Raccolta dati

In questo paragrafo cercheremo di esplicitare quelle regole generali utili per una corretta raccolta e analisi dei dati da utilizzare ai fini di una valutazione economica di programmi sanitari.

La prima domanda da porsi è quella inerente alle modalità con cui si raccolgono informazioni.

Innanzitutto possiamo distinguere due tipi di modalità principali di raccolta:

• Studi clinici controllati, ovvero misurazioni dirette volte a raccogliere informazioni in modo sperimentale;

• Modelli che sfruttano informazioni già esistenti.

Entrambe queste modalità presentano sia vantaggi che svantaggi.

Una questione fondamentale da chiarire in partenza, anche se agli occhi di qualcuno potrà sembrare banale, è che le valutazioni economiche migliori sono quelle costruite grazie a dati e informazioni qualitativamente validi. Quindi potremmo dire che migliore è la qualità dei dati raccolti e migliore sarà la qualità e validità della valutazione economica. Da non trascurare anche il fatto che poi, queste informazioni, dovranno essere utilizzate nel modo più idoneo possibile.

I criteri principali da utilizzare per valutare le diverse metodologie di raccolta dati e informazioni sono:

Il rischio di bias;

La precisione;

La rilevanza.

Sackett et al. a metà degli anni ’80, hanno proposto una gerarchia degli studi clinici basati sul rischio di bias (distorsione). In base a questi studi sono stati classificati con minor rischio di bias gli studi clinici controllati. Quindi, a fronte di un minor rischio di ottenere valutazioni economiche con dati “alterati”, gli studi clinici controllati stanno assumendo una notevole importanza e diffusione nel mondo economico-scientifico. Tuttavia tali studi non sono esenti da criticità. In primis, talvolta gli studi clinici

124 controllati possono generare dati o informazioni imprecise su variabili che invece sono importanti ai fini di una corretta valutazione economica.141

In secondo luogo, i dati e le informazioni che derivano dagli studi clinici controllati possono anche essere precise e corrette, ma possono risultare poco incisivi e irrilevanti per studiare l’oggetto al centro della valutazione economica. I dati che nascono da questi studi, nella maggior parte dei casi, hanno una elevata «validità interna» ed esprimono con accuratezza i rapporti causa- effetto. Tuttavia, in altri casi hanno scarsa «validità esterna» e questo comporta la mancata possibilità di trasferire i risultati derivanti dallo studio dal suo contesto originario ad altri tipi di contesto, rendendo quindi la stessa valutazione economica meno utile.

Alcuni studiosi associano questa ambivalenza ad un trade-off tra bias e rilevanza: se si riescono a tenere sotto controllo i possibili fattori discorsivi si riesce a ridurre il rischio di bias, ma, al contempo, si va ad impattare sulla rilevanza dei risultati, che diminuisce e li rende meno adattabili alla pratica lavorativa sanitaria.

Figura 3.3.1 Pro e contro di due tipi di studi clinici (da US General Accounting Office, 1992)142

Riguardo agli studi clinici controllati è interessante sapere che sono accettati come metodo per la raccolta dei dati per la produzione di informazioni sull’efficacia e sicurezza di farmaci o programmi sanitari e questo in molti paesi è obbligo di legge.

141 _{“Ad esempio, quando si confrontano due terapie in una valutazione economica in cui le principali}

differenze cliniche (e economiche) sono associate a un effetto collaterale poco frequente, gli studi clinici controllati, poiché sono disegnati in modo tale da rilevare le differenze rispetto a un endpoint di efficacia e non di sicurezza, possono fornire informazioni imprecise. In tale circostanza, può essere utile condurre una valutazione economica utilizzando le informazioni provenienti da studi caso- controllo o di coorte che permettano di rilevare anche differenze minime.” Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore, cit., p. 276- 277.

142 _{Schema tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance,}

Metodi per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico

125 Quindi è importante conoscere la via da seguire per raccogliere i dati fondamentali per le valutazioni economiche.

I vantaggi della raccolta di dati all’interno di studi clinici controllati sono principalmente di due tipi: il primo attiene al fatto che grazie al reperimento di informazioni, sia cliniche che economiche, sui singoli pazienti si implementa la validità interna dello studio. In secondo luogo, va precisato che i costi fissi inerenti alla raccolta dati negli studi clinici sono ingenti, ma il costo marginale di associare alla raccolta anche dati economici può risultare basso.

Tuttavia gli studi clinici non sono esenti da svantaggi. Uno di essi riguarda i tempi di raccolta dati. Infatti spesso non è possibile reperire dati derivanti da sperimentazioni concrete, ad esempio come nel caso di alcuni farmaci, in quanto non è autorizzata una loro immissione sul mercato senza una previa analisi di laboratorio.

