Uno dei principali problemi del sistema sanitario riguarda la spesa sanitaria. Infatti a fronte di una riduzione delle risorse economiche a disposizione, va crescendo la necessità di risorse per finanziare il sistema sanitario. La crescita della spesa sanitaria è essenzialmente imputabile a tre fattori:
Il progressivo invecchiamento della popolazione;
L’introduzione di nuove tecnologie che sono più efficienti, ma in alcuni casi possono risultare anche più costose;
La crescita delle aspettative della popolazione.
Quindi, è divenuto sempre più indispensabile determinare in modo responsabile come le risorse a disposizione debbano essere utilizzate, tenendo conto delle necessità della popolazione di riferimento.
Pertanto, ciò ha favorito la diffusione di metodi di analisi e valutazione , per individuare tra più alternative possibili quale possa essere la più idonea al contesto analizzato.
Le prime tecniche di valutazione che si sono sviluppate sono state chiaramente tecniche di valutazione mono - criteriali basate essenzialmente su valutazioni economiche. L’approccio metodologico della valutazione economica in campo sanitario ha una chiara origine anglosassone. I primi studi applicativi furono condotti nella forma di Analisi Costi-Benefici (ACB) riguardo la vaccinazione dei bambini contro il morbillo, agli inizi degli anni ’60 da Burton Weisbrood dell’Università del Winsconsin. ( L.Citraro, et al., Sett. 2012-Luglio 2013). La valutazione economica può essere definita come “L’analisi comparativa dei corsi di azione alternativi in termini sia di costi, sia di conseguenze” (Drummond et al, 2000).
Oggi è stato fatto un ulteriore passo in avanti nelle tecniche di valutazione, in quanto gli obiettivi di politica sanitaria non sono più monodimensionali, ovvero non tengono in considerazione solo l’efficacia o il costo di un servizio,ma si contraddistinguono per essere pluridimensionali, in quanto correlano l’efficacia di un programma ai costi che esso genera. Dunque, il decisore politico in Sanità, si trova di fronte alla scelta fra più alternative possibili dovendo sempre tenere in considerazione i limiti dati dalla esigua disponibilità delle risorse economiche. Pertanto, è necessario chiedersi per quale intervento sanitario è più giusto utilizzare le risorse a disposizione, e se tale scelta porterà effettivamente a un miglioramento
63 della qualità di vita dei pazienti, o una riduzione della mortalità. Quindi, è necessario basarsi su metodologie che consentano un’analisi finanziaria e un’analisi dei possibili effetti derivanti dalle diverse alternative.
Esistono diversi approcci all’analisi dei costi, che sono state sviluppate nel corso degli anni e la scelta dipende dallo scopo della valutazione. Nessuna può essere considerata sostitutiva dell’altra. Non esiste una valutazione economica migliore in assoluto, in quanto ciò dipende dal problema in questione, che deve essere affrontato con la metodologia che meglio si adatta ad affrontare la questione.
I principali tipi sono i seguenti:
Cost of illness analysis: che consiste nella determinazione dell’impatto economico di una malattia o una condizione (tipicamente su una popolazione data,regione o paese) ad esempio del fumo, artrite o piaghe da decubito;
Cost-minimization analysis: che consiste nella determinazione dell’intervento meno costoso tra più alternative che producono risultati equivalenti;
Cost-effectiveness analysis (CEA) : un confronto dei costi espressi in unità monetaria con risultati espressi non in unità monetaria,ma con altri parametri come ad esempio riduzione della mortalità;
Cost-utility analysis (CUA): è una forma di analisi costo-efficacia che mette a confronto i costi espressi in unità monetaria con risultati espressi in termini di utilità, di solito per il paziente,misurato ad esempio in QALY;
Cost-consequence analysis: una forma di analisi costo-efficacia che rappresenta i costi e i risultati in categorie discrete,senza aggregazione o ponderazione;
Cost-benefit analysis (CBA): confronta i costi e i benefici, entrambi quantificati nella stessa unità monetaria.
