Le nuove sfide alla sostenibilità del Sistema Sanitario Nazionale: farmaci innovativi e farmaci utilizzabili per malattie rare (cenni)

Queste due macrocategorie di farmaci hanno in comune l'elevato costo che, posto integralmente a carico del S.S.N., ne mette duramente alla prova la sostenibilità e che ostacola l'accesso alle cure, dal momento che i bilanci regionali spesso non sono in grado di assicurare la disponibilità di tali prodotti. Inoltre entrambe queste tipologie farmacologiche non sono finanziate attraverso la c.d. quota indistinta di risorse, destinata a garantire l'effettiva e uniforme erogazione dei L.E.A., bensì attingono a distinte quote vincolate, quali il fondo dedicato all'acquisto dei farmaci innovativi (una sorta di finanziamento aggiuntivo destinato a integrare la spesa sostenuta dalle stesse Regioni per i medicinali più costosi come quelli, destinati al trattamento dell’epatite C) e il fondo nazionale per l’impiego di farmaci orfani per le malattie rare e di medicinali che rappresentano una speranza di cura, istituito su impulso dell'A.I.F.A. Ciò in quanto, trattandosi di prestazioni farmaceutiche che non devono essere assicurate indifferentemente a tutti i cittadini, ma che hanno dei destinatari specifici, si segue un canale di allocazione delle risorse diverso dalla ripartizione di esse tra le regioni in base ad una quota capitaria pesata, ossia si prevede la corresponsione di un quantum direttamente alle Aziende Sanitarie regionali. In questo senso di parla di prestazioni sanitarie “extra- L.E.A.”.

Nei casi in cui il paziente risulti refrattario alle cure convenzionali, presenti peculiarità quali intolleranze a determinati farmaci utilizzabili o infine sia affetto da una malattia rara, l'Ordinamento italiano prevede che si sopperisca alla mancanza di un farmaco specificamente autorizzato e idoneo a produrre effetti apprezzabilmente positivi con la possibilità di ricorrere a impieghi off-label, importazione di medicinali registrati all'estero e non commercializzati in Italia, uso compassionevole e uso di farmaci sperimentali. In particolare l'accesso alle cure per malattie rare, se difetta un medicinale apposito, può essere veicolato dalla Legge 648/1996 che consente l'uso di un farmaco a livello nazionale, oppure dalla Legge 326/2003, art.48 (istitutiva del fondo AIFA), dal D.M. 8 maggio 2003 (sull'uso compassionevole) e dalla Legge 94/1998 (ex Legge Di Bella) che, differentemente dalla Legge 648, consentono la prescrizione del farmaco in relazione al singolo paziente, su base nominale.

La Legge 648 consente di erogare ai malati rari, a totale carico del S.S.N., farmaci che siano inseriti nell'apposito elenco perché rivestenti determinati requisiti, che li rendono idonei a supplire alla mancanza di una terapia farmacologica specifica e autorizzata, ossia: i) farmaci innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Stati ma non in Italia, ii) farmaci non ancora autorizzati, ma sottoposti a sperimentazione clinica, per cui siano disponibili risultati di studi clinici di fase seconda, iii) farmaci da utilizzare per un'indicazione terapeutica diversa da quella autorizzata in Italia, rispetto a cui siano disponibili risultati di studi clinici di fase seconda.

La Legge 94/1998 prevede la possibilità di ricorrere ad usi off-label di farmaci regolarmente commercializzati, sotto esclusiva e diretta responsabilità del medico e previo consenso del paziente,

37

documentato per iscritto e con approfondita informazione, anche al di fuori dei casi di cui all'elenco della Legge 648, ponendo però gli oneri economici della cura a carico del malato, tranne che in caso di ricovero.

Il D.M. 8 maggio 2003 contempla, come ulteriore opzione terapeutica a disposizione del malato raro, il c.d. uso compassionevole dei medicinali, consistente nella fornitura, a titolo gratuito per motivi umanitari, da parte dell'Azienda farmaceutica produttrice, di un medicinale oggetto di sperimentazione clinica ad un gruppo di pazienti affetti da una malattia cronica o gravemente invalidante o letale e che non possono essere curati in modo soddisfacente con un medicinale autorizzato.

