2. L’Health Technology Assessment (HTA)
2.1. Definizione e origine dell’HTA
La continua ricerca di soluzioni maggiormente efficaci per la cura dei pazienti e per l’economicità dell’organizzazione sanitaria ha spinto, negli ultimi anni, a ricorrere all’innovazione tecnologica come mezzo di governo della sanità non solo a livello italiano, ma anche internazionale. Nel capitolo precedente abbiamo già evidenziato come diversi fattori macroeconomici (ad esempio invecchiamento della popolazione), saranno in futuro determinanti per l’aumento crescente dei bisogni sanitari. In più l’incremento di richieste di assistenza sanitaria andrà crescendo proporzionalmente all’introduzione di nuove tecnologie. Con l’introduzione di innovazioni tecnologiche in ambito sanitario, si andrà progressivamente incontro anche ad un incremento dei costi di gestione delle stesse. Tuttavia, più che di costi, bisognerebbe parlare di investimenti strategici per un miglioramento complessivo del sistema nel medio e lungo periodo. Prima di dare una definizione esaustiva di HTA dobbiamo citare le diverse interpretazioni che analisti e studiosi hanno formulato nel tempo.
Innanzitutto, con il termine «Assessment», che può essere tradotto con «valutazione», si intende un «qualsiasi processo di analisi che evidenzi le caratteristiche di un determinata tecnologia. Queste caratteristiche possono essere inerenti alla sicurezza, all’efficacia, alla flessibilità, alle indicazioni di utilizzo, ai costi, alla relazione costi- benefici, possono riguardare il campo sociale, economico ed etico.» (Institute of Medicine, 1985).
Con «tecnolgia», invece, si intende il complesso di procedure, materiali e macchine necessari ad utilizzare le conoscenze scientifiche in settori specifici dell’attività produttiva (Costa e Gubitta, 2004).
Tecnologia sanitaria
Una delle definizioni di «tecnologia sanitaria» più diffusa ed appropriata è quella proposta nel 1978 dall’OTA (Office of Technology Assessment) che comprende «tutti gli strumenti, apparecchiature, farmaci, e procedure impiegati nell’erogazione dei servizi sanitari, nonché, i sistemi di organizzativi e di supporto attraverso i quali l’assistenza sanitaria viene fornita». Quindi, secondo questa definizione rientrano nella categoria di tecnologie sanitarie non solo tutte le apparecchiature, i farmaci, i dispositivi medici, le
42 procedure medico chirurgiche, ma anche sistemi organizzativi, procedurali e gestionali. E’ sicuramente una delle definizioni più ampie e risulta, per la gran parte dei concetti, in linea con la considerazione di tecnologie sanitarie dell’Organizzazione Mondiale della Sanità.
Agli inizi degli anni ’90, più precisamente nel 1992, nel Regno Unito, lo Standing Group on Health Technology del National Health Service (NHS) stabilì che rientravano all’interno della definizione di tecnologia sanitaria «tutti i metodi utilizzati dagli operatori sanitari per promuovere la salute, per prevenire e trattare la malattia, per migliorare la riabilitazione e le cure a lungo termine.»53
Tuttavia, la definizione fornita dall’OTA contrasta, ad esempio, con la definizione italiana del CIVAB (Centro informazione e valutazione apparecchiature biomediche di Trieste - Ministero della sanità). Infatti la definizione fornita dal centro di informazione e valutazione esclude i farmaci dagli elementi che possono essere considerati coerenti con una tecnologia sanitaria. In realtà tale impostazione non è del tutto condivisibile, anche se il dibattito rimane aperto.
Una definizione esaustiva di tecnologia sanitaria può essere quella fornita da Bracale: «per tecnologia sanitaria deve intendersi qualsiasi mezzo progettato per conseguire un risultato concreto ed esplicito nella soluzione (prevenzione, diagnosi, terapia o riabilitazione) dei problemi di salute degli utenti sanitari.» (Bracale, 2000).