Figura 5: Principali caratteristiche delle analisi economiche
(Fonte: Health Technology Assessment. Principi,concetti,strumenti operativi2011)
Tipo di analisi Misura dei costi Misura della efficacia Principale finalità Minimizzazione dei costi (CMA) Monetaria Equivalenza dimostrata in gruppi Efficienza
64 simili
Costi - efficacia
(CEA)
Monetaria Unità di effetti
“naturali” (per es. anni di vita guadagnati; mmHg di pressione sanguigna) Il modo meno costoso di raggiungere un certo obiettivo
Costi-benefici (CBA) Monetaria Monetaria L’uso più
conveniente di risorse limitate
Costi - utilità (CUA) Monetaria Unità di tempo
aggiustate per la qualità
Qualità della vita
Dunque, indipendentemente dalla metodologia utilizzata, nell’analisi di due o più programmi sanitari alternativi la prima fase dello studio concerne l’analisi dei costi.
Quindi verranno individuate le risorse impiegate e le conseguenze economiche per un determinato intervento sanitario. Tali risorse si distinguono in:
risorse di base (il personale, le attrezzature e strutture disponibili, le forniture di farmaci ecc.)
servizi intermedi (le visite mediche,i servizi ospedalieri ecc.). Successivamente si procede a una loro quantificazione in termini monetari.
In tutte queste tipologie di analisi, i costi individuati dovrebbero essere di due tipi: costi diretti e costi indiretti.
I costi diretti rappresentano il valore di tutti i beni , servizi e altre risorse consumate nella fornitura dell’assistenza sanitaria o degli effetti collaterali o altre conseguenze attuali e future delle cure sanitarie (M. Mancino, S. Lazzini,2010). In questa categoria di costi rientrano: i costi sanitari e i costi non sanitari.
I costi sanitari sono i costi che possono essere attribuiti alle attività di diagnosi,terapia e riabilitazione connesse all’intervento in analisi o necessarie a causa della patologia obiettivo dell’intervento stesso (L. Mantovani, 2011). Esempi di questi costi sono il costo dei ricoveri, dei farmaci, delle visite, del macchinario per un esame diagnostico e del personale addetto all’uso.
65 I costi non sanitari sono quelli relativi a risorse non sanitarie impiegate da enti assistenziali non sanitari, dai pazienti e dai famigliari. Esempi di questa categoria sono: assistenza domestica (servizi pasti, pulizie), trasporto (ad esempio per recarsi dal medico), assistenza fornita dai famigliari al di fuori dell’orario di lavoro, servizi sociali.
Per costi indiretti invece, s’intendono i costi derivanti dalla perdita di produzione da parte del paziente, causata dalla patologia e/o dall’intervento in esame. Questo tipo di costi sono suddivisi in costi associati alla morbilità e costi associati alla mortalità prematura.
Un’ulteriore categoria di costi è rappresentata di costi intangibili che sono quelli sostenuti da un individuo per il fatto di trovarsi in uno stato di non perfetta salute (ansia,stress). Quest’ultima tipologia di costi sono di difficile quantificazione, ma esistono delle tecniche in grado di quantificarli.
Nella pratica, il migliore indicatore è rappresentato dai prezzi di mercato delle risorse impiegate nel processo produttivo. Purtroppo però, non per tutte le voci è possibile fare riferimento ai prezzi, come ad esempio nel caso in cui si voglia quantificare il tempo libero dei pazienti o dei famigliari che li assistono. Pertanto in queste situazioni sono utilizzate delle stime indirette.
La scelta di quali costi includere in una valutazione economica dipende dal punto di vista dell’analisi. Verranno considerati solo i costi diretti qualora il punto di vista adottato è unicamente quello del SSN, mentre verranno inclusi anche quelli indiretti se viene adottato un punto di vista più ampio, come quello dei pazienti o della società.
La seconda fase prevede la valutazione degli effetti e questo è quello che differenzia le diverse tecniche, perché la misurazione potrà essere espressa in diversi modi a seconda del metodo utilizzato.
La fonte per i dati sugli effetti di una tecnologia è spesso la letteratura medica, altrimenti può anche essere misurata direttamente attraverso uno studio clinico.
Gli effetti potranno essere espressi come:
unità naturali ( anni di vita, eventi evitati,ecc) nel caso dell’ACE. I risultati saranno espressi, ad esempio come costo per anno di vita salvato. Tuttavia è necessario che i risultati siano espressi con la stessa unità di misura. Quando si ha la stessa efficacia fra le due alternative si parla invece di analisi di AMC che confronterà solo i costi delle diverse possibilità.
Anni di vita pesati per la qualità di vita dei pazienti (QALYs) nel caso della ACU. In questo caso i risultati sono espressi in termini di costo per QALYs.