Altro punto da tenere in considerazione è la scelta riguardante la terapia alternativa. I risultati della valutazione economica sono a rischio se il trattamento scelto come alternativa a quello sperimentale non è adatto all’obiettivo che un’istituzione sanitaria si è prefissato143. Esistono anche casi in cui il confronto assume importanza con trattamenti esistenti e siano anche reperibili dati su un raffronto diretto, che però non è rilevante ai fini dell’analisi economica all’interno della valutazione. Altro aspetto importante negli studi clinici controllati è che forniscono misurazioni di outcome più precise e rilevanti in confronto alla pratica clinica144. Sono tuttavia necessari, come in

143 _{L’Autore precisa con un esempio: “In molti paesi il confronto con il placebo gioca un ruolo importante}

nel processo di autorizzazione di un farmaco innovativo. Nell’ambito della valutazione economica, tuttavia, la rilevanza degli studi che confrontano una terapia con il placebo dipende dalle caratteristiche del farmaco: se costituisce una terapia «aggiuntiva» o «sostitutiva» a quella standard. […] In alcune circostanze, invece, il confronto con il placebo è utile anche per la valutazione economica, tipicamente quando il nuovo farmaco non è sostituibile con un altro, ma fornisce una terapia «aggiuntiva». Un esempio tipico è rappresentato dagli studi clinici sulla profilassi con misoprostolo per le complicanze gastrointestinali in pazienti sottoposti a terapia con farmaci anti- infiammatori non steroidei: infatti, sono state condotte parecchie valutazioni economiche utilizzando dati di questi studi clinici. Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi per la valutazione

economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore, cit., p. 279- 280.

144

“Ad esempio, negli studi clinici sui farmaci antiacidi, il tasso di ulcere duodenali è normalmente stimato attraverso l’esame endoscopico di tutti i pazienti a scadenze prefissate; tuttavia, al di fuori degli studi clinici, la gestione di questi pazienti è basata soprattutto sui sintomi. Di conseguenza, al fine di rendere generalizzabili i risultati della valutazione economica, è necessario aggiustare i tassi di incidenza dell’ulcera rilevati negli studi clinici per tenere conto che, nella pratica, alcune persone asintomatiche potrebbero avere un’ulcera (sebbene silente) mentre altre con sintomi potrebbero non averla (O’Brien et al.,1995)” Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance,

Metodi per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico

126 tutte le misurazioni, delle “limature” nei dati affinché aumenti l’efficacia esterna dei risultati della valutazione.

Inoltre gli studi clinici permettono di arrivare a valutazioni attendibili su outcome finali passando per outcome intermedi. Infatti, quando alcune patologie si manifestano in un campione abbastanza ridotto svolgere una valutazione su dati tratti da tale nucleo è alquanto difficoltosa e quindi si utilizzano degli «indicatori biomedici intermedi».145 Un esempio che spesso viene citato è quello che riguarda i farmaci dediti alla riduzione del colesterolo, dove l’outcome è rappresentato dalla variazione del livello di colesterolo nel sangue. Così scrivono Drummond et al. «l’analisi economica, per fornire informazioni utili all’allocazione delle risorse, deve stimare l’impatto di tale variazione sugli outcome sanitari finali, quali la mortalità e la morbilità. Per tale motivo, spesso, si usano i dati epidemiologici esistenti (studi di coorte come, ad esempio, lo studio di Framingham) per costruire modelli in grado di predire i cambiamenti negli outcome sanitari finali (morti e infarti del miocardio) partendo da quelli nei fattori di rischio.»146 Un aspetto necessario da tener presente nella raccolta dei dati degli studi clinici controllati è che essi spesso non escludono dai risultati della valutazione i costi di ricerca, che si vanno a sommare a quelli della terapia. La loro esclusione sarebbe vivamente consigliata per “depurare” i costi totali da considerare ai fini della valutazione economica, anche in virtù del fatto che quest’ultime basate su studi clinici controllati sono in continuo aumento. Perciò risulta fondamentale riuscire a prevedere e arrestare le diverse distorsioni che si possono presentare nella procedura.

All’interno degli studi clinici, inoltre, devono essere seguiti rigidamente i dettami stabiliti nel protocollo, in particolare le procedure prescritte al personale medico e per le terapie dei pazienti.

Ci sono studi che cercano di massimizzare la validità interna ed esterna dei risultati della valutazione: si parla di studi clinici esplicativi, che si chiedono se l’intervento può funzionare, e studi clinici pragmatici, tra i quali rientrano gli studi economici, che si domandano se l’intervento funziona.

145 _{Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi}

per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore,

cit., p. 281.