Favaretti definisce la tecnologia sanitaria come: «tutto ciò che può essere applicato alla soluzione di problemi pratici, all’ottimizzazione delle procedure, alla presa di decisioni, alla scelta di strategie finalizzate a determinati obiettivi».54
A conferma di una definizione più ampia di tecnologia sanitaria, Ricciardi scrive: «include ogni aspetto dell’assistenza sanitaria. Tipici esempi sono:
• Programmi di prevenzione, ad esempio programmi di vaccinazione per l’infanzia;
• Test diagnostici, ad esempio la diagnosi precoce dello Streptococco di gruppo B durante il travaglio;
• Un dispositivo medico o un tipo di materiale, ad esempio l’impianto di titanio nella ricostruzione facciale;
53 Fonte: National Health Service (NHS) http://www.nhs.uk/Pages/HomePage.aspx
54 Favaretti C., E’ l’ora in Italia della valutazione della tecnologia sanitaria?, Clinical Governance: dalla
43
• Un farmaco, ad esempio l’uso degli analoghi dell’insulina a rapida azione nei pazienti con diabete mellito di tipo 1;
• Una procedura, ad esempio la laparoscopia.»55
Possiamo quindi ritenere accettabili quelle definizioni più ampie di «tecnologia sanitaria», nelle quali vengono esaminati i seguenti elementi:
• Dispositivi medici;
• Farmaci;
• Tecnologie diagnostiche;
• Attrezzature sanitarie;
• Modalità organizzativo- gestionali;
• Sistemi di supporto.
Figura 2.1.1 Classi di tecnologie sanitarie (Goodman, 2004)
Questa risulta essere una prima tipologia di classificazione delle tecnologie sanitarie.
In realtà, le tecnologie sanitarie possono essere classificate anche in base agli obiettivi. A tal proposito, Goodman (1998) considera la tecnologia sanitaria come un concetto che può essere studiato ed esaminato a seconda di come si “legge” il tutto: partendo dalle componenti della tecnologia (ad esempio dispositivi medici, farmaci o soluzioni organizzative), oppure in base agli obiettivi che la tecnologia può raggiungere.
55 Ricciardi W., La Torre G., Health Technology Assessment. Principi, dimensioni e strumenti, SEEd,
44
Figura 2.1.2 La classificazione delle tecnologie sanitarie in base agli obiettivi
Altra forma di classificazione risulta essere quella per stadi di sviluppo della tecnologia, che parte da uno stadio embrionale (futuribile), passando da una sperimentazione preliminare, una sperimentazione clinica, efficacia definita e infine obsolescenza. L’obsolescenza non è riferita, ad esempio, ad un decadimento dal punto di vista ingegneristico, bensì clinico.
È interessante citare anche un particolare tipo di studio condotto da Mikhail, a capo di un team di analisti alla fine degli anni ’90. Essi hanno creato un metodo di classificazione delle tecnologie sanitarie, denominato technology spectrum, che sostanzialmente va a classificare la tecnologia in base al suo ciclo di vita e tasso di evoluzione. Questo perché è importante non solo verificare a che grado di sviluppo si trova la tecnologia, ma anche valutare l’espansione ed il potenziale futuro della tecnologia. Questo metodo va a scindere in cinque fasi il ciclo di vita della tecnologia analizzata:
1. Fase astratta (virtual edge); 2. Fase sperimentale (cutting edge);
3. Fase in cui la tecnologia è sperimentata ma non ancora utilizzata nella prassi clinica (leading edge);
4. Fase in cui la tecnologia è utilizzata in diverse strutture, anche di eccellenza (standard edge);
5. Fase in cui la tecnologia continua ad essere utilizzata a causa di resistenze al cambiamento, nonostante la sua obsolescenza (trailing edge).
Ogni tecnologia attraversa, in modo più o meno rapido, tutte queste fasi e ciò dipende dal tipo di tecnologia considerata (ad esempio i farmaci hanno un tasso di evoluzione più lento).
45
Figura 2.1.3 Il Technology Spectrum56
Da dove nasce l’HTA e come si sviluppa
L’HTA si è diffuso negli Stati Uniti a partire dagli anni ’70, in concomitanza dello sviluppo dell’epidemiologia clinica e delle esigenze di policy- making, (in Italia, la sua espansione è iniziata negli anni ’90 anche se in modo non omogeneo e coordinato). La prima forma organizzata è nata negli USA: dal 1972 al 1995 l’OTA (Office of
Technology Assessment) ha svolto il compito di implementazione e divulgazione di tale
pratica a livello più esteso.
Grafico 2.1 La crescita dell’HTA nel mondo a partire dagli anni ‘9057
56 Cicchetti A., Marchetti M (a cura di), Manuale di Health Technology Assessment, Roma: il pensiero
scientifico editore, 2010, p. 4.