66 ANALISI COSTO BENEFICIO (ACB)
Questo tipo di analisi è stato il primo metodo utilizzato per la valutazione dei programmi pubblici. Con questo metodo si attribuisce un valore monetario sia ai costi che ai benefici delle diverse alternative prese in considerazione. Pertanto, si tratta della tecnica più complessa perché talvolta può risultare difficoltoso tradurre i benefici (ad esempio una vita salvata) in termini di denaro.
L’ACB di solito, non viene utilizzata con lo scopo di confrontare più alternative, ma l’obiettivo è quello di determinare se vale la pena o no di realizzare un certo intervento, dato il calcolo sistematico di tutti i costi relativi e le conseguenze connesse. L’ACB infatti, va a verificare che i benefici di quel determinato intervento siano maggiori dei costi.
Quando invece, questa analisi viene utilizzata per confrontare più alternative, è fondamentale che i risultati dei programmi alternativi siano espressi in un unità di misura comune, ovvero l’unità monetaria (ad esempio non è possibile confrontare un programma di screening per il carcinoma mammario, con l’obiettivo di ridurre il tasso di mortalità, e un programma di vaccinazione per l’influenza con l’obiettivo della riduzione della morbosità. Infatti nel primo caso l’unità di misura del risultato sarà il tasso di mortalità mentre nel secondo caso sarà il tasso d’incidenza).
Le fasi dell’analisi sono le seguenti:
Definizione delle componenti specifiche dell’intervento o degli interventi in esame; Prospettiva rispetto alla quale s’intende condurre lo studio, poiché i costi e i benefici
dei diversi programmi sono identificati in funzione del punto di vista adottato.
Identificazione e quantificazione della spesa indotta e dei risultati conseguiti dalla realizzazione del programma;
I costi diretti e indiretti degli interventi sono determinati sulla base dei prezzi di mercato oppure sono stimati a partire dai prezzi di prodotti simili.
I dati da utilizzare per la valutazione sia dei costi che dei benefici sono i prezzi di mercato. Dunque i valori monetari vengono reperiti sul mercato, ma questo non sempre è possibile, in quanto è difficile trovare informazioni sul valore di determinati benefici (ad esempio il recupero delle funzionalità per un paziente traumatizzato). Per ovviare a questa difficoltà vengono utilizzati strumenti assai diversi che forniscono una misura indiretta del valore in
67 questione, come per esempio la willingness to pay, ovvero la volontà individuale a pagare (VIP). La VIP può essere stimata ricorrendo a campioni di persone cui si chiede quanto sono propensi a pagare per evitare un danno, o quanto sono disposti a pagare pur di conseguire un beneficio. Informazioni sulla VIP possono anche essere raccolte osservando il comportamento delle persone sul mercato. Poi quando il mercato non è in grado di fornire informazioni adeguate sulla VIP è possibile ricorrere allo strumento della valutazione
contingente. Questo meccanismo prevede un esperimento, in cui a diverse persone, sono
presentate ipotetiche situazioni e quindi si chiede loro quanto sono disposte a pagare per evitare un danno o per godere di un beneficio. Tuttavia questo strumento presenta un limite che è dato dal fatto che queste persone scelgono di fronte a situazioni ipotetiche e non concretamente vissute.
Dunque la monetizzazione di alcuni particolari benefici, come ad esempio anni di vita salvati, sostanzialmente può avvenire tramite: presentazione di questionari agli interessati, derivando l’importanza dalle politiche di azione pubblica attuate, quantificando le spese individuali sostenute per il pagamento di premi assicurativi, ecc.)
L’indicatore dell’ ACB è dato dal rapporto tra la sommatoria dei benefici e la sommatoria dei costi imputabili al programma o intervento sanitario.
B = Somma dei Benefici C Somma dei costi
Oppure il risultato sarà dato dalla differenza tra benefici e costi:
B-C=Somma dei Benefici- Somma dei Costi
Pertanto un programma sanitario sarà preferito se nel primo caso il rapporto risulta maggiore all’unità , o nel secondo caso, se la differenza è positiva.
In generale un intervento sarà ritenuto conveniente se i relativi costi saranno ampiamente compensati dai benefici.
Nel caso in cui, la valutazione abbia preso in considerazione più alternative differenti, allora verrà scelta quella alla quale corrisponde il valore di B/C o di B-C maggiore.
Lo svantaggio principale di questa tecnica è dato dal fatto che può essere difficoltoso assegnare valori monetari a tutti i costi e le conseguenze, come ad esempio l’allungamento o il cambiamento della qualità della vita. Per questo motivo essa non è molto utilizzata.
