3. Le valutazioni economiche in sanità
3.4. Analisi costi-efficacia (CEA)
L’analisi costi-efficacia è una tecnica di valutazione economica completa, poiché va ad analizzare sia i costi sia le conseguenze del trattamento o del servizio sanitario oggetto di studio, ponendosi l’obiettivo di identificare, misurare e comparare i costi e i risultati di tecnologie sanitarie alternative. I risultati sono espressi in “costo per unità di efficacia”, mentre i costi sono espressi in unità monetarie.
Per capire in concreto, supponiamo che si voglia prolungare la vita di un soggetto e di andare a confrontare i costi legati a due tipi di servizi sanitari utili per curare la malattia del paziente. Entrambi i trattamenti cercano di migliorare la vita futura del paziente, ma dal punto di vista delle risorse necessarie per sviluppare i due trattamenti possono esserci notevoli differenze.
La via più semplice sarebbe quella di scegliere l’alternativa meno costosa; tuttavia ciò non sarebbe il percorso più indicato, in quanto, oltre ai costi, possono essere associate alla due alternative percentuali di successo diverse. Quindi si dovrà procedere andando a calcolare il miglioramento della salute del paziente (ad esempio anni di vita guadagnati) e successivamente si andrà anche a comparare la differenza nei costi.
Drummond et al. così scrive: «tale analisi, in cui i costi sono rapportati ad un unico effetto, comune ai programmi alternativi, ma variabile in termini di livello raggiunto, è abitualmente chiamata analisi costi- efficacia. Si noti che il risultato di queste analisi può essere espresso in termini di costo per unità di effetto (anni di vita guadagnati), oppure in termini di effetti per unità di costo (cioè anni di vita guadagnati per unità di denaro spesa). Quest’ultima formulazione costituisce un approccio particolarmente utile quando si opera in presenza di un budget di risorse predefinito e limitato, fintanto che le alternative prese in considerazione non abbiano dimensioni radicalmente differenti (Donaldson e Shackley, 1997a).»151
Per impostare un’analisi costi- efficacia il più corretta possibile deve essere presente un obiettivo preciso dell’intervento oppure molti obiettivi, alternativi tra loro.
E’ importante all’ inizio del procedimento di valutazione cercare di seguire delle best-
practices che aiutino l’analista ad implementare la ricerca.
151 Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi
per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore,
132 In primo luogo è importante chiarire e definire gli obiettivi del programma. Riguardo alle alternative si dovrà dare un giudizio sull’efficacia reale di esse in base ad indagini
ad hoc per ottenere informazioni. Inoltre non si dovrà escludere a priori il ricorso a tipi
di analisi più approfondite al fine di ottenere dei risultati concreti e più significativi. Altro elemento da non trascurare riguarda la relazione tra output intermedi ed output finali nella scelta della misura di efficacia. Tale misura dovrà essere collegata all’output finale, come anni di vita guadagnati, o ad un output intermedio, ad esempio il numero dei casi in cui i pazienti sono stati curati con risultati positivi.
La tabella successiva riporta degli esempi di misure di efficacia nell’analisi CEA.
Figura 3.4.1 Esempi di misure di efficacia utilizzate per analisi di costi- efficacia 152
L’analista che effettua la valutazione dovrebbe prediligere una misura di efficacia collegata ad un output finale. Esso può essere ottenuto da sperimentazioni cliniche, anche se sarà necessario un lavoro di affinamento sui dati. Per gli output intermedi la situazione è più “critica” in un certo qual modo perché spesso il legame con l’output finale è debole e questo influisce negativamente sui risultati della valutazione: sarà quindi premura del soggetto che effettua l’analisi accertarsi che tale legame sia forte e significativo, pena la perdita di valore della ricerca stessa.
Un punto sensibile, che viene spesso “colpito” da critiche, riguarda il fatto che la CEA non ha sufficienti dati di efficacia di valore di qualità e questo comporta una bassa valenza dei risultati medici e clinici, più che sugli aspetti economici.
152. Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi
per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore, p.
133 Tali dati derivano principalmente dalla letteratura medica disponibile e ci si interroga sulla loro qualità e rilevanza. A tal proposito Drummond et al. scrivono: «in generale, gli economisti condividono i criteri di qualità definiti dagli epidemiologi clinici per ricercare le prove di supporto ai consigli clinici. Un esempio è la relazione tra i livelli di evidenza e il grado di raccomandazione proposti da Cook et al.».153
Figura 3.4.2 Relazione tra livelli di evidenza e grado di raccomandazione154
L’Autore prosegue: «nel giudicare la rilevanza dei risultati pubblicati in letteratura, si dovrebbe considerare quanto sia assimilabile la propria situazione a quelle in cui sono condotte le sperimentazioni cliniche. Importanti fattori da considerare sono il numero di pazienti esaminati, la competenza dei medici e dello staff, nonché l’esistenza di strutture di supporto. Potenzialmente, il criterio stabilito per giudicare la qualità dello studio potrebbe essere in conflitto con quelli per giudicare la rilevanza. Questo avviene perché molte sperimentazioni cliniche controllate e randomizzate sono intraprese in condizioni atipiche. […] Da un punto di vista ideale, le valutazioni economiche dovrebbero incorporare i dati clinici sull’efficacia reale (piuttosto che quelli di efficacia teorica), ma questi potrebbero non essere disponibili nelle sperimentazioni cliniche. Ciò è in particolare modo vero nel caso di farmaci appena introdotti sul mercato, dove il volume
153. Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi
per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore,
cit., p. 118.
154. Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi
per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore,
134 di ricerca clinica prima dell’immissione in commercio del farmaco si concentra soprattutto nello stabilire l’efficacia teorica e la sicurezza d’uso.»155
Quindi possiamo dire che i soggetti che svolgono la ricerca si pongono di fronte ad una scelta: utilizzare dati su sperimentazioni più realistiche per facilitare la valutazione economica, oppure correggere ed arricchire i dati delle sperimentazioni controllate in un modello economico. Inoltre l’analista deve chiedersi se sono necessari degli aggiustamenti riguardanti i dati clinici già divulgati per usufruirne nella valutazione economica. L’esempio nello schema successivo aiuta a capire.
Figura 3.4.3 Aggiustamenti dei dati delle sperimentazioni cliniche in uno studio sulla terapia dell’ulcera (adattato da O’Brien et al. 1995)156
155. Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi
per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore,
cit., p. 118- 119.
156. Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi
per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore, p.
135 Abbiamo già parlato nei paragrafi precedenti di come la natura e qualità del “dato” sia importante ai fini della valutazione economica, della sua validità a livelli superiori e altre localizzazioni geografiche.
Ci sono casi in cui l’analista non avendo solite basi di dati clinici può iniziare elencando delle ipotesi sull’evidenza clinica e poi, attraverso un’analisi di sensibilità, esprimere i risultati economici per ogni differente ipotesi.
Ricorrere ad un’analisi di sensibilità in un’analisi costi- efficacia può evitare i procedimenti lunghi e costosi di una sperimentazione clinica ulteriore.157 Per effettuare un’analisi di sensibilità occorre, in primo luogo, identificare quei parametri maggiormente incerti su cui effettuare lo studio. In seconda battuta l’analista dovrà individuare e inquadrare un range ragionevole in cui i dati dubbi possono variare ed infine calcolare i risultati in base alle ipotesi comprese nel range più o meno precise. Per concludere la trattazione, che non può essere esaustiva, dell’analisi costi- efficacia si deve accennare ai pro e contro che riguardano la scelta o meno di scontare le conseguenze sanitarie che si manifesteranno in futuro. Le argomentazioni contro tale pratica sono espresse in modo esaustivo da Drummond et al.:
157 “Questo può essere il caso di situazioni estreme dove un miglioramento molto piccolo nell’efficacia
(molto più piccolo di quello che ci si aspetta di osservare) può determinare per un trattamento o programma un favorevole rapporto costi- efficacia, o dove anche una elevata efficacia di un nuovo programma (molto più elevata di quella osservata in precedenza in programmi simili) non porterebbe invece il nuovo programma ad avere un buon rapporto costi- efficacia (Sculpher et al., 1996)” Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi per la
valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore, cit., p.