57 Ricciardi W., La Torre G., Health Technology Assessment. Principi, dimensioni e strumenti, SEEd,
46 Nel 1987 venne istituita una delle prime agenzie governative europee in Svezia che nel
1992 si trasformò in un’autorità pubblica indipendente. Le prime agenzie pubbliche di HTA nacquero agli inizi degli anni ’90 soprattutto in Canada, Regno Unito e Catalogna. Nel 1993 venne fondata l’INAHTA (International Network of Agencies for Health
Technology) con il compito di promuovere cooperazioni internazionali tra 52
organizzazioni situate in 26 Paesi diversi. Nel 1999, nel Regno Unito venne creato il NICE (National Institute for Clinical Exellence), che accese ancora di più l’interesse verso la tematica dell’HTA, attraverso l’elaborazione di linee guida generali e la valutazione di tecnologie come farmaci, procedure cliniche e dispositivi medici.
Attualmente, in più di 40 dei maggiori Paesi industrializzati si possono trovare agenzie di HTA, pubbliche o indipendenti.
Figura 2.1.4 Le agenzie di HTA attuali (2014)58
Negli anni ’70, l’approccio inizialmente utilizzato è stato prevalentemente di tipo
technology oriented, dove interessava soprattutto valutare la sicurezza e l’efficacia della
tecnologia, andando a stabilire tutti i possibili impatti che l’applicazione della tecnologia poteva avere a livello clinico, professionale e procedurale. A partire dagli anno ’90, invece, si è passati ad un approccio problem oriented nel quale la dimensione
58
47 economica, etica e sociale sostituiva i punti focali dell’approccio precedente. Durante quegli anni, molti analisti ritenevano fondamentale considerare, oltre alla sicurezza e all’efficacia della tecnologia, anche il peso economico ed i risvolti etico sociali che l’adozione della tecnologia avrebbe comportato. Iniziano a formarsi team di persone con competenze eterogenee in grado di analizzare le diverse variabili oggetto di studio (team composti da medici, ingegneri, epidemiologi, economisti e sociologi).
Nei primi anni 2000 nacque l’esigenza di introdurre diverse tecnologie anche in ambiti più ristretti, ad esempio ospedali e ASL. Si passò, così, ad un nuovo approccio chiamato
project oriented, che mirava ad adattare le dimensioni considerate nel problem oriented,
alle realtà minori dell’ambiente di riferimento. Anche in Italia, a seguito del processo di aziendalizzazione avviato nel 1992, la crescente presa di coscienza dell’eterogeneità nella distribuzione di risorse e delle competenze a livello locale spinse ad adottare l’HTA non solo a livello centralizzato ma anche Hospital-Based. Tutt’oggi è l’approccio più complesso, poiché richiede anche uno studio approfondito dello scenario ambientale in cui la tecnologia dovrà essere collocata.
Figura 2.1.5 I diversi approcci all’ HTA59
59 Lorusso S., Health Technology Assessment come strumento di supporto al management: aspetti
48
Definizioni di Health Technology Assessment
Le definizioni di HTA che si sono susseguite nel tempo sono numerose, provengono sia da studiosi del tema sia da agenzie nazionali ed internazionali, e molte di esse presentano elementi comuni e costanti.
Ricciardi la definisce come: «una forma di ricerca che esamina le conseguenze di breve e lungo termine dell’uso di una tecnologia sanitaria. Si tratta di un processo multidisciplinare che riassume le informazioni sugli aspetti medici, sociali, economici, organizzativi ed etici connessi all’uso di una tecnologia sanitaria in modo sistematico, trasparente, non distorto e solido.»60
Altri autori come Cicchetti e Marchetti scrivono: «l’HTA è uno strumento analitico per la valutazione delle tecnologie sanitarie. La HTA analizza in modo interdisciplinare tutti gli aspetti socio-economici, tecnici, organizzativi, medici ed etici connessi alle scelte decisionali riguardanti lo sviluppo, l’utilizzo, la diffusione, l’accesso e il risultato (outcome) delle varie tecnologie sanitarie (strumenti, medicinali, processi diagnostico- terapeutici).»61
Il Presidente della Società Italiana di Health Technology Assessment (SIHTA), Carlo Favaretti, a tal riguardo scrive: « la valutazione delle tecnologie sanitarie, o HTA, costituisce un approccio multidimensionale e multidisciplinare per l’analisi e la valutazione multisettoriale delle conseguenze delle implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali, provocate in modo diretto ed indiretto, nel breve e nel lungo periodo, dalle tecnologie sanitarie esistenti e da quelle di nuova introduzione.»62
Una delle definizioni di HTA più famosa è quella proposta da Battista nel 1995: « si tratta di un processo che sfrutta ed utilizza sia le tecniche di ricerca di tipo prettamente scientifico che quelle di tipo manageriale amministrativo, focalizzate sull’analisi dei
decision making, costituendo un ponte tra il modello scientifico (science paradigm)
orientato all’analisi delle performance della tecnologia e le attività decisionali (policy
paradigm) tese a valutare l’utilizzo efficace ed efficiente delle risorse». (Battista, 1995).