146 _{Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi}

per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore,

127 Drummond et al. proseguono specificando: «gli studi di popolazione cercano di analizzare l’efficienza di un programma o terapia qualora tale programma o trattamento fosse ricompreso nella routine clinica. Questi studi clinici sono caratterizzati dal fatto che:

• Arruolamento di pazienti nell’ambito della normale routine clinica;

• Confronto della terapia oggetto dello studio con quella di routine;

• Coinvolgimento di centri e medici abbastanza rappresentativi della popolazione totale degli stessi;

• Consapevolezza dei medici e dei pazienti riguardo alla terapia utilizzata (in modo tale da tenere conto dei vantaggi e degli svantaggi della terapia);

• Arruolamento di tutti i pazienti secondo modalità analoghe a quelle in cui sarebbero seguiti al di fuori dello studio;

• Misurazione di un’ampia gamma di risultati (efficacia, tolleranza, qualità della vita, consumo di risorse, ecc.).»147

Va infine precisato che gli studi clinici basati sulla realtà molto spesso non sono conformi per valutare tutti programmi sanitari, ma è aperto il dibattito sulla necessità di ricorrere ad una rappresentazione analitica delle decisioni nelle valutazioni economiche.

Raccolta pratica dei dati

Per quanto riguarda la raccolta di informazioni utili ai fini degli studi clinici dobbiamo capire dove attingerle nella pratica.

Abbiamo già precisato come sia importante reperire informazioni quali-quantitative sufficienti ad impostare una buona valutazione.

A tal proposito, molto importanti sono le schede compilate dal personale infermieristico o le schede di dismissione ospedaliera (SDO) all’interno delle quali è possibile ricavare informazioni relative al consumo delle risorse per la cura dei pazienti. Altri strumenti in ambito ospedaliero riguardano dati relativi ai ricoveri effettuati, periodo della degenza, esami effettuati, farmaci utilizzati ecc. Il livello di dettaglio riguardante i costi varia in base all’obiettivo della valutazione economica. Per completare il profilo delle

147 _{M Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi}

per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore,

128 informazioni, oltre ai costi, è necessario andare a valutare gli effetti post programma o terapia, in quanto c’è il rischio che si verifichino delle ricadute che comportano cure, ricoveri, interventi aggiuntivi. Ulteriore strumento che può essere messo a disposizione degli analisti riguarda il coinvolgimento del paziente, che approva e partecipa alla diffusione di dati per lo studio clinico attraverso interviste e questionari.

Breve precisazione sul trattamento dei costi comuni

In generale, i costi comuni (o generali) si riferiscono alle risorse che vengono utilizzate da più reparti e/o programmi. Per fare degli esempi, possono essere ricompresi in questa categoria le spese di amministrazione, servizi di pulizia, servizio lavanderia o energia elettrica.

Per valutare correttamente il costo di uno specifico programma, ma anche di un intervento (es. DRG), parte di questi costi dovrebbe essere ripartita tra essi.

Gli studiosi del mondo economico ritengono che il metodo migliore per ripartirli sia attraverso un’analisi marginale, dove si osserva se uno o più dei costi comuni varia quando c’è l’aggiunta, o la sottrazione, di un programma nell’attività svolta a livello globale. In realtà non esiste una regola precisa per allocare tali tipi di costo, anche se sono presenti in letteratura diversi metodi. Tra i più comuni ricordiamo:

• Allocazione diretta, in questo caso i costi generali (es. funzione amministrativa)

vengono allocati ai centri finali di costo, come uno specifico servizio. La quota specifica di costo viene attribuita al servizio X in proporzione al suo utilizzo della funzione amministrativa;

• Allocazione a cascata, in cui «i costi delle unità organizzative che erogano servizi

generali sono allocati a cascata tra tutte le rimanenti unità organizzative che svolgono funzioni generali e tra tutti i centri finali di costo.»148

• Allocazione a cascata con interazioni, dove i costi comuni vengono ripartiti a

cascata più volte, circa tre, tra tutti i centri finali di costo, fino a quando non rimangono più residui di costo da distribuire;

148 _{Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi}

per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore,

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• Allocazione simultanea, che è un metodo simile ai due precedenti ma che si avvale

di equazioni per individuare le allocazioni più corrette. Un esempio grafico di allocazione simultanea è riportato nella figura seguente.

Figura 3.3.2 Illustrazione schematica dell’allocazione dei costi (da Boyle et al.1992)149

L’attività di determinazione dei costi è tanto più dispendiosa, sia a livello temporale che di energie, tanto più si vuole raggiungere una precisione elevata. Talvolta non è possibile arrivare a livelli massimi, per cui gli analisti dovranno accontentarsi di rilevazioni più approssimative ma comunque esemplificative.

La scelta del livello di precisione che si vuole raggiungere comporterà l’esclusione o meno di alcune voci di costo trascurabili nella valutazione. Va infine ricordato che il costo totale è dato dal prodotto tra la quantità di risorse ed i relativi prezzi. Quindi il livello di dettaglio sarà anche influenzato dalla disponibilità o meno di questi fattori.

149 _{Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi}

per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore, p.

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Figura 3.3.3 Grado di precisione nella stima dei costi ospedalieri 150

150_{. Tratto da Michael F. Drummond, Bernie J. O’Brien, Greg L. Stoddart, George W. Torrance, Metodi}

per la valutazione economica dei programmi sanitari, Seconda edizione, Il pensiero scientifico editore,

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