. Usando queste tabelle il lettore sarà in grado di formulare un proprio giudizio sulla validità potendo valutare autonomamente le fonti utilizzate.
Il quarto elemento è costituto da “findings and methodology”, cioè le evidenze raccolte e le metodologie. Infatti per ciascuno aspetto di valutazione sono stati raccolti dei dati,che poi sono analizzati e sintetizzati. A seconda dell’aspetto della valutazione che si prende in considerazione, si possono fare differenti considerazioni.
SICUREZZA: questa dimensione implica l’identificazione di tutte le problematiche che sono state riscontrate nell’uso della tecnologia, e che devono essere riassunte in una tabella. In particolare, dovrebbero essere opportunamente descritti il modo in cui effetti avversi sono causati e problemi correlati ai device nell’applicazione della tecnologia. E’ importante inoltre, mettere in risalto le differenze in termini di rischio fra i differenti gruppi di pazienti e quando è possibile, è consigliabile quantificare i problemi in termini di QALYs.
EFFICACIA E EFFICIENZA: l’efficacia fa riferimento alla perfomance della tecnologia sotto determinate condizioni, mentre l’efficienza fa riferimento al funzionamento della tecnologia nella pratica giornaliera. La metodologia comunemente accettata per la valutazione di queste dimensioni consiste nel condurre una sistematica revisione dei principi stabiliti dalla Cochrane Collaboration3 .
3 La Cochrane Collaboration è una iniziativa internazionale no-profit nata con lo scopo di raccogliere, valutare
criticamente e diffondere le informazioni relative alla efficacia degli interventi sanitari. Dunque essa si ocucupa della produzione - utilizzando una metodologia scientifica comune - sintesi (denominati "revisioni
78 ASPETTO ORGANIZZATIVO E PROFESSIONALE: questa dimensione riguarda lo studio dei cambiamenti organizzativi e professionali che implica l’utilizzo della tecnologia. Per la valutazione di questo aspetto, è opportuno, oltre che una consultazione della letteratura, una raccolta di dati dalle organizzazioni nelle quali la tecnologia verrà implementata. Inoltre dovranno essere considerate le raccomandazioni dei produttori e la legislazione corrente per stabilire i cambiamenti necessari.
ASPETTI PSICOLOGICI,SOCIALI ED ETICI: gli effetti psicologici di una tecnologia si riferiscono a un insieme di possibili sensazioni quali, paura,ansia,soddisfazione causate dall’uso della tecnologia. Per effetto sociale di una tecnologia si fa riferimento alla possibilità di accesso all’utilizzo di tale tecnologia. Le implicazioni etiche invece fanno riferimento a come l’utilizzo di tale tecnologia può inficiare sui valori (per esempio la discriminazione delle persone portatori di handicap tramite l’uso di test diagnostici prenatale).
L’approccio nei confronti di queste dimensioni può essere differente, e le informazioni potrebbero essere non sempre disponibili sottoforma di studi. Di solito vengono rinvenute nella letteratura medica, altrimenti il team necessiterà di condurre una ricerca primaria per includere la prospettiva del paziente nella valutazione della tecnologia. Quindi verranno raccolti i dati tramite osservazioni, interviste, discussioni di gruppo,ricerche e questionari. Un importante fonte a tal proposito è costituita dalle organizzazioni dei pazienti e dai loro siti dalle quali si possono evincere i diversi punti di vista. Quindi in questa sezione viene considerata la prospettiva esterna.
ASPETTO ECONOMICO: nell’analisi economica vengono prima raccolti i dati per determinare i costi derivanti dall’uso della tecnologia, poi questi verranno comparati con gli outcome come efficacia e efficienza. In questa analisi, ci sono differenti tipi di costi che devono essere presi in considerazione, a seconda della prospettiva adottata.
Dunque il tipo di costi considerati e la prospettiva adottata nell’analisi dovranno essere chiaramente spiegati nel report. Inoltre devono anche essere riportati i dati e le modalità con le quali si è arrivati a determinare i costi.
Questi rapporti vengono diffusi sia attraverso un database elettronico denominato "Cochrane Library", sia via Internet.
79 Dopo l’esposizione del processo di valutazione di ogni dimensione, sarà opportuno realizzare una prima discussione dei risultati ottenuti come una parte primaria del processo di valutazione. In questa discussione dovrà essere discussa la metodologia utilizzata, le limitazioni riscontrate, quest’ultime con particolare attenzione, mettendo in evidenza la loro influenza sui risultati. Inoltre dovranno essere esplicitate le aree in cui sono deboli oppure assenti le evidenze, e quindi evidenziando per queste aree la necessità di future ricerche.
L’ultima parte del report riguarda le conclusioni e le raccomandazioni.
Le conclusioni forniscono le risposte alle research question. Pertanto esse dovranno essere brevi, chiare e esplicite, evidenziando gli aspetti più rilevanti. Poiché questa parte del report è anche quella più letta, essa dovrebbe contenere un breve riassunto sugli aspetti più rilevanti del processo di valutazione.
Le raccomandazioni invece sono facoltative, in quanto dipendono dalla originale policy question,dagli obiettivi della valutazione e da chi ha commissionato il report. Se sono fornite raccomandazioni, comunque è sempre necessario che il target del report sia ben definito (es. decision-maker,medici).
ALTRE QUESTIONI RILEVANTI
Prima della pubblicazione di un report è necessario che esso sia sottoposto a una revisione
esterna. Pertanto, è opportuno sempre chiarificare come ciò e avvenuto mettendo in evidenza
chi sono stati i revisori, quali parti del report sono state commentate e incorporate dopo la revisione.
Un'altra questione rilevante, è la validità dei risultati HTA. Ma è difficile determinare quando un report HTA dovrebbe essere aggiornato, perché ciò dipende dai cambiamenti che si prevede possano attuarsi in un determinato arco di tempo. Tuttavia se è possibile stabilire ciò, nel report dovrebbe essere indicato quando sarà necessario un aggiornamento e come questo avrà luogo.