60 Ricciardi W., La Torre G., Health Technology Assessment. Principi, dimensioni e strumenti, SEEd,
2010, p.17.
61 Cicchetti A., Marchetti M., (a cura di), Manuale di Health Technology Assessment, 2010, Il Pensiero
Scientifico editore, Roma.
62 Favaretti C., E’ l’ora in Italia della valutazione della tecnologia sanitaria?, Clinical Governance: dalla
49
Figura 2.1.6 L’HTA come ponte fra evidenze scientifiche e decisioni politiche (Battista,1995)
Attualmente il Ministero della Sanità italiano considera l’Health Technology Assessment come: «un approccio multidimensionale e multidisciplinare per l’analisi delle implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali di una tecnologia attraverso la valutazione di più dimensioni quali l’efficacia, la sicurezza, i costi, l’impatto sociale e organizzativo. L’obiettivo è quello di valutare gli effetti reali e/o potenziali della tecnologia, sia a priori che durante l’intero ciclo di vita, nonché le conseguenze che l’introduzione o l’esclusione di un intervento ha per il sistema sanitario, l’economia e la società.»63
Altre definizioni di HTA sono state emanate da agenzie o organizzazioni, private e pubbliche, nazionali ed internazionali, la maggior parte delle quali risultano essere tra loro coerenti. Ad esempio, l’Agenzia nazionale per i servizi sanitari regionali (Agenas) definisce tale pratica come: «un approccio multidisciplinare per l’analisi delle implicazioni medico-cliniche, sociali, organizzative, economiche, etiche e legali di una tecnologia sanitaria, attraverso la valutazione di più dimensioni quali l’efficacia, la sicurezza, i costi, l’impatto sociale e organizzativo. Per “tecnologia sanitaria” si intende l’insieme di quegli interventi sanitari, siano essi farmaci, strumenti diagnostici, dispositivi medici o modelli organizzativo- gestionali di servizi assistenziali, adottati per migliorare il decorso di una patologia o di un problema clinico e più genericamente la qualità dell’assistenza. Obiettivo dell’HTA è valutare gli effetti reali e/o potenziali della tecnologia, sia a priori sia durante l’intero ciclo della vita, nonché le conseguenze che
50 l’introduzione o l’esclusione di un intervento può avere per il sistema sanitario, l’economia e la società»64.
L’agenzia internazionale INAHTA (Network of Agencies for Health Technology Assessment) ha elaborato la seguente definizione di HTA: «the systematic evaluation of properties, effects, and/or impacts of health care technology. It may address the direct, intended consequences of technologies as well as their indirect, unintended consequences. Its main purpose is to inform technology-related policymaking in health care. HTA is conducted by interdisciplinary groups using explicit analytical frameworks drawing from a variety of methods».65
In sintesi, possiamo affermare che l’HTA è un processo a supporto della clinical
governance che, attraverso un’analisi strutturata, multidimensionale e multidisciplinare,
fornisce informazioni rilevanti ai decision maker, assistendoli e supportandoli nella definizione di scelte riguardanti l’appropriatezza, l’economicità e l’efficacia clinica di una particolare tecnologia sanitaria.
Così facendo, il processo di HTA, oltre al mero costo, analizza i benefici che l’applicazione della tecnologia può garantire nel medio-lungo termine, evitando così l’adozione di tecnologie inutili o, in taluni casi, addirittura dannose.
Evidence-Based Medicine
L’HTA si basa su particolari procedure di ricerca, le quali devono essere svolte con metodi scientifici, che traggono origine dall’Evidence-Based Medicine. Quindi tra di esse, risulta esserci uno stretto collegamento.