Infine la Legge 326/2003, istitutiva dell'A.I.F.A., ha disposto la creazione di un fondo appositamente dedicato a sostenere l'acquisto di farmaci c.d. orfani per malattie rare e la ricerca per lo sviluppo di questi. Condizione per poter accedere al fondo è che le strutture che hanno in carico il malato presentino richiesta corredata di diagnosi, piano terapeutico ed eventuale letteratura scientifica a supporto. L'acquisto del prodotto è a carico dell'A.I.F.A., che rimborsa l'Azienda Farmaceutica. In questo contesto è doverosa una precisazione riguardo ai farmaci orfani, che rappresentano farmaci potenzialmente indicati per la terapia efficace di malattie rare, ma per cui non vi sarebbe interesse alla sperimentazione e commercializzazione da parte delle Aziende farmaceutiche, in quanto la bassa incidenza di tali patologie nella popolazione renderebbe gli investimenti nel loro sviluppo poco remunerativi. La ricerca e la sperimentazione su tali farmaci è perciò oggetto di incentivi economici. Nonostante questa cautela i relativi studi evidenziano vari problemi ancora irrisolti come l'essere caratterizzati da costi molto elevati non adeguatamente bilanciati da forti evidenze di qualità e da un rapporto rischi-benefici certo.

A fronte del recente avvento sul mercato di farmaci innovativi ad altissimo costo, l’Ordinamento italiano si è impegnato per definire strategie di prescrivibilità e rimborsabilità che garantissero l’accesso tempestivo alle cure per chi ne avesse effettivo bisogno e un onere sostenibile per le finanze sanitarie pubbliche. Inizialmente, l'A.I.F.A. è riuscita a garantire, prima della definizione del prezzo e della rimborsabilità, alcuni di questi farmaci ai pazienti più gravi pattuendone la concessione in regime di uso compassionevole; in seguito si è resa necessaria l’adozione di uno strumento di carattere straordinario per sostenere i costi di tali farmaci che, seppur negoziati a condizioni più favorevoli rispetto a quelli originariamente ventilati, rimanevano significativamente elevati: il Ministero della Salute ha creato un Fondo speciale per i farmaci innovativi, aggiuntivo al fondo sanitario e destinato a tutte le aree terapeutiche interessate dall’introduzione progressiva sul mercato di farmaci innovativi sempre più efficaci. In particolare, per il biennio 2015-2016 è stato stanziato complessivamente un miliardo di euro che dovrebbe consentire alle Regioni di sostenere l’onere dei trattamenti per i casi più gravi. Inoltre sono state stabilite modalità di accesso progressivo ai farmaci in base a criteri di urgenza clinica e stato avanzato della patologia.

L’ordinamento italiano si è confrontato per la prima volta e con difficoltà con la problematica dell’accesso ai farmaci innovativi dotati di costo insostenibile per il S.S.N. in occasione della commercializzazione dei primi farmaci in grado di eradicare l’epatite C. Risulta impellente l’esigenza di trovare una soluzione di più ampio respiro e stabilità nel tempo, a maggior ragione se si considera che in un prossimo futuro la tenuta di un Sistema Sanitario, che ambisce a rimanere universalistico e solidale e che si assume attualmente oltre il 70% della spesa farmaceutica, verrà messa a dura prova da una nuova ondata di farmaci innovativi ad alto costo quali farmaci oncologici, anti-diabetici e per la cura del morbo di Alzehimer e delle demenze in genere.

Conciliare la promozione della ricerca e della competitività e la valorizzazione dell’innovazione con l’accesso ai nuovi farmaci e la sostenibilità del sistema è un’impresa ardua. Trovare un punto di equilibrio richiede una collaborazione tra i vari ruoli coinvolti. Ai decisori spetta il compito di stabilire quanto si è disposti a pagare e per quali farmaci, avendo cura di assicurare la migliore e più estesa copertura possibile ai pazienti che hanno bisogno di accedere alla terapia innovativa (e ciò valutando in maniera rigorosa l’effettiva portata innovativa del farmaco in termini di beneficio, anche in rapporto al prezzo, e continuando a monitorare l’efficacia e sicurezza del farmaco durante

38

l’uso, raffrontandolo con farmaci innovativi alternativi subentrati nel mercato in un secondo momento, per valutare se questi ultimi offrano migliori risultati); ai produttori spetta il compito di proporre un prezzo che consenta di realizzare un profitto ma non sia artificiosamente gonfiato né definito in maniera poco trasparente; infine spetta ai prescrittori valutare la gravità della patologia del paziente per stabilire se essa è tale da consentire l’accesso al farmaco, secondo inderogabili criteri di accesso progressivo.

Quale dovrebbe essere allora il prezzo adeguato da assegnare al farmaco innovativo in un contesto che deve garantire la sostenibilità dell’assistenza sanitaria? è pacifico che il valore di un farmaco non è mai quello della sua produzione in quanto tale, o semplicemente dei milligrammi di principio attivo ma, allo stesso modo, devono essere comprensibili i meccanismi che portano alla definizione del prezzo finale tenendo conto ad esempio degli investimenti in sviluppo clinico, sperimentazioni e anche della ragionevole protezione brevettuale.

6. Libertà di cura del medico: quali margini residuano. Effetti dei condizionamenti della