Un approccio precauzionale alle tecnologie biomediche: l’Early Health

Se, come discusso nel capitolo precedente, i sistemi sanitari possono considerarsi strutture altamente complesse, alcuni elementi vanno individuati per supportare le decisioni in condizioni di incertezza, principalmente per quel che concerne le scelte relative all’adozione e alle modalità di utilizzo della tecnologia. L’obiettivo è ridurre quanto più possibile l’incertezza in rischio, ossia individuare approcci, metodi e strumenti per identificare, misurare e quantificare, quando possibile, i fattori e le conseguenze dei rischi così da predisporre adeguate misure per la loro gestione.

Nella letteratura medica e scientifica non mancano casi di nuove tecnologie sanitarie rivelatesi inefficaci o pericolose successivamente alla loro introduzione e al loro diffuso utilizzo nella pratica clinica quali, ad esempio, l’impiego del diethylstil-

bestrol (Chalmers I., 1986), un estrogeno sintetico somministrato, principalmente

negli Stati Uniti nel periodo 1938-1971, alle donne durante la gravidanza per migliorare il puerperio e prevenire aborti spontanei, rivelatosi successivamente molto dannoso poiché sia nelle donne trattate con esso che nei figli nati successivamente al trattamento è stata rilevata una significativa incidenza di cancro, infertilità e malformazioni genitali. O ancora il caso del trattamento dell’epilessia tramite colectomia (Barnes B.A., 1977)

Il problema del rischio e dell’incertezza collegato alla diffusione di nuove tecnologie sanitarie presenta forti ripercussioni anche sul versante industriale. Da un’indagine realizzata nel 2003 dalla associazione statunitense AdvaMed, Advanced

Medical Technology Association, volta a identificare i dieci principali fattori che,

secondo le aziende produttrici di tecnologie biomediche, limitano la capacità di sviluppo di nuovi prodotti, i rischi e i costi collegati a cause legali e conseguenti richieste di risarcimento sono stati indicati come fattore critico dal 54% delle aziende appartenenti all’associazione.

Figura 5. I dieci principali fattori che limitano la capacità di sviluppo di nuovi prodotti biomedici.

I principali dieci fattori che hanno lim itato la capacità di sviluppo di nuovi prodotti (periodo 2001-2003) - USA

84,00% 74,10% 71,60% 66,70% 63,90% 56,80% 54,30% 53,10% 46,30% 54,30%

Requisiti regolamentari FDA* Costo della ricerca clinica Copertura Medicare e regole di rimborso Costi R&D collegati a espansione/ contrazione

in nuovi mercati

Coperture private e regole di rimborso Requisiti regolamentari internazionali Rischi e costi dei contenziosi Costi R&D collegati all'accettazione in nuovi

mercati

Disponibilità/Costi dei finanziamenti Vendite e amministrazione attività collegate a espansione/ contrazione in nuovi mercati

Fonte: AdvaMed 2004.

L’approccio precauzionale, discusso nel capitolo precedente, va inteso, in riferimento al settore biomedico, nel senso di proporre metodi di analisi anticipative al verificarsi dell’evento dannoso ossia di supportare le decisioni relative all’utilizzo di tecnologie sanitarie con studi di valutazione del rischio in fasi molto precoci del processo di sviluppo del prodotto biomedico, quando ancora non si disponga di evidenze scientifiche circa l’effetto finale di esso in termini di possibilità/probabilità di eventi/conseguenze non previste.

Figura n. 6. Le fasi del processo di sviluppo di una tecnologia biomedica. Basic research Feasibility 1st customer trial FDA approval α and β testing Lab

prototype Manifacturestart productionMass

I vari stadi dello sviluppo della tecnologia, dal concept al prodotto finale, e le sperimentazioni previste in ogni fase, dalle simulazioni ai test in vitro, su animali e su cadaveri, richiedono di essere accompagnate da analisi approfondite, con ricorso a tecniche di sperimentazione - modelli statistici, simulazioni con specifici software e protocolli di valutazione - di tutte le variabili e le direttrici dei potenziali rischi, che dall’utilizzo diretto della tecnologia o indirettamente tramite il suo impatto sull’organizzazione sanitaria, possono dar luogo ad eventi dannosi.