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• «Diversamente dalle risorse, è difficile concepire l’idea che delle persone decidano di fare investimenti o di negoziare gli anni di salute nel corso del tempo;
• Lo sconto degli anni di vita guadagnati in futuro attribuisce implicitamente una minore importanza alle generazioni future a favore di quelle attuali. […];
• L’evidenza empirica suggerisce che gli individui scontano la salute ad un tasso differente da quello usato per i benefici monetari.»158
A favore, si portano esempi che dimostrano come il non scontare gli effetti e/o i costi può inficiare i ragionamenti futuri e creare incoerenze o conclusioni inconsistenti. Grossman ritiene che lo sconto possa rappresentare una sorta di “scambio” di benessere nel tempo, ad esempio “rinuncio a servizi in più oggi per averli domani e prolungare o migliorare gli anni di vita rimanenti”. Infine alcuni studiosi sostengono che i trattamenti sanitari dovrebbero essere considerati al pari di altri progetti economici per la distribuzione delle risorse e quindi ritengono corretto sottoporli allo sconto.
Breve descrizione del procedimento di uno studio CEA
Descriviamo concisamente un percorso tipico che un’analista segue per effettuare una valutazione economica basandosi sull’analisi CEA.
Il primo passo consiste nello studio del contesto di riferimento e delle situazioni cliniche sulle quali si vuole intervenire. In questa fase si va a descrivere il “paziente tipo” e la patologia che lo affligge rappresentando con esso l’intera popolazione clinica.
Il passo successivo è lo studio delle diverse alternative che devono essere messe a confronto. Spesso viene utilizzato un albero decisionale, cioè una rappresentazione grafica che illustra le scelte e i risultati derivanti dalle relazioni complesse delle alternative. Vediamo un esempio nella figura seguente.
158. Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi
per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore,
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Figura 3.4.4 Algoritmo delle alternative cliniche 159
Leggendo da sinistra verso destra, notiamo nei riquadri le diverse opzioni cliniche riferite ad un campione di pazienti.
159. Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi
per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore, p.
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Figura 3.4.5 Albero decisionale160
Ad ogni risultato (nodo terminale) verrà associato un pay off o outcome score. Sulla base alle scelte effettuate (nodi indicati con un cerchio), verranno associate diverse
160 Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi
per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore, p.
139 probabilità di accadimento e a ogni percorso decisionale dovranno essere tenuti in considerazione sia costi sia outcome score. Le probabilità associate evidenziano la possibilità che quel particolare evento si verifichi e la somma di esse dei vari nodi decisionali è pari all’unità.
Le dovute precisazioni sulla considerazione dei costi e sulle misure adottate per valutare l’efficacia sono già state esposte precedentemente.
Dopo lo studio delle varie alternative si cerca di dare un giudizio ricorrendo all’analisi del rapporto costi- efficacia. Se non è presente nessuna scelta dominante in assoluto, sia dal punto di vista dei costi che dell’efficacia, si dovrà cercare l’alternativa ritenuta più idonea. Per un aiuto in tal senso l’analista può ricorrere a fonti derivanti dall’evidenza medica o mediante un’analisi di sensibilità e/o un’analisi incrementale.
Figura 3.4.6 Algoritmi dei flussi di pazienti sotto regime terapeutico 161
161. Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi
per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore, p.
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