68 ANALISI COSTO EFFICACIA (ACE)
L’approccio analitico dell’ACE è stato sviluppato da studiosi degli USA a partire dagli anni settanta del ventesimo secolo.
Questo tipo di analisi è quella maggiormente utilizzata in sanità, in quanto con essa si prendono in considerazione i costi e le conseguenze dirette, che sono facili da individuare. Essa trova molto spesso, applicazione per risolvere problemi di ottimizzazione riguardo a due situazioni molto frequenti nella pratica sanitaria:
procedere all’allocazione di un budget scegliendo fra un certo numero di programmi alternativi, avendo come obiettivo quello di massimizzare i benefici ottenibili espressi in unità di efficacia;
● raggiungere un livello di efficacia obiettivo, sostenendo il minor costo possibile. (A.M.Lerario, M.Nonis, 2003)
Pertanto, esempi di tale applicazione possono riguardare l’impiego di nuove tecnologie in campo diagnostico o la valutazione di interventi alternativi (terapia medica, chirurgica, trattamenti farmacologici). Perciò, vengono confrontate due o più alternative che hanno lo stesso effetto, il quale è espresso in termini non monetari.
Le fasi dell’analisi sono le seguenti:
specificare la prospettiva rispetto alla quale eseguire l’analisi; individuare il problema da affrontare;
scegliere l’obiettivo da perseguire, espresso in anni di vita guadagnati, numero di casi diagnosticati,riduzione dell’incidenza di un determinata patologia, successi della terapia, ecc.
identificazione delle risorse utilizzate per l’intervento sanitario,in base alla quale vengono quantificati e confrontati l’efficacia e i costi degli interventi programmati. I dati per determinare l’efficacia che verranno utilizzati per svolgere l’analisi possono provenire dalla letteratura ( ad esempio pubblicazioni su riviste recensite), oppure da studi prospettici realizzati ad hoc e infine dalla consultazione di esperti del settore. Mentre la valutazione dei costi avverrà sulla base dei prezzi di mercato delle risorse utilizzate.
Infine l’analisi verrà completata rapportando i costi sostenuti con l’efficacia derivante dall’intervento:
C E
69 Una volta determinati i rapporti di ciascun intervento sanitario messo a confronto, si opterà per quello che assume un valore inferiore, perché il migliore in termini di costi e efficacia. Il limite più importante di questa analisi è dato dal fatto che la CEA ipotizza che i risultati dell’analisi variano solo in termini quantitativi ( ad esempio sopravvivenza espressa in termini quantitativi), ma non tiene conto delle variazioni che vi possono essere da un punto di vista qualitativo (ad esempio le modifiche indotte da un determinato intervento che si riflettono sulla qualità di vita dl paziente).
L’analisi di minimizzazione dei costi rappresenta un caso particolare di ACE nel quale gli effetti si manifestano perfettamente identici per tutte le alternative messe a confronto.
ANALISI COSTO-UTILITA’ (ACU)
Questa tecnica di valutazione rappresenta una evoluzione dell’ACE. Infatti con questo metodo si determinano i risultati dei vari interventi, ma tenendo in considerazione anche la qualità delle variazioni apportate. Pertanto gli esiti di un qualsiasi programma sono valutati in termini di utilità, facendo riferimento alle preferenze del singolo individuo o della società.
L’utilità è lo stato di benessere che l’individuo è in grado di ottenere dall’utilizzazione di un servizio sanitario (A.M.Lerario, M.Nonis, 2003).
Questo metodo si utilizza quando si deve compiere una scelta fra più alternative, tenendo in considerazione non solo l’obiettivo quantitativo raggiunto, ma anche l’obiettivo qualitativo (misura dell’utilità). Un esempio, potrebbe essere il confronto tra programmi alternativi per il trattamento dei problemi di funzionalità renale, dove l’interesse sarà incentrato su come le diverse alternative migliorano il benessere fisico, psichico e sociale.
Dunque l’ACU permette di incorporare contemporaneamente l’incremento quantitativo della vita e il miglioramento della qualità della vita tramite un’unità di misura che è il QALY ( Quality Adjusted Life Years), ovvero gli anni di vita guadagnati, grazie al trattamento, ponderati per la relativa qualità.
Questo concetto è stato introdotto per la prima volta nel 1968 da Herbert Klarman e dai suoi colleghi in uno studio sull’insufficienza renale cronica. Poi qualche anno dopo è stato coniato il termine di QALYs e oggi agenzie come il National Institute for Health and Clinical Excellence (NICE) nel Regno unito adottano il QALY come indice di efficacia per la valutazione economica delle tecnologie.
Il meccanismo del QALYs parte dal presupposto che un anno di vita vissuto non in buona salute valga meno di un anno in buona salute. Pertanto il QALY si ottiene moltiplicando due
70 fattori: un indice d utilità compreso tra 0 (associato alla morte) e 1 (associato allo stato di perfetta salute) per la quantità di tempo vissuta con quel livello di utilità. Quindi per esempio, un anno vissuto in perfetta salute (utilità=1) vale 1 QALY, 2 anni vissuti con un livello di utilità di 0,6 valgono 1.2 QALY. Dunque, le preferenze sono espresse su scale continue con valori che vanno da zero (morte) a uno ( completo benessere),le quali sono rilevate sulla base di metodologie standard (rating scale, standard gamble, time trade-off, questionari di preferenze associate alla qualità della vita).
L’impiego dei QALY permette quindi di includere nelle valutazioni economiche, l’efficacia del trattamento ma tenendo conto della qualità di vita ottenuta tramite esso e non solo gli anni di vita guadagnati.
Le fasi dell’ACU comprendono:
stima dei costi, eseguita come nei metodi precedenti;
stima dell’utilità derivante dalla realizzazione di un certo programma, raccogliendo informazioni da pazienti,soggetti sani e medici o operatori sanitari;
stima dei QALYs.
I QALYs sono dati dal prodotto tra:
U x T Dove:
U= utilità
T= sopravvivenza garantita dal trattamento
Una volta determinati i QALYs, relativi ai vari interventi sanitari presi in considerazione, viene calcolato il rapporto tra:
C = Costi del programma Q Valore dei QALYs
Tra le varie opzione considerate, quindi verrà scelta quella cui corrisponde il rapporto minore. Il limite principale di questa tecnica è dato dalla difficoltà di trovare scale di utilità valide in generale che possano avere diverse applicazioni.
ANALISI DI SENSIBILITA’ E ATTUALIZZAZIONE
Esistono numerose fonti d’incertezza nella valutazione economica che possono essere oggetto di un’analisi di sensibilità, in particolare nei casi in cui:
71 i dati sono disponibili, ma le stime sono non attendibili;
i dati sono inficiati da giudizi di valore o giudizi metodologici inseriti nello studio; l’analista esplora la possibilità di generalizzare i risultati ottenuti in altri contesti. (A.M.Lerario, M.Nonis, 2003).
Pertanto, per verificare la robustezza dei risultati verranno effettuate delle analisi di
sensibilità, per osservare come mutano i risultati, a partire dalla variazione delle condizioni di
partenza. Lo studio sarà definito tale se i risultati non cambiano radicalmente al variare dei parametri modificati.
Un’ulteriore precisazione, riguarda il fatto che gli orizzonti temporali di questi modelli di valutazione solitamente, non riguardano il breve periodo, ma si estendono su un arco temporale che dovrebbe essere abbastanza lungo. Dunque è necessario attualizzare i valori economici determinati, cosi da tenere conto dell’effetto del trascorrere del tempo sul valore dei costi e dei risultati realizzati oggi.
I costi e anche i benefici verranno convertiti nel loro valore attuale con il ricorso a un tasso di sconto, utilizzando la seguente formula:
Valore Attuale = (Costo o Beneficio)/ (1+i)t
I tassi di sconto utilizzati nelle analisi dei costi sono in genere basati su tassi di interesse di obbligazioni del governo o tassi d’interesse del mercato, la cui durata è circa uguale all’orizzonte temporale del programma preso in considerazione. Il valore attuale dei costi sarà dato dalla somma dei valori attuali di tutti i costi,mentre il valore attuale dei benefici sarà dato dalla somma dei valori attuali di tutti i benefici.
Dunque l’obiettivo di queste analisi economiche nell’HTA è quello di individuare fra le tecnologie sanitarie nuove o già esistenti quella migliore confrontando i costi con il guadagno in termini di salute,cioè le conseguenze sulla salute realizzabili con le tecnologie. e la prospettiva adottata è quella socio-economica. Inoltre le diverse tecniche descritte non rappresentano rigidi strumenti di analisi, bensì categorie logiche di cui avvalersi, da adattare di volta in volta in relazione al fenomeno oggetto di studio (A.M.Lerario, M.Nonis, 2003).