Si intende nel presente capitolo evidenziare non solo i limiti manifestati dagli approcci metodologici di uso consolidato per la valutazione economica in sanità e rilevati in letteratura, ma principalmente discutere delle criticità riscontrate nell’affrontare l’analisi di alcune tecnologie biomediche innovative e fortemente controverse.
Riguardo al primo aspetto, ossia alle lacune ravvisabili nei metodi di valutazione economica utilizzati in ambito sanitario, occorre evidenziare che i risultati delle analisi valutative sono molto spesso influenzati dalle modalità di impostazione degli studi (study design). Si pensi alla variabilità che gli esiti possono avere nel caso in cui i dati vengano raccolti tramite trial clinici anziché attraverso modellazioni (utilizzo di modelli che combinano le evidenze risultanti da diverse fonti); si pensi ancora a quanto la prospettiva di indagine possa influire sulla definizione degli elementi di costo (l’analisi di un assicuratore mirerà a rilevare solo alcuni fattori di costo e certamente non tutti quelli di interesse per uno studio di prospettiva sociale). Altri elementi di discrezionalità riguardano la composizione della popolazione oggetto dello studio, l’orizzonte temporale e il tasso di attualizzazione utilizzato per costi e outcome futuri.
Altre considerazioni critiche, di carattere più generale, si ritiene opportuno formulare in relazione alle metodologie di technology assessment in sanità.
Sebbene l’HTA sia nato con l’obiettivo di fornire una valutazione globale dell’impatto delle tecnologie sanitarie, nella pratica si sono affermate valutazioni e prospettive parziali che, pur fornendo informazioni utili ai decision makers, perdono la visione d’insieme, prediligendo l’uno o l’altro aspetto in relazione alla prospettiva di indagine e allo scopo dell’analisi. Si ritiene che il recupero di un approccio realmente multidisciplinare e integrato costituisca il punto di partenza per l’efficace utilizzo degli strumenti di valutazione delle tecnologie sanitarie.
Una ulteriore criticità rilevata, si riferisce all’esigenza di contestualizzare le tecniche di valutazione alle tecnologie sanitarie, intendendo per queste principalmente dispositivi e apparecchiature biomediche.
L’esperienza e l’expertise acquisite nel settore farmaceutico non sono infatti direttamente applicabili al settore biomedicale. Le differenze tra i prodotti biomedicali e i farmaci, le relative industrie e i rispettivi riferimenti normativi sono spesso sostanziali.
Tabella 2 Principali differenze tra farmaci e dispositivi biomedici.
Farmaci Dispositivi biomedici
Caratteristiche
Molecole pure Componenti complessi
Risultato di scoperte scientifiche Risultato di progettazione
Azione biologica Azione fisica
Generalmente basati su scoperte in chimica e farmacologia (recentemente biotecnologie e ingegneria genetica)
Generalmente risultato di ingegneria meccanica, elettronica e dei materiali
Ciclo di vita lungo e periodo rientro dell’investimento lungo
Breve ciclo di vita e breve periodo di rientro dell’investimento (tipicamente 18 mesi)
Half-life* breve
* Il tempo richiesto da un farmaco per il dimezzamento della dose necessaria a produrre un dato effetto, con una data intensità o per essere eliminato dal corpo
Bene durevole
Costi di distribuzione bassi e in genere nessun servizio accessorio
Alti costi di distribuzione e di formazione. Spesso necessari servizi accessori e manutenzione
Eventi avversi (indesiderati)
Interazione con altri farmaci Malfunzionamento
Farmaco o dose errata Errore dell’utilizzatore
Requisiti regolamentari
Trial clinici Risk-based
Endpoint** clinici
** Variabili misurate in ogni paziente e utilizzate per valutare l’efficacia dell’oggetto della sperimentazione
Endpoint “surrogati”
Industria
Settore industriale con lungo background storico
Industria relativamente giovane e varia
Settore industriale dominato da multinazionali
Settore industriale costituito da poche grandi imprese e da molte imprese di medie e piccole dimensioni
Dall’approfondimento di alcuni casi tecnologici è emerso che le metodologie HTA soffrono qualora l’oggetto dell’analisi è costituito da tecnologie fortemente innovative, in fasi molto precoci del processo di sviluppo, implicanti considerazioni di carattere bioetico.
Le seguenti difficoltà sono state rilevate nell’affrontare l’analisi di alcune tecnologie di frontiera nella prospettiva del HTA.
1. Manca uno standard a cui riferirsi.
Si cita a tale proposito l’esempio della chirurgia fetale, la cui analisi è approfondita nel capitolo successivo. Tecnologie innovative minimamente invasive vengono proposte per il trattamento fetale di alcune patologie quali l’atresìa polmonare e la spina bifida. L’alternativa al trattamento chirurgico fetale è rappresentata in questi casi dall’aborto terapeutico o, in assenza di trattamento, la nascita di bambini con gravi malformazioni. La questione è: possono davvero queste ultime considerarsi alternative? Non rientra tra i compiti della scienza fornire alternative e accrescere la libertà di scelta degli individui, principalmente nel settore sanitario? In presenza di tali irrisolte questioni, i metodi di HTA appaiono fortemente limitati.
2. Le implicazioni di carattere etico contrastano con i risultati dell’analisi economica.
Si pensi ancora al caso della chirurgia fetale. Il numero e l’incidenza delle patologie a cui il trattamento fetale può applicarsi sono esigui (l’incidenza della spina bifida, ad esempio, è di 4,6 su 1000 nascite), tali da non giustificare, in una prospettiva strettamente economica, investimenti in ricerca e sviluppo di nuove tecnologie. Deve la ricerca sottostare alle regole di economicità o ancora suo compito precipuo è indagare alternative giustificate da considerazione di carattere sociale ed etico?
3. Non sono definibili con certezza i risultati della ricerca tecnologica di frontiera, che per sua natura è libera da vincoli strettamente applicativi.
Questo elemento scoraggia l’utilizzo di metodi di valutazione in fasi precoci del processo di sviluppo della tecnologia poiché questi risultano carenti qualora
l’obiettivo sia fornire indicazioni in grado di orientare le traiettorie stesse della ricerca scientifica e tecnologica.
4. Di contro, se si attendono dati certi e evidenze su cui fondare la valutazione, c’è un elevato rischio di appurare troppo tardi, ossia nel momento in cui la tecnologia è già almeno in fase prototipale, che essa non sia conveniente dal punto di vista economico e della accettabilità.
Si cita a tale proposito il caso presentato nel capitolo sette e relativo a due contrapposti metodi progettuali di nuove strumentazioni biomediche, l’una per applicazioni artroscopiche, l’altra per la chirurgia laparoscopica. Appare evidente in questi casi che affrontare l’analisi della tecnologia solo al momento del completamento delle fasi di progettazione e sviluppo e quindi sulla base dei risultati della sperimentazione, fornisce indicazioni sì utili in merito alla convenienza e l’usabilità della stessa ma che giungono a valle di un processo ormai terminato. Più utile sarebbe introdurre elementi di valutazione ai singoli step del processo di sviluppo di nuovi prodotti biomedici ma, in questo caso, le metodiche consolidate di HTA risultano assolutamente inadeguate.
5. Il caso di una tecnologia di frontiera con forti implicazioni di carattere