Ad ogni fase del processo di sviluppo del prodotto biomedico, sia esso un dispositivo, una procedura o una attrezzatura, corrisponde uno specifico step di analisi del potenziale impatto della tecnologia in corso di realizzazione e in particolare dei fattori di rischio e delle potenziali conseguenze dannose di essi. Il risultato della valutazione ad ogni singolo stadio (Technology Assessment - TA) fornisce preziose informazioni - in merito ai futuri benefici e rischi - su cui fondare la decisione di proseguire o meno nel percorso di sviluppo del prodotto.

Figura 7. La valutazione della tecnologia nel processo di sviluppo del prodotto biomedico.

Le tecnologie biomediche dovrebbero pertanto, al pari dei farmaci16, giungere al mercato accompagnate da seri ed accurati studi (dossier) di valutazione, realizzati durante l’intero processo di sviluppo del prodotto, che copre un arco temporale variabile in funzione della natura della tecnologia (ma che può durare anche molti anni), e tali da esplicitare e chiarire tutti gli effetti – desiderati o indesiderati – derivanti dal suo utilizzo. Opportune metodologie di valutazione vanno tuttavia applicate e, per specifiche tecnologie biomediche, altamente innovative nel senso di

disruptive, implementate. L’esperienza e l’expertise acquisite nel settore

farmaceutico non sono infatti direttamente applicabili al settore biomedicale. Le differenze tra i prodotti biomedicali e i farmaci, le relative industrie e i rispettivi riferimenti normativi sono spesso sostanziali.

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La stessa FDA sostiene che appositi strumenti e metodi vadano introdotti per valutare la sicurezza, l’efficacia e le modalità di industrializzazione dei dispositivi biomedici, sottolineando le differenze

Se è vero che il risultato in termini di evidenza scientifica di tali studi di early

technology assessment non è pari a quello ottenibile tramite sperimentazioni

successive all’introduzione a regime della tecnologia nella pratica clinica – l’unica evidenza spesso riconosciuta dallo user clinico – è pur vero che gli sviluppatori delle tecnologie e, in fasi molto più avanzate, i finanziatori delle stesse, necessitano di informazioni su cui fondare le loro decisioni circa l’eventualità e le modalità con cui procedere nella traiettoria di sviluppo del prodotto, i primi, e circa la possibilità e le modalità di introduzione di esso nella pratica medica, i secondi. Producer e payer si trovano, quindi, ad operare e a decidere nella tipica condizione di incertezza. Supportare il processo decisionale con analisi valutative e informative circa i potenziali effetti della tecnologia contribuisce a ridurre il rischio e l’incertezza e consente l’azione ispirata all’approccio precauzionale.

Soluzioni organizzative, infatti, possono essere individuate e introdotte così da ridurre e gestire il rischio conseguente e collaterale all’utilizzo della tecnologia nella pratica clinica e da porre le condizioni affinché l’incerto, sia esso prevedibile nelle sue manifestazioni, ma non nella sua frequenza, o neppure prevedibile nelle sue manifestazioni, trovi un ostacolo, prudentemente posizionato, al suo verificarsi.

Facendo riferimento al già utilizzato paragone con i farmaci, così come è prevista per essi, in fasi successive alla loro introduzione sul mercato, una attività di farmacovigilanza volta alla identificazione di reazioni avverse ed interazioni precedentemente sconosciute, è necessario anche per le tecnologie biomediche definire specifiche attività e modalità organizzative finalizzate al rilevamento di eventuali effetti collaterali non previsti, in particolare quelli derivanti dall’impatto con la specifica organizzazione di ciascuna struttura sanitaria e con il singolo utilizzatore, e al monitoraggio e alla gestione dei rischi precedentemente individuati.