L’EBM è definito come un «movimento culturale che si è rapidamente diffuso nel mondo scientifico, fondato su un nuovo approccio all’assistenza sanitaria dove le decisioni cliniche risultano dall’integrazione tra l’esperienza del medico e l’utilizzo delle migliori evidenze scientifiche disponibili, relativamente all’accuratezza e dei test diagnostici, alla potenza dei fattori prognostici, all’efficacia/sicurezza dei trattamenti preventivi, terapeutici e riabilitativi».66
Quando si parla di appropriatezza di interventi sanitari si fa riferimento alla loro efficacia, efficienza (allocativa e tecnica) ed opportunità. Soprattutto l’appropriatezza
64 Fonte: http://www.agenas.it/aree-tematiche/hta-health-technology-assessment/attivita-hta 65 Fonte: http://www.inahta.org/Glossary/#_Health_Technology_Assessment
66 Sackett D.L., Rosemberg W.M.C., Gray J.A.M., Haynes R.B:, Evidence-Based Medicine: what it is and
51 organizzativa, oltre a quella clinica, risulta essere fondamentale per verificare che sia presente un livello assistenziale idoneo, dal punto di vista della sicurezza, delle risorse e dell’economicità, all’intervento sanitario. A tal proposito Briganti et al. scrivono: « non è un caso che l’attenzione alla qualità ed all’appropriatezza della pratica clinica promossa dai movimenti per la medicina basata sulle prove di efficacia (EBM) ha avuto il merito di riportare all’attenzione generale dei decision maker, degli operatori e degli utenti dei servizi sanitari, le “trappole” della valutazione dell’efficacia clinica, intesa come dimostrata capacità di impatto positivo sulla salute e sul benessere della popolazione della tecnologia sanitaria».67
Si prende coscienza che l’EBM influenza l’HTA: la pratica medica è essenziale per conoscere e comprendere quale sia un utilizzo idoneo delle tecnologie disponibili e quale tra di esse adottare, per implementare la salute dei pazienti. Concretamente, l’EBM è vista come «un processo di apprendimento in cui l’assistenza al paziente individuale stimola la ricerca medica a trovare nella letteratura specialistica informazioni clinicamente rilevanti».68
L’EBM origina, fondamentalmente, da due presupposti:
• Nessun medico, per quanto esperto e competente, può essere in grado di conoscere tutti i progressi della ricerca clinica, anche solo nel proprio settore specialistico;
• Numerosi interventi sanitari, sia diagnostici che terapeutici, sono stati introdotti nella pratica clinica prima di essere sottoposti a rigorose sperimentazioni cliniche per definirne l’efficacia, che pertanto risulta spesso dubbia o addirittura inesistente. (Wallace et al., 1997).69
Quindi, prima di deliberare sull’adozione o meno di una determinata tecnologia sanitaria, è bene accertarsi che sia comprovata la sua efficienza clinica, e quindi anche la sua appropriatezza. Senza di essa la tecnologia, anche se valutata positivamente sotto alcuni aspetti, non sarebbe comunque sufficientemente “completa” per essere adottata. L’errore che molto spesso viene fatto è quello di valutare la tecnologia e, di conseguenza, decidere sul suo utilizzo, basandosi solo su misure volte a stimare
67Briganti, Ferrara, Salvatore, Temi emergenti negli studi di organizzazione sanitaria, 2011, G.
Giappichelli, cap.VIII.
68Briganti, Ferrara, Salvatore, Temi emergenti negli studi di organizzazione sanitaria, 2011, G.
Giappichelli, cap.VIII.
69 Sackett D.L., Rosemberg W.M.C., Haynes R.B:, Evidence-Based Medicine: how to practice and teach
52 variabili, come il sistema dei valori sul quale la tecnologia sanitaria impatta o il profitto potenziale per il produttore, che esulano dai parametri ritenuti fondamentali. Inoltre, soprattutto nella fase embrionale di valutazione clinica della tecnologia, non è raro imbattersi in errori con percentuali elevate, che invalidano la stima finale sull’appropriatezza della tecnica oggetto di esame. La selezione delle informazioni e delle evidenze cliniche risulta essere una tappa obbligata per una corretta valutazione della tecnologia, tant’è che alcuni autori parlano di «sistemi di valutazione basati sulle evidenze scientifiche» (Evidence Based Decision Support System).
In ultima analisi, possiamo affermare che l’HTA usufruisce dei cinque principi dell’EBM (Sackett, 1997)70:
• Formulare delle domande alle quali è possibile dare risposta;
• Ricercare le migliori evidenze, relative al problema oggetto di valutazione;
• Selezionare e analizzare le evidenze raccolte;
• Metterle in pratica per capire il reale impatto;
• Fornire una valutazione del processo.
70 Sackett D.L., Rosemberg W.M.C., Haynes R.B:, Evidence-Based Medicine: how to practice and